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AMVUTTRA : Une avancée thérapeutique pour la cardiomyopathie liée à l’amyloïdose

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AMVUTTRA (vutrisiran) est un traitement innovant approuvé par la FDA pour la cardiomyopathie associée à l’amyloïdose médiée par la transthyretine (ATTR-CM), une maladie potentiellement mortelle due à des protéines transthyretines mal repliées qui forment des dépôts amyloïdes dans divers organes, notamment le cœur et les nerfs. La forme sauvage de cette maladie touche principalement les personnes âgées, avec une prévalence croissante attendue, alors que l’ATTR est souvent sous-diagnostiquée et reconnue comme un contributeur majeur à l’insuffisance cardiaque. AMVUTTRA fonctionne en silenciant le gène responsable de la production de transthyretine, réduisant ainsi l’accumulation de ces protéines mal repliées. Ce traitement est administré par injection sous-cutanée tous les trois mois, offrant une alternative moins fréquente par rapport aux traitements oraux quotidiens existants. L’approbation de la FDA repose sur les résultats de l’essai clinique de phase 3 HELIOS-B, qui a montré une réduction de 28 % de la mortalité toutes causes confondues et des événements cardiovasculaires récurrents, ainsi que des améliorations significatives de la qualité de vie et de la capacité fonctionnelle des patients. Alnylam Pharmaceuticals, le développeur de ce traitement, s’engage à améliorer les résultats pour les patients atteints de cette maladie dévastatrice. Le paysage du traitement de l’ATTR-CM a été dominé par des traitements oraux tels que Vyndaqel (tafamidis) et Attruby (acoramidis), mais AMVUTTRA, malgré son coût élevé de près de 477 000 dollars par an, pourrait établir sa place sur le marché grâce à son efficacité et à son profil de sécurité. Alnylam a également mis en place des programmes pour faciliter l’accès des patients à AMVUTTRA, visant à réduire les obstacles financiers. À mesure que ce traitement s’intègre dans la pratique clinique, son impact sur les résultats des patients sera surveillé de près. Source : https://longevity.technology/news/alnylams-amvuttra-wins-fda-nod-for-attr-related-heart-disease/

Une étude révèle qu’un traitement anti-amyloïde peut réduire de moitié le risque de déclin cognitif chez les prédisposés génétiquement

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Une étude récente menée par le Knight Family Dominantly Inherited Alzheimer Network-Trials Unit (DIAN-TU) à l’Université de Washington à St Louis a révélé qu’un médicament expérimental pourrait réduire de moitié le risque de déclin cognitif chez les individus génétiquement prédisposés à développer la maladie d’Alzheimer, souvent dès la trentaine, la quarantaine ou la cinquantaine. Ce traitement, ciblant les plaques amyloïdes présentes dans le cerveau, a montré des résultats prometteurs, notamment chez un sous-groupe de participants qui n’avaient pas encore de déficits cognitifs au début de l’étude et qui ont reçu le médicament pendant une durée moyenne de huit ans. Pour ce groupe spécifique, le traitement a réduit le risque de développement des symptômes d’Alzheimer de presque 100 % à environ 50 %. Cette avancée pourrait transformer la neurologie préventive, mettant en avant l’importance d’interventions précoces pour modifier le cours de la maladie. L’étude a impliqué 73 participants avec des mutations génétiques rares entraînant une surproduction d’amyloïde, ce qui augmente considérablement le risque de développer la maladie d’Alzheimer à un âge moyen. Les résultats soulignent l’importance d’un traitement précoce et soutenu pour retarder l’apparition des symptômes de la maladie. L’impact global de cette recherche pourrait être significatif, non seulement en préservant la fonction cognitive et l’autonomie des individus, mais aussi en réduisant le fardeau économique et émotionnel sur les familles et les systèmes de santé. La maladie d’Alzheimer touche actuellement plus de 55 millions de personnes dans le monde, un chiffre qui pourrait tripler d’ici 2050. Même si ces résultats sont encourageants, ils concernent principalement les individus avec des mutations génétiques rares, et leur application à la population générale doit être abordée avec prudence en raison de la complexité des cas sporadiques de la maladie. De plus, le profil de sécurité des thérapies anti-amyloïdes à long terme doit être évalué avec soin en raison des effets indésirables potentiels. L’étude se concentre sur gantenerumab, un anticorps anti-amyloïde visant à éliminer les plaques amyloïdes, soutenant l’hypothèse amyloïde qui suggère que l’accumulation de ces plaques est centrale dans la progression de la maladie. Les chercheurs espèrent que ce traitement pourra offrir une meilleure chance de maintenir une fonction cognitive normale et prolonger les années de vie en bonne santé pour les personnes prédisposées. Les résultats de cette étude pourraient également avoir des implications pour la prévention de l’Alzheimer à apparition tardive, qui touche généralement les personnes de 60 ans et plus. Si les essais sur la prévention de l’Alzheimer à apparition tardive montrent des résultats similaires, cela pourrait permettre d’offrir des préventions pour la population générale. Bien que gantenerumab ne soit plus en production, des recherches se poursuivent sur des traitements similaires tels que le lecanemab et le donanemab, afin de déterminer leur efficacité dans les populations à risque. Ces investigations visent à prouver que l’intervention précoce avec des anticorps anti-amyloïdes peut offrir des bénéfices cognitifs durables et retarder la progression de la maladie, en ciblant l’accumulation d’amyloïdes dès le début pour prolonger la période de santé cognitive et améliorer la qualité de vie. La validation de ces résultats par des recherches et des essais cliniques supplémentaires est essentielle. Source : https://longevity.technology/news/experimental-drug-shows-promise-in-delaying-early-onset-alzheimers/

