Étiquette : interférence par ARN

Rona Therapeutics a déposé une demande d’Investigational New Drug (IND) auprès du Comité d’Éthique de la Recherche Humaine d’Australie pour RN3161, un petit ARN interférent (siRNA) conjugué à GalNAc, conçu pour cibler le gène INHBE comme thérapie pour les adultes en surpoids et obèses. Selon l’entreprise, INHBE produit l’Activin E dans le foie, qui régule le métabolisme des graisses, et des variations génétiques dans INHBE sont associées à une distribution des graisses plus favorable, de meilleurs niveaux de cholestérol et un risque réduit de diabète de type 2 et de maladies cardiaques. Rona Therapeutics affirme que RN3161 a permis de réduire de plus de 90 % l’ARNm INHBE chez des primates non humains en utilisant une seule faible dose. Le composé est conçu avec des modifications chimiques et une délivrance optimisée pour minimiser les effets hors cible. L’entreprise déclare que le profil de silençage génique durable de RN3161 permet une posologie tous les six à douze mois, ce qui pourrait améliorer l’adhérence et le maintien de la perte de poids. RN3161 est le quatrième candidat clinique développé via la plateforme GAIA de Rona, qui se concentre sur les thérapies d’interférence par ARN. L’entreprise affirme que cette étape souligne ses progrès dans l’avancement des thérapies contre l’obésité et d’autres maladies cardiométaboliques. Source : https://longevity.technology/news/rona-therapeutics-files-ind-for-rn3161-potent-inhbe-sirna-targeting-obesity/