Étiquette : thérapie génique

L’impact de l’ACBP sur le vieillissement dégénératif : nouvelles perspectives thérapeutiques

Par Guillaume19 juillet 2025Laisser un commentaire

Les chercheurs ont présenté des preuves indiquant que l’hormone acyl coenzyme A-binding protein (ACBP) joue un rôle néfaste en accélérant le vieillissement dégénératif. Des études montrent que la réduction des niveaux circulants d’ACBP améliore la résilience des reins et du cœur dans diverses situations, tandis que les niveaux d’ACBP dans le sang sont corrélés à des aspects du vieillissement et à une perte de fonction liée à l’âge. À l’heure actuelle, les thérapies visant à réduire les niveaux circulants de protéines, comme les anticorps monoclonaux ou des formes de thérapie génique ciblant les cellules exprimant la protéine, sont relativement coûteuses, mais on peut imaginer que les coûts diminueront avec l’augmentation de l’utilisation. L’ACBP, codée par le gène diazepam-binding inhibitor (DBI), a été impliquée dans divers aspects du vieillissement pathologique. Les concentrations plasmiques d’ACBP sont élevées chez les centenaires, coïncidant avec une détérioration de leur santé, une réduction du taux de filtration glomérulaire et une augmentation des cytokines associées à la sénescence. La neutralisation de l’ACBP par des anticorps monoclonaux a amélioré la durée de vie en bonne santé chez des souris atteintes de syndromes progeroïdes. Dans un modèle murin de lésion rénale chronique induite par le cisplatine, l’administration d’anticorps anti-ACBP a contrebalancé les signes histopathologiques et fonctionnels d’insuffisance organique. L’inhibition d’ACBP a également empêché la sénescence des cellules épithéliales tubulaires et des podocytes glomérulaires. De plus, l’administration d’anticorps anti-ACBP a prévenu la sénescence des cardiomyocytes, que ce soit naturellement ou accélérée par le doxorubicine. Des analyses de séquençage d’ARN à noyau unique ont révélé que le doxorubicine provoquait une dérégulation réversible des ARN messagers codant pour des protéines cardioprotectrices. Ces résultats plaident en faveur d’un effet promouvant le vieillissement d’ACBP à travers différents systèmes organiques. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/07/acbp-expression-contributes-to-degenerative-aging/

Immortal Dragons : Un Fonds d’Investissement Révolutionnaire pour la Longévité

Par Guillaume18 juillet 2025Laisser un commentaire

Immortal Dragons est un fonds d’investissement axé sur la longévité, basé à Singapour, qui a annoncé une approche unique pour investir dans les technologies d’extension radicale de la vie. Avec 40 millions de dollars d’actifs sous gestion, Immortal Dragons se positionne pour redéfinir la manière dont le capital soutient les percées scientifiques dans le domaine de la longévité et de la santé. Au cœur de sa philosophie, le fonds considère le vieillissement et la mort non pas comme des inévitabilités, mais comme des défis techniques qui peuvent être surmontés grâce à l’innovation scientifique. Cette conviction guide chaque décision d’investissement, mettant l’accent sur les impacts plutôt que sur les rendements financiers. Immortal Dragons cible divers domaines au sein du secteur de la longévité, ayant déjà investi dans plus de 15 startups à la pointe de ces mutations, explorant des technologies dans plusieurs piliers stratégiques tels que le remplacement et la régénération des composants biologiques, la thérapie génique, l’impression biographique 3D et l’infrastructure de longévité. Boyang Wang, le fondateur, a souligné que le fonds est motivé par la volonté de créer un impact réel et de soutenir des projets ambitieux qui repoussent les limites de la science. En opérant avec la flexibilité d’une structure à un seul investisseur, Immortal Dragons peut diriger son capital vers des projets qui lui tiennent à cœur, permettant une action rapide et décisive. Ce modèle permet au fonds de soutenir des recherches sous-financées mais transformantes que les capital-risqueurs traditionnels pourraient négliger. Boyang Wang est également l’un des premiers bénéficiaires mondiaux de la thérapie génique de Minicircle, ce qui témoigne de la volonté du fonds d’embrasser la science de pointe. Au-delà des investissements conventionnels, Immortal Dragons s’engage à promouvoir une advocacy mondiale pour la longévité, en s’impliquant dans des initiatives de sensibilisation éducative et de création de communauté, comme la traduction de conférences scientifiques et la publication de livres sur le thème de la longévité. Le fonds a été salué par des universitaires de premier plan pour son approche proactive. Immortal Dragons se distingue par son engagement envers une vision audacieuse de l’extension de la vie humaine et continue de bâtir des ponts entre les marchés, le capital, la recherche et les institutions à travers diverses initiatives de sensibilisation. Source : https://www.lifespan.io/news/immortal-dragons-launches-40m-longevity-fund/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=immortal-dragons-launches-40m-longevity-fund

