Étiquette : thérapies génétiques

AIRNA, un développeur de médicaments génétiques basé à Cambridge, MA, a récemment levé 155 millions de dollars lors d’un financement de série B pour faire avancer sa gamme de thérapies d’édition de l’ARN. Ce financement soutiendra principalement le développement de son candidat phare, qui cible une mutation génétique liée aux maladies du foie et des poumons, tout en élargissant également son attention sur les maladies cardiométaboliques et d’autres conditions chroniques. La plateforme d’édition d’AIRNA repose sur l’enzyme ADAR, qui permet des modifications précises dans les molécules d’ARN. Contrairement aux technologies d’édition de l’ADN qui créent des modifications génomiques permanentes, l’approche d’AIRNA permet des interventions thérapeutiques qui sont à la fois précises et réversibles, un aspect essentiel pour la gestion des maladies liées à l’âge et chroniques, où la flexibilité thérapeutique à long terme est cruciale. La technologie utilise des ARN guides chimiquement optimisés pour diriger l’ADAR vers des cibles spécifiques de l’ARN, minimisant ainsi les modifications non intentionnelles et maximisant le potentiel thérapeutique. En outre, AIRNA exploite ses capacités d’édition de l’ARN pour traiter les maladies cardiométaboliques et autres conditions chroniques en identifiant les variantes génétiques associées à des résultats de santé améliorés. Le programme clinique initial d’AIRNA se concentre sur la déficience en alpha-1 antitrypsine (AATD), qui découle de mutations dans le gène SERPINA1, entraînant une carence d’une protéine clé. Bien que souvent catégorisée comme une maladie rare, l’AATD est un trouble génétique commun avec une large gamme de manifestations cliniques. Le candidat thérapeutique phare d’AIRNA est conçu pour réparer le transcript d’ARN affecté par la mutation la plus répandue associée à l’AATD, rétablissant ainsi la production normale de M-AAT. Le CEO d’AIRNA, Kris Elverum, a déclaré que l’entreprise développe une nouvelle classe de médicaments génétiques qui pourraient fournir des cures fonctionnelles pour un large éventail de maladies. Le récent tour de financement, dirigé par Venrock Healthcare Capital Partners et Forbion Growth, soutiendra le programme phare d’AIRNA dans les essais cliniques de phase 1/2 et élargira son portefeuille thérapeutique. Les investisseurs estiment que l’approche innovante d’AIRNA en matière d’édition de l’ARN pourrait améliorer la santé de grandes populations en introduisant des variantes génétiques saines pour de nombreuses conditions. Source : https://longevity.technology/news/airna-lands-155m-to-advance-genetic-medicines/