Étiquette : essais cliniques

Défis du financement et de l’innovation dans le secteur biopharmaceutique

Par Guillaume24 avril 2025Laisser un commentaire

Naviguer dans une startup pharmaceutique ou biotechnologique, depuis la preuve de concept préclinique d’une nouvelle technologie potentiellement utile jusqu’à la phase des essais cliniques, est un défi. Les investisseurs institutionnels, ceux qui ont les moyens de financer les coûts réglementaires énormes liés à la fabrication de médicaments et aux essais cliniques, évitent généralement de financer des directions nouvelles et des thérapies réellement novatrices. Ils préfèrent des ajustements mineurs sur des médicaments existants, ce qui entraîne un surinvestissement dans des stratégies pour réduire le cholestérol LDL, malgré l’inefficacité de ces médicaments à inverser les maladies cardiovasculaires. Le marché pour le développement de médicaments a été morose au cours de la dernière décennie, et de bonnes technologies ont été négligées, comme l’illustre le cas de Covalent Biosciences, qui développe des anticorps catalytiques et qui est maintenant en train de fermer. Les anticorps catalytiques, qui peuvent interagir avec de nombreuses molécules cibles, avaient pour but de traiter des maladies comme l’amyloïdose transthyretin et la maladie d’Alzheimer. Cependant, des thérapies concurrentes ont émergé, rendant difficile l’attraction de fonds nécessaires pour les essais cliniques. Les investisseurs se préoccupent également de la durée de vie restante des brevets, car la valeur élevée d’une entreprise de développement de médicaments dépend de son monopole légal sur sa technologie. Si une entreprise tarde trop à faire le saut vers la clinique, sa valeur potentielle diminue, comme cela a été le cas pour Covalent Biosciences avec des brevets déjà anciens. L’espoir demeure qu’une fois dans le domaine public, la plateforme des anticorps catalytiques puisse être avancée par une nouvelle société, mais cela nécessiterait l’établissement de nouveaux brevets. La situation actuelle montre que des technologies hors brevets ne reçoivent pas d’investissements, bien qu’elles puissent être utiles, comme l’indiquent des traitements potentiels pour éliminer les cellules sénescentes. La question de la manière dont la recherche médicale et le développement devraient être gérés reste d’actualité, car des voix s’élèvent pour revendiquer une approche plus efficace. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/04/the-catalytic-antibody-work-of-covalent-biosciences-is-headed-for-the-public-domain/

Les cellules sénescentes : Cibles prometteuses pour les interventions anti-âge

Par Guillaume5 avril 2025Laisser un commentaire

Les cellules sénescentes sont des cellules qui cessent de se répliquer et commencent à sécréter un mélange puissant de facteurs de croissance et de signaux inflammatoires. Dans la jeunesse, ces cellules sont rapidement éliminées par le système immunitaire ou par des mécanismes de mort cellulaire programmée. Elles se forment continuellement à mesure que les cellules atteignent la limite de Hayflick, mais aussi en réponse à des dommages à l’ADN ou à des blessures. Leur présence temporaire est utile pour attirer l’attention du système immunitaire, coordonnant la régénération et l’élimination des cellules endommagées. Malheureusement, avec l’âge, le système immunitaire perd son efficacité à éliminer ces cellules, entraînant une accumulation de cellules sénescentes. Les signaux inflammatoires qu’elles émettent deviennent alors nuisibles et contribuent à la dégénérescence liée à l’âge. Des études sur des souris ont montré que l’élimination ciblée des cellules sénescentes peut conduire à un renouvellement significatif. Les médicaments sénothérapeutiques visent ces cellules, notamment les sénolytiques, qui exploitent des caractéristiques biochimiques spécifiques pour les détruire tout en minimisant les dommages aux cellules normales. D’autres stratégies incluent l’inhibition de l’entrée dans l’état sénescent, la suppression des signaux des cellules sénescentes et l’amélioration de la capacité du système immunitaire à les éliminer. Les auteurs d’un article récent suggèrent que toute thérapie qui favorise l’autophagie peut être considérée comme sénothérapeutique. Ils souhaitent voir des résultats de rajeunissement plus rapides et plus profonds grâce à des recherches améliorées sur les sénolytiques. Le développement de médicaments ciblant les cellules sénescentes est prometteur. Bien que certains médicaments aient déjà été identifiés comme candidats, leur sécurité doit encore être validée. Des traitements immunothérapeutiques offrent une approche plus ciblée, mais la représentativité des antigènes identifiés reste à prouver. Par ailleurs, bien que l’élimination des cellules sénescentes puisse avoir des effets bénéfiques, il est également important de reconnaître leur rôle dans des processus tels que la régénération tissulaire. Des études suggèrent que la reprogrammation épigénétique pourrait offrir une alternative pour inverser l’âge des cellules sénescentes. À ce jour, plusieurs sénothérapeutiques ont progressé dans les essais cliniques, mais des études supplémentaires sont nécessaires pour évaluer leur efficacité à long terme dans le traitement des maladies liées à l’âge. Malgré les défis, l’avenir des sénothérapeutiques semble prometteur, avec un potentiel d’amélioration de la longévité humaine. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/04/a-review-of-targeting-senescent-cells-to-treat-age-related-conditions/

Avancées de UNITY Biotechnology dans le traitement des maladies liées à l’âge : le cas de la dégénérescence maculaire diabétique

Par Guillaume4 avril 2025Laisser un commentaire

UNITY Biotechnology est une entreprise pionnière dans le domaine des thérapies sénolytiques, se concentrant sur le développement de médicaments capables de cibler spécifiquement les cellules sénescentes pour induire leur mort programmée. Ces thérapies, bien que prometteuses, ont suscité des critiques en raison de leur application localisée, soulevant des questions quant à leur efficacité face à des pathologies plus complexes où d’autres cellules sénescentes dans le corps contribuent également à l’inflammation. L’entreprise a récemment annoncé des résultats d’essais cliniques pour son traitement UBX1325 destiné à la dégénérescence maculaire diabétique (DME), qui a montré des résultats encourageants en termes d’amélioration de l’acuité visuelle par rapport aux traitements standards anti-VEGF. Les patients traités avec UBX1325 ont présenté des gains significatifs en acuité visuelle, surpassant les résultats des traitements anti-VEGF dans plusieurs points de temps, tout en maintenant un profil de sécurité favorable. Ces avancées pourraient offrir une nouvelle voie pour le traitement de la DME, un problème de santé touchant un grand nombre de personnes aux États-Unis, où de nombreux patients ne répondent pas adéquatement aux traitements traditionnels. Les résultats des essais sont prometteurs et soulignent l’importance de la recherche sur les thérapies ciblées pour le traitement des maladies liées à l’âge. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/04/unity-biotechnology-trial-results-for-local-senolytics-to-treat-macular-edema/

Tribune Therapeutics lève 37 millions d’euros pour avancer dans le traitement de la fibrose

Par Guillaume29 mars 2025Laisser un commentaire

Tribune Therapeutics, une biotech scandinave, a levé 37 millions d’euros pour faire avancer son portefeuille de thérapies anti-fibrotiques de nouvelle génération. Ces fonds serviront à développer cliniquement le candidat principal de l’entreprise, un mimétique de CCN5, conçu pour lutter contre la fibrose à ses causes profondes. La fibrose est caractérisée par une accumulation excessive de composants de la matrice extracellulaire, tels que le collagène, entraînant un durcissement des tissus, des cicatrices et une dysfonction organique, et contribue à de nombreuses maladies chroniques touchant les poumons, le foie, les reins et d’autres organes. Le vieillissement est un facteur de risque majeur, car la sénescence cellulaire, l’inflammation chronique, l’autophagie altérée et la dysfonction mitochondriale alimentent la progression fibrotiques. Les traitements actuels offrent seulement un soulagement symptomatique ou ralentissent modestement la progression de la maladie en ciblant des médiateurs inflammatoires ou des facteurs de croissance. Tribune, basée à Oslo et Stockholm, adopte une approche différente en se concentrant sur la famille de protéines CCN, qui régulent la formation de cicatrices. En ciblant ces protéines plutôt que les voies inflammatoires en amont, l’entreprise vise à développer des thérapies modifiant la maladie qui peuvent arrêter ou même inverser la fibrose. Son programme principal, appelé TRX-44, est conçu pour imiter la fonction naturelle de CCN5, une protéine endogène qui contrecarre les effets pro-fibrotiques d’autres membres de la famille CCN. En restaurant cet équilibre naturel, TRX-44 pourrait prévenir la formation excessive de cicatrices dans plusieurs systèmes organiques. L’indication principale pour TRX-44 est la fibrose pulmonaire idiopathique (IPF), une maladie pulmonaire mortelle menant à une insuffisance respiratoire dans les trois à cinq ans suivant le diagnostic. Le nouveau financement permettra à Tribune de faire avancer TRX-44 vers des essais cliniques tout en développant d’autres programmes ciblant les protéines CCN. Le PDG de Tribune, Georg Vo Beiske, a déclaré que l’entreprise avait été fondée sur des découvertes révolutionnaires concernant les facteurs sous-jacents de la fibrose, et que le soutien d’un groupe d’investisseurs solide et prestigieux augmente la confiance dans leur approche innovante pour traiter les maladies fibrotiques, dont beaucoup sont mortelles. Le financement annoncé inclut un tour de table de 23 millions d’euros dirigé par LifeArc Ventures, avec la participation d’investisseurs existants et nouveaux tels que Novo Holdings, HealthCap, Innovestor’s Life Science Fund, Inven2, Industrifonden et Investinor. João Ribas de Novo a commenté que les maladies fibrotiques comme l’IPF sont dévastatrices et souvent terminales, ajoutant que l’approche de Tribune exploite la biologie des CCNs pour fermer une voie pro-fibrotique clé. En parallèle du financement, Chris Baker de LifeArc et Jonathan Ilicki d’Industrifonden rejoindront le conseil d’administration de Tribune. Baker a exprimé que, après avoir examiné les données précliniques pour TRX-44 et rencontré l’équipe impressionnante qui le soutient, ils ont reconnu le potentiel de transformation de cette stratégie, affirmant que Tribune a l’opportunité de pionnier une nouvelle approche pour traiter les maladies fibrotiques, ce qui pourrait rendre des conditions débilitantes comme l’IPF gérables, améliorer la qualité de vie et donner un nouvel espoir à des milliers de patients diagnostiqués chaque année. Source : https://longevity.technology/news/tribune-raises-e37m-to-advance-fibrosis-targeting-therapeutics/

Revolutionner la santé humaine : La promesse des Claromers™ de Maxwell Biosciences

Par Guillaume25 mars 2025Laisser un commentaire

Le texte présente Joshua ‘Scotch’ McClure, fondateur et PDG de Maxwell Biosciences, qui fait des affirmations audacieuses concernant sa technologie révolutionnaire, les Claromers™. Ces derniers sont des versions modifiées d’un peptide antimicrobien appelé LL-37, qui, selon McClure, pourrait réduire considérablement les infections et prolonger la durée de vie humaine. McClure, un scientifique des données avec une passion pour la génétique, a été motivé à se lancer dans la science de la longévité après que des membres de sa famille aient souffert d’infections résistantes aux antibiotiques. Il souligne l’importance de combattre les maladies infectieuses, qui sont le principal facteur de mortalité chez les personnes âgées. Ses recherches montrent que de nombreuses personnes vivent avec des infections chroniques qui affectent leur santé et leur performance. McClure a développé une approche qui vise à créer un système immunitaire synthétique, plus efficace que les peptides immunitaires naturels, pour lutter contre les agents pathogènes tout en préservant la flore microbienne bénéfique. Ses travaux ont été soutenus par des essais réussis sur des primates non humains, ce qui le rapproche des essais cliniques sur l’homme. McClure évoque également des collaborations avec le gouvernement américain et des pays comme l’Inde pour traiter des infections tropicales négligées. Il affirme que sa technologie pourrait non seulement traiter les maladies infectieuses, mais également prolonger l’espérance de vie de 20 à 40 ans en améliorant la santé globale de la population. McClure est optimiste quant à l’avenir de sa technologie, qui pourrait avoir un impact énorme sur la santé publique et l’industrie pharmaceutique. En somme, Maxwell Biosciences pourrait révolutionner la façon dont nous luttons contre les maladies infectieuses et, par conséquent, améliorer notre durée de vie et notre qualité de vie. Source : https://www.lifespan.io/news/joshua-scotch-mcclure-infectious-disease-drives-aging/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=joshua-scotch-mcclure-infectious-disease-drives-aging

Avancées dans le traitement des blessures de la moelle épinière : une collaboration innovante entre Cellino et Matricelf

Par Guillaume15 mars 2025Laisser un commentaire

Une nouvelle collaboration entre Cellino et Matricelf vise à créer des thérapies régénératives personnalisées pour le traitement des blessures de la moelle épinière, en générant des tissus neuraux spécifiques aux patients avec un potentiel de restauration de la fonction perdue. En combinant des technologies avancées de cellules souches et d’ingénierie tissulaire en 3D, cette initiative représente un pas important vers la prise en charge de la dégénérescence liée à l’âge et des conditions chroniques. La plateforme de biomanufacturation alimentée par l’IA de Cellino produit des cellules souches pluripotentes induites (iPSC) de haute qualité à grande échelle, rendant la médecine régénérative personnalisée plus accessible. Cette plateforme garantit la cohérence et la stérilité, permettant la production à la demande d’iPSC autologues, dérivées des tissus du patient, sans risque de contamination. Dans ce partenariat, Cellino a fabriqué et livré des lignées d’iPSC provenant de quatre donneurs à Matricelf, qui les a différenciées en tissus neuraux fonctionnels grâce à son processus d’ingénierie tissulaire 3D incorporant un hydrogel dérivé de la matrice extracellulaire (ECM) du patient. Cette approche ‘double autologue’ élimine le besoin d’immunosuppression, car les tissus sont entièrement compatibles avec le système immunitaire du patient. Selon Matricelf, les tissus neuraux résultants ont montré une activité électrique synchronisée, un indicateur clé des réseaux neuronaux fonctionnels. Des tests génétiques et protéiques ont confirmé que ces tissus ingénierisés possèdent les caractéristiques neurales nécessaires pour des applications thérapeutiques. La capacité de produire des iPSC autologues et de les transformer en tissus neuraux fonctionnels est significative, et les implications s’étendent aux maladies neurodégénératives et au déclin lié à l’âge, ouvrant la voie à des traitements potentiels pour des conditions comme la maladie d’Alzheimer et la dégénérescence maculaire. Le PDG de Cellino, Nabiha Saklayen, a déclaré que remplacer les tissus endommagés par des tissus neuraux biologiquement plus jeunes représentait une avancée pour la restauration fonctionnelle des maladies neurodégénératives et du déclin lié à l’âge. Le vieillissement et les blessures proviennent tous deux de la capacité décroissante du corps à s’auto-réparer, et cette percée permet des iPSC dérivées de patients pour restaurer des fonctions autrefois considérées comme irréversibles. Pour les patients blessés à la moelle épinière, cela pourrait signifier un jour la possibilité de marcher à nouveau. De manière plus générale, cela pose les bases du remplacement cellulaire autogène, une étape révolutionnaire vers des thérapies régénératives ciblant le vieillissement et les maladies chroniques au niveau cellulaire. Matricelf prévoit de déposer une demande d’Investigational New Drug (IND) l’année prochaine pour initier des essais cliniques de la thérapie de la moelle épinière. Le succès de ces essais pourrait valider l’approche pour un usage plus large dans le traitement des maladies dégénératives et fournir un modèle potentiel pour de futures thérapies régénératives ciblant des conditions neurologiques complexes et liées à l’âge. Source : https://longevity.technology/news/cellinos-regenerative-medicine-tie-up-with-matricelf-is-a-step-forward-for-longevity/

Life Biosciences se prépare pour les premiers essais cliniques de reprogrammation épigénétique partielle

Par Guillaume14 mars 2025Laisser un commentaire

En 2020, une étude marquante publiée dans la revue Nature a démontré que le traitement par reprogrammation épigénétique partielle avait restauré la vision chez des souris aveugles. Depuis, l’attente s’est intensifiée pour un essai clinique visant à tester cette technologie chez l’homme. Aujourd’hui, presque cinq ans plus tard, Life Biosciences, cofondée par le Dr David Sinclair, se prépare à lancer le premier candidat de reprogrammation épigénétique partielle dans le cadre d’essais cliniques. La société a récemment nommé le Dr Michael Ringel, ancien responsable de la recherche et du développement chez Boston Consulting Group, au poste de directeur des opérations. Ringel exprime son enthousiasme à l’idée de participer à l’exécution opérationnelle de Life Bio à un moment critique pour la société. Selon lui, des preuves accumulées sur le potentiel à long terme de la reprogrammation épigénétique sont désormais disponibles, et il est temps de rendre cela concret avec des thérapies pour traiter les maladies liées à l’âge. Life Bio prévoit de commencer des essais cliniques avec sa thérapie ER-100, qui utilise trois facteurs de transcription pour induire la reprogrammation épigénétique partielle, ciblant deux indications ophtalmologiques : le glaucome, une maladie touchant des millions de personnes dans le monde, et la neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique (NAION), un trouble rare entraînant une perte de vision soudaine. Ringel souligne que, bien que le glaucome ait de bons traitements, beaucoup échouent avec le temps, créant un besoin pour des thérapies de seconde ligne. De plus, il y a une préoccupation croissante quant à la NAION, qui n’a actuellement aucun traitement. Les études précliniques sur des primates non humains ont montré de bons résultats, ce qui donne confiance à Life Bio quant à sa capacité à traiter ces conditions chez l’homme. Cependant, ces essais cliniques en phase 1 seront différents des essais typiques, car ils se dérouleront chez des patients plutôt que chez des personnes en bonne santé, permettant ainsi de recueillir des données anecdotiques sur l’efficacité tout en se concentrant sur la sécurité. Life Bio a également mis en place des protocoles pour surveiller les effets indésirables potentiels liés à la reprogrammation épigénétique partielle. Avec un système entièrement inductible pour sa thérapie ER-100, la société prévoit d’utiliser un traitement à court terme pour minimiser l’exposition. Life Bio ne se limite pas à l’ophtalmologie et explore également d’autres indications, s’appuyant sur des technologies de livraison prometteuses comme les nanoparticules lipidiques. La société reste optimiste quant à ses perspectives futures et à l’impact potentiel de ses thérapies sur diverses maladies. Source : https://longevity.technology/news/life-bio-ready-for-worlds-first-partial-epigenetic-reprogramming-trials/

Réformes potentielles de la régulation médicale aux États-Unis : entre liberté de choix et sécurité des patients

Par Guillaume12 mars 2025Laisser un commentaire

L’auteur exprime une opinion critique sur la politique, la considérant comme bruyante et peu influente sur la vie quotidienne. Il aborde les changements potentiels dans la régulation du développement médical aux États-Unis, notamment la possibilité de réformer le rôle de la FDA pour qu’elle exige uniquement la preuve de la sécurité des nouveaux médicaments, sans exiger de preuves d’efficacité. Cela permettrait aux assureurs et aux patients de décider des traitements en fonction de leurs propres critères. L’auteur évoque le ‘Right to Try’ dans le Montana, qui permettrait aux patients d’utiliser des médicaments après leur première phase d’essai de sécurité. La mise en œuvre de cette approche à l’échelle fédérale pourrait transformer le paysage des essais cliniques en rendant moins contraignant le processus de validation par la FDA. L’auteur propose également d’adopter un système similaire à celui de l’Australie, où plusieurs sites de recherche évaluent les essais cliniques, entraînant une diminution des coûts et des délais d’approbation. En outre, il aborde les défis liés à la réglementation de la fabrication des médicaments, suggérant que les normes de Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF) pourraient être assouplies pour réduire les coûts. Cependant, des oppositions politiques et des problèmes de conformité compliquent cette réforme. L’auteur conclut en soulignant que, bien que des changements soient probables, leur mise en œuvre rencontrera des obstacles significatifs. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/03/potential-roads-for-upheaval-ahead-in-medical-regulation-in-the-us/

Immorta Bio : Vers un traitement du vieillissement accéléré induit par la chimiothérapie

Par Guillaume11 mars 2025Laisser un commentaire

Immorta Bio, une entreprise de biotechnologie spécialisée dans la longévité, a récemment annoncé des résultats préliminaires prometteurs démontrant le potentiel de sa technologie d’exosomes personnalisés pour contrer le vieillissement accéléré induit par la chimiothérapie. L’entreprise a déposé une demande de brevet pour cette approche innovante qui utilise des exosomes dérivés des patients afin de régénérer les tissus endommagés et d’atténuer les effets du vieillissement cellulaire causés par les traitements de chimiothérapie. Le PDG d’Immorta, le Dr Boris Reznik, a expliqué que l’accent mis sur le vieillissement associé à la chimiothérapie est motivé par le besoin d’identifier rapidement le potentiel thérapeutique de leurs produits. En se concentrant sur ce type de vieillissement, Immorta espère entrer rapidement dans les essais cliniques et obtenir des données sur l’efficacité anti-vieillissement de son produit. Des résultats positifs dans ce domaine pourraient ouvrir la voie à des traitements pour d’autres causes de vieillissement. La méthode d’Immorta consiste à utiliser les propres cellules du patient pour créer des exosomes régénératifs, appelés ‘cellules régénératives personnelles immortalisées’. Contrairement aux thérapies par exosomes qui dépendent de donneurs jeunes, cette approche extrait le sang du patient et convertit les cellules en ‘cellules régénératives immortalisées’ qui sont ensuite cultivées en laboratoire. Ces cellules sont différenciées en cellules souches mésenchymateuses avec un âge biologique défini, permettant de récolter des exosomes qui agissent comme des nanoparticules régénératives personnalisées. Le Dr Thomas Ichim, directeur scientifique d’Immorta, a souligné le potentiel des exosomes en thérapie, notant qu’ils transfèrent de nombreuses activités régénératives des cellules souches sans les limitations liées à l’administration cellulaire. En plus de son objectif de contrer le vieillissement induit par la chimiothérapie, Immorta a précédemment indiqué que sa technologie pourrait également aider à traiter le cancer en ciblant les cellules sénescentes entourant les tumeurs, un processus qui contribue à la croissance tumorale et à la résistance aux thérapies. La technologie d’exosomes récemment annoncée élargit cette approche en offrant un moyen de traiter les effets du vieillissement liés au traitement du cancer tout en présentant des perspectives prometteuses pour d’autres conditions liées à l’âge. Avec des essais cliniques prévus pour 2025, le pipeline d’Immorta montre deux programmes thérapeutiques principaux qui avancent vers la clinique : l’un cible l’insuffisance hépatique en utilisant des cellules réparatrices PMSC-II et des cellules progénitrices hépatiques PPCH-01, qui ont démontré une efficacité préclinique, et l’autre se concentre sur le cancer du poumon, où la plateforme SenoVax de la société a montré un potentiel dans des modèles précliniques en inactivant immunologiquement les cellules sénescentes favorisant les tumeurs. Source : https://longevity.technology/news/immorta-targets-chemo-associated-accelerated-aging-with-exosomes/

Tenaya lève 52,5 millions de dollars pour faire avancer des thérapies géniques contre les maladies cardiaques

Par Guillaume6 mars 2025Laisser un commentaire

Tenaya Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans les maladies cardiaques, a récemment annoncé le prix de son offre publique de 75 millions de nouvelles actions, qui devrait générer environ 52,5 millions de dollars de revenus bruts. Cependant, les actions de la société ont chuté suite à cette annonce, alors qu’elle prévoit d’allouer les bénéfices nets à l’avancement de ses candidats en thérapie génique en phase clinique, TN-201 et TN-401. La recherche de Tenaya se concentre sur les causes génétiques sous-jacentes de diverses affections cardiaques. Son pipeline comprend le TN-201, une thérapie génique pour l’hypertrophie cardiaque associée à MYBPC3 (HCM), et le TN-401, une thérapie génique pour la cardiomyopathie ventriculaire droite arythmogène associée à PKP2 (ARVC), ainsi que le TN-301, un inhibiteur de HDAC6 pour l’insuffisance cardiaque avec fraction d’éjection préservée (HFpEF), en plus de plusieurs programmes précliniques. Le TN-201 est une thérapie génique basée sur un virus adéno-associé de type 9 (AAV9) visant à fournir un gène MYBPC3 fonctionnel aux cellules musculaires cardiaques par une seule infusion intraveineuse. Son objectif est de restaurer les niveaux de protéine MyBP-C, ce qui pourrait arrêter ou inverser la progression de la maladie. De même, le TN-401 est conçu pour traiter l’ARVC causée par des mutations du gène PKP2, qui entraînent des niveaux de protéines déficients nécessaires à la structure et à la communication des cellules cardiaques. En utilisant une capsule AAV9, le TN-401 introduit un gène PKP2 fonctionnel pour restaurer les niveaux de protéines, ce qui pourrait ralentir ou inverser la progression de la maladie. Des études précliniques ont montré des résultats prometteurs, avec des améliorations sur le rythme cardiaque, les marqueurs de la maladie et la survie. Tenaya a récemment présenté son plan stratégique pour 2025, avec un essai clinique de phase 1b/2 pour le TN-201 dont les résultats sont attendus au premier semestre 2025, y compris des résultats de sécurité et de biopsie du premier cohort. Les premières données intermédiaires publiées fin 2024 ont indiqué que le TN-201 était généralement bien toléré à la dose initiale, avec des preuves d’expression de l’ARN du transgène et des biomarqueurs cardiaques stables ou en amélioration. L’inscription pour le deuxième cohort est toujours en cours, avec une finalisation prévue au premier semestre 2025. Les données des deux cohortes devraient être disponibles dans la seconde moitié de l’année. Pour le TN-401, l’inscription dans le premier cohort d’un essai clinique de phase 1b devrait être complétée au premier semestre 2025, avec des données de sécurité initiales et de biopsie anticipées dans la seconde moitié de l’année. Tenaya vise à étendre l’essai à l’international, avec l’ouverture de son premier site non américain en 2025. Le PDG de Tenaya, Faraz Ali, a déclaré que 2024 avait été une année décisive pour l’entreprise, marquée par une exécution opérationnelle importante de son pipeline de candidats en thérapie génique visant à cibler et à traiter les causes sous-jacentes des maladies cardiaques. Le mois dernier, la société a reçu une subvention de 8 millions de dollars du California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), qui contribuera aux coûts en cours de l’essai de phase 1b, soutenant le développement du TN-401 en tant que traitement potentiel pour l’ARVC associée à PKP2, une maladie progressive sévère touchant environ 70 000 personnes aux États-Unis. Source : https://longevity.technology/news/tenaya-raises-52-5m-to-advance-gene-therapies-for-heart-disease/