Étiquette : modifications génétiques

Avancée dans la transplantation rénale : l’approbation de la FDA pour le rein porcin d’eGenesis

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande de médicament expérimental (IND) de la société eGenesis pour commencer un essai clinique évaluant EGEN-2784, un rein dérivé de porc génétiquement modifié, chez des patients souffrant de maladie rénale en phase terminale. Cet essai clinique soutenu par l’IND est conçu comme une étude de phase 1/2/3, visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité d’EGEN-2784 24 semaines après la transplantation, pour des patients âgés de 50 ans ou plus, dépendants de la dialyse et figurant sur la liste d’attente pour une transplantation rénale. Cet essai représente une avancée significative dans la lutte contre la pénurie mondiale d’organes. EGEN-2784 comporte trois classes de modifications génétiques destinées à améliorer la compatibilité et la fonction à long terme chez les receveurs humains : l’élimination de trois antigènes glycanes pour éviter le rejet hyperaigu, l’insertion de sept transgènes humains pour moduler la réponse immunitaire, réduire l’inflammation et améliorer la régulation de la coagulation et du complément, ainsi que l’inactivation des rétrovirus endogènes porcins pour renforcer la sécurité. La société affirme être la seule à développer des organes avec ces trois types de modifications. Dans le cadre d’une étude d’accès élargi multi-patients en cours, le premier patient a dépassé sept mois de fonction rénale sans dialyse, devenant ainsi le receveur ayant vécu le plus longtemps avec un organe porcin génétiquement modifié. Un deuxième patient, transplanté en juin, ne nécessite également plus de dialyse. Cette avancée offre une nouvelle voie prometteuse pour les patients souffrant d’insuffisance rénale, en pleine crise de pénurie d’organes donneurs. Source : https://longevity.technology/news/fda-clears-trial-for-porcine-kidney-transplant-by-egenesis/

Avancées des thérapies géniques pour le traitement du vieillissement

Le texte présente un aperçu des projets de thérapie génique visant à traiter le vieillissement, tout en soulignant les limitations actuelles des vecteurs utilisés pour la délivrance des traitements. Malgré des avancées dans la technologie de thérapie génique, les vecteurs ont des difficultés à livrer des charges utiles de manière efficace dans tout le corps, en particulier dans des organes spécifiques sans injections directes. Les inégalités dans la délivrance entre les cellules dans un tissu sont également un problème reconnu. Cependant, il est noté que certaines thérapies géniques peuvent augmenter de manière permanente les niveaux de certaines protéines signal, ce qui témoigne de leur potentiel. La technologie de thérapie génique offre un potentiel transformateur en permettant des modifications génétiques précises et une délivrance ciblée aux tissus vieillissants. Les avancées dans les outils d’édition génétique ont révolutionné la modulation des facteurs génétiques et épigénétiques liés au vieillissement. Les systèmes de délivrance optimisés, tels que les virus associés aux adénoviraux (AAV) et les nanoparticules lipidiques (LNP), améliorent l’efficacité du ciblage. Ces innovations permettent un passage d’une approche de soulagement des symptômes à une approche axée sur le mécanisme, tout en accélérant la recherche et le développement. La thérapie génique offre des avantages uniques par rapport aux approches traditionnelles comme les traitements médicamenteux et les interventions liées au mode de vie, en visant l’inhibition ou l’activation in vivo de gènes ou de voies réglementaires clés impliqués dans le vieillissement, avec un potentiel accru pour retarder le vieillissement et prolonger la durée de vie en bonne santé. Le texte aborde également les progrès de recherche actuels en matière de thérapie génique pour l’intervention dans le vieillissement, en se concentrant sur l’amélioration de la stabilité génomique et épigénétique, le maintien de l’homéostasie du métabolisme énergétique, la modulation des fonctions immunitaires et la promotion du rajeunissement cellulaire. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/07/reviewing-the-potential-of-gene-therapies-to-treat-aging/