Reprogrammation Cellulaire : Vers un Rajeunissement Fonctionnel sans Pluripotence

Par Guillaume11 juillet 2025Laisser un commentaire

La recherche sur le reprogrammation cellulaire vise à induire certains aspects du changement dramatique de l’expression génique et de la fonction cellulaire qui se produisent durant le développement embryonnaire précoce, lorsque les cellules germinales adultes éliminent les modifications épigénétiques caractéristiques de l’âge pour redevenir des cellules souches embryonnaires jeunes. La fonction cellulaire redevient juvénile, et la fonction mitochondriale est restaurée. Les chercheurs peuvent reproduire ce processus en reprogrammant des cellules somatiques en cellules souches pluripotentes induites par exposition aux facteurs de Yamanaka. Cependant, les efforts actuels se concentrent sur la recherche de moyens efficaces d’induire uniquement le rajeunissement de la fonction sans induire la pluripotence et la perte de type cellulaire. L’exploration de ce que l’on appelle la reprogrammation partielle a débuté avec l’utilisation de technologies génétiques pour produire une expression à court terme d’un ou plusieurs facteurs de Yamanaka. Certaines entreprises commencent lentement à progresser vers des essais cliniques avec des thérapies géniques initiales axées sur des cas d’utilisation limités, comme les maladies de l’œil ou des aspects du vieillissement de la peau. Les vecteurs de thérapie génique ne peuvent actuellement pas livrer efficacement leur cargaison à l’ensemble du corps, et de nombreux organes restent impossibles à cibler par d’autres moyens que l’injection directe. Ainsi, l’intérêt se tourne vers le développement d’une alternative : les petites molécules capables d’induire la reprogrammation, car elles peuvent atteindre tout le corps. La plupart des travaux sur la reprogrammation par petites molécules se concentrent actuellement sur un petit nombre de composés, ceux qui entrent dans les combinaisons 7c et 2c discutées dans des publications récentes. Le groupe 7c inclut des molécules toxiques indésirables, et les chercheurs se concentrent donc davantage sur 2c, qui est la combinaison de RepSox et de tranylcypromine. Cette gamme relativement étroite de possibilités est caractéristique des recherches et des développements à un stade précoce. Les entreprises et les groupes de recherche entreprennent la recherche d’autres points de départ dans la conception d’agents de reprogrammation par petites molécules, mais il faut s’attendre à ce que les progrès dans ce domaine émergent lentement sur plusieurs années. La reprogrammation chimique améliore les caractéristiques cellulaires du vieillissement et prolonge la durée de vie. Pendant le développement, la reprogrammation cellulaire induit la formation de cellules germinales zygotiques et primordiales suite à une réorganisation chromatinienne dramatique pour créer des cellules totipotentes et pluripotentes exemptes de défauts moléculaires liés à l’âge, démontrant ainsi que l’identité cellulaire et l’âge sont réversibles. Cette manipulation de l’identité cellulaire a été reproduite in vitro par plusieurs méthodes, y compris le transfert de noyau de cellule somatique, l’expression forcée de facteurs de transcription, et plus récemment, le traitement avec des petites molécules. Bien que la restauration des phénotypes âgés, tels que la longueur des télomères et la fonction mitochondriale, ait été démontrée in vitro il y a plus d’une décennie, l’application de la reprogrammation cellulaire in vivo a initialement été jugée dangereuse en raison de la perte d’identité cellulaire, menant à la formation de tumeurs et de tératomes. Pour surmonter ce problème, la reprogrammation partielle in vivo par induction cyclique à court terme des facteurs OSKM (Oct4, Sox2, Klf4 et c-Myc) a été une avancée critique, évitant la perte d’identité cellulaire. Cette expression cyclique limitée d’OSKM a suffi à atténuer plusieurs caractéristiques du vieillissement et à prolonger la durée de vie d’une souche de souris progeroïdes. Une capacité régénérative et fonctionnelle améliorée a également été démontrée après l’application thérapeutique de la reprogrammation cellulaire dans plusieurs tissus et organes, y compris le disque intervertébral, le cœur, la peau, le muscle squelettique, le foie, le nerf optique, et le gyrus denté. Ici, nous rapportons que le traitement à court terme de cellules humaines avec sept petites molécules (7c – CHIR99021, DZNep, Forskolin, TTNPB, acide valproïque, Repsox, et Tranylcypromine), précédemment identifiées pour leur capacité à induire des cellules souches pluripotentes, améliore les caractéristiques moléculaires du vieillissement. De plus, nous montrons qu’un cocktail optimisé, contenant seulement deux de ces petites molécules (2c – Repsox et Tranylcypromine), est suffisant pour restaurer plusieurs phénotypes vieillissants, y compris l’instabilité génomique, la dysrégulation épigénétique, la sénescence cellulaire, et l’élévation des espèces réactives de l’oxygène. Enfin, l’application in vivo de ce cocktail de reprogrammation 2c prolonge à la fois la durée de vie et la santé des C. elegans. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/07/exploring-7c-versus-2c-small-molecule-reprogramming-combinations-for-rejuvenation/

