Étiquette : FDA

Montana : Une nouvelle législation pour l’accès aux traitements médicaux expérimentaux

Par Guillaume27 mai 2025Laisser un commentaire

Les régulateurs de l’État du Montana ont récemment adopté une nouvelle législation permettant aux candidats médicaments ayant réussi un essai clinique de phase 1 de être fournis aux patients. Cette avancée vise à offrir aux patients et aux développeurs une plus grande liberté pour explorer des moyens rentables de générer des données humaines et d’introduire des thérapies prometteuses en clinique. Les patients auront désormais la possibilité de choisir leur niveau de tolérance au risque. Cependant, il est important de noter que guider une nouvelle thérapie à travers un essai clinique, même de phase 1, nécessite un investissement considérable en temps et en ressources financières. Même en Australie, où les exigences réglementaires sont moins strictes, les essais cliniques demeurent coûteux et compliqués à réaliser. Il est difficile d’avoir une discussion rationnelle sur les coûts et les efforts requis pour garantir une sécurité raisonnable, d’autant plus que les exigences des régulateurs, comme la FDA, ont considérablement augmenté au fil du temps. Beaucoup d’institutions et d’individus s’opposent à l’idée que les pratiques standard actuelles sont largement au-delà de ce qui est nécessaire pour garantir un haut degré de sécurité pour la plupart des médicaments. Toute proposition de réduire ces exigences suscite de vives inquiétudes, ce qui fait que les normes de bonnes pratiques de fabrication continuent de devenir de plus en plus coûteuses et complexes. De plus, un projet de loi a été adopté au Montana permettant aux cliniques médicales de vendre des traitements non prouvés. Les médecins peuvent désormais demander une licence pour ouvrir une clinique de traitement expérimental et recommander des thérapies non approuvées par la FDA à leurs patients. Cette loi, une fois signée, deviendra la plus vaste du pays en matière d’accès à des médicaments qui n’ont pas été entièrement testés. Elle permet la vente de tout médicament produit dans l’État, à condition qu’il ait été soumis à des essais cliniques de phase I, qui vérifient seulement si un nouveau traitement est sans danger, sans évaluer son efficacité. Ce projet de loi s’inscrit dans une continuité avec la législation existante sur le droit d’essayer, mais vise cette fois à étendre l’accès aux médicaments expérimentaux à une population plus large, en particulier aux passionnés de longévité. Ce groupe, composé de scientifiques, de libertariens et d’influenceurs, espère que le Montana pourra servir de terrain d’essai pour l’accès aux médicaments expérimentaux. Ils envisagent également que cette nouvelle loi facilite l’essai de traitements expérimentaux pour les Américains sans nécessiter de voyage à l’étranger, et potentiellement transforme le Montana en un pôle de tourisme médical. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/05/expansion-of-the-montana-right-to-try-law-passes/

PhotoPharmics avance vers une nouvelle thérapie par la lumière pour la maladie de Parkinson

