Étiquette : essais cliniques

Life Biosciences se prépare pour les premiers essais cliniques de reprogrammation épigénétique partielle

En 2020, une étude marquante publiée dans la revue Nature a démontré que le traitement par reprogrammation épigénétique partielle avait restauré la vision chez des souris aveugles. Depuis, l’attente s’est intensifiée pour un essai clinique visant à tester cette technologie chez l’homme. Aujourd’hui, presque cinq ans plus tard, Life Biosciences, cofondée par le Dr David Sinclair, se prépare à lancer le premier candidat de reprogrammation épigénétique partielle dans le cadre d’essais cliniques. La société a récemment nommé le Dr Michael Ringel, ancien responsable de la recherche et du développement chez Boston Consulting Group, au poste de directeur des opérations. Ringel exprime son enthousiasme à l’idée de participer à l’exécution opérationnelle de Life Bio à un moment critique pour la société. Selon lui, des preuves accumulées sur le potentiel à long terme de la reprogrammation épigénétique sont désormais disponibles, et il est temps de rendre cela concret avec des thérapies pour traiter les maladies liées à l’âge. Life Bio prévoit de commencer des essais cliniques avec sa thérapie ER-100, qui utilise trois facteurs de transcription pour induire la reprogrammation épigénétique partielle, ciblant deux indications ophtalmologiques : le glaucome, une maladie touchant des millions de personnes dans le monde, et la neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique (NAION), un trouble rare entraînant une perte de vision soudaine. Ringel souligne que, bien que le glaucome ait de bons traitements, beaucoup échouent avec le temps, créant un besoin pour des thérapies de seconde ligne. De plus, il y a une préoccupation croissante quant à la NAION, qui n’a actuellement aucun traitement. Les études précliniques sur des primates non humains ont montré de bons résultats, ce qui donne confiance à Life Bio quant à sa capacité à traiter ces conditions chez l’homme. Cependant, ces essais cliniques en phase 1 seront différents des essais typiques, car ils se dérouleront chez des patients plutôt que chez des personnes en bonne santé, permettant ainsi de recueillir des données anecdotiques sur l’efficacité tout en se concentrant sur la sécurité. Life Bio a également mis en place des protocoles pour surveiller les effets indésirables potentiels liés à la reprogrammation épigénétique partielle. Avec un système entièrement inductible pour sa thérapie ER-100, la société prévoit d’utiliser un traitement à court terme pour minimiser l’exposition. Life Bio ne se limite pas à l’ophtalmologie et explore également d’autres indications, s’appuyant sur des technologies de livraison prometteuses comme les nanoparticules lipidiques. La société reste optimiste quant à ses perspectives futures et à l’impact potentiel de ses thérapies sur diverses maladies. Source : https://longevity.technology/news/life-bio-ready-for-worlds-first-partial-epigenetic-reprogramming-trials/

Réformes potentielles de la régulation médicale aux États-Unis : entre liberté de choix et sécurité des patients

L’auteur exprime une opinion critique sur la politique, la considérant comme bruyante et peu influente sur la vie quotidienne. Il aborde les changements potentiels dans la régulation du développement médical aux États-Unis, notamment la possibilité de réformer le rôle de la FDA pour qu’elle exige uniquement la preuve de la sécurité des nouveaux médicaments, sans exiger de preuves d’efficacité. Cela permettrait aux assureurs et aux patients de décider des traitements en fonction de leurs propres critères. L’auteur évoque le ‘Right to Try’ dans le Montana, qui permettrait aux patients d’utiliser des médicaments après leur première phase d’essai de sécurité. La mise en œuvre de cette approche à l’échelle fédérale pourrait transformer le paysage des essais cliniques en rendant moins contraignant le processus de validation par la FDA. L’auteur propose également d’adopter un système similaire à celui de l’Australie, où plusieurs sites de recherche évaluent les essais cliniques, entraînant une diminution des coûts et des délais d’approbation. En outre, il aborde les défis liés à la réglementation de la fabrication des médicaments, suggérant que les normes de Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF) pourraient être assouplies pour réduire les coûts. Cependant, des oppositions politiques et des problèmes de conformité compliquent cette réforme. L’auteur conclut en soulignant que, bien que des changements soient probables, leur mise en œuvre rencontrera des obstacles significatifs. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/03/potential-roads-for-upheaval-ahead-in-medical-regulation-in-the-us/

