Étiquette : Essai clinique

Syndeio Biosciences : Une avancée dans les neurothérapeutiques ciblant les synapses pour le traitement des troubles neurologiques

Par Guillaume28 mai 2025Laisser un commentaire

Syndeio Biosciences, une entreprise de biotechnologie en phase clinique, a été lancée avec une mission claire : restaurer et améliorer la fonction synaptique dans les troubles du système nerveux central (SNC). Avec un financement de plus de 90 millions de dollars, Syndeio développe une gamme de thérapies visant à traiter les « synaptopathies », des troubles caractérisés par des connexions synaptiques affaiblies ou perdues, qui sous-tendent divers états pathologiques, y compris la maladie d’Alzheimer et la dépression. Le changement de nom de Gate Neurosciences à Syndeio suit l’acquisition de Boost Neuroscience, et l’entreprise se concentre sur la réparation des réseaux neuronaux perturbés en renforçant les synapses, les jonctions essentielles entre neurones qui soutiennent la fonction cérébrale. Le PDG de Syndeio, Derek Small, souligne que les synaptopathies, qui incluent des maladies comme la dépression majeure et la schizophrénie, touchent plus d’un milliard de personnes dans le monde et représentent une crise de santé publique pressante. La stratégie de la société repose sur une plateforme propriétaire développée à l’université de Stanford, intégrant des essais électrophysiologiques, comportementaux et des réseaux neuronaux humains pour évaluer l’impact des candidats médicaments sur la biologie synaptique. Dr Thomas Südhof, lauréat du prix Nobel et co-président du conseil consultatif scientifique de Syndeio, note que bien que les domaines de la neurologie et de la psychiatrie convergent vers une compréhension de la fonction synaptique comme un moteur essentiel de la santé cérébrale, le développement de médicaments neurologiques a longtemps été entravé par un manque de modèles précliniques de haute qualité. Le candidat principal de Syndeio, le zelquistinel, est actuellement en phase 2 d’essai clinique pour la dépression majeure et va commencer un essai biomarqueur dans la maladie d’Alzheimer, le premier à utiliser des biomarqueurs de fonction synaptique comme points de terminaison. Des études cliniques antérieures sur le zelquistinel ont montré qu’il améliore rapidement et durablement la plasticité synaptique, démontrant une activité prometteuse et des effets mesurables sur les biomarqueurs. Syndeio utilise des technologies avancées comme l’EEG quantitatif, l’analyse des ondes cérébrales et l’apprentissage automatique pour affiner le ciblage des patients et optimiser les stratégies de traitement. L’entreprise collabore avec Beacon Biosignals pour intégrer des dispositifs portables dans ses protocoles cliniques, permettant la capture en temps réel de biomarqueurs neurologiques et améliorant la précision des essais. Syndeio a sécurisé plus de 90 millions de dollars de financement d’investisseurs en sciences de la vie et de parties prenantes stratégiques, notamment Catalio Capital Management, Innoviva, AbbVie et Lilly. Jacob Vogelstein de Catalio déclare que la force de la plateforme scientifique de Syndeio et de son pipeline clinique pourrait transformer le paysage du développement de médicaments ciblant les synapses, soulignant que l’équipe est de classe mondiale avec une expertise inégalée dans la traduction de la biologie synaptique en thérapies impactantes. Source : https://longevity.technology/news/syndeio-launches-to-advance-synapse-targeted-neurotherapeutics/

Essai clinique de Rejuvenate Biomed sur la thérapie combinée pour la sarcopénie chez les patients MPOC

