Étiquette : étude clinique

Vesper Bio, une entreprise biopharmaceutique danoise, a lancé une étude clinique de phase 1b/2a pour évaluer un médicament expérimental, VES001, destiné aux personnes asymptomatiques ayant des mutations génétiques liées à la démence frontotemporale (DFT). Cette étude, nommée SORT-IN-2, se concentre sur les individus porteurs de mutations du gène progranuline (GRN), un facteur causal de la DFT, une forme mortelle de maladie neurodégénérative. La DFT affecte les lobes frontal et temporal du cerveau, altérant le comportement, le jugement et la communication, et elle est souvent confondue avec la maladie d’Alzheimer. Les patients présentant des mutations GRN souffrent d’une carence en progranuline, une protéine essentielle pour la croissance, la survie et la réparation des cellules, ce qui entraîne une dysfonction cellulaire et une neurodégénérescence. VES001 est conçu pour inhiber la sortiline, un récepteur neuronal qui dégrade la progranuline. En empêchant la sortiline de lier et d’internaliser la progranuline, VES001 vise à préserver et normaliser les niveaux de cette protéine, ce qui pourrait ralentir ou arrêter la progression de la DFT. Mads Fuglsang Kjølby, co-fondateur de Vesper, souligne que les niveaux de progranuline chez les individus asymptomatiques avec mutations GRN sont généralement réduits de moitié par rapport à ceux sans mutations. L’étude SORT-IN-2 se déroule à l’Erasmus University Medical Centre à Rotterdam et au Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre à l’University College London. Elle a pour objectif d’évaluer la sécurité, la tolérabilité et la capacité de VES001 à augmenter les niveaux de progranuline dans le liquide céphalorachidien et le plasma. Après avoir obtenu l’autorisation des autorités réglementaires des Pays-Bas et du Royaume-Uni, Vesper a commencé l’administration du traitement et prévoit de la terminer d’ici mi-2025. Paul Little, PDG de Vesper, a déclaré que cette avancée rapide vers la phase suivante du procès est une réalisation incroyable et qu’ils s’engagent à offrir cette option de traitement orale aux familles touchées par la DFT, pour laquelle aucun traitement approuvé n’est disponible actuellement. Cette décision fait suite à des résultats encourageants d’une étude de phase 1a qui a montré que VES001 était efficacement distribué dans le plasma et le système nerveux central, augmentant les niveaux de progranuline sans événements indésirables graves. Source : https://longevity.technology/news/vesper-bio-kicks-off-clinical-trial-in-patients-with-gene-mutations-that-cause-ftd/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=vesper-bio-kicks-off-clinical-trial-in-patients-with-gene-mutations-that-cause-ftd