Fight Aging! : Vers une médecine moderne contre le vieillissement

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Le site Fight Aging! se consacre à la publication de nouvelles et de commentaires liés à l’objectif d’éliminer toutes les maladies liées à l’âge, en maîtrisant les mécanismes du vieillissement grâce à la médecine moderne. Le bulletin d’information hebdomadaire est envoyé à des milliers d’abonnés. Le fondateur, Reason, propose également des services de conseil stratégique pour ceux qui s’intéressent à l’industrie de la longévité. Dans le cadre de ces efforts, plusieurs études sont mises en avant, abordant divers sujets liés à la biologie du vieillissement et à la longévité. Parmi ces études, on trouve une analyse de la variante génétique BPIFB4 associée à la longévité, qui améliore la fonction vasculaire et réduit l’inflammation. Une autre étude examine le traitement par Bimagrumab, qui augmente la densité osseuse et la masse musculaire chez les souris. D’autres recherches se penchent sur les effets du cytomégalovirus sur le système immunitaire des personnes âgées et sur les différences biochimiques des globules rouges chez les individus âgés de 90 ans et plus. Le Rejuvenation Science Institute cherche des dons pour reproduire une étude sur les bénéfices de la plasma jeune sur les rats âgés. De plus, des études évaluent l’impact de la vitamine D, des oméga-3 et de l’exercice sur les horloges biologiques des personnes âgées, ainsi qu’une horloge du vieillissement basée sur des images CT abdominales. D’autres recherches montrent que l’activité physique réduit la mortalité même chez les patients souffrant de multimorbidité. Les vésicules extracellulaires dérivées d’agrégats de cellules souches peuvent améliorer la densité osseuse chez les souris âgées. Des études montrent également que les lésions cérébrales accélèrent l’agrégation d’amyloïde, augmentant le risque de la maladie d’Alzheimer. Enfin, des recherches récentes soulignent l’importance du marqueur CD150 pour distinguer les cellules hématopoïétiques dysfonctionnelles dans la moelle osseuse âgée, ainsi que l’effet modeste des immunothérapies éliminant l’amyloïde sur les patients atteints de la maladie d’Alzheimer. Les résultats de ces études mettent en lumière les mécanismes sous-jacents du vieillissement et les approches potentielles pour retarder ce processus. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/02/fight-aging-newsletter-february-24th-2025/