Par Guillaume29 avril 2025Laisser un commentaire

La société de technologie médicale PhotoPharmics, basée dans l’Utah, a récemment annoncé la clôture d’une extension de Série B de 6 millions de dollars pour soutenir les dernières étapes du développement clinique de son dispositif de thérapie par la lumière, Celeste, destiné à la maladie de Parkinson. Ce financement permettra à l’entreprise de finaliser son essai clinique de phase 3, d’obtenir une autorisation de commercialisation de la FDA et de nouer des partenariats pour élargir l’accès à cette plateforme de traitement non invasive. Le dispositif Celeste propose une approche novatrice pour la gestion de la maladie de Parkinson, se différenciant des thérapies pharmacologiques traditionnelles qui ciblent principalement les symptômes moteurs via des voies dopaminergiques. Au lieu de cela, Celeste utilise des longueurs d’onde spécifiques de lumière pour réguler les rythmes circadiens, améliorer la fonction mitochondriale et moduler les processus neuroinflammatoires, qui sont de plus en plus impliqués dans la cascade neurodégénérative associée à la maladie de Parkinson. L’essai ‘Light for PD’ de PhotoPharmics a déjà recruté plus de 200 participants et repose sur des études antérieures prometteuses ayant montré des améliorations non seulement des symptômes moteurs, mais aussi des symptômes non moteurs critiques tels que les troubles du sommeil, les dysfonctions de l’humeur, les troubles cognitifs et la fatigue. Ces aspects souvent négligés par les traitements conventionnels ont un impact profond sur la qualité de vie des patients. Le dispositif Celeste est conçu pour être utilisé quotidiennement à domicile, permettant aux patients d’intégrer la thérapie dans leurs activités normales du soir comme la lecture ou le visionnage de la télévision, favorisant ainsi une adhésion facile. La maladie de Parkinson représente un défi majeur dans le contexte du vieillissement et de l’espérance de vie, les thérapies actuelles se concentrant principalement sur la gestion des symptômes moteurs. Le dispositif Celeste, en revanche, constitue un changement significatif, offrant une photothérapie non invasive qui vise à traiter à la fois les symptômes moteurs et non moteurs et à influencer potentiellement les processus sous-jacents de la maladie. Bien que les résultats cliniques préliminaires soient encourageants, des données robustes de phase 3 seront essentielles pour confirmer l’efficacité et la sécurité à long terme. Le dispositif a reçu la désignation FDA Breakthrough Device, un chemin réglementaire accéléré pour les technologies répondant à des besoins médicaux non satisfaits. Le PDG de PhotoPharmics, Kent Savage, a exprimé sa gratitude envers les investisseurs et a souligné que ce financement est crucial pour mener à bien leur programme clinique. Contrairement aux thérapies médicamenteuses traditionnelles, Celeste ne nécessite pas de titration médicamenteuse, de surveillance systémique ou de procédures invasives. Il exploite les processus physiologiques naturels du corps pour fournir une thérapie par la lumière au moment optimal pour la réentrainement des rythmes circadiens. Cette approche reflète une reconnaissance croissante que la maladie de Parkinson est un trouble multisystémique avec des bases neurodégénératives complexes allant au-delà de la perte de cellules dopaminergiques. Si Celeste est validé avec succès, il pourrait offrir une modalité de traitement complémentaire ou alternative qui complète les régimes pharmacologiques existants tout en fournissant une option non pharmacologique pour les patients souhaitant réduire leur charge médicamenteuse ou améliorer la gestion des symptômes non moteurs. À mesure que la prévalence de la maladie de Parkinson augmente avec le vieillissement de la population mondiale, la nécessité de stratégies thérapeutiques abordant à la fois les symptômes et les moteurs sous-jacents de la dégradation devient de plus en plus pressante. Le développement d’interventions non invasives, basées à domicile et ciblant la résilience neurophysiologique, représente une direction bienvenue et passionnante pour le domaine. Source : https://longevity.technology/news/photopharmics-closes-6-million-to-advance-parkinsons-device/

