Étiquette : ophtalmologie

Turn Biotechnologies : Vers une Révolution dans la Thérapie de Rajeunissement Cellulaire

Turn Biotechnologies, une entreprise spécialisée dans la régénération cellulaire, a récemment acquis la technologie ARMMs (ARRDC1 Mediated Microvesicles) développée par l’Université de Harvard, ainsi que des actifs associés de Vesigen Therapeutics. Cette acquisition vise à renforcer ses capacités en reprogrammation épigénétique, permettant à l’entreprise de cibler une large gamme de tissus et d’organes, améliorant ainsi la précision et l’efficacité de ses thérapies. La technologie ARMMs utilise des vésicules extracellulaires humaines pour transporter des agents thérapeutiques, tels que les modulateurs épigénétiques de Turn Bio, entre les cellules de manière efficace, tout en assurant une spécificité élevée des cibles et en minimisant les effets indésirables. Un défi majeur pour la reprogrammation épigénétique et toutes les thérapies géniques est de garantir que les traitements soient cliniquement sûrs et bien tolérés par les patients, tout en maintenant l’efficacité et la stabilité du contenu. L’entreprise a résolu ce problème de livraison grâce à son système de nanoparticules lipidiques propriétaire eTurna, qui peut administrer un cocktail thérapeutique dans plusieurs tissus du corps. Par exemple, eTurna est utilisé pour livrer le candidat principal TRN-001 pour le rajeunissement des tissus cutanés. En intégrant ARMMs avec eTurna, Turn Bio estime pouvoir livrer une gamme plus large de contenus, y compris des éditeurs de gènes, des protéines et des thérapies à base d’ARN. Cette combinaison permet de surmonter les limitations des systèmes de livraison traditionnels, en offrant biocompatibilité, évolutivité et possibilité de répétition tout en maintenant un ciblage précis de tissus spécifiques. ARMMs permettra aux cellules cibles de communiquer naturellement avec d’autres cellules, sans recourir à des composants viraux qui déclenchent des réponses immunitaires compromettant les traitements thérapeutiques. Les données précliniques indiquent que la technologie ARMMs est efficace pour livrer des thérapies à plusieurs tissus, y compris la rétine, les poumons, le système nerveux, le foie et la rate. Turn Bio prévoit que cette technologie accélérera le développement de ses candidats médicaments, en particulier en ophtalmologie et pour la régénération des cellules immunitaires. L’entreprise dispose de données démontrant la preuve de concept chez des primates et d’autres modèles animaux et est prête pour une demande d’IND (Investigational New Drug), ce qui offrira immédiatement des actifs supplémentaires à ses partenaires stratégiques. L’année dernière, Turn Bio a signé un accord de licence mondial d’une valeur potentielle de 300 millions de dollars avec le géant pharmaceutique coréen HanAll Biopharma pour développer plusieurs traitements de reprogrammation épigénétique pour des conditions liées à l’âge des yeux et des oreilles. Alors que Life Biosciences s’apprête à amener la première thérapie de reprogrammation épigénétique en clinique cette année, Turn Bio ne devrait pas être loin derrière avec son programme de rajeunissement cutané. L’entreprise a démontré une expression complète des gènes ERA dans des tissus humains âgés ex vivo, ainsi qu’une inversion de plus de 10 ans d’âge dans des fibroblastes et des kératinocytes. Turn Bio a commencé des études préparatoires à l’IND et est en train de lever une série B pour entrer en clinique d’ici 2026. Source : https://longevity.technology/news/turn-bio-acquires-harvard-developed-therapeutic-delivery-technology/

Ashvattha Therapeutics : Avancées dans la nanomédecine ciblant l’inflammation

La société de biotechnologie Ashvattha Therapeutics, engagée dans le développement de nanomédecines de précision, a récemment annoncé une extension de son financement de série B, levant jusqu’à 50 millions de dollars pour faire avancer ses thérapies à base de dendrimères hydroxyles (HDT) dans les domaines de l’ophtalmologie, de la neurologie et des conditions inflammatoires. Ce financement, dirigé par Tribe Capital avec la participation d’investisseurs existants comme Natural Capital, permettra à l’entreprise de faire progresser ses programmes cliniques, notamment un essai de phase 2 en ophtalmologie et un essai de phase 1/2 sur la neuroinflammation.