Immorta Bio : Vers un traitement du vieillissement accéléré induit par la chimiothérapie

Immorta Bio, une entreprise de biotechnologie spécialisée dans la longévité, a récemment annoncé des résultats préliminaires prometteurs démontrant le potentiel de sa technologie d’exosomes personnalisés pour contrer le vieillissement accéléré induit par la chimiothérapie. L’entreprise a déposé une demande de brevet pour cette approche innovante qui utilise des exosomes dérivés des patients afin de régénérer les tissus endommagés et d’atténuer les effets du vieillissement cellulaire causés par les traitements de chimiothérapie. Le PDG d’Immorta, le Dr Boris Reznik, a expliqué que l’accent mis sur le vieillissement associé à la chimiothérapie est motivé par le besoin d’identifier rapidement le potentiel thérapeutique de leurs produits. En se concentrant sur ce type de vieillissement, Immorta espère entrer rapidement dans les essais cliniques et obtenir des données sur l’efficacité anti-vieillissement de son produit. Des résultats positifs dans ce domaine pourraient ouvrir la voie à des traitements pour d’autres causes de vieillissement. La méthode d’Immorta consiste à utiliser les propres cellules du patient pour créer des exosomes régénératifs, appelés ‘cellules régénératives personnelles immortalisées’. Contrairement aux thérapies par exosomes qui dépendent de donneurs jeunes, cette approche extrait le sang du patient et convertit les cellules en ‘cellules régénératives immortalisées’ qui sont ensuite cultivées en laboratoire. Ces cellules sont différenciées en cellules souches mésenchymateuses avec un âge biologique défini, permettant de récolter des exosomes qui agissent comme des nanoparticules régénératives personnalisées. Le Dr Thomas Ichim, directeur scientifique d’Immorta, a souligné le potentiel des exosomes en thérapie, notant qu’ils transfèrent de nombreuses activités régénératives des cellules souches sans les limitations liées à l’administration cellulaire. En plus de son objectif de contrer le vieillissement induit par la chimiothérapie, Immorta a précédemment indiqué que sa technologie pourrait également aider à traiter le cancer en ciblant les cellules sénescentes entourant les tumeurs, un processus qui contribue à la croissance tumorale et à la résistance aux thérapies. La technologie d’exosomes récemment annoncée élargit cette approche en offrant un moyen de traiter les effets du vieillissement liés au traitement du cancer tout en présentant des perspectives prometteuses pour d’autres conditions liées à l’âge. Avec des essais cliniques prévus pour 2025, le pipeline d’Immorta montre deux programmes thérapeutiques principaux qui avancent vers la clinique : l’un cible l’insuffisance hépatique en utilisant des cellules réparatrices PMSC-II et des cellules progénitrices hépatiques PPCH-01, qui ont démontré une efficacité préclinique, et l’autre se concentre sur le cancer du poumon, où la plateforme SenoVax de la société a montré un potentiel dans des modèles précliniques en inactivant immunologiquement les cellules sénescentes favorisant les tumeurs. Source : https://longevity.technology/news/immorta-targets-chemo-associated-accelerated-aging-with-exosomes/

Tenaya lève 52,5 millions de dollars pour faire avancer des thérapies géniques contre les maladies cardiaques