AMVUTTRA : Une avancée thérapeutique pour la cardiomyopathie liée à l’amyloïdose

Par Guillaume22 mars 2025Laisser un commentaire

AMVUTTRA (vutrisiran) est un traitement innovant approuvé par la FDA pour la cardiomyopathie associée à l’amyloïdose médiée par la transthyretine (ATTR-CM), une maladie potentiellement mortelle due à des protéines transthyretines mal repliées qui forment des dépôts amyloïdes dans divers organes, notamment le cœur et les nerfs. La forme sauvage de cette maladie touche principalement les personnes âgées, avec une prévalence croissante attendue, alors que l’ATTR est souvent sous-diagnostiquée et reconnue comme un contributeur majeur à l’insuffisance cardiaque. AMVUTTRA fonctionne en silenciant le gène responsable de la production de transthyretine, réduisant ainsi l’accumulation de ces protéines mal repliées. Ce traitement est administré par injection sous-cutanée tous les trois mois, offrant une alternative moins fréquente par rapport aux traitements oraux quotidiens existants. L’approbation de la FDA repose sur les résultats de l’essai clinique de phase 3 HELIOS-B, qui a montré une réduction de 28 % de la mortalité toutes causes confondues et des événements cardiovasculaires récurrents, ainsi que des améliorations significatives de la qualité de vie et de la capacité fonctionnelle des patients. Alnylam Pharmaceuticals, le développeur de ce traitement, s’engage à améliorer les résultats pour les patients atteints de cette maladie dévastatrice. Le paysage du traitement de l’ATTR-CM a été dominé par des traitements oraux tels que Vyndaqel (tafamidis) et Attruby (acoramidis), mais AMVUTTRA, malgré son coût élevé de près de 477 000 dollars par an, pourrait établir sa place sur le marché grâce à son efficacité et à son profil de sécurité. Alnylam a également mis en place des programmes pour faciliter l’accès des patients à AMVUTTRA, visant à réduire les obstacles financiers. À mesure que ce traitement s’intègre dans la pratique clinique, son impact sur les résultats des patients sera surveillé de près. Source : https://longevity.technology/news/alnylams-amvuttra-wins-fda-nod-for-attr-related-heart-disease/

Rona Therapeutics lance un essai clinique de phase 2 pour un médicament ciblant l’hypertriglycéridémie

Par Guillaume20 mars 2025Laisser un commentaire

Rona Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique chinoise, a obtenu l’autorisation de la FDA américaine pour démarrer un essai clinique de phase 2 portant sur son médicament à base d’ARN interférent (siRNA) destiné au traitement de l’hypertriglycéridémie et d’autres conditions métaboliques. Ce médicament, nommé RN0361, vise à réduire l’expression de la protéine APOC3, un régulateur clé du métabolisme des triglycérides. L’étude sera menée sur une période de neuf mois, impliquant des patients atteints d’hypertriglycéridémie dans un cadre randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo. L’hypertriglycéridémie, caractérisée par des niveaux élevés de triglycérides dans le sang, est un facteur de risque accru pour les maladies cardiovasculaires telles que les crises cardiaques et les AVC. Elle est plus fréquente chez les personnes âgées en raison de changements métaboliques, notamment une diminution de l’élimination des lipides, une résistance accrue à l’insuline et des modifications hormonales affectant le métabolisme des graisses. Lors d’un essai de phase 1, RN0361 a montré un profil de sécurité favorable et une réduction soutenue des triglycérides. Le médicament utilise une plateforme développée par Rona qui combine un conjugué siRNA et de la chimie oligonucléotidique pour permettre un silençage spécifique des hépatocytes. Ce processus fait appel à des modifications chimiques optimisées pour améliorer la puissance et la durabilité, entraînant un silençage significatif et prolongé de l’ARNm d’APOC3 et une réduction de l’expression de la protéine APOC3. Le Dr Alex DePaoli, directeur médical de Rona, a déclaré que cette étude de phase 2 sur RN0361 chez des patients dysmétaboliques atteints d’hypertriglycéridémie se basera sur les preuves de l’importance de RN0361 comme traitement pour plusieurs populations souffrant d’une hypertriglycéridémie significative et de ses conséquences pathologiques. En outre, Rona a levé 35 millions de dollars l’année dernière pour accélérer le développement de son pipeline de médicaments à base d’acides nucléiques, en se concentrant également sur des programmes dans les maladies cardiovasculaires, l’obésité et la stéatohépatite métabolique associée (MASH), tout en progressant dans le domaine de la délivrance d’acides nucléiques extra-hépatiques, notamment pour les troubles du système nerveux central tels que la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la maladie d’Alzheimer. Source : https://longevity.technology/news/rona-gets-fda-go-ahead-for-phase-2-sirna-heart-disease-trial/

Réformes potentielles de la régulation médicale aux États-Unis : entre liberté de choix et sécurité des patients