Essai clinique du PST-611 : une avancée prometteuse pour traiter la dégénérescence maculaire liée à l’âge

Par Guillaume8 juillet 2025Laisser un commentaire

PulseSight Therapeutics, une biotech française spécialisée en ophtalmologie, a lancé le premier essai clinique chez l’homme de son candidat thérapeutique, le PST-611, pour traiter la dégénérescence maculaire liée à l’âge sèche (DMA) et sa forme avancée, l’atrophie géographique (AG). Ce traitement vise à répondre à un besoin médical non satisfait, car la DMA est la principale cause de perte de vision centrale chez les personnes âgées, se développant progressivement et menant à une perte de vision irréversible. Le PST-611 est une thérapie génique non virale qui cible la dérégulation du fer, un facteur clé de la dégénérescence rétinienne, en régulant les niveaux de fer dans l’œil grâce à la transferrine humaine. Un excès de fer peut devenir toxique, entraînant une inflammation et la mort cellulaire. En rétablissant l’équilibre du fer, PST-611 vise à réduire les dommages rétiniens et à préserver la vision. La plateforme de livraison électro-transfection de PulseSight introduit l’ADN thérapeutique dans le muscle ciliaire, permettant une production continue de protéines thérapeutiques. L’essai de Phase 1 en cours à Paris et à Grenoble recrute entre six et douze patients pour déterminer la sécurité et le dosage maximal toléré du PST-611, ouvrant la voie à une étude de Phase 2 pour évaluer l’efficacité du traitement. La PDG Judith Greciet et la fondatrice scientifique Francine Behar-Cohen soulignent le potentiel du PST-611 pour améliorer la qualité de vie des patients atteints de DMA et AG, en offrant une alternative moins invasive aux injections intraoculaires fréquentes, avec un intervalle potentiel de traitement de quatre à six mois. Les résultats de l’étude sont attendus pour début 2026. Source : https://longevity.technology/news/pulsesight-launches-first-in-human-trial-of-amd-gene-therapy/

Vers une Médecine Moderne pour Lutter Contre le Vieillissement et les Maladies Associées

