Étiquette : essais cliniques

Exploration de la longévité : Les Innovations de Rubedo et la Vision du Dr. Marco Quarta

Le Dr. Marco Quarta dirige une start-up innovante dans le domaine de la longévité, Rubedo, qui se concentre sur l’approche sénolytique pour traiter la sénescence cellulaire. Rubedo a élaboré des méthodes ingénieuses pour faire face à l’hétérogénéité des cellules sénescentes et est parmi les premiers à tester son candidat médicament sénolytique dans des essais cliniques. Marco a également co-fondé Turn Biotechnologies, une entreprise axée sur le reprogrammation cellulaire partielle, car il envisage l’avenir des interventions anti-âge comme une combinaison de plusieurs médicaments et thérapies qui ciblent divers aspects du vieillissement. La passion de Marco pour la longévité a commencé dès son jeune âge, inspiré par sa curiosité scientifique et le désir de comprendre pourquoi les organismes vivent différemment. Avec une formation en biologie du vieillissement et un doctorat en neurosciences, il a travaillé sur des problématiques complexes liées à la régénération et au vieillissement au Stanford Research Center. Il a dirigé des recherches sur la médecine régénérative et la bio-ingénierie, ce qui a conduit à la création de Turn Bio, où il explore le potentiel de la reprogrammation cellulaire pour inverser les effets du vieillissement. Marco souligne que la sénescence cellulaire joue un rôle clé dans les maladies chroniques et que le ciblage des cellules sénescentes pourrait offrir de nouvelles opportunités thérapeutiques. Avec Rubedo, il vise à développer des traitements qui non seulement éliminent les cellules pathologiques, mais restaurent également la fonction cellulaire normale. L’entreprise a récemment levé des fonds pour démarrer des essais cliniques sur des maladies cutanées inflammatoires, avec un accent sur la sécurité et l’efficacité des traitements. Marco a également fondé l’Institut Phaedon pour promouvoir la collaboration dans le domaine de la longévité et organiser des sommets sur la sénothérapie. Il discute des défis rencontrés par d’autres essais cliniques sénolytiques et l’importance de tirer des leçons des échecs passés. Marco envisage un avenir où la médecine de longévité impliquera des traitements personnalisés pour prévenir les maladies liées à l’âge, tout en soulignant la nécessité d’une sensibilisation et d’une éducation sur ce sujet. Il aspire à créer un écosystème collaboratif qui favorise l’innovation et la rigueur scientifique dans la recherche sur la longévité. Source : https://www.lifespan.io/news/marco-quarta-on-cellular-senescence-in-aging/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=marco-quarta-on-cellular-senescence-in-aging

Le Dr. Marco Quarta : Pionnier de la Médecine de Longévité avec Rubedo et Turn Biotechnologies

Le Dr. Marco Quarta dirige une start-up innovante dans le domaine de la longévité appelée Rubedo, qui se concentre sur l’approche sénolytique pour traiter la sénescence cellulaire. Cette entreprise a développé des méthodes ingénieuses pour faire face à l’hétérogénéité des cellules sénescentes et est l’une des premières à avoir introduit son candidat médicament sénolytique dans des essais cliniques. Marco a également cofondé Turn Biotechnologies, qui se concentre sur le reprogrammation cellulaire partielle, envisageant l’avenir des interventions anti-âge comme une combinaison de divers médicaments et thérapies. Sa passion pour le domaine de la longévité a débuté très jeune, inspirée par un désir de comprendre pourquoi différentes espèces vivent différemment. Il a suivi des études en biologie du vieillissement, obtenant un diplôme de premier cycle sous la direction de Rita Levi-Montalcini, la lauréate du prix Nobel, et a poursuivi un doctorat en neurosciences. Il travaille actuellement à Stanford, où il a dirigé un centre de recherche sur la régénération tissulaire. Marco voit la sénescence cellulaire comme un point fondamental pour comprendre le vieillissement et a fondé Rubedo pour développer des outils permettant de comprendre les cellules sénescentes. La start-up a récemment levé 46 millions de dollars pour soutenir ses opérations en Europe, avec Milan comme nouveau siège européen. Rubedo s’apprête à lancer un essai clinique sur des maladies cutanées inflammatoires chroniques et le vieillissement de la peau, tout en développant des partenariats avec des entreprises de cosmétiques. Marco a également fondé l’Institut Phaedon pour promouvoir la recherche collaborative dans le domaine de la longévité. Malgré des échecs dans des essais cliniques précédents, il reste optimiste quant à la recherche sur les thérapies sénolytiques, soulignant l’importance de tirer des leçons des échecs passés. Marco envisage un futur où la médecine de longévité impliquera des approches multiples et personnalisées, en se concentrant sur la prévention des maladies liées à l’âge, tout en sensibilisant le public et les professionnels de la santé à ces nouvelles thérapies. Source : https://www.lifespan.io/news/marco-quarta-on-cellular-senescence-in-aging/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=marco-quarta-on-cellular-senescence-in-aging