Par Guillaume21 mai 2025Laisser un commentaire

La société Rejuvenate Biomed a récemment lancé un essai clinique de phase 2 visant à étudier l’impact d’une thérapie combinée à base de métformine et de galantamine sur la fonction physique, la force musculaire et la résistance à la fatigue chez les patients atteints de maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC). Cet essai, qui implique 130 adultes âgés ayant été hospitalisés en raison de la MPOC, vise à traiter la sarcopénie, une perte progressive de masse musculaire et de force souvent sous-estimée mais grave, touchant environ un patient sur quatre souffrant de MPOC. La thérapie RJx-01, qui combine des médicaments utilisés pour traiter le diabète de type 2 et la démence, a le potentiel de ralentir le vieillissement et d’améliorer la santé musculaire. Le PDG de Rejuvenate Biomed, le Dr Ann Beliën, a souligné que cet essai clinique aborde une question urgente de la dégénérescence liée à l’âge et pourrait fournir des données robustes sur l’efficacité de RJx-01, ouvrant la voie à des traitements plus efficaces pour la sarcopénie et le déclin musculosquelettique lié à l’âge. Les résultats prometteurs d’études précédentes ont montré que RJx-01 pouvait améliorer la force musculaire et la résistance à la fatigue. Cette étude est menée en collaboration avec l’Université de Leicester et d’autres institutions et bénéficie d’un financement significatif pour renforcer la résilience biologique des individus à risque de déclin majeur de santé. Le professeur Neil Greening, enquêteur principal, a déclaré que cette thérapie pourrait améliorer les résultats à long terme et la qualité de vie des patients. RJx-01 fait partie d’un pipeline plus large de thérapies combinées développées par Rejuvenate Biomed, soutenues par des plateformes de découverte de médicaments alimentées par l’IA, qui visent à traiter diverses maladies liées à l’âge. Source : https://longevity.technology/news/metformin-combination-therapy-enters-phase-2-sarcopenia-trial/

Juvena Therapeutics lance un essai clinique pour une thérapie de régénération musculaire

Par Guillaume20 mai 2025Laisser un commentaire

Juvena Therapeutics, une entreprise de biotechnologie axée sur la longévité, a lancé son premier essai clinique humain pour sa thérapie biologique phare, JUV-161, conçue pour régénérer le tissu musculaire. Ce traitement, appelé ‘insuline pour les muscles’, a montré son efficacité dans des modèles précliniques en favorisant la formation des fibres musculaires, en inversant l’atrophie musculaire, en améliorant la force et l’endurance, ainsi qu’en optimisant la santé métabolique. JUV-161 est actuellement exploré pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), une maladie héréditaire débilitante sans traitements approuvés, qui entraîne une dégénérescence musculaire progressive, des complications cardiaques, des cataractes et une résistance à l’insuline. L’année dernière, ce traitement a reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA. Le premier essai, qui recrute des participants en Australie, est une étude à dose unique croissante visant à évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie chez des volontaires adultes en bonne santé. Cet essai soutient la stratégie plus large de la société, qui consiste à développer JUV-161 pour plusieurs indications de maladies musculaires. La société prévoit de déposer une demande de nouveau médicament expérimental l’année prochaine pour passer aux études de phase II chez des patients atteints de DM1 congénitale et de sarcopénie. Le PDG de Juvena, Dr Hanadie Yousef, a exprimé son enthousiasme pour le potentiel d’application de JUV-161, qui pourrait restaurer la santé musculaire et améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de DM1 ainsi que d’autres conditions sarcopéniques liées au vieillissement, à l’obésité ou au diabète. JUV-161 repose sur une forme ingénierie de l’IGF2 (Insulin-like Growth Factor 2) et vise à restaurer la signalisation AKT, une voie clé régulant la croissance musculaire, la survie et le métabolisme, souvent altérée dans les maladies et le vieillissement. Juvena se distingue par sa plateforme de découverte de médicaments, JuvNET, qui intègre l’IA avec la biologie du secretome des cellules souches pour identifier et concevoir des protéines thérapeutiques. La société a identifié plus de 50 candidats biologiquement actifs avec un potentiel thérapeutique pour traiter des troubles musculaires chroniques et métaboliques, comme JUV-112, un candidat ciblant l’obésité qui induit une perte de poids par une augmentation de la dépense énergétique plutôt que par la suppression de l’appétit. En 2022, Juvena a levé 41 millions de dollars lors d’un tour de financement de série A, portant son financement total à 50 millions de dollars. Source : https://longevity.technology/news/juvena-kicks-off-first-human-trial-of-muscle-regeneration-therapy/

Therini Bio avance vers un nouveau traitement pour la maladie d’Alzheimer et l’œdème maculaire diabétique