L’Impact de l’Inflammation Chronique sur la Fibrillation Auriculaire : Rôle de l’Interleukine-1 Bêta

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La fibrillation auriculaire (FA) est un dysfonctionnement qui apparaît dans le cœur vieillissant et est associé à des maladies cardiovasculaires ultérieures. Dans ce contexte, elle peut être considérée comme un signal d’alerte concernant les conséquences d’un fardeau croissant de dommages cellulaires et tissulaires. Comme pour de nombreuses conditions liées à l’âge, il existe une corrélation avec l’inflammation chronique liée au vieillissement. Cette inflammation persistante et non résolue modifie le comportement des cellules de manière néfaste et perturbe la structure et la fonction des tissus. Les chercheurs se sont penchés sur les mécanismes par lesquels l’inflammation perturbe la régulation du rythme cardiaque. Une molécule du système immunitaire, l’interleukine-1 bêta (IL-1β), joue un rôle clé en influençant directement l’activité électrique du cœur, ce qui crée une prédisposition à la FA. La recherche a analysé les profils immunologiques de 92 patients, dont 30 témoins sains et 62 individus diagnostiqués avec FA. Des études sur des souris ont montré que l’administration de doses contrôlées d’IL-1β sur 15 jours simulait une inflammation systémique prolongée, entraînant des altérations cardiaques augmentant la susceptibilité à la FA. De plus, des souris génétiquement modifiées, dépourvues de récepteurs d’IL-1β dans les macrophages, n’ont pas développé de FA, prouvant que l’IL-1β déclenche la condition en activant ses récepteurs. Cette étude ouvre également de nouvelles voies pour le traitement, en suggérant que des médicaments inhibant l’IL-1β ou la caspase-1, l’enzyme qui active la production d’IL-1β, pourraient prévenir la FA chez les patients à risque, en particulier ceux souffrant de conditions inflammatoires chroniques. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/02/identifying-a-specific-inflammatory-signal-as-a-contribution-to-atrial-fibrillation/

Une étude innovante sur Alzheimer : Intervention précoce contre les plaques amyloïdes

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Une nouvelle étude révolutionnaire sur Alzheimer a été lancée, visant à intervenir des décennies avant l’apparition des symptômes de la maladie. Cette recherche, dirigée par l’École de Médecine de l’Université de Washington à St Louis, teste un anticorps expérimental développé par Eli Lilly pour déterminer s’il peut empêcher l’accumulation de plaques amyloïdes dans le cerveau des jeunes adultes présentant un risque génétique élevé d’Alzheimer. Les participants, âgés de 18 ans et plus, portent des mutations génétiques qui garantissent presque le développement précoce de la maladie, généralement dans la trentaine à la cinquantaine. Cependant, les premiers changements moléculaires, tels que l’accumulation de bêta-amyloïde, peuvent commencer jusqu’à 25 ans avant l’apparition des symptômes. En ciblant ces plaques chez des individus asymptomatiques avec peu ou pas de bêta-amyloïde détectable, les chercheurs espèrent interrompre le processus de la maladie à son origine. Cette étude s’inscrit dans la continuité des progrès récents dans le traitement de la maladie d’Alzheimer, notamment avec des médicaments ciblant les amyloïdes chez des personnes avec des troubles cognitifs légers ou un Alzheimer à un stade précoce. Le professeur Eric McDade, principal investigateur de l’étude, souligne les avancées réalisées ces dernières années, avec deux médicaments ayant montré leur capacité à ralentir les symptômes de la maladie, récemment approuvés par la FDA. L’étude initialement prévue pour tester le ganténéumab, développé par Roche/Genentech, a été révisée suite à des résultats décevants, et c’est finalement le remternetug d’Eli Lilly qui a été choisi. Ce médicament a montré une réduction significative des plaques amyloïdes lors d’essais cliniques préliminaires. Les participants seront traités pendant deux ans, avec un suivi de l’accumulation d’amyloïde à travers des IRM cérébrales et des analyses de marqueurs moléculaires dans leur sang et leur liquide céphalo-rachidien. Bien que des changements cognitifs ne soient pas attendus à court terme, l’équipe de recherche prévoit de suivre les participants sur le long terme pour évaluer l’impact de cette intervention précoce sur la cognition à l’avenir. À la fin de l’étude, ceux porteurs de la mutation génétique auront la possibilité de continuer à recevoir le traitement pendant quatre ans supplémentaires dans le cadre d’une extension en ouvert. La participante Hannah Richardson, âgée de 24 ans, partage son expérience familiale avec la maladie et son engagement envers la recherche sur Alzheimer, ayant été inspirée par l’implication de sa mère. L’étude prévoit d’enrôler environ 240 participants à l’échelle mondiale, incluant des individus ayant hérité de la mutation et d’autres n’ayant pas cette mutation, qui serviront de groupe de comparaison. Pour être éligibles, les participants doivent avoir entre 11 et 25 ans de moins que l’âge d’apparition prévu des symptômes dans leur famille et ne doivent présenter aucune déficience cognitive. Source : https://longevity.technology/news/new-alzheimers-study-targets-disease-decades-before-symptoms-occur/