Par Guillaume12 mars 2025Laisser un commentaire

L’auteur exprime une opinion critique sur la politique, la considérant comme bruyante et peu influente sur la vie quotidienne. Il aborde les changements potentiels dans la régulation du développement médical aux États-Unis, notamment la possibilité de réformer le rôle de la FDA pour qu’elle exige uniquement la preuve de la sécurité des nouveaux médicaments, sans exiger de preuves d’efficacité. Cela permettrait aux assureurs et aux patients de décider des traitements en fonction de leurs propres critères. L’auteur évoque le ‘Right to Try’ dans le Montana, qui permettrait aux patients d’utiliser des médicaments après leur première phase d’essai de sécurité. La mise en œuvre de cette approche à l’échelle fédérale pourrait transformer le paysage des essais cliniques en rendant moins contraignant le processus de validation par la FDA. L’auteur propose également d’adopter un système similaire à celui de l’Australie, où plusieurs sites de recherche évaluent les essais cliniques, entraînant une diminution des coûts et des délais d’approbation. En outre, il aborde les défis liés à la réglementation de la fabrication des médicaments, suggérant que les normes de Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF) pourraient être assouplies pour réduire les coûts. Cependant, des oppositions politiques et des problèmes de conformité compliquent cette réforme. L’auteur conclut en soulignant que, bien que des changements soient probables, leur mise en œuvre rencontrera des obstacles significatifs. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/03/potential-roads-for-upheaval-ahead-in-medical-regulation-in-the-us/

Les avancées des biomarqueurs sanguins dans le diagnostic de la maladie d’Alzheimer

Par Guillaume17 janvier 2025Laisser un commentaire

L’année 2025 pourrait marquer une avancée significative dans le diagnostic de la maladie d’Alzheimer grâce aux biomarqueurs sanguins, qui montrent un potentiel prometteur pour transformer la façon dont cette maladie est détectée. Les tests sanguins offrent une alternative moins invasive et moins coûteuse aux méthodes de diagnostic actuelles, comme les scans PET et les analyses du liquide céphalorachidien (LCR), qui, bien que très efficaces, sont souvent difficiles d’accès pour de nombreux patients. Roche Diagnostics a récemment présenté des données lors de la conférence CTAD, mettant en avant les résultats positifs de ses tests pTau 181 et pTau 217, qui ont reçu des désignations de Dispositif Innovant de la FDA. Ces tests visent à détecter la pathologie amyloïde associée à la maladie d’Alzheimer dans le plasma sanguin, avec un accent sur l’amélioration de l’accessibilité et la réduction de l’invasivité du processus de diagnostic. Dr Maria-Magdalena Patru, responsable de l’équipe médicale en neurologie chez Roche, souligne les défis associés à la transition de la mesure des protéines cérébrales dans le LCR vers le sang, notamment la nécessité de tests plus sensibles en raison de la concentration plus faible de ces protéines dans le sang. Malgré l’enthousiasme croissant pour ces tests, il est important de noter que ces technologies ne sont pas encore des pratiques standardisées dans les soins de santé, et la FDA n’a pas encore approuvé l’utilisation de biomarqueurs sanguins pour la maladie d’Alzheimer. Dr Patru est optimiste quant à la possibilité de voir des tests approuvés d’ici 2025, mais elle insiste sur la nécessité d’une compréhension claire de l’utilisation prévue et de la performance de ces tests dans différentes populations. Elle envisage également un avenir où un panel de biomarqueurs sera utilisé pour un diagnostic complet de la maladie d’Alzheimer, permettant de différencier cette maladie d’autres formes de démence. L’identification précoce des patients dans les stades initiaux de la maladie d’Alzheimer est cruciale, car c’est à ce moment que les nouvelles thérapies sont les plus efficaces. Dr Patru évoque également l’intégration de l’intelligence artificielle et des biomarqueurs numériques pour améliorer les évaluations cognitives et fournir une image plus complète des conditions des patients. L’éducation et la sensibilisation sont essentielles pour améliorer les résultats pour les patients, et Roche s’engage dans plusieurs programmes éducatifs pour sensibiliser à l’importance d’un diagnostic précoce et des traitements spécifiques à la maladie. En somme, bien que des progrès significatifs aient été réalisés, il reste encore beaucoup de travail à faire pour que ces tests sanguins deviennent une norme dans le diagnostic de la maladie d’Alzheimer. Source : https://longevity.technology/news/will-we-see-approved-alzheimers-blood-tests-in-2025/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=will-we-see-approved-alzheimers-blood-tests-in-2025