Inauguration de l’Installation GMP Agrandie au Roswell Park Comprehensive Cancer Center

Le Gouverneur de New York, Kathy Hochul, et les responsables du Roswell Park Comprehensive Cancer Center se sont réunis pour célébrer l’ouverture de l’installation nouvellement agrandie de fabrication de cellules et d’ingénierie (GMP) de Roswell Park. Cette expansion, qui porte la superficie de l’installation GMP à 11 000 pieds carrés, comprend 20 salles blanches réparties sur deux bâtiments ainsi qu’un étage entier au sein du Roswell Park Cancer Cell Center. Désormais la plus grande installation GMP académique de l’État de New York, cet accomplissement marque une étape transformative pour la recherche et le traitement du cancer.

L’expansion offre des équipements de thérapie cellulaire de pointe, des capacités de fabrication et un contrôle de qualité complet, fournissant un ensemble de ressources allant de la recherche préclinique à la fabrication clinique, en passant par les essais cliniques et leur mise en œuvre. Les meilleurs spécialistes dans tous les aspects de la thérapie cellulaire et génique dirigeront les travaux dans ce hub d’innovation, y compris des membres de l’équipe Roswell Park qui ont contribué au développement de trois des six thérapies CAR T-cell approuvées par la FDA pour le traitement du cancer.

Candace S. Johnson, PDG du Roswell Park Comprehensive Cancer Center, a déclaré que cette installation à la pointe de la technologie permet à Roswell Park de fabriquer des thérapies personnalisées utilisant les propres cellules des patients sur place. Elle souligne que cela donnera aux médecins et scientifiques de classe mondiale les outils et ressources nécessaires pour faire progresser les soins du cancer et permettra également de collaborer avec des organisations de recherche et des entreprises pharmaceutiques pour favoriser de nouveaux produits et développements.

La conception de cette installation multi-usages contribuera à développer des thérapies CAR T-cell révolutionnaires et soutiendra également de petites entreprises biopharmaceutiques, facilitant l’avancement de traitements qui pourraient autrement être freinés par des contraintes de financement ou de production. Cela garantira que les traitements les plus prometteurs puissent atteindre les patients atteints de cancer plus rapidement.

Yeong “Christopher” Choi, directeur technique de l’installation GMP de Roswell Park, a souligné l’engagement des experts à guider ces développements à travers chaque étape du processus, en veillant à la qualité, à l’efficacité et à la conformité, tout en restant concentré sur l’objectif ultime : les soins et le traitement des patients. L’infrastructure soigneusement planifiée est conçue pour faciliter l’accès aux traitements d’immunothérapie les plus prometteurs et est prête à devenir la plus grande installation GMP académique de l’État de New York, bénéficiant des connaissances des experts mondialement reconnus en thérapie cellulaire de Roswell Park.

Renier Brentjens, MD, PhD, l’un des pionniers de la thérapie CAR T-cell, a constitué une équipe de scientifiques, d’ingénieurs et d’oncologues de premier plan dédiée à l’avancement de ces traitements, à améliorer leur sécurité et leur efficacité, et à les rendre plus largement disponibles. Cinq essais cliniques CAR T sont prévus pour commencer en 2025, utilisant l’expansion de l’installation pour créer ces traitements personnalisés.