Ashvattha développe des thérapies de nanomédecine de précision conçues pour cibler et reprogrammer les cellules activées spécifiquement dans les régions enflammées, tout en laissant les cellules saines intactes. La technologie de l’entreprise repose sur des dendrimères hydroxyles, des nanostructures polyvalentes qui pourraient offrir un potentiel significatif en matière de délivrance ciblée de médicaments grâce à leurs propriétés structurelles uniques et à leurs capacités de ciblage.

Les nanomédicaments d’Ashvattha sont conçus pour traverser des barrières biologiques clés, telles que la barrière hémato-rétinienne (BRB) et la barrière hémato-encéphalique (BBB), permettant une délivrance précise des agents thérapeutiques afin de minimiser les effets hors cible. Un des objectifs clés de l’entreprise est de réduire la nécessité de méthodes d’administration invasives, telles que les injections intravitréennes pour les conditions oculaires, en développant des thérapies systémiques qui obtiennent des résultats comparables.

L’entreprise mène un essai de phase 2 pour sa nanomédecine axée sur l’ophtalmologie, qui vise à traiter la dégénérescence maculaire liée à l’âge néovasculaire (AMD humide) et l’œdème maculaire diabétique (DME). La nanomédecine cible sélectivement les microglies activées, les macrophages et les cellules épithéliales pigmentaires rétiniennes dans l’œil, offrant une option d’administration subcutanée mensuelle. Les données intermédiaires de l’essai, annoncées par l’entreprise, indiquent une réduction de la charge de traitement pour les participants. Après avoir reçu une injection intravitréenne initiale, Ashvattha a déclaré que les sujets passant à son médicament ont montré une réduction de la nécessité d’injections intravitréennes supplémentaires sur une période de 24 semaines, ainsi que des améliorations de l’acuité visuelle et des réductions soutenues du fluide sous-rétinien.

« Ces résultats intermédiaires valident notre approche novatrice de développement d’une injection subcutanée à domicile pour traiter les deux yeux chez les patients atteints de maladies bilatérales à partir d’une seule administration, » a déclaré le PDG d’Ashvattha, Dr Jeff Cleland. « Contrairement à toutes les autres approches en phase clinique, nous avons démontré un bénéfice pour les patients atteints de maladies bilatérales avec une thérapie systémique bien tolérée. Plus de 40 % des sujets atteints d’AMD humide et plus de 90 % des sujets DME dans notre essai avaient une maladie bilatérale nécessitant que les deux yeux reçoivent des injections des produits actuels ou des candidats cliniques. »

Au-delà de l’ophtalmologie, Ashvattha fait également progresser des programmes en neurologie et en inflammation. En neurologie, son objectif est de développer des biomarqueurs pour étudier la pénétration de la BBB et évaluer les réponses thérapeutiques. Pour les maladies inflammatoires, l’entreprise affirme que sa technologie permet de moduler en toute sécurité l’activité cellulaire dans les régions enflammées sans affecter les tissus sains, évitant ainsi le métabolisme hépatique et expulsant les agents thérapeutiques par les reins dans les 24 à 48 heures.

« Nous croyons qu’Ashvattha est une plateforme large pour les HDT visant à cibler et reprogrammer les cellules immunitaires innées activées dans le corps humain, » a déclaré Arjun Sethi de Tribe Capital. « Ces cellules sont impliquées dans l’inflammation, le cancer, les maladies cardiaques, les troubles liés à l’âge, les maladies auto-immunes et neurologiques. Basée sur plus de vingt ans de travaux à Johns Hopkins, avec quatre études de sécurité et trois essais de phase 2a à son actif, nous croyons que la plateforme de plus de cent HDT a atteint un point où nous pouvons voir son impact sur la population humaine dans les prochaines années. » Source : https://longevity.technology/news/ashvattha-lands-funding-to-advance-inflammation-targeting-nanomedicines/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=ashvattha-lands-funding-to-advance-inflammation-targeting-nanomedicines