Par Guillaume30 juin 2025Laisser un commentaire

Fight Aging! est un portail d’actualités et de commentaires qui se concentre sur l’objectif d’éliminer toutes les maladies liées à l’âge, en utilisant les mécanismes de vieillissement sous le contrôle de la médecine moderne. La newsletter hebdomadaire de Fight Aging! est envoyée à des milliers d’abonnés intéressés par la longévité. Reason, le fondateur de Fight Aging! et de Repair Biotechnologies, propose des services de conseil stratégique aux investisseurs et entrepreneurs intéressés par les complexités de l’industrie de la longévité. La newsletter offre une série d’articles de recherche et de commentaires. Parmi les sujets abordés, on trouve la dégradation des peroxisomes liée à l’âge, qui a été démontrée comme un facteur de prolongation de la vie chez les nématodes. Une autre étude met en évidence la corrélation entre l’activité physique et la réduction de l’accélération de l’âge épigénétique, montrant que l’exercice contribue à un vieillissement biologique plus sain, et réduisant le fardeau des maladies chroniques. D’autres recherches portent sur le vieillissement de la matrice extracellulaire cardiaque, l’importance de la protéine isomérase de disulfure dans l’accumulation de dommages à l’ADN, et le double tranchant de la sénescence induite par les thérapies dans le traitement du cancer. Une attention particulière est également accordée à la fonction des microglies dans le cadre du vieillissement et à la nécessité de comprendre comment les personnes âgées sont souvent exclues des essais cliniques, ce qui crée un fossé de preuves. Les articles discutent également de l’impact de la signalisation IGF-1 sur la longévité, des thérapies géniques pour réduire la pression oculaire dans le glaucome, et de l’exposome, qui englobe tous les facteurs environnementaux affectant la santé au cours de la vie. La recherche sur la régénération des membres chez les axolotls et la sénescence cellulaire sont également explorées, soulignant les approches thérapeutiques émergentes. Enfin, des études montrent l’importance de l’interaction entre les cellules T et la maladie de Parkinson, ainsi que l’efficacité du rapamycine en tant que mimétique de restriction calorique pour prolonger la durée de vie. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/06/fight-aging-newsletter-june-30th-2025/

Utilisation des microglies génétiquement modifiées pour la délivrance de protéines thérapeutiques dans le cerveau

Par Guillaume20 juin 2025Laisser un commentaire

Dans l’article publié dans la revue *Cell Stem Cell*, des chercheurs ont exploré comment des microglies génétiquement modifiées peuvent être utilisées pour délivrer des protéines thérapeutiques dans le cerveau. Un des défis majeurs dans le traitement des maladies neurologiques est la barrière hématoencéphalique (BHE), qui régule strictement les substances pouvant accéder au cerveau, tout en protégeant ce dernier des contaminants. Cependant, cette barrière représente également un obstacle pour l’administration de médicaments, ce qui complique le traitement de diverses pathologies. Les méthodes traditionnelles pour contourner la BHE, telles que l’injection directe de médicaments ou de cellules souches neurales, présentent des inconvénients, comme le risque de formation de tumeurs ou d’inflammations. Les chercheurs ont donc opté pour les microglies, qui sont des cellules auxiliaires du cerveau, comme vecteurs thérapeutiques. Ces cellules ne forment pas de tumeurs et ont montré une capacité d’engraftement efficace dans des modèles animaux.

Les scientifiques ont développé un modèle murin dépourvu de microglies, accumulant des plaques amyloïdes, pour tester leur approche. Ils ont créé des microglies dérivées de cellules souches pluripotentes induites (iPSCs) qui produisent la néprilysine, une enzyme capable de dégrader les peptides amyloïdes, en réponse à la présence de plaques grâce au récepteur CD9. Les résultats initiaux ont montré que ces microglies répondaient spécifiquement aux plaques sans s’exprimer dans d’autres régions du cerveau. De plus, l’approche de sécrétion de la néprilysine (sNEP), par rapport à la production membranaire (NEP), a permis une distribution améliorée de ce composé thérapeutique.

Les microglies sNEP ont montré une capacité accrue à phagocyter les amyloïdes, consommant ces derniers deux fois plus rapidement que les microglies humaines normales. Dans le modèle murin, ces microglies ont réussi à pénétrer et dégrader les plaques amyloïdes, réduisant ainsi la charge en amyloïde et la taille des plaques dans le cerveau. Parallèlement, les microglies sNEP ont contribué à la préservation des synapses, mesurée par le niveau de la protéine synaptophysine (SYP), dont les niveaux ont été restaurés à ceux d’un groupe témoin. Les souris modèles, semblables aux patients atteints de la maladie d’Alzheimer, ont également montré une réduction de l’astrogliose dans l’hippocampe, bien que cette réduction ne soit pas identique à celle observée dans le groupe témoin.

L’étude a également démontré que d’autres cibles de la néprilysine n’étaient pas affectées dans des régions non ciblées du cerveau, confirmant l’efficacité de la localisation de l’approche. Les chercheurs ont trouvé que l’engraftement généralisé des microglies sNEP n’était pas nécessaire pour obtenir des réductions des espèces amyloïdes dans tout le cerveau ; des injections précises dans l’hippocampe et le cortex suffisaient. De plus, la réduction des amyloïdes était accompagnée d’une diminution significative de l’inflammation, avec des niveaux de protéines inflammatoires, comme les interleukines, similaires à ceux du groupe témoin.