Brentjens a déclaré que ces thérapies ont un potentiel remarquable pour sauver des vies. L’installation GMP permet à Roswell Park de tracer véritablement la voie pour passer des recherches au chevet des patients et leur fournir les traitements dont ils ont besoin aussi rapidement que possible. Pour en savoir plus sur les ressources uniques disponibles au seul centre de cancer complet désigné par le National Cancer Institute dans le New York Upstate, ainsi que sur la nouvelle technologie au sein de l’installation GMP Engineering & Cell Manufacturing Facility, il est conseillé de visiter le site de Roswell Park. Depuis la première recherche sur la chimiothérapie jusqu’au biomarqueur PSA du cancer de la prostate, le Roswell Park Comprehensive Cancer Center génère des innovations qui façonnent la détection, le traitement et la prévention du cancer dans le monde entier. La mission de Roswell Park est d’éliminer l’emprise du cancer sur l’humanité, avec une équipe de 4 000 personnes qui rendent les soins et services centrés sur le patient accessibles à travers l’État de New York et au-delà. Fondé en 1898, Roswell Park était parmi les trois premiers centres de cancer aux États-Unis à devenir un centre de cancer complet désigné par le National Cancer Institute et est le seul à détenir cette désignation dans le New York Upstate. Source : https://www.lifespan.io/news/cutting-edge-facility-expands-to-support-cancer-therapy/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=cutting-edge-facility-expands-to-support-cancer-therapy

Ashvattha Therapeutics : Avancées dans la nanomédecine ciblant l’inflammation

La société de biotechnologie Ashvattha Therapeutics, engagée dans le développement de nanomédecines de précision, a récemment annoncé une extension de son financement de série B, levant jusqu’à 50 millions de dollars pour faire avancer ses thérapies à base de dendrimères hydroxyles (HDT) dans les domaines de l’ophtalmologie, de la neurologie et des conditions inflammatoires. Ce financement, dirigé par Tribe Capital avec la participation d’investisseurs existants comme Natural Capital, permettra à l’entreprise de faire progresser ses programmes cliniques, notamment un essai de phase 2 en ophtalmologie et un essai de phase 1/2 sur la neuroinflammation.

Ashvattha développe des thérapies de nanomédecine de précision conçues pour cibler et reprogrammer les cellules activées spécifiquement dans les régions enflammées, tout en laissant les cellules saines intactes. La technologie de l’entreprise repose sur des dendrimères hydroxyles, des nanostructures polyvalentes qui pourraient offrir un potentiel significatif en matière de délivrance ciblée de médicaments grâce à leurs propriétés structurelles uniques et à leurs capacités de ciblage.

Les nanomédicaments d’Ashvattha sont conçus pour traverser des barrières biologiques clés, telles que la barrière hémato-rétinienne (BRB) et la barrière hémato-encéphalique (BBB), permettant une délivrance précise des agents thérapeutiques afin de minimiser les effets hors cible. Un des objectifs clés de l’entreprise est de réduire la nécessité de méthodes d’administration invasives, telles que les injections intravitréennes pour les conditions oculaires, en développant des thérapies systémiques qui obtiennent des résultats comparables.

L’entreprise mène un essai de phase 2 pour sa nanomédecine axée sur l’ophtalmologie, qui vise à traiter la dégénérescence maculaire liée à l’âge néovasculaire (AMD humide) et l’œdème maculaire diabétique (DME). La nanomédecine cible sélectivement les microglies activées, les macrophages et les cellules épithéliales pigmentaires rétiniennes dans l’œil, offrant une option d’administration subcutanée mensuelle. Les données intermédiaires de l’essai, annoncées par l’entreprise, indiquent une réduction de la charge de traitement pour les participants. Après avoir reçu une injection intravitréenne initiale, Ashvattha a déclaré que les sujets passant à son médicament ont montré une réduction de la nécessité d’injections intravitréennes supplémentaires sur une période de 24 semaines, ainsi que des améliorations de l’acuité visuelle et des réductions soutenues du fluide sous-rétinien.