Tenaya Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans les maladies cardiaques, a récemment annoncé le prix de son offre publique de 75 millions de nouvelles actions, qui devrait générer environ 52,5 millions de dollars de revenus bruts. Cependant, les actions de la société ont chuté suite à cette annonce, alors qu’elle prévoit d’allouer les bénéfices nets à l’avancement de ses candidats en thérapie génique en phase clinique, TN-201 et TN-401. La recherche de Tenaya se concentre sur les causes génétiques sous-jacentes de diverses affections cardiaques. Son pipeline comprend le TN-201, une thérapie génique pour l’hypertrophie cardiaque associée à MYBPC3 (HCM), et le TN-401, une thérapie génique pour la cardiomyopathie ventriculaire droite arythmogène associée à PKP2 (ARVC), ainsi que le TN-301, un inhibiteur de HDAC6 pour l’insuffisance cardiaque avec fraction d’éjection préservée (HFpEF), en plus de plusieurs programmes précliniques. Le TN-201 est une thérapie génique basée sur un virus adéno-associé de type 9 (AAV9) visant à fournir un gène MYBPC3 fonctionnel aux cellules musculaires cardiaques par une seule infusion intraveineuse. Son objectif est de restaurer les niveaux de protéine MyBP-C, ce qui pourrait arrêter ou inverser la progression de la maladie. De même, le TN-401 est conçu pour traiter l’ARVC causée par des mutations du gène PKP2, qui entraînent des niveaux de protéines déficients nécessaires à la structure et à la communication des cellules cardiaques. En utilisant une capsule AAV9, le TN-401 introduit un gène PKP2 fonctionnel pour restaurer les niveaux de protéines, ce qui pourrait ralentir ou inverser la progression de la maladie. Des études précliniques ont montré des résultats prometteurs, avec des améliorations sur le rythme cardiaque, les marqueurs de la maladie et la survie. Tenaya a récemment présenté son plan stratégique pour 2025, avec un essai clinique de phase 1b/2 pour le TN-201 dont les résultats sont attendus au premier semestre 2025, y compris des résultats de sécurité et de biopsie du premier cohort. Les premières données intermédiaires publiées fin 2024 ont indiqué que le TN-201 était généralement bien toléré à la dose initiale, avec des preuves d’expression de l’ARN du transgène et des biomarqueurs cardiaques stables ou en amélioration. L’inscription pour le deuxième cohort est toujours en cours, avec une finalisation prévue au premier semestre 2025. Les données des deux cohortes devraient être disponibles dans la seconde moitié de l’année. Pour le TN-401, l’inscription dans le premier cohort d’un essai clinique de phase 1b devrait être complétée au premier semestre 2025, avec des données de sécurité initiales et de biopsie anticipées dans la seconde moitié de l’année. Tenaya vise à étendre l’essai à l’international, avec l’ouverture de son premier site non américain en 2025. Le PDG de Tenaya, Faraz Ali, a déclaré que 2024 avait été une année décisive pour l’entreprise, marquée par une exécution opérationnelle importante de son pipeline de candidats en thérapie génique visant à cibler et à traiter les causes sous-jacentes des maladies cardiaques. Le mois dernier, la société a reçu une subvention de 8 millions de dollars du California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), qui contribuera aux coûts en cours de l’essai de phase 1b, soutenant le développement du TN-401 en tant que traitement potentiel pour l’ARVC associée à PKP2, une maladie progressive sévère touchant environ 70 000 personnes aux États-Unis. Source : https://longevity.technology/news/tenaya-raises-52-5m-to-advance-gene-therapies-for-heart-disease/

La Télémédecine : Clé de la Généralisation des Thérapies de Longévité

L’émergence de la télémédecine a transformé l’accessibilité des soins de santé, rendant le processus plus efficace et moins coûteux, ce qui est particulièrement crucial dans le domaine de la médecine de longévité. Cette médecine se concentre sur les soins préventifs et les interventions précoces, visant à traiter les causes profondes du vieillissement plutôt que de simplement gérer les symptômes des maladies. L’accès aux thérapies de longévité doit être à la fois abordable et accessible, car les cliniques traditionnelles sont souvent trop coûteuses pour de nombreux Américains. Les interventions de longévité, qui peuvent inclure des conseils sur le mode de vie et la surveillance des biomarqueurs, peuvent être gérées à distance grâce à la télémédecine, ce qui facilite des soins continus. En effet, le nombre d’abonnements actifs à AgelessRx a considérablement augmenté, démontrant l’intérêt croissant pour les soins de longévité à distance.

Il est également souvent pensé que l’assurance maladie pourrait résoudre le problème de l’accessibilité aux thérapies de longévité, mais le système de santé américain est principalement réactif, ne couvrant généralement que les traitements une fois la maladie déclarée. Dans le contexte de la médecine de longévité, il est primordial de se concentrer sur la prévention, et non sur les solutions d’assurance traditionnelles. L’intérêt des consommateurs pour les interventions de longévité a explosé, indépendamment de la couverture d’assurance.