Bien que cette recherche soit à un stade précoce et considérée comme une preuve de principe, les auteurs soulignent que chaque élément de l’étude a été soigneusement contrôlé à un niveau génétique, sans impliquer de souris sauvages. La question de savoir si les microglies iPSC peuvent être adaptées à une utilisation humaine demeure ouverte, mais si cela s’avère possible, cette approche pourrait révolutionner la manière de délivrer des médicaments actuellement inaccessibles pour le traitement des maladies neurologiques. Source : https://www.lifespan.io/news/engineering-microglia-to-deliver-an-anti-alzheimers-drug/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=engineering-microglia-to-deliver-an-anti-alzheimers-drug

Reprogrammation Cellulaire : Une Voie Prometteuse pour le Traitement du Vieillissement

Par Guillaume17 juin 2025Laisser un commentaire

La reprogrammation cellulaire est une approche prometteuse pour traiter le vieillissement en induisant l’expression des facteurs de Yamanaka pendant une période limitée. L’objectif est de modifier l’état épigénétique des cellules pour qu’il devienne plus jeune, tout en préservant leur fonction et en évitant la formation de cellules souches pluripotentes potentiellement nuisibles. Des recherches antérieures ont principalement exploré les technologies de thérapie génique, mais une branche de recherche se concentre sur des petites molécules capables d’induire une expression suffisante des facteurs de Yamanaka. Parmi ces combinaisons de petites molécules, le cocktail 2c a été étudié sur des souris. Bien que les petites molécules permettent une livraison efficace dans tout le corps, des préoccupations subsistent quant aux effets secondaires de ces agents de reprogrammation connus.

La recherche sur la reprogrammation cellulaire partielle par le biais de combinaisons spécifiques de petites molécules pourrait prolonger la durée de vie chez des organismes modèles. Des cocktails chimiques comme RepSox et la tranylcypromine (TCP) pourraient induire des changements bénéfiques liés à l’âge sans les risques associés à une reprogrammation complète. Dans une étude, des souris femelles C3H ont été divisées en deux groupes d’âge : ‘vieux’ (16-20 mois) et ‘senior’ (10-13 mois). Elles ont reçu des injections intrapéritonéales de RepSox (5 mg/kg) et de TCP (3 mg/kg) ou de DMSO (comme contrôle) tous les 72 heures pendant 30 jours.

Dans le groupe ‘vieux’, les souris traitées ont montré une amélioration de l’état neurologique, de la santé du pelage et du squelette, ainsi qu’une angiogenèse corticale accrue, bien que des changements histologiques défavorables aient été observés dans le foie et le cerveau. Dans le groupe ‘senior’, les souris traitées ont affiché un plateau de mortalité après sept mois, tandis que les décès ont continué chez les témoins. Bien que la survie globale n’ait pas montré de différence significative, la durée de vie maximale a augmenté de manière significative chez les souris traitées. Les résultats histologiques ont révélé des changements adaptatifs localisés plutôt que des effets toxiques majeurs. Ces résultats suggèrent que la combinaison de RepSox et de TCP exerce des effets protecteurs sur les phénotypes liés au vieillissement et pourrait potentiellement ralentir les processus de vieillissement systémique chez les souris C3H. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/06/small-molecule-reprogramming-in-mice-with-repsox-and-tranylcypromine/

Les Approches Compensatoires dans le Traitement de la Maladie d’Alzheimer : Le Rôle de la Caveoline-1