« Ces résultats intermédiaires valident notre approche novatrice de développement d’une injection subcutanée à domicile pour traiter les deux yeux chez les patients atteints de maladies bilatérales à partir d’une seule administration, » a déclaré le PDG d’Ashvattha, Dr Jeff Cleland. « Contrairement à toutes les autres approches en phase clinique, nous avons démontré un bénéfice pour les patients atteints de maladies bilatérales avec une thérapie systémique bien tolérée. Plus de 40 % des sujets atteints d’AMD humide et plus de 90 % des sujets DME dans notre essai avaient une maladie bilatérale nécessitant que les deux yeux reçoivent des injections des produits actuels ou des candidats cliniques. »

Au-delà de l’ophtalmologie, Ashvattha fait également progresser des programmes en neurologie et en inflammation. En neurologie, son objectif est de développer des biomarqueurs pour étudier la pénétration de la BBB et évaluer les réponses thérapeutiques. Pour les maladies inflammatoires, l’entreprise affirme que sa technologie permet de moduler en toute sécurité l’activité cellulaire dans les régions enflammées sans affecter les tissus sains, évitant ainsi le métabolisme hépatique et expulsant les agents thérapeutiques par les reins dans les 24 à 48 heures.

« Nous croyons qu’Ashvattha est une plateforme large pour les HDT visant à cibler et reprogrammer les cellules immunitaires innées activées dans le corps humain, » a déclaré Arjun Sethi de Tribe Capital. « Ces cellules sont impliquées dans l’inflammation, le cancer, les maladies cardiaques, les troubles liés à l’âge, les maladies auto-immunes et neurologiques. Basée sur plus de vingt ans de travaux à Johns Hopkins, avec quatre études de sécurité et trois essais de phase 2a à son actif, nous croyons que la plateforme de plus de cent HDT a atteint un point où nous pouvons voir son impact sur la population humaine dans les prochaines années. » Source : https://longevity.technology/news/ashvattha-lands-funding-to-advance-inflammation-targeting-nanomedicines/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=ashvattha-lands-funding-to-advance-inflammation-targeting-nanomedicines

Maze Therapeutics : Vers une Introduction en Bourse et des Innovations en Médecine de Précision

Maze Therapeutics est une entreprise de médecine de précision basée à San Francisco, qui a récemment déposé une demande d’introduction en bourse (IPO) auprès de la Securities and Exchange Commission. Fondée en 2017, la société se concentre sur le développement de médicaments de précision sous forme de petites molécules, ciblant principalement les maladies rénales, cardiovasculaires et liées au métabolisme, y compris l’obésité. Maze prévoit d’être cotée sur le Nasdaq sous le symbole MAZE, et pourrait devenir la première introduction en bourse du secteur biotechnologique en 2025. Selon les rapports, l’entreprise a réalisé un bénéfice de 9,03 millions de dollars pour les neuf mois se terminant le 30 septembre 2024, contrastant avec une perte de 73,84 millions de dollars durant la même période l’année précédente. Avant de soumettre sa demande d’IPO, Maze a mené un tour de financement de série D de 115 millions de dollars, qui a été largement sursouscrit, destiné à faire avancer ses candidats pour le traitement des maladies rénales. Dr James Brush de Frazier Life Sciences, qui a investi lors de ce tour, a souligné que Maze a démontré une productivité impressionnante en utilisant sa plateforme axée sur la médecine de précision et son approche de fonctionnalisation des variants. La société est bien positionnée pour répondre aux besoins des patients atteints de maladies rénales chroniques (CKD), aiguës (AKD), du syndrome de Schwartz-Jampel (FSGS), des phénylcétonuries (PKU) et d’autres maladies métaboliques. Maze utilise sa plateforme propriétaire pour identifier et caractériser les variants génétiques associés à des maladies, en les reliant aux voies biologiques qui conduisent à la maladie dans des groupes de patients spécifiques. Cette méthode intègre des données génétiques humaines avec des outils de génomique fonctionnelle et des technologies de science des données pour établir des associations pertinentes entre les gènes et les maladies. Cela accélère le développement de médicaments de précision sous forme de petites molécules, conçus pour imiter les effets de variants génétiques rares et naturellement protecteurs. Le programme le plus avancé de Maze est un inhibiteur oral ciblant l’apolipoprotéine L1 (APOL1) pour le traitement de la maladie rénale APOL1, qui est récemment entrée dans un essai clinique de phase 2. Un autre candidat dans le pipeline de Maze est un médicament oral ciblant la maladie rénale chronique, qui a débuté des essais de phase 1 en septembre. Source : https://longevity.technology/news/maze-plots-path-to-ipo/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=maze-plots-path-to-ipo

