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Rona Therapeutics dépose une demande IND pour RN3161, un siRNA ciblant l’obésité

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Rona Therapeutics a déposé une demande d’Investigational New Drug (IND) auprès du Comité d’Éthique de la Recherche Humaine d’Australie pour RN3161, un petit ARN interférent (siRNA) conjugué à GalNAc, conçu pour cibler le gène INHBE comme thérapie pour les adultes en surpoids et obèses. Selon l’entreprise, INHBE produit l’Activin E dans le foie, qui régule le métabolisme des graisses, et des variations génétiques dans INHBE sont associées à une distribution des graisses plus favorable, de meilleurs niveaux de cholestérol et un risque réduit de diabète de type 2 et de maladies cardiaques. Rona Therapeutics affirme que RN3161 a permis de réduire de plus de 90 % l’ARNm INHBE chez des primates non humains en utilisant une seule faible dose. Le composé est conçu avec des modifications chimiques et une délivrance optimisée pour minimiser les effets hors cible. L’entreprise déclare que le profil de silençage génique durable de RN3161 permet une posologie tous les six à douze mois, ce qui pourrait améliorer l’adhérence et le maintien de la perte de poids. RN3161 est le quatrième candidat clinique développé via la plateforme GAIA de Rona, qui se concentre sur les thérapies d’interférence par ARN. L’entreprise affirme que cette étape souligne ses progrès dans l’avancement des thérapies contre l’obésité et d’autres maladies cardiométaboliques. Source : https://longevity.technology/news/rona-therapeutics-files-ind-for-rn3161-potent-inhbe-sirna-targeting-obesity/

Rona Therapeutics lance un essai clinique de phase 2 pour un médicament ciblant l’hypertriglycéridémie

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Rona Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique chinoise, a obtenu l’autorisation de la FDA américaine pour démarrer un essai clinique de phase 2 portant sur son médicament à base d’ARN interférent (siRNA) destiné au traitement de l’hypertriglycéridémie et d’autres conditions métaboliques. Ce médicament, nommé RN0361, vise à réduire l’expression de la protéine APOC3, un régulateur clé du métabolisme des triglycérides. L’étude sera menée sur une période de neuf mois, impliquant des patients atteints d’hypertriglycéridémie dans un cadre randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo. L’hypertriglycéridémie, caractérisée par des niveaux élevés de triglycérides dans le sang, est un facteur de risque accru pour les maladies cardiovasculaires telles que les crises cardiaques et les AVC. Elle est plus fréquente chez les personnes âgées en raison de changements métaboliques, notamment une diminution de l’élimination des lipides, une résistance accrue à l’insuline et des modifications hormonales affectant le métabolisme des graisses. Lors d’un essai de phase 1, RN0361 a montré un profil de sécurité favorable et une réduction soutenue des triglycérides. Le médicament utilise une plateforme développée par Rona qui combine un conjugué siRNA et de la chimie oligonucléotidique pour permettre un silençage spécifique des hépatocytes. Ce processus fait appel à des modifications chimiques optimisées pour améliorer la puissance et la durabilité, entraînant un silençage significatif et prolongé de l’ARNm d’APOC3 et une réduction de l’expression de la protéine APOC3. Le Dr Alex DePaoli, directeur médical de Rona, a déclaré que cette étude de phase 2 sur RN0361 chez des patients dysmétaboliques atteints d’hypertriglycéridémie se basera sur les preuves de l’importance de RN0361 comme traitement pour plusieurs populations souffrant d’une hypertriglycéridémie significative et de ses conséquences pathologiques. En outre, Rona a levé 35 millions de dollars l’année dernière pour accélérer le développement de son pipeline de médicaments à base d’acides nucléiques, en se concentrant également sur des programmes dans les maladies cardiovasculaires, l’obésité et la stéatohépatite métabolique associée (MASH), tout en progressant dans le domaine de la délivrance d’acides nucléiques extra-hépatiques, notamment pour les troubles du système nerveux central tels que la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la maladie d’Alzheimer. Source : https://longevity.technology/news/rona-gets-fda-go-ahead-for-phase-2-sirna-heart-disease-trial/