Par Guillaume13 juin 2025Laisser un commentaire

La recherche sur la maladie d’Alzheimer (MA) se concentre sur les approches compensatoires visant à améliorer la capacité des cellules à fonctionner en dépit des dommages plutôt que de traiter directement ces dommages. Cela peut ralentir inévitablement la progression de la maladie, mais ne constitue pas une voie vers une thérapie curative. Les avancées majeures dans le traitement du vieillissement et des maladies associées nécessitent une amélioration de cette approche. La MA est un trouble neurodégénératif dévastateur, caractérisé par une perte synaptique progressive et un déclin cognitif. La thérapie génique qui augmente les voies neuroprotectrices intrinsèques offre une stratégie prometteuse pour atténuer la neurodégénérescence et prévenir une perte cognitive supplémentaire. La caveoline-1 (Cav-1), une protéine de structure des radeaux lipidiques, régule plusieurs voies de signalisation pro-croissance et pro-survie au sein des microdomaines plasmatiques. Des études précédentes ont montré que l’administration de Cav-1 (SynCav1) chez des souris présymptomatiques préservait les fonctions cognitives et le signalement neurotrophique associé aux radeaux lipidiques. Cependant, le potentiel thérapeutique de SynCav1 administré à un stade symptomatique n’avait pas été testé. Cette étude actuelle a donc examiné l’effet de l’administration de SynCav1 au niveau de l’hippocampe chez des souris présentant des modèles précliniques distincts de pathologie amyloïde : les souris PSAPP et APPKI. Les résultats ont montré que l’administration de SynCav1 aux souris PSAPP et APPKI à un âge symptomatique préservait de manière cohérente la mémoire dépendante de l’hippocampe. Le profil transcriptomique a révélé que les souris PSAPP-SynCav1 avaient un profil transcriptomique similaire à celui des souris sauvages appariées par âge. L’analyse d’enrichissement de l’ontologie génétique a indiqué une régulation à la baisse des voies spécifiques de neurodégénérescence et une régulation à la hausse des voies liées aux synapses et à la cognition chez les souris PSAPP-SynCav1. In vitro, les neurones corticaux primaires de souris transfectées avec SynCav1 ont montré une augmentation de l’expression des protéines p-CaMKII et p-CREB, suggérant que SynCav1 pourrait protéger le système nerveux central en améliorant l’activité neuronale et synaptique. De plus, une protéine neuroprotectrice dépendante de l’activité (ADNP) a été identifiée comme un candidat potentiel médiant les effets neuroprotecteurs de SynCav1 sur la cognition. La fractionnement membranaire subcellulaire a révélé que SynCav1 préservait le récepteur de polypeptide activant l’adénylate cyclase de l’hypophyse de type I (PAC1R), un régulateur bien connu de l’expression d’ADNP. Ensemble, ces résultats mettent en lumière SynCav1 comme un candidat prometteur pour la thérapie génique dans le traitement de la MA. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/06/caveolin-1-gene-therapy-reduces-cognitive-decline-in-an-alzheimers-mouse-model/

Boyang Wang et la Mission d’Immortal Dragons : Investir dans la Longévité

Par Guillaume10 juin 2025Laisser un commentaire

Dans cette interview, Boyang Wang, fondateur d’Immortal Dragons, partage sa vision et ses objectifs pour le financement de projets liés à la longévité. Immortal Dragons est un fonds dédié à la recherche sur la longévité, basé à Singapour, qui se concentre sur des projets de biotechnologie et d’extension de la vie, en privilégiant l’impact social plutôt que les retours économiques. Boyang explique qu’il est motivé par des questions existentielles sur le vieillissement et la mort, et qu’il a été témoin des limites et des merveilles du système de santé moderne, ce qui l’a conduit à s’engager dans ce domaine. Contrairement à d’autres fonds qui se concentrent sur le retour sur investissement, Immortal Dragons cherche à financer des technologies novatrices à haut risque qui pourraient apporter des avancées significatives dans le domaine de la longévité. Boyang évoque des stratégies d’intervention comme le remplacement d’organes plutôt que leur réparation, et souligne l’importance de financer des projets uniques qui manquent de soutien. Il aborde également le besoin d’une collaboration entre l’Est et l’Ouest dans la recherche sur la longévité, notant que des pays asiatiques sont souvent plus flexibles en matière de réglementation pour les essais cliniques. Boyang exprime un intérêt pour des initiatives gouvernementales et des programmes tels que ARPA-H, tout en affirmant que des organisations indépendantes comme la sienne ont un rôle crucial à jouer pour avancer des projets d’avant-garde. Malgré les critiques sur les projets jugés irréalistes ou trop ambitieux, Boyang reste engagé dans sa mission, avec l’espoir d’inspirer d’autres à investir et à croire en l’avenir de la longévité. Il souligne également l’importance de modèles de réussite, semblables à ceux vus dans d’autres secteurs, pour catalyser l’intérêt et les investissements dans ce domaine. Enfin, il partage ses expériences personnelles avec des thérapies géniques et son approche de la technologie comme une opportunité de transformation dans le secteur de la longévité, tout en reconnaissant les défis et les critiques qu’il rencontre dans ce parcours. Source : https://www.lifespan.io/news/boyang-wang-on-targeting-underfunded-longevity-projects/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=boyang-wang-on-targeting-underfunded-longevity-projects