Vers une Médecine du Vieillissement : Progrès et Défis

Fight Aging! est une plateforme qui publie des nouvelles et des commentaires sur l’objectif d’éliminer toutes les maladies liées à l’âge, en cherchant à maîtriser les mécanismes du vieillissement par la médecine moderne. La newsletter hebdomadaire, envoyée à des milliers d’abonnés, traite de divers sujets relatifs à l’industrie de la longévité et à ses complexités. Reason, le fondateur de Fight Aging! et de Repair Biotechnologies, offre des services de conseil stratégique aux investisseurs et entrepreneurs intéressés par cette industrie. Des articles récents examinent des sujets tels que les essais cliniques, les traitements du vieillissement comme condition médicale, et les maladies neurodégénératives, tels qu’Alzheimer. La nécessité d’une réforme des essais cliniques est également soulignée, car les coûts élevés de développement de nouveaux traitements entravent l’innovation. Des projets tels que Clinical Trials Abundance visent à rendre ces processus plus efficaces. Les avancées dans le traitement des maladies liées à l’âge sont en cours, avec un accent particulier sur la recherche de thérapies régénératives, la compréhension de la biologie du vieillissement et l’amélioration des mécanismes de réparation cellulaire. Des études montrent que des facteurs tels que le statut socio-économique peuvent accélérer le vieillissement. De plus, des recherches explorent la fonction et les mécanismes des microglies dans les maladies neurodégénératives, ainsi que les effets bénéfiques des tissus adipeux bruns sur le métabolisme. En somme, alors que le chemin vers des thérapies de rajeunissement est semé d’embûches, des progrès significatifs sont réalisés dans la lutte contre le vieillissement et les maladies qui y sont associées. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/01/fight-aging-newsletter-january-6th-2025/

Lutte contre le Vieillissement : Avancées et Défis

Fight Aging! est une publication qui se concentre sur l’actualité et les commentaires liés à l’objectif d’éradiquer toutes les maladies liées à l’âge, en mettant l’accent sur le contrôle des mécanismes du vieillissement par la médecine moderne. La newsletter hebdomadaire est envoyée à des milliers d’abonnés intéressés. Concernant les services de consultation dans l’industrie de la longévité, Reason, le fondateur de Fight Aging! et de Repair Biotechnologies, propose des conseils stratégiques aux investisseurs et entrepreneurs intéressés par les complexités de cette industrie. Les articles publiés abordent divers sujets tels que les essais cliniques, le traitement du vieillissement, la réponse au stress intégrée marquant la dysfonction des microglies dans la maladie d’Alzheimer, et l’impact du statut socio-économique sur le vieillissement. Des propositions sont faites pour rendre le développement des médicaments plus efficace, par exemple avec des essais cliniques moins coûteux. La revue fait également le point sur les progrès réalisés en matière de recherche sur le vieillissement, les thérapies de rajeunissement, et souligne la nécessité d’un soutien accru pour la recherche et le développement de nouvelles thérapies. Les articles couvrent également des études sur les cellules sénescentes, la dysfonction mitochondriale, et les approches de thérapie par les vésicules extracellulaires pour traiter l’arthrose. Enfin, des réflexions sont partagées sur le rôle de la microbiote intestinale et de la cryonie dans le contexte du vieillissement, ainsi que sur les horloges biologiques qui pourraient aider à évaluer l’âge biologique. En somme, Fight Aging! présente une vue d’ensemble des défis et des avancées dans la lutte contre le vieillissement, tout en appelant à des changements radicaux dans les systèmes de réglementation afin d’accélérer le développement des thérapies. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/01/fight-aging-newsletter-january-6th-2025/

Proton Intelligence sécurise des fonds pour faire avancer la technologie de surveillance continue du potassium

La startup a clôturé une levée de fonds de 6,95 millions de dollars pour avancer sa plateforme de du dans les essais chez les patients atteints de d’ici 2026.