Une étude de Phase 2a menée par Ventyx Biosciences sur son inhibiteur NLRP3, VTX3232, a montré des résultats prometteurs chez des patients atteints de la maladie de Parkinson à un stade précoce. Bien que l’objectif principal de l’étude était d’évaluer la sécurité et la tolérabilité du médicament, des données positives ont également été recueillies concernant sa pharmacocinétique, pharmacodynamique et ses effets cliniques. Cette étude ouverte, de petite échelle, a inclus dix patients recevant une dose quotidienne de 40 mg de VTX3232 pendant 28 jours. Les résultats montrent que le médicament atteint des concentrations soutenues dans le plasma et le liquide céphalorachidien (LCR), dépassant le niveau requis pour inhiber de manière significative des cytokines pro-inflammatoires clés. Dr Mark Forman, médecin-chef de Ventyx, a exprimé sa satisfaction quant aux résultats, notant que le médicament maintenait des niveaux de plasma et de LCR supérieurs à l’IC90 pour l’IL-1b pendant 24 heures. Les changements des biomarqueurs dans le LCR et le plasma ont également été observés, indiquant une inhibition puissante de NLRP3. L’étude a démontré une réduction marquée des biomarqueurs d’activation de NLRP3, tant dans le plasma que dans le LCR, et une suppression cohérente des marqueurs inflammatoires en aval de l’inflammasome. David Russell, investigateur principal de l’étude de l’Université de Yale, a confirmé que cette étude bien conduite a montré des preuves claires de l’engagement de la cible. Sur le plan clinique, les patients ayant reçu VTX3232 ont présenté des améliorations significatives des symptômes de la maladie de Parkinson, ce qui suggère que l’inhibition de la voie NLRP3 pourrait avoir des bénéfices symptomatiques, bien que des études contrôlées supplémentaires soient nécessaires. Forts de ces résultats, Ventyx prévoit de lancer un essai de Phase 2 plus large et contrôlé par placebo pour évaluer davantage VTX3232 dans la maladie de Parkinson, tout en considérant une application potentielle dans d’autres conditions neurodégénératives comme la maladie d’Alzheimer. Ces avancées devraient ravir Sanofi, qui détient un droit de première négociation sur VTX3232 suite à un investissement stratégique de 27 millions de dollars. Source : https://longevity.technology/news/ventyx-touts-positive-results-in-parkinsons-trial/
Résultats prometteurs d’un traitement quotidien pour la maladie de Parkinson par Ventyx Biosciences