Telomir-1 : Une avancée prometteuse dans la lutte contre le vieillissement

Par Guillaume7 juin 2025Laisser un commentaire

Le vieillissement est un défi complexe qui implique divers changements moléculaires et cellulaires, engendrant un déclin général au fil du temps. Telomir Pharmaceuticals, une entreprise spécialisée dans la biologie des télomères et la dégénérescence liée à l’âge, a récemment publié des données précliniques suggérant que son composé principal, Telomir-1, pourrait agir sur plusieurs mécanismes du vieillissement simultanément. Les résultats d’études menées sur un modèle rare d’accélération du vieillissement, le syndrome de Werner (WS), révèlent que Telomir-1, administré par voie orale pendant 14 jours, a augmenté la longueur des télomères, restauré le contrôle de la méthylation de l’ADN, réduit le stress oxydatif et inversé la dégénérescence physique chez des poissons-zèbres génétiquement modifiés pour imiter la pathologie du WS. Ces découvertes s’appuient sur des travaux antérieurs démontrant la régénération rétinienne et la réduction du stress oxydatif dans des modèles de dégénérescence maculaire liée à l’âge (AMD). L’annonce de Telomir souligne que ce composé a non seulement allongé les télomères et inversé la dérive épigénétique, mais qu’il a également restauré la masse musculaire et atténué le stress oxydatif, le tout par administration orale, une voie d’administration qui a longtemps échappé à d’autres interventions plus complexes. Bien que les poissons-zèbres ne soient pas des humains, les résultats de cette étude incitent à repenser ce que pourrait être un traitement de première génération contre le vieillissement. L’interaction des biologies des télomères, du rétablissement épigénétique et de la récupération fonctionnelle fait de Telomir-1 un programme à surveiller, non seulement pour son potentiel, mais aussi pour son influence sur le développement de thérapies visant les causes profondes du vieillissement. Le syndrome de Werner, une condition génétique rare causée par des mutations du gène wrn, entraîne un déclin rapide lié à l’âge, avec une espérance de vie médiane de 40 à 50 ans, et aucun traitement approuvé n’existe actuellement. Dans l’étude de Telomir, des poissons-zèbres présentant la mutation wrn et d’autres modifications pour simuler la dysfonction mitochondriale et la sénescence chronique ont montré des symptômes typiques du WS. Telomir-1 a inversé ces caractéristiques en moins de deux semaines, tripliant la longueur des télomères dans certains cas et restaurant les motifs de méthylation de l’ADN dans des régions régulatrices clés. Les résultats renforcent la conviction que Telomir-1 pourrait représenter un développement scientifique majeur dans le domaine du vieillissement. Les effets à large spectre de Telomir-1 ont également été démontrés dans des modèles de dégénérescence rétinienne, où le traitement a amélioré la fonction visuelle et restauré la structure tissulaire, réduisant le stress oxydatif de 50%. Alors que le développement de médicaments comporte des incertitudes au stade préclinique, l’approche de Telomir reflète une convergence significative d’attributs que le domaine de la longévité a longtemps recherchés : impact systémique, complexité de livraison minimale et activité sur plusieurs caractéristiques du vieillissement. L’administration orale est une caractéristique particulièrement bienvenue, car de nombreux candidats nécessitent des voies d’administration invasives ou s’appuient sur des plateformes de thérapie génique comportant leurs propres préoccupations en matière de sécurité et d’évolutivité. Telomir-1 pourrait ne pas être aussi spectaculaire dans son approche que d’autres traitements, mais il est situé dans le domaine de la science cliniquement applicable. L’avenir de Telomir-1 dépendra de sa capacité à traduire ses promesses dans des modèles mammifères et, finalement, chez l’homme, ce qui pourrait orienter le domaine vers des interventions qui inversent le vieillissement de manière systémique. Source : https://longevity.technology/news/telomir-1-shows-systemic-age-reversal-effects-in-rare-disease-model/