De plus, l’intégration de l’intelligence artificielle (IA) et des outils de santé numérique pourrait accélérer l’adoption des thérapies de longévité. Des dispositifs portables et des kits de tests à domicile permettent un suivi en temps réel des biomarqueurs essentiels, tandis que l’IA peut analyser ces données pour fournir des recommandations personnalisées. Cela réduit le besoin de visites fréquentes chez le médecin, et associé à la télémédecine, cela crée un modèle puissant pour des soins préventifs.

Les essais cliniques doivent également être repensés pour progresser dans la recherche sur la longévité. Les modèles actuels sont souvent lents et coûteux, mais la télémédecine permet de surmonter ces barrières en permettant une participation à distance, ce qui élargit le panel de participants et améliore la collecte de données réelles. L’essai PEARL sur le rapamycine en est un exemple frappant, ayant permis une participation nationale sans les contraintes logistiques habituelles.

Toutefois, un changement systémique dans le système de santé américain semble peu probable à court terme, car il privilégie les soins aigus. Malgré cela, la télémédecine continue de franchir ces obstacles et offre des opportunités pour des essais décentralisés et une collecte de données à grande échelle. En donnant aux individus les moyens de contrôler leur santé via des plateformes de télémédecine, nous pouvons démocratiser l’accès aux thérapies de longévité. L’avenir des thérapies de longévité dépend de leur accessibilité, de leur coût et de leur évolutivité, et la télémédecine ainsi que les solutions basées sur l’IA sont essentielles pour y parvenir. Si l’industrie de la longévité s’engage dans des modèles de télémédecine, elle peut créer une société où les thérapies de longévité sont accessibles à tous, et non seulement à une élite. Source : https://longevity.technology/news/telehealth-the-key-to-mainstreaming-longevity-therapies/

Vers une Médecine de la Longévité : Innovations et Défis

Le site Fight Aging! se consacre à la publication de nouvelles et de commentaires sur l’objectif d’éradiquer toutes les maladies liées à l’âge, en mettant les mécanismes du vieillissement sous le contrôle de la médecine moderne. Le bulletin d’information hebdomadaire est envoyé à des milliers d’abonnés intéressés. Le fondateur de Fight Aging! et de Repair Biotechnologies, Reason, propose également des services de conseil stratégique pour les investisseurs et les entrepreneurs intéressés par l’industrie de la longévité et ses complexités. Le texte aborde plusieurs sujets liés à la biotechnologie du vieillissement, y compris les approches pour traiter l’inflammation chronique liée à l’âge, la sénescence cellulaire, la régénération du thymus, et l’importance de l’activité physique dans la réduction de la mortalité liée à l’âge. Il souligne également la nécessité d’initiatives visant à réparer la matrice extracellulaire vieillissante, à améliorer l’efficacité des essais cliniques, et à optimiser les interventions de style de vie. De plus, des recherches récentes explorent les liens entre le microbiome intestinal et des conditions telles que la sarcopénie, ainsi que l’utilisation d’approches innovantes comme l’ultrason pour éliminer les cellules sénescentes. En outre, des thérapies à base d’exosomes sont mises en avant comme pouvant restaurer certaines fonctions ovariennes perdues avec l’âge. Dans l’ensemble, le texte met en lumière les défis et les opportunités dans la recherche sur le vieillissement, tout en appelant à une collaboration accrue pour surmonter les obstacles réglementaires et financiers qui entravent le développement de nouvelles thérapies. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/02/fight-aging-newsletter-february-10th-2025/

Investissements et Défis Réglementaires : Perspectives des Leaders au Global Healthspan Summit 2025

Le Global Healthspan Summit 2025, qui a lieu à Riyadh, se concentre sur l’avenir des sciences de la longévité et des investissements. La session phare du sommet, intitulée ‘Investment Focus – What Now, What Next’, a présenté des intervenants de premier plan, dont le Dr William Greene de la Hevolution Foundation, qui ont discuté des implications des décisions d’investissement actuelles sur les avancées en matière de santé. Les investisseurs ont exploré le paysage d’investissement en évolution, mettant en lumière les opportunités et défis liés aux financements stratégiques dans le secteur des biotechnologies et de la médecine régénérative. Des intervenants tels que HRH Prince Khaled bin Alwaleed bin Talal AlSaud et Dr Greg Bailey ont souligné l’importance d’éliminer les obstacles réglementaires pour permettre l’investissement dans des idées audacieuses, appelées ‘moonshot’. Ils ont également abordé le besoin d’un portefeuille différencié pour atténuer les risques associés à la recherche de solutions aux maladies liées à l’âge. Dr Bailey a avancé que le marché des médicaments anti-âge pourrait atteindre des ventes annuelles de 100 à 150 milliards de dollars, avec des chances de succès variant de 22 à 54% pour les essais cliniques. En outre, le Dr Werner Lanthaler a mis en avant les défis de la reproduction des données dans le développement de médicaments, tandis que Dr Helmut M. Schuehsler a souligné l’importance de traduire la science en réalités pratiques, tout en plaidant pour un changement de mentalité vers la prévention des maladies. Jim Scopa a également mentionné comment les résultats des essais cliniques peuvent influencer les décisions réglementaires. Le sommet a ainsi mis en évidence la nécessité d’une collaboration étroite entre les investisseurs, les scientifiques et les régulateurs pour favoriser l’innovation dans le domaine de la longévité. Source : https://longevity.technology/news/global-investment-leaders-weigh-in-on-the-future-of-healthspan/

Progrès en Rajeunissement : Nouvelles Thérapies et Recherches Cliniques de 2025

La recherche sur le rajeunissement progresse de la théorie à la pratique, avec un nombre croissant de thérapies entrant en clinique. En 2025, les expériences sur des souris et les essais cliniques humains continuent d’évoluer. Parmi les développements récents, Cyclarity Therapeutics a lancé un essai clinique de phase 1 pour un médicament visant à éliminer les plaques artérielles responsables des crises cardiaques et des AVC. Ce candidat médicamenteux, UDP-003, cible le 7-ketocholestérol, un type de cholestérol oxydé qui s’accumule dans les cellules avec l’âge. D’autre part, Dr. Marco Quarta dirige une start-up, Rubedo, qui adopte une approche sénolytique pour traiter la sénescence cellulaire liée au vieillissement, et a été parmi les premiers à introduire un candidat médicamenteux sénolytique dans des essais cliniques.

En matière d’analyse, un article aborde la question de la durée de vie humaine et ses implications pour les politiques publiques, en s’appuyant sur des preuves scientifiques récentes. Un autre article se concentre sur la santé des cellules souches, en présentant une nouvelle approche utilisant l’ARNm pour prévenir la sénescence et renforcer les cellules souches mésenchymateuses avant leur transplantation.

D’autres études explorent des sujets variés, notamment une thérapie génique potentielle pour la perte auditive, les risques du cancer liés à la consommation d’alcool, et les effets d’une restriction calorique sans avoir à la pratiquer. La recherche continue d’explorer des mécanismes de ciblage précis pour les cellules sénescentes et les effets bénéfiques du jeûne intermittent sur la coordination chez les souris âgées.

Parmi les découvertes notables, Urolithin A montre un potentiel pour réduire la sénescence et l’inflammation, tandis qu’une étude relie la consommation de probiotiques dérivés du lait maternel à la santé musculaire chez des patients atteints de sarcopénie. D’autres études mettent en évidence l’importance des sirtuines et des télomères dans le vieillissement, ainsi que les effets prometteurs d’un nouveau médicament sur le cancer du sein.

Des recherches continuent également sur la manière de restaurer la prolifération cellulaire à travers des exosomes et d’utiliser l’ultrason comme outil pour éliminer les cellules sénescentes. D’autres avancées portent sur la réparation des tissus cardiaques avec des cellules souches et l’impact de l’alimentation sur la santé cognitive et le vieillissement. Enfin, plusieurs événements importants sont prévus, tels que le Forum des Fondateurs sur la longévité et le Sommet mondial de la santé, qui rassembleront des chercheurs et des experts pour discuter des innovations en matière de longévité et de santé. Source : https://www.lifespan.io/news/rejuvenation-roundup-january-2025/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=rejuvenation-roundup-january-2025