Une nouvelle molécule révolutionne le traitement du cancer du sein ERα+

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La recherche sur le cancer du sein, en particulier le type le plus courant, a récemment fait un bond en avant avec la découverte d’une petite molécule capable de détruire efficacement les cellules cancéreuses. Cette avancée pourrait réduire les récidives de cancer et diminuer la nécessité de recourir à la chirurgie. Actuellement, environ 70 % des cas de cancer du sein sont positifs pour le récepteur d’oestrogène alpha (ERα+), ce qui signifie que la croissance tumorale est stimulée par l’œstrogène. Les traitements actuels assurent un taux de survie à cinq ans relativement élevé pour les patients atteints de cancer ERα+, mais cela dépend de la détection précoce et de la chirurgie, suivies d’une hormonothérapie à long terme qui peut avoir de graves effets secondaires. De plus, le risque de récidive est significatif, avec des taux variant de 10 à 50 % sur 20 ans, en fonction de la taille initiale de la tumeur. La recherche est donc en quête de traitements pouvant éliminer complètement le cancer en une seule fois. Une étude récente de l’Université de l’Illinois a présenté une nouvelle molécule appelée ErSO-TFPy, qui s’est révélée très efficace dans des tests précliniques. Contrairement aux thérapies endocines traditionnelles qui inhibent la division cellulaire, ErSO-TFPy induit la mort cellulaire, ce qui en fait un candidat prometteur. Les tests in vitro ont montré que cette molécule était plus efficace que les traitements actuels, et les résultats in vivo ont également été remarquables, avec une régression tumorale complète observée même dans des cas de cancer résistant aux médicaments. Les chercheurs ont également découvert que cette molécule pouvait induire des régressions tumorales après une seule dose, ce qui pourrait révolutionner le traitement du cancer du sein ERα+, améliorant ainsi la conformité au traitement et la qualité de vie des patients. Étonnamment, même dans des modèles de tumeurs de grande taille, une seule injection intraveineuse d’ErSO-TFPy a permis de réduire les tumeurs de plus de 80 %. Bien que la molécule soit rapidement éliminée de la circulation, ses effets prolongés soulèvent des questions fascinantes et les chercheurs continuent d’explorer les mécanismes sous-jacents. Cette découverte représente un espoir considérable dans la lutte contre le cancer du sein, en particulier pour les patients dont les cancers sont devenus résistants aux traitements standards. Source : https://www.lifespan.io/news/new-drug-eliminates-breast-cancer-in-a-single-dose/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=new-drug-eliminates-breast-cancer-in-a-single-dose

Une nouvelle molécule prometteuse contre le cancer du sein ERα+

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La recherche sur le cancer du sein a fait des avancées significatives, mais le combat reste inachevé, en particulier pour le cancer du sein positif au récepteur d’oestrogène alpha (ERα+), qui représente environ 70 % des cas. Bien que les thérapies actuelles puissent garantir un taux de survie à cinq ans élevé, cela dépend de la détection précoce, de la résection chirurgicale et d’une thérapie hormonale à long terme, qui peut entraîner des effets secondaires graves. Il existe également un risque de récidive, variant de 10 à 50 % sur 20 ans. Par conséquent, il y a un besoin urgent de traitements capables d’éliminer complètement le cancer. Une étude récente de l’Université de l’Illinois à Urbana-Champaign a présenté un candidat prometteur : une petite molécule nommée ErSO-TFPy. Cette molécule a été conçue pour tuer les cellules cancéreuses du sein ERα+ plutôt que de simplement inhiber leur prolifération. Les chercheurs ont constaté que, contrairement à d’autres traitements, ErSO-TFPy provoquait une mort cellulaire significative. Dans des modèles expérimentaux, ce médicament a montré une efficacité impressionnante, induisant une régression tumorale complète même dans des cas de cancer ayant développé une résistance aux traitements. En testant ErSO-TFPy, ils ont observé qu’une dose unique suffisait à réduire les tumeurs de plus de 80 %, même pour des tumeurs de grande taille. La rapidité d’élimination de la molécule du corps n’a pas empêché son efficacité à long terme, ce qui soulève des questions sur son mécanisme d’action. Les chercheurs soulignent que cette approche pourrait révolutionner la gestion thérapeutique des cancers du sein ERα+, améliorant ainsi la conformité au traitement, la qualité de vie et les résultats à long terme pour les patients. L’avancée vers des essais cliniques chez l’homme est attendue avec impatience, car la possibilité d’une thérapie efficace et moins invasive pourrait transformer le paysage du traitement du cancer du sein. Source : https://www.lifespan.io/news/new-drug-eliminates-breast-cancer-in-a-single-dose/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=new-drug-eliminates-breast-cancer-in-a-single-dose

Une nouvelle molécule prometteuse pour traiter le cancer du sein ERα+

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Les chercheurs ont récemment découvert une petite molécule capable de détruire efficacement les cellules cancéreuses du type de cancer du sein le plus répandu, ce qui pourrait aider à prévenir les récidives et réduire le besoin de chirurgie. Bien que des progrès significatifs aient été réalisés dans le traitement du cancer du sein, la bataille reste difficile, notamment pour environ 70 % des cas qui sont positifs au récepteur d’œstrogène alpha (ERα+). Les thérapies actuelles offrent un taux de survie élevé sur cinq ans, mais elles dépendent d’une détection précoce, d’une résection chirurgicale et d’une hormonothérapie à long terme, qui peut avoir des effets secondaires sérieux. De plus, le risque de récidive est élevé, et lorsque cela se produit, le cancer peut ne pas répondre aux thérapies endocriniennes en raison de mutations. Il existe donc un besoin urgent de traitements capables d’éliminer complètement le cancer. Une étude de l’Université de l’Illinois a présenté un candidat prometteur. Les chercheurs avaient travaillé sur des petites molécules pour traiter le cancer du sein ERα+ pendant plusieurs années. Ils ont constaté que les thérapies endocriniennes étaient généralement cytostatiques, inhibant la prolifération des cellules tumorales sans causer une mort cellulaire significative. Ils ont donc cherché à développer un médicament capable de tuer directement les cellules cancéreuses. Le candidat précédent, ErSO, était efficace mais nuisait également aux cellules ERα-négatives. Dans cette nouvelle étude, les chercheurs ont amélioré la formulation avec ErSO-TFPy, qui ciblait la protéine TRPM4, impliquée dans le transport des cations et surexprimée dans certains cancers. Des tests ont montré qu’ErSO-TFPy était plus efficace que les traitements actuels, provoquant une mort cellulaire au lieu de simplement arrêter la division. Des résultats similaires ont été observés dans des modèles in vivo, où ErSO-TFPy a réussi à induire une régression tumorale complète, contrairement au fulvestrant, un traitement actuellement utilisé. Les chercheurs ont également testé l’efficacité du médicament sur des tumeurs de grande taille et ont constaté qu’une seule dose suffisait à réduire les tumeurs de plus de 80 %. Cela ouvre la voie à un traitement révolutionnaire pour le cancer du sein ERα+, susceptible d’améliorer la conformité au traitement et les résultats à long terme pour les patients. Les résultats sont surprenants, car l’ErSO-TFPy se dissipe rapidement de la circulation, mais continue à induire une régression tumorale sur plusieurs semaines. Ces découvertes soulignent le potentiel d’ErSO-TFPy pour le traitement du cancer du sein avancé. Source : https://www.lifespan.io/news/new-drug-eliminates-breast-cancer-in-a-single-dose/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=new-drug-eliminates-breast-cancer-in-a-single-dose

