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L’espoir d’un traitement pour la maladie des neurones moteurs : le Longitude Prize et l’impact de l’IA

La maladie des neurones moteurs (MND) est une pathologie dévastatrice, principalement représentée par la sclérose latérale amyotrophique (ALS), qui touche environ 90 % des personnes diagnostiquées. Cette maladie neurodégénérative progressive entraîne une dégradation des neurones moteurs, affectant la communication entre le cerveau et les muscles, ce qui entraîne une perte rapide de la fonction musculaire et des difficultés pour avaler et respirer. Le risque de développer une MND est d’environ 1 sur 300, avec des taux plus élevés chez les personnes âgées, particulièrement entre 70 et 79 ans. Malgré les efforts des chercheurs, la complexité scientifique de la MND et le manque de méthodes fiables pour suivre sa progression rendent la recherche difficile et les essais cliniques souvent infructueux. Cependant, ces dernières années, des avancées significatives ont été réalisées grâce à l’augmentation de la collaboration et à des initiatives de collecte de fonds comme le défi de la glace ALS. Les progrès en intelligence artificielle (IA) et en collecte de données, notamment le dépistage génomique à grande échelle, ont permis de mieux comprendre la biologie de la MND. Grâce à ces avancées, des médicaments comme le riluzole et le tofersen ont été développés, montrant des résultats prometteurs pour ralentir la progression de la maladie. Néanmoins, la fragmentation des données reste un obstacle majeur. Le Longitude Prize sur l’ALS, doté de 7,5 millions de livres, vise à rassembler des données sur les patients atteints d’ALS et à encourager l’utilisation de l’IA pour transformer la découverte de traitements. Ce prix permettra d’accéder à une vaste collection de données sur les patients et de coupler différentes informations biologiques, favorisant ainsi l’identification de cibles thérapeutiques. Bien que le prix soit centré sur l’ALS, les implications de la recherche pourraient également avoir un impact sur d’autres maladies neurodégénératives. Le prix soutiendra des équipes de recherche à travers plusieurs phases de financement et de mentorat, visant à découvrir de nouvelles cibles thérapeutiques. La MND Association et Challenge Works sont les entités principales derrière ce prix, qui offre un espoir réel à la communauté MND. L’innovation est essentielle pour aborder ce défi complexe, et en mobilisant une communauté d’experts, le Longitude Prize aspire à transformer la recherche sur la MND et à faciliter la découverte de traitements efficaces. Source : https://longevity.technology/news/climbing-the-als-mountain/

Les avancées de la recherche sur la longévité en juin

Ce mois-ci, entre la couverture de nouvelles méthodes pour influencer le vieillissement à ses niveaux les plus fondamentaux, nous avons rencontré des développeurs d’IA et un fonds de longévité. En juin, plusieurs événements marquants ont eu lieu. Le printemps, avec son climat doux, est une saison de renouveau, et l’équipe de Lifespan et LRI a partagé ses avancées. Parmi les interviews, celle de Jasmine Smith et Ben Goertzel de Rejuve.AI a mis en lumière leur ambition de « démocratiser la longévité » et d’unir les efforts contre le vieillissement. Boyang Wang d’Immortal Dragons a discuté des projets sous-financés dans le domaine de la longévité et des relations entre l’Est et l’Ouest. Concernant l’advocacy, un événement à Vitalist Bay a lancé un débat sur l’intégration du mouvement de longévité dans l’agenda mondial, bien que la participation n’ait pas été massive. En matière de recherche, des études ont révélé des avancées significatives, telles que l’inhibition d’une voie inflammatoire qui ralentit la progression de la maladie d’Alzheimer chez les souris. Une autre étude a montré que les « couche-tard » éduqués pourraient avoir un risque accru de déclin cognitif. Des recherches sur les cellules souches neurales ont fourni de nouvelles perspectives sur leur vieillissement. Malgré l’augmentation de la prévalence de la démence due au vieillissement de la population, les cohortes plus jeunes semblent moins touchées. D’autres études ont exploré des moyens d’améliorer les traitements du cancer, l’impact du microbiote intestinal sur la sénescence des cellules endothéliales, et l’utilisation de la technologie CRISPR sans entraîner de sénescence cellulaire. Un rapport sur les édulcorants a également mis en évidence des risques cardiovasculaires. De plus, des études ont examiné le lien entre le comportement financier et le diagnostic précoce de la démence. En termes de recherche pharmacologique, des traitements novateurs comme le rapamycine ont montré des bénéfices pour prolonger la durée de vie. La conférence du 6ème Forum TimePie a souligné l’engagement du gouvernement chinois pour promouvoir l’industrie de la longévité, en intégrant des innovations dans les politiques publiques. Au total, le mois de juin a été riche en découvertes et initiatives qui pourraient transformer l’avenir de la recherche sur la longévité. Source : https://www.lifespan.io/news/rejuvenation-roundup-june-2025/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=rejuvenation-roundup-june-2025