L’avenir des thérapies cellulaires selon Yuta Lee : prévention et défis réglementaires

Par Guillaume14 janvier 2025Laisser un commentaire

Yuta Lee, fondateur et PDG d’Accelerated Biosciences, se positionne comme une voix influente dans le domaine des thérapies cellulaires, notamment en ce qui concerne les cellules souches trophoblastiques humaines (hTSCs). Lors du Founders Longevity Forum à Singapour, il aborde le potentiel des thérapies cellulaires pour améliorer la santé et la longévité, tout en soulignant les défis réglementaires associés à l’approbation des thérapies anti-âge. Lee fait valoir que l’industrie des cellules souches devrait connaître une croissance significative, atteignant plus de 56 milliards de dollars d’ici 2032, en raison de l’évolution des traitements vers des solutions curatives plutôt que palliatives. Il évoque également l’importance de la prévention dans le cadre des soins de santé, notant que l’approche actuelle est axée sur le traitement des maladies une fois qu’elles se sont manifestées. Les obstacles réglementaires, tels que le fait que le vieillissement ne soit pas reconnu comme une indication par les agences comme la FDA ou l’EMA, compliquent la recherche de financements pour des thérapeutiques préventives. Lee et son équipe collaborent avec le National Institute on Aging pour utiliser les exosomes dérivés des hTSCs dans le cadre d’études précliniques sur la sénescence cellulaire, une caractéristique du vieillissement. Leurs travaux visent à démontrer que ces exosomes peuvent atténuer les phénotypes sécrétoires associés à la sénescence, contribuant ainsi à traiter des conditions telles que l’hypertension résistante et le psoriasis. Lee est optimiste quant à l’avenir de ces thérapies et à leur potentiel pour transformer les soins de santé en se concentrant sur la prévention plutôt que sur le traitement des maladies établies. Une fois les études précliniques terminées, il prévoit de soumettre leurs résultats à la FDA pour commencer les essais cliniques. Cette recherche pourrait non seulement avoir un impact sur le marché américain, mais aussi ouvrir des portes à une utilisation mondiale des thérapies développées. Source : https://longevity.technology/news/longevity-really-resides-in-prevention/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=longevity-really-resides-in-prevention

Critique du coût et de la complexité de la réglementation médicale actuelle

Par Guillaume31 décembre 2024Laisser un commentaire

Le coût et la complexité croissants du processus de réglementation médicale actuel ont suscité des critiques et des préoccupations croissantes. De nombreux acteurs estiment qu’une partie des coûts liés à l’obtention de l’approbation réglementaire de nouvelles thérapies est entièrement inutile, de même que certains aspects de la rigueur imposée à la fabrication et aux essais cliniques. Les essais cliniques menés en Australie coûtent la moitié de ceux menés aux États-Unis ou en Europe, car la communauté australienne a déclaré que les procédures de Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF) imposées par la FDA aux États-Unis et par l’EMA dans l’UE sont en fait inutiles. Environ 10% de tous les essais cliniques de stade précoce dans le monde ont lieu en Australie, où le gouvernement a délégué l’éthique et l’évaluation des risques à leurs équivalents de comités d’examen institutionnels concurrents, chacun associé à un centre d’essais cliniques spécifique. Cela soulève des questions sur la centralisation et la diminution de la concurrence qui pénalisent le progrès.