Une nouvelle avancée dans le traitement du cancer du sein : ErSO-TFPy, une molécule prometteuse

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La lutte contre le cancer du sein, en particulier le cancer du sein positif au récepteur d’oestrogènes alpha (ERα+), continue d’évoluer grâce à des découvertes médicales. Environ 70 % des cas de cancer du sein sont classés comme ERα+, ce qui signifie que la croissance des tumeurs est stimulée par l’hormone œstrogène. Bien que les traitements actuels garantissent un taux de survie à cinq ans élevé, ils dépendent d’une détection précoce et d’une thérapie hormonale à long terme, qui peuvent entraîner des effets secondaires graves et un risque accru de récidive. Une nouvelle recherche de l’Université de l’Illinois a révélé un candidat prometteur, une petite molécule appelée ErSO-TFPy, qui peut éliminer efficacement les cellules cancéreuses plutôt que de simplement inhiber leur prolifération. Les chercheurs ont comparé ErSO-TFPy à des traitements existants et ont constaté que ce dernier induisait une mort cellulaire significative, contrairement aux traitements actuels qui sont principalement cytostatiques. De plus, dans des modèles in vivo, ErSO-TFPy a réussi à provoquer une régression complète des tumeurs, même celles qui avaient développé une résistance aux traitements. Les essais ont montré qu’une dose unique de ce médicament pouvait réduire la taille des tumeurs de plus de 80 %, même dans des cas avancés. Les chercheurs sont intrigués par l’effet prolongé d’ErSO-TFPy, qui semble persister même après que le médicament ait été éliminé de la circulation. Si ces résultats sont confirmés chez l’homme, cela pourrait transformer la gestion thérapeutique du cancer du sein ERα+, améliorant ainsi la qualité de vie et les résultats à long terme pour les patientes. Source : https://www.lifespan.io/news/new-drug-eliminates-breast-cancer-in-a-single-dose/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=new-drug-eliminates-breast-cancer-in-a-single-dose