Lancement du Prix Longitude : Utiliser l’IA pour lutter contre la SLA

Le Prix Longitude sur la SLA (sclérose latérale amyotrophique) a été lancé avec un objectif ambitieux : récompenser les équipes utilisant l’intelligence artificielle (IA) pour identifier des cibles thérapeutiques pour cette maladie neurodégénérative, qui est la plus commune des maladies des neurones moteurs. Avec un financement de 7,5 millions de livres sterling, ce prix vise à encourager des approches innovantes dans un domaine où les progrès thérapeutiques sont urgents, surtout compte tenu de la rapidité de la progression de la SLA et du manque de traitements efficaces.

La SLA représente un défi majeur en matière de recherche médicale, car elle affecte les cellules nerveuses responsables du mouvement musculaire, entraînant une perte progressive des capacités motrices. Les patients ont généralement une espérance de vie de deux à cinq ans après le diagnostic, et bien que certains traitements existent, aucun ne parvient à stopper ou inverser la maladie.

Le Prix Longitude sur la SLA, soutenu par la Motor Neurone Disease Association et Challenge Works, va attribuer vingt prix de découverte de 100 000 livres en 2026, suivis d’une récompense finale d’un million de livres en 2031. L’initiative cherche à catalyser des efforts multidisciplinaires en réunissant un vaste ensemble de données sur la SLA, provenant de divers projets de recherche, afin de favoriser une analyse par IA qui pourrait révéler de nouvelles cibles médicamenteuses.

Le modèle de ce prix ne se limite pas à un financement significatif ; il représente également un changement fondamental dans l’approche de la recherche sur les maladies qui ont longtemps résisté aux traitements. En intégrant la neuroscience, l’apprentissage machine et la validation en laboratoire, le Prix Longitude encourage les équipes à démontrer non seulement leur compétence en IA, mais aussi leur capacité à traduire les découvertes en applications biologiques concrètes.

Cette initiative s’inscrit dans une tendance plus large vers une innovation dérisquée et collaborative dans le secteur biopharmaceutique. Le soutien public est également notable, avec une majorité de personnes prêtes à partager leurs données biologiques pour aider à la recherche sur la SLA. Les organisateurs espèrent que cette dynamique mettra en lumière l’urgente nécessité de traiter cette maladie dans le contexte plus vaste des défis liés au vieillissement de la population.

Si le Prix Longitude sur la SLA réussit, il pourrait servir de modèle pour d’autres initiatives visant à aborder des maladies neurodégénératives similaires, où des données abondantes existent mais où des percées thérapeutiques restent à réaliser. Le succès de cette approche pourrait transformer la recherche sur de nombreuses conditions liées à l’âge, en utilisant l’IA non seulement pour accélérer la découverte mais aussi pour remodeler complètement la façon dont cette recherche est menée. Source : https://longevity.technology/news/prize-aims-to-drive-ai-into-the-heart-of-als-drug-discovery/

BrightFocus Foundation : Un soutien majeur à la recherche sur les maladies liées à l’âge

La BrightFocus Foundation, une organisation à but non lucratif, a récemment annoncé une nouvelle ronde de financement de près de 13 millions de dollars pour soutenir la recherche scientifique précoce sur les maladies liées à l’âge, notamment la maladie d’Alzheimer, la dégénérescence maculaire et le glaucome. Depuis sa création en 1973, la fondation a investi plus de 300 millions de dollars dans des études qui se concentrent sur la réduction des risques, la détection précoce et les traitements potentiels pour ces affections qui affectent la santé mentale et visuelle. Les fonds de cette année incluent 7,3 millions de dollars pour la recherche sur la maladie d’Alzheimer, 3,8 millions de dollars pour la recherche sur la dégénérescence maculaire et 1,8 million de dollars pour les recherches sur le glaucome. Ces financements bénéficieront à des chercheurs aux États-Unis et dans neuf autres pays. La fondation a déjà soutenu des travaux ayant conduit à des avancées significatives, telles que le premier test sanguin commercialisé pour détecter la maladie d’Alzheimer à un stade précoce et l’inversion de la perte de vision liée à l’âge due au glaucome chez des souris grâce à la thérapie génique. Alors que le nombre de cas de la maladie d’Alzheimer devrait tripler d’ici 2050, les chercheurs financés examinent divers processus physiologiques et moléculaires pour mieux comprendre le développement de la maladie, avec l’objectif ultime de développer des traitements efficaces ou un remède. Concernant la dégénérescence maculaire, qui est la principale cause de perte de vision chez les personnes âgées aux États-Unis, les scientifiques financés travaillent sur des stratégies telles que la régénération des cellules rétiniennes endommagées et l’examen du rôle des facteurs environnementaux et des antécédents de vie dans le développement de la maladie. En ce qui concerne le glaucome, qui touche environ 4 millions d’adultes aux États-Unis, BrightFocus a financé des projets explorant de nouvelles modalités de traitement, des technologies de détection précoce améliorées et des stratégies de protection pour les cellules ganglionnaires rétiniennes, essentielles au maintien de la fonction visuelle. La PDG de BrightFocus, Stacy Pagos Haller, a déclaré que les subventions de cette année représentent certaines des idées les plus audacieuses et novatrices en matière de recherche sur la santé visuelle et cérébrale. Avec les récentes coupes majeures dans le financement fédéral de la recherche, des fondations privées comme BrightFocus sont plus essentielles que jamais pour soutenir la recherche prometteuse, encourager les jeunes scientifiques et accélérer les découvertes. La fondation invite également les chercheurs avec des idées novatrices à postuler pour de futurs cycles de subventions. Source : https://longevity.technology/news/brightfocus-foundation-awards-millions-to-scientists-working-on-age-related-diseases/

La perte de l’odorat liée au vieillissement et les approches de médecine régénérative

La perte progressive du sens de l’odorat est un aspect du vieillissement qui est souvent négligé, bien qu’elle puisse être liée à des dommages cellulaires et tissulaires, ce qui la considère comme une forme de neurodégénérescence. Cette condition touche plus de 12 % de la population et son incidence augmente avec l’âge. Elle peut être causée par divers facteurs, notamment des infections virales comme la COVID-19, des traumatismes crâniens, des sinusites ou des maladies neurodégénératives telles que la maladie d’Alzheimer ou de Parkinson. Bien que certains traitements comme la chirurgie, les anti-inflammatoires ou la formation olfactive puissent aider dans certains cas, il existe un besoin non satisfait de thérapies efficaces pour de nombreuses causes courantes de dysfonction olfactive, particulièrement celles associées à des dommages aux neurones olfactifs qui ne se rétablissent pas spontanément. Les approches de médecine régénérative pourraient apporter un effet thérapeutique en fournissant des signaux aux cellules endogènes dans un tissu endommagé, favorisant des processus nécessaires tels que la division cellulaire ou la différenciation. Alternativement, elles pourraient impliquer la livraison de cellules exogènes capables de s’intégrer de manière appropriée dans le tissu endommagé et de fonctionner en tant que cellules souches ou progénitrices. Pour que le système organique intègre correctement les cellules nouvellement régénérées, par exemple, un nouveau neurone olfactif dans l’épithélium olfactif doit établir une synapse dans le bulbe olfactif du cerveau. L’épithélium olfactif produit continuellement de nouveaux neurones olfactifs à partir de cellules souches résidentes tout au long de la vie, et des indices de guidage local ainsi qu’un microenvironnement permissif pourraient soutenir la réparation. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/05/towards-regeneration-of-a-lost-sense-of-smell/

Partenariat GSK-ABL Bio : Une avancée dans le traitement des maladies neurodégénératives

La société biotechnologique sud-coréenne ABL Bio a conclu un accord de licence avec le géant pharmaceutique GSK pour développer de nouveaux traitements destinés aux maladies neurodégénératives, s’appuyant sur sa technologie d’anticorps bispécifiques. Cette collaboration se concentre sur la plateforme propriétaire Grabody-B d’ABL Bio, qui vise à surmonter un défi majeur dans le développement de médicaments neurologiques : la barrière hémato-encéphalique (BHE). La BHE protège le cerveau contre des substances potentiellement nocives, mais limite également de manière significative la délivrance d’agents thérapeutiques. Grabody-B aborde ce problème en ciblant le récepteur du facteur de croissance insulinique 1, permettant le passage efficace de molécules thérapeutiques à travers la BHE sans compromettre son rôle protecteur essentiel. ABL Bio affirme que cela permet à une large gamme de modalités médicamenteuses, y compris les anticorps, les polynucléotides et les oligonucleotides tels que le siRNA, d’être « transportées » à travers la BHE et livrées au cerveau. En permettant à de grandes molécules thérapeutiques, traditionnellement entravées par la BHE, d’atteindre efficacement leurs cibles dans le cerveau, Grabody-B vise à élargir l’éventail des traitements potentiels pour les maladies du système nerveux central, tout en s’attaquant à un goulot d’étranglement majeur dans le développement de médicaments pour ces conditions. Sang Hoon Lee, PDG d’ABL Bio, a déclaré : « Étant donné le nombre croissant de patients souffrant de maladies neurodégénératives telles que la maladie d’Alzheimer et la maladie de Parkinson, nous espérons que ce partenariat accélérera le développement de traitements innovants et apportera un nouvel espoir aux patients du monde entier. » Dans le cadre de cette collaboration, ABL Bio transférera sa technologie Grabody-B et son expertise associée à GSK. À partir de ce moment, GSK prendra l’entière responsabilité du développement préclinique et clinique, ainsi que de la fabrication et de la commercialisation des thérapies résultantes. Christopher Austin, responsable des technologies de recherche chez GSK, a déclaré : « Il existe un besoin critique de nouveaux traitements pour les maladies cérébrales neurodégénératives, qui augmentent rapidement en prévalence en raison du vieillissement de la population. De nombreuses nouvelles thérapies prometteuses sont des anticorps qui ne peuvent pas atteindre efficacement le cerveau sans un moyen de les faire passer à travers la BHE. Cet accord reflète notre engagement envers des technologies de plateforme innovantes pour surmonter la BHE et ainsi ouvrir de nouvelles opportunités pour traiter ces maladies dévastatrices, un élément important de notre pipeline émergent. » Selon les termes de l’accord, ABL Bio recevra un paiement initial d’environ 50 millions de dollars, les paiements initiaux et à court terme totalisant près de 100 millions de dollars. De plus, la société pourrait gagner jusqu’à environ 2,5 milliards de dollars en paiements d’étape couvrant plusieurs programmes thérapeutiques. ABL Bio recevra également des redevances échelonnées basées sur les ventes nettes de tout produit commercialisé avec succès découlant du partenariat. Source : https://longevity.technology/news/abl-bio-and-gsk-ink-2-5b-neurodegeneration-deal/

Optimisme prudent sur l’espérance de vie : Résultats d’une enquête de Club Vita

Le texte aborde les résultats d’une enquête menée par Club Vita, une société d’analyse de données sur la longévité, qui a recueilli des opinions de 66 professionnels issus des secteurs de l’assurance, des retraites, de la recherche et de la finance concernant les attentes sur l’espérance de vie. Malgré les avancées en médecine et en technologie, les participants, en majorité des actuaires, expriment un optimisme prudent face aux améliorations de la longévité. La majorité s’attend à des gains modestes de l’espérance de vie, avec 88 % des répondants prévoyant une augmentation de cinq ans ou moins d’ici 2044. Les professionnels de l’assurance se montrent plus sceptiques, estimant que l’augmentation sera inférieure à deux ans, tandis que ceux des pensions sont plus ouverts à des changements disruptifs. Lors d’une projection jusqu’en 2074, 78 % des experts prévoient une amélioration de deux à dix ans, mais peu s’attendent à des gains significatifs au-delà de cette période. En ce qui concerne la possibilité d’une extension radicale de la durée de vie humaine, les opinions restent prudentes, avec 28 % des répondants pensant que cela n’arrivera jamais. Les obstacles à l’augmentation de la longévité incluent des préoccupations sociétales, des habitudes de vie malsaines et des limitations de financement pour la recherche. Cependant, 74 % des participants s’accordent à dire que des progrès significatifs pourraient provenir de diagnostics et de traitements précoces des maladies, plutôt que d’approches expérimentales. Les résultats de l’enquête soulignent un besoin de changement dans les habitudes de vie, ainsi que des préoccupations quant à l’allocation des ressources pour la recherche sur la longévité. En résumé, bien que les attentes soient globalement réservées, il existe un consensus sur l’importance des avancées pratiques pour améliorer la santé et l’espérance de vie des individus dans les années à venir. Source : https://longevity.technology/news/progress-perspectives-survey-finds-uncertainty-on-longevity-gains/

Échecs et défis dans le traitement de la maladie d’Alzheimer : un aperçu des approches thérapeutiques

L’histoire des tentatives de traitement de la maladie d’Alzheimer est marquée par des échecs coûteux, en partie à cause de la complexité du cerveau et de la maladie elle-même. La maladie d’Alzheimer, qui touche principalement les humains, présente des défis éthiques et pratiques pour la recherche, notamment l’accès à la biologie du cerveau vivant. Les modèles animaux, tels que ceux utilisant des souris, sont souvent artificiels et ne reproduisent pas fidèlement les mécanismes de la maladie, ce qui entraîne des traitements qui échouent chez les humains malgré leur efficacité dans les modèles. L’article de revue en accès libre d’aujourd’hui aborde les principales catégories de développement de médicaments, tout en soulignant que certains traitements, notamment ceux ciblant les enchevêtrements neurofibrillaires liés à la protéine tau, ont été omis. Il met en garde contre l’enthousiasme excessif pour les nouvelles approches, car le bon mécanisme à cibler reste encore incertain. La maladie d’Alzheimer, qui est la cause la plus fréquente de démence, est une maladie neurodégénérative progressive, caractérisée par la dégénérescence des neurones cholinergiques et la présence de plaques extracellulaires d’amyloïde bêta et d’enchevêtrements neurofibrillaires. Les formes familiales de la maladie, bien qu’elles soient rares, peuvent être prévenues si le traitement commence suffisamment tôt. Cependant, la majorité des cas sont sporadiques et apparaissent après 65 ans, sans corrélation entre la présence de plaques amyloïdes et le degré de déclin cognitif. Les efforts récents de l’industrie pharmaceutique se sont concentrés sur le développement de médicaments pour réduire l’amyloïde bêta, mais les résultats ont souvent été décevants, avec seulement quelques anticorps monoclonaux approuvés et des effets secondaires potentiellement graves. D’autres cibles, comme les inhibiteurs de la γ-sécrétase, ont échoué dans des essais cliniques, entraînant des détériorations cognitives. De plus, le stress oxydatif et les cytokines pro-inflammatoires sont présents chez tous les patients atteints de la maladie d’Alzheimer, mais les médicaments qui pourraient les cibler ont également montré des effets indésirables ou des limitations d’efficacité. Des traitements comme le ladostigil, qui réduit le stress oxydatif, ont montré un potentiel prometteur dans des essais cliniques, mais le défi reste entier face à la complexité de la maladie et à la multitude de mécanismes contribuant à la neurodégénérescence. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/03/reviewing-the-state-of-therapies-for-alzheimers-disease/

L’impact des mitochondries sur le diabète de type 2 : Une étude révélatrice sur la défaillance des cellules β

Une nouvelle étude révèle que les mitochondries endommagées activent la réponse au stress intégrée, ce qui entraîne une perte d’identité et un dysfonctionnement des cellules β pancréatiques, ainsi que des cellules hépatiques et adipeuses. En bloquant cette réponse, des bénéfices ont été observés dans des modèles murins. Le lien entre mitochondries et diabète de type 2 est particulièrement pertinent car la prévalence de cette maladie augmente avec l’âge, suggérant une dysrégulation liée à l’âge. La fonction centrale des cellules β, qui produisent l’insuline nécessaire pour le stockage du glucose et le maintien de l’homéostasie, est compromise par la dysfonction mitochondriale, un problème souvent associé à l’âge. Les chercheurs de l’Université du Michigan ont étudié si la défaillance mitochondriale affectait les cellules β ou si c’était l’inverse. Ils ont constaté que les cellules pancréatiques de donneurs diabétiques présentaient des signes de dysfonction mitochondriale, notamment une réduction de l’ADN mitochondrial et une expression diminuée de gènes mitochondriaux par rapport à des témoins sains. L’incapacité à éliminer les mitochondries défectueuses a été identifiée comme un problème majeur de contrôle de la qualité des mitochondries, ce qui n’était pas observé chez des donneurs simplement obèses. Pour explorer si cette défaillance du contrôle de qualité des mitochondries pouvait induire un échec des cellules β, les chercheurs ont créé des modèles murins avec différents chemins mitochondriaux déficients. Dans tous ces modèles, une réponse au stress intégrée a été déclenchée, affectant l’expression des facteurs de transcription essentiels à la maturation et au fonctionnement des cellules β. Ces cellules ont ainsi perdu leur différenciation et leur capacité à produire suffisamment d’insuline. Les expériences sur d’autres tissus métaboliques, comme le foie et les cellules graisseuses, ont montré des résultats similaires, soulignant que le diabète affecte plusieurs systèmes. Les chercheurs ont également testé un bloqueur de la réponse au stress, l’ISRIB, qui a permis de restaurer les marqueurs d’identité des cellules β. Ces résultats ouvrent la voie à de nouvelles thérapies ciblant la fonction mitochondriale dans le diabète et d’autres troubles métaboliques. Des experts en recherche mitochondriale ont salué l’étude, soulignant son impact potentiellement important sur le développement de traitements basés sur la santé mitochondriale. Source : https://www.lifespan.io/news/mitochondrial-damage-may-drive-type-2-diabetes/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=mitochondrial-damage-may-drive-type-2-diabetes

Fraser Hall de Biogen sur l’évolution du traitement de la maladie d’Alzheimer et le rôle de la collaboration mondiale

Fraser Hall, président de la région intercontinentale chez Biogen, s’emploie à relever les défis complexes posés par la maladie d’Alzheimer. Lors du Global Healthspan Summit (GHS2025) à Riyadh, il a participé à une discussion sur les avancées et les orientations futures des thérapies contre Alzheimer. Les récents médicaments approuvés, tels que le lecanemab et le donanemab, offrent de l’espoir pour ralentir le déclin cognitif, mais soulignent également la nécessité d’une évaluation critique des succès et des limitations des traitements actuels. Ces médicaments, bien que prometteurs, sont confrontés à des défis tels que les coûts élevés et l’accessibilité limitée, notamment dans les pays à revenu faible et intermédiaire. Hall a déclaré que le GHS2025 vise à favoriser l’innovation pharmaceutique grâce à la collaboration entre experts, chercheurs et décideurs, et à mettre en avant l’expertise de Biogen en neurosciences et en immunologie. Il a également évoqué l’importance d’un engagement multi-parties prenantes pour délivrer des avancées médicales significatives et le rôle de l’immunologie dans la croissance future de Biogen, notamment à travers l’acquisition de Human Immunology Biosciences. Cette acquisition est perçue comme un moyen de répondre aux maladies liées à l’âge. Hall a mentionné que le felzartamab, un anticorps monoclonal dirigé contre le CD38, a reçu la désignation de thérapie révolutionnaire par la FDA et pourrait améliorer les résultats cliniques dans diverses maladies. Il a également souligné la nécessité d’une stratégie claire pour une croissance durable, en réorientant les ressources vers des domaines transformateurs comme Alzheimer et des maladies rénales sévères. Une thématique clé du GHS2025 est l’équité en matière de santé, visant à garantir un accès équitable aux thérapies. Hall a expliqué que Biogen s’engage à réduire les disparités en matière de santé en travaillant avec des gouvernements, des ONG et des prestataires de soins pour améliorer l’accès, la diversité des essais cliniques et les résultats de santé équitables. Source : https://longevity.technology/news/navigating-the-future-of-alzheimers-therapies/