L’Innovation en Médecine de Longévité: Dr. Marco Quarta et Rubedo

Dr. Marco Quarta dirige Rubedo, une start-up pionnière dans le domaine de la longévité, spécialisée dans l’approche sénolytique pour cibler la sénescence cellulaire. Rubedo cherche à surmonter l’hétérogénéité des cellules sénescentes et a été l’une des premières entreprises à entamer des essais cliniques pour son candidat médicament sénolytique. Marco Quarta a également cofondé Turn Biotechnologies, qui se concentre sur la reprogrammation cellulaire partielle. Son intérêt pour la longévité a commencé dès son jeune âge, inspiré par des scientifiques dans sa famille et une curiosité pour la durée de vie des organismes. Il considère que le domaine de la longévité a atteint un point de basculement, avec suffisamment de connaissances pour développer la médecine de longévité. Le nom de Rubedo fait référence à l’alchimie, symbolisant la recherche d’une médecine universelle. Marco a obtenu un diplôme en biologie du vieillissement et a travaillé dans plusieurs institutions prestigieuses, notamment à Stanford, où il a dirigé le centre de recherche sur la régénération des tissus. Il est passionné par la création d’un écosystème collaboratif dans le domaine de la longévité, soulignant l’importance des synergies entre les différentes approches. Rubedo a récemment levé des fonds importants pour soutenir ses recherches et a établi des partenariats avec des entreprises comme Beiersdorf, visant à développer des soins de la peau anti-âge. Quarta met l’accent sur l’importance de comprendre la sénescence cellulaire, qui joue un rôle clé dans de nombreuses maladies chroniques liées à l’âge. Il prédit que l’avenir de la médecine de longévité impliquera une approche combinée, avec des traitements personnalisés pour les pathologies liées à l’âge. Quarta souligne également l’importance de l’éducation et de la sensibilisation du public pour préparer la société à cette nouvelle époque de la médecine. Source : https://www.lifespan.io/news/marco-quarta-on-cellular-senescence-in-aging/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=marco-quarta-on-cellular-senescence-in-aging

La quête de la longévité : innovations et défis dans le domaine de la sénolyse

Le Dr. Marco Quarta dirige Rubedo, une start-up innovante dans le domaine de la longévité, qui se concentre sur l’approche sénolytique pour traiter la sénescence cellulaire. Il a co-fondé Turn Biotechnologies, une entreprise axée sur le reprogrammation cellulaire partielle. Depuis son enfance, Marco est passionné par la science et la longévité, inspiré par le désir de comprendre les mécanismes de la vie. Il a fondé Rubedo pour développer des outils permettant de comprendre la diversité des cellules sénescentes et a récemment lancé des essais cliniques pour son candidat médicamenteux sénolytique. Son parcours académique l’a conduit de ses études de biologie du vieillissement à des recherches sur la régénération tissulaire à Stanford, où il a dirigé un centre de recherche en médecine régénérative. Marco souligne l’importance de combiner différentes stratégies thérapeutiques pour traiter les maladies liées à l’âge, en s’inspirant des méthodes oncologiques. Son entreprise a récemment levé 46 millions de dollars pour développer des traitements pour des maladies cutanées inflammatoires. Rubedo utilise une plateforme de découverte de médicaments, ALEMBIC, qui intègre des technologies de séquençage et d’analyse multi-omique pour identifier les types de cellules sénescentes et les cibles potentielles. La société a également établi un partenariat avec Beiersdorf pour développer des soins anti-âge. Marco discute des défis et des opportunités dans le domaine de la sénolyse, soulignant que bien que des échecs aient eu lieu dans les essais cliniques, le potentiel des thérapies sénolytiques reste prometteur. Il considère que les cellules sénescentes jouent un rôle clé dans de nombreuses maladies chroniques et que les thérapies sénolytiques pourraient être une partie essentielle de la médecine de longévité. Marco envisage un futur où la médecine préventive pourrait identifier et traiter les cellules sénescentes avant le développement de maladies, améliorant ainsi la qualité de vie en vieillissant. Il met également l’accent sur la nécessité d’une sensibilisation et d’une éducation pour préparer la société à cette évolution de la médecine. Source : https://www.lifespan.io/news/marco-quarta-on-cellular-senescence-in-aging/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=marco-quarta-on-cellular-senescence-in-aging