Une nouvelle molécule prometteuse pour traiter le cancer du sein ERα+

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La recherche sur le cancer du sein a fait d’importants progrès, mais la lutte contre cette maladie reste un défi. Environ 70 % des cas de cancer du sein sont positifs pour le récepteur des œstrogènes alpha (ERα+), ce qui signifie que la croissance tumorale est stimulée par l’œstrogène. Bien que les thérapies actuelles permettent d’assurer un taux de survie à cinq ans élevé pour les patients ERα+, cela dépend d’une détection précoce, d’une résection chirurgicale et d’une hormonothérapie à long terme, qui peut entraîner des effets secondaires graves, tels qu’un risque accru de cancer endométrial et d’ostéoporose. De plus, il existe un risque de récidive de 10 à 50 % sur 20 ans, selon la taille initiale de la tumeur. À ce jour, il existe un besoin non satisfait de traitements qui élimineraient complètement le cancer, idéalement en une seule fois. Une nouvelle étude de l’Université de l’Illinois à Urbana-Champaign propose un candidat prometteur. Les chercheurs se penchent depuis plusieurs années sur des petites molécules pour traiter le cancer du sein ERα+. La résistance dans ce type de cancer est en partie due au fait que les thérapies endocriniennes sont principalement cytostatiques, inhibant la prolifération cellulaire sans induire une mort cellulaire significative. Par conséquent, les chercheurs cherchaient un médicament capable de tuer les cellules cancéreuses du sein plutôt que de simplement empêcher leur division. Leur précédent candidat, l’ErSO, était efficace, mais il nuisait également aux cellules négatives pour ERα. Cette fois-ci, les chercheurs ont décrit une formulation améliorée : l’ErSO-TFPy. Dans des études antérieures, il a montré une haute puissance à de faibles concentrations et une bonne tolérance à des concentrations plus élevées. ErSO-TFPy cible la protéine TRPM4, impliquée dans le transport des cations et surexprimée dans certains cancers, y compris le cancer du sein. Les chercheurs ont d’abord testé ErSO-TFPy par rapport à plusieurs traitements actuels dans plusieurs lignées de cancer du sein ERα+. Les médicaments existants étaient moins efficaces et, comme prévu, principalement cytostatiques, tandis que l’ErSO-TFPy induisait efficacement la mort cellulaire. Des résultats similaires ont été démontrés in vivo : alors que le fulvestrant, un médicament actuellement utilisé, ne pouvait que freiner la croissance tumorale, l’ErSO-TFPy a réussi une régression tumorale complète à des concentrations bien dans la fenêtre thérapeutique. Un des modèles utilisés était un xénogreffe dérivée d’un patient ayant développé un cancer résistant aux médicaments en raison d’une mutation dans le gène ESR1, codant pour ERα+. Dans ce cadre, le fulvestrant s’est avéré principalement inefficace, tandis que l’ErSO-TFPy a de nouveau éliminé la tumeur complètement. Dans ces expériences, le médicament était administré chaque semaine par injection intraveineuse. La régression tumorale quantitative observée est hautement inhabituelle pour des thérapies anticancéreuses à agent unique et pourrait être le résultat du mécanisme d’action unique de cette classe de petites molécules. Étant donné l’efficacité surprenante du régime hebdomadaire, les chercheurs ont voulu voir si une dose unique de leur médicament suffirait, et c’est le cas. Si cela se reproduisait chez l’humain, un tel schéma posologique minimal révolutionnerait la gestion thérapeutique du cancer du sein ERα+, améliorant l’observance du traitement, la qualité de vie et les résultats à long terme pour les patients. Il est très rare qu’un composé réduise les tumeurs dans des modèles murins de cancer du sein, et encore plus rare qu’il les éradiques complètement par une seule dose, les chercheurs sont donc impatients que l’ErSO-TFPy avance vers le traitement du cancer du sein. L’efficacité des traitements actuels pour ERα+ et le risque de récidive dépendent fortement du stade auquel la maladie a été diagnostiquée. Les chercheurs ont donc testé leur médicament dans des conditions extrêmes avec des tumeurs extra-grandes bien développées. Même dans ce cadre difficile, une dose intraveineuse unique d’ErSO-TFPy (bien qu’à une concentration plus élevée) suffisait à réduire les tumeurs de plus de 80 %. Cela indique la possibilité excitante d’un médicament capable de lutter contre le cancer du sein à un stade avancé. Fait intéressant, l’ErSO-TFPy est rapidement éliminé de la circulation. Les chercheurs ont été agréablement surpris et quelque peu déconcertés par l’effet prolongé de leur médicament et cherchent des explications possibles. La capacité d’ErSO-TFPy à induire des régressions complètes après une seule dose est surprenante, étant donné que les niveaux sériques d’ErSO-TFPy atteignent un pic dans les 10 minutes suivant l’administration chez les souris et sont indétectables après 16 heures lorsqu’ils sont administrés à 15 mg/kg IV. Les expériences de xénogreffe montrent que la régression tumorale se produit sur une période de semaines, longtemps après l’élimination du composé. Source : https://www.lifespan.io/news/new-drug-eliminates-breast-cancer-in-a-single-dose/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=new-drug-eliminates-breast-cancer-in-a-single-dose