Par Guillaume2 mai 2025Laisser un commentaire

Therini Bio, une biotech axée sur la neurodégénérescence, a récemment annoncé des résultats prometteurs d’un essai clinique de Phase 1a pour son candidat médicament phare, le THN391, administré à des volontaires sains. Ce traitement est exploré pour son potentiel à traiter des maladies neurodégénératives en ciblant l’inflammation neurogène induite par le fibrinogène, un processus pathologique clé associé à la dysfonction vasculaire. Le THN391 est un anticorps monoclonal humanisé à haute affinité, conçu pour bloquer sélectivement les effets inflammatoires du fibrin sans interférer avec son rôle dans la coagulation. Les dépôts de fibrine, qui s’accumulent lors de blessures vasculaires, se liées aux récepteurs du complément sur les cellules immunitaires innées, déclenchant une inflammation chronique et des dommages neuronaux dans le cerveau et la rétine. Ce mécanisme est considéré comme central dans le développement et la progression de maladies liées à l’âge, telles que la maladie d’Alzheimer et l’œdème maculaire diabétique (DME). Les études précliniques menées par la co-fondatrice et chercheuse Dr Katerina Akassoglou ont montré que le ciblage de l’épitopes inflammatoire sur les dépôts de fibrine avec des anticorps comme le THN391 peut protéger contre la dégénérescence vasculaire et neuronale. En intervenant à ce point en amont de la cascade inflammatoire, l’entreprise vise à modifier le cours des maladies neurodégénératives et rétiniennes plutôt que de simplement atténuer les symptômes. Dans l’étude de première administration chez l’homme, le THN391 a été administré à des doses uniques et multiples dans le cadre d’une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo. Le traitement a été bien toléré sans événements indésirables graves, n’a pas eu d’impact sur la coagulation ou la fibrinolyse, et n’a pas provoqué de réponse d’anticorps anti-médicament. L’analyse pharmacocinétique a révélé une exposition proportionnelle à la dose et une demi-vie compatible avec une posologie mensuelle. Suite aux résultats positifs de la Phase 1a, Therini Bio prévoit de lancer deux essais de Phase 1b – l’un pour évaluer le potentiel du THN391 chez des patients atteints de la maladie d’Alzheimer et l’autre pour étudier son efficacité dans le traitement du DME. Le PDG de Therini Bio, Dr Tara Nickerson, a déclaré que l’entreprise vise à traiter les causes fondamentales de la neurodégénérescence en ciblant la dysfonction vasculaire et l’inflammation neurochronique. Les données de l’étude de Phase 1a seront présentées à la Conférence internationale de l’Association Alzheimer 2025 à Toronto. Source : https://longevity.technology/news/therini-bio-advances-neurodegeneration-drug-to-next-phase/

Les résultats d’essai d’UNITY Biotechnology et l’avenir des sénolytiques

Par Guillaume2 mai 2025Laisser un commentaire

UNITY Biotechnology, une société de développement de médicaments sénothérapeutiques, a récemment publié des résultats d’essai pour son composé principal, l’UBX1325, dans le cadre d’une étude de phase 2b sur l’œdème maculaire diabétique (DME). Bien que l’essai ait atteint plusieurs de ses objectifs, le non-respect du critère principal a entraîné une chute de 30 % de l’action de l’entreprise. Le PDG Anirvan Ghosh a exprimé sa confiance quant à l’hypothèse fondamentale soutenant les sénolytiques, malgré cette contre-performance. Il souligne que l’étude a démontré des améliorations qualitatives de la vision, similaires aux résultats d’une étude précédente, et a mis en évidence un sous-groupe de patients atteints de DME modérément agressif, où l’UBX1325 a surpassé le traitement standard. Ghosh mentionne que le domaine des sénolytiques est complexe et que des attentes irréalistes du marché pourraient expliquer certaines réactions. Les résultats de l’étude ASPIRE serviront de guide pour les décisions futures concernant le développement de nouveaux essais cliniques, avec un accent possible sur les patients à DME modérément agressif. Ghosh conclut en affirmant que le domaine de la biotechnologie liée à la longévité avance lentement, mais que les mécanismes biologiques fondamentaux restent pertinents et que des progrès continus sont attendus dans la recherche de nouvelles classes de thérapeutiques. Source : https://longevity.technology/news/weve-shown-that-targeting-senescent-cells-can-lead-to-improved-outcomes/

PhotoPharmics avance vers une nouvelle thérapie par la lumière pour la maladie de Parkinson

Par Guillaume29 avril 2025Laisser un commentaire

La société de technologie médicale PhotoPharmics, basée dans l’Utah, a récemment annoncé la clôture d’une extension de Série B de 6 millions de dollars pour soutenir les dernières étapes du développement clinique de son dispositif de thérapie par la lumière, Celeste, destiné à la maladie de Parkinson. Ce financement permettra à l’entreprise de finaliser son essai clinique de phase 3, d’obtenir une autorisation de commercialisation de la FDA et de nouer des partenariats pour élargir l’accès à cette plateforme de traitement non invasive. Le dispositif Celeste propose une approche novatrice pour la gestion de la maladie de Parkinson, se différenciant des thérapies pharmacologiques traditionnelles qui ciblent principalement les symptômes moteurs via des voies dopaminergiques. Au lieu de cela, Celeste utilise des longueurs d’onde spécifiques de lumière pour réguler les rythmes circadiens, améliorer la fonction mitochondriale et moduler les processus neuroinflammatoires, qui sont de plus en plus impliqués dans la cascade neurodégénérative associée à la maladie de Parkinson. L’essai ‘Light for PD’ de PhotoPharmics a déjà recruté plus de 200 participants et repose sur des études antérieures prometteuses ayant montré des améliorations non seulement des symptômes moteurs, mais aussi des symptômes non moteurs critiques tels que les troubles du sommeil, les dysfonctions de l’humeur, les troubles cognitifs et la fatigue. Ces aspects souvent négligés par les traitements conventionnels ont un impact profond sur la qualité de vie des patients. Le dispositif Celeste est conçu pour être utilisé quotidiennement à domicile, permettant aux patients d’intégrer la thérapie dans leurs activités normales du soir comme la lecture ou le visionnage de la télévision, favorisant ainsi une adhésion facile. La maladie de Parkinson représente un défi majeur dans le contexte du vieillissement et de l’espérance de vie, les thérapies actuelles se concentrant principalement sur la gestion des symptômes moteurs. Le dispositif Celeste, en revanche, constitue un changement significatif, offrant une photothérapie non invasive qui vise à traiter à la fois les symptômes moteurs et non moteurs et à influencer potentiellement les processus sous-jacents de la maladie. Bien que les résultats cliniques préliminaires soient encourageants, des données robustes de phase 3 seront essentielles pour confirmer l’efficacité et la sécurité à long terme. Le dispositif a reçu la désignation FDA Breakthrough Device, un chemin réglementaire accéléré pour les technologies répondant à des besoins médicaux non satisfaits. Le PDG de PhotoPharmics, Kent Savage, a exprimé sa gratitude envers les investisseurs et a souligné que ce financement est crucial pour mener à bien leur programme clinique. Contrairement aux thérapies médicamenteuses traditionnelles, Celeste ne nécessite pas de titration médicamenteuse, de surveillance systémique ou de procédures invasives. Il exploite les processus physiologiques naturels du corps pour fournir une thérapie par la lumière au moment optimal pour la réentrainement des rythmes circadiens. Cette approche reflète une reconnaissance croissante que la maladie de Parkinson est un trouble multisystémique avec des bases neurodégénératives complexes allant au-delà de la perte de cellules dopaminergiques. Si Celeste est validé avec succès, il pourrait offrir une modalité de traitement complémentaire ou alternative qui complète les régimes pharmacologiques existants tout en fournissant une option non pharmacologique pour les patients souhaitant réduire leur charge médicamenteuse ou améliorer la gestion des symptômes non moteurs. À mesure que la prévalence de la maladie de Parkinson augmente avec le vieillissement de la population mondiale, la nécessité de stratégies thérapeutiques abordant à la fois les symptômes et les moteurs sous-jacents de la dégradation devient de plus en plus pressante. Le développement d’interventions non invasives, basées à domicile et ciblant la résilience neurophysiologique, représente une direction bienvenue et passionnante pour le domaine. Source : https://longevity.technology/news/photopharmics-closes-6-million-to-advance-parkinsons-device/

MetroBiotech lance un essai clinique pour un nouveau précurseur de NAD+ destiné aux maladies liées à l’âge

Par Guillaume25 avril 2025Laisser un commentaire

MetroBiotech, un développeur de médicaments axé sur la longévité, a récemment lancé un essai clinique de phase 1a pour un nouveau candidat médicament, MIB-725, conçu pour traiter et prévenir les maladies liées à l’âge, y compris les maladies rénales chroniques. Fondée par les chercheurs sur le vieillissement, le Dr David Sinclair et le Dr Rajendra Apte, la société vise à s’attaquer aux mécanismes biologiques fondamentaux du vieillissement en restaurant les niveaux de NAD+, un cofacteur essentiel au métabolisme énergétique et à la réparation de l’ADN, qui diminue avec l’âge. MetroBiotech se concentre sur le développement de précurseurs de NAD+ sélectifs pour les tissus, permettant de rajeunir la fonction cellulaire dans un large éventail de conditions liées à l’âge. Le nouveau candidat médicament, MIB-725, est un « puissant précurseur de NAD » qui vise à augmenter les niveaux de NAD+ par un chemin biosynthétique unique, différent des autres activateurs connus comme le nicotinamide adénine dinucléotide (NMN). En parallèle, le composé phare de MetroBiotech, MIB-626, est une formulation propriétaire de NMN et est déjà en cours d’évaluation dans plusieurs essais cliniques. La recherche de MetroBiotech sur le NMN a également influencé la décision de la FDA en 2022 d’interdire la vente de NMN en tant que complément alimentaire aux États-Unis. Dans le cadre du nouvel essai, MIB-725 est évalué pour sa sécurité, sa pharmacocinétique, son métabolisme et son effet sur les niveaux circulants de NAD+ chez des volontaires sains. À ce jour, les quatre premiers des huit participants ont reçu leurs doses initiales sans toxicités limitantes de dose. Après la réussite de cette première phase, une étude de phase 1b avec des doses multiples est prévue, axée potentiellement sur le traitement des maladies rénales chroniques liées à l’âge. Selon le Dr David Livingston, directeur scientifique de MetroBiotech, le début des tests de phase 1 de ce nouvel activateur de NAD représente une étape clé dans leur vision de développer une famille de composés précurseurs de NAD optimisés pour des indications thérapeutiques particulières. La société est située à Worcester, Massachusetts, et fait partie du groupe EdenRoc Sciences, qui inclut également la société d’outils multiomiques Cantata Bio. Les études précliniques de MetroBiotech ont montré que MIB-725 élève les niveaux de NAD+ et a le potentiel d’apporter des bénéfices thérapeutiques dans divers domaines, y compris la suppression de la pancréatite, les lésions rénales aiguës et les maladies cardiovasculaires associées à des maladies mitochondriales rares. Source : https://longevity.technology/news/metrobiotech-kicks-off-human-trial-of-new-nad-booster/

Une approche topique pour ralentir les signes systémiques du vieillissement

Par Guillaume22 avril 2025Laisser un commentaire

Une nouvelle étude publiée dans le Journal of Cosmetic Dermatology a exploré les effets d’une formulation topique contenant le peptide sénothérapeutique OS-01 sur la fonction de barrière cutanée et les biomarqueurs systémiques du vieillissement. Le procès pilote, dirigé par des chercheurs de OneSkin et des collaborateurs académiques, a examiné si le traitement de la peau pouvait offrir des résultats mesurables non seulement au niveau épidermique, mais aussi de manière systémique, notamment en ce qui concerne l’inflammation et les indicateurs de vieillissement biologique. Le procès, randomisé et en double aveugle, a recruté 60 femmes âgées de 60 à 90 ans, qui ont été assignées soit à un hydratant commercial, soit à la formulation OS-01, qui combine le peptide 14 avec un mélange d’antioxydants et d’ingrédients anti-inflammatoires. L’étude a évalué des métriques de barrière cutanée telles que l’hydratation et la perte d’eau transepidermique, ainsi que des changements systémiques incluant les niveaux de cytokines plasmatiques et l’âge biologique à l’aide des tests GlycanAge. Les résultats préliminaires indiquent qu’une intervention topique, non invasive, pourrait améliorer l’intégrité de la barrière cutanée et est associée à des tendances favorables dans les marqueurs inflammatoires systémiques. Cependant, ces découvertes proviennent d’une étude de petite taille et de courte durée impliquant un groupe homogène de femmes, et la nature propriétaire de la formulation limite l’attribution mécaniste au peptide seul. Des études plus larges et à long terme avec des populations plus diverses et des contrôles de mode de vie standardisés seront nécessaires pour valider et élargir ces résultats. L’importance croissante de la convergence entre la dermatologie et la science de la longévité est mise en avant, en particulier alors que les chercheurs explorent des stratégies sénothérapeutiques qui vont au-delà des interventions pharmacologiques internes. Bien que les résultats préliminaires soient prometteurs, l’absence de données de suivi à long terme souligne la nécessité d’une interprétation prudente. Néanmoins, cette recherche établit une base importante, indiquant que la peau pourrait non seulement être le miroir du vieillissement, mais aussi une interface modifiable à travers laquelle le vieillissement lui-même pourrait être ralenti. Les évaluations instrumentales ont montré que le groupe OS-01 a connu de plus grandes améliorations en termes d’hydratation de la peau et de TEWL par rapport au groupe témoin, les résultats étant particulièrement marqués sur les bras, où la formulation active a surpassé le comparateur. Les participants ont également signalé une amélioration de la qualité de la peau, y compris l’élasticité, l’hydratation et l’apparence générale, soutenant les mesures objectives recueillies lors de l’étude. Au niveau systémique, le procès a mesuré les profils de cytokines et a trouvé que ceux utilisant OS-01 avaient des niveaux réduits d’IL-8 et d’IL-10, suggérant une normalisation de l’environnement cytokine plus large. L’analyse GlycanAge a indiqué que les participants utilisant la formulation OS-01 n’ont pas connu l’augmentation attendue de l’âge biologique, contrairement au groupe témoin qui a montré une augmentation moyenne de près de trois quarts d’année. Les auteurs interprètent cela comme un possible ralentissement des processus de vieillissement systémique, bien qu’ils reconnaissent la nécessité de recherches supplémentaires. Alors que la peau était traditionnellement le point focal de la science cosmétique et de la dermatologie, elle est de plus en plus considérée comme un site de pertinence biologique plus large, particulièrement dans le contexte de la modulation immunitaire et de l’inflammation. Cette étude contribue à un corpus croissant de preuves suggérant que l’amélioration de la santé de la peau pourrait exercer des effets en amont sur la biologie du vieillissement systémique. Malgré cela, l’utilisation exclusive d’un groupe féminin, la taille modeste de l’échantillon et la durée limitée de l’essai soulignent la nécessité d’une interprétation prudente et d’une validation supplémentaire. Alors que l’intérêt pour les sénothérapeutiques continue de croître, des études comme celle-ci soulèvent des questions importantes sur les interfaces entre le traitement localisé et les résultats systémiques. Source : https://longevity.technology/news/a-topical-approach-to-slowing-systemic-signs-of-aging/

HepaRegeniX lève 21,5 millions d’euros pour développer un médicament de régénération hépatique

Par Guillaume18 avril 2025Laisser un commentaire

HepaRegeniX, une biotech allemande, a récemment levé 21,5 millions d’euros pour faire avancer le développement clinique de son candidat médicament phare, HRX-215, qui vise à améliorer la régénération du foie chez les patients atteints de maladies hépatiques aiguës et chroniques. Les fonds seront utilisés pour finaliser l’essai clinique de Phase 1b en cours et pour initier un essai de Phase 2a. La stratégie de l’entreprise repose sur l’inhibition de la kinase régulatrice MKK4, identifiée comme un élément clé de la régénération hépatique par une équipe de recherche dirigée par le professeur Lars Zender. Ce dernier a démontré le rôle de MKK4 dans la régénération hépatique en utilisant des molécules d’ARN de petite taille. En collaboration avec le groupe de Zender, HepaRegeniX a conçu HRX-215, une petite molécule administrée par voie orale, qui inhibe sélectivement MKK4 pour favoriser la régénération hépatique sans induire de prolifération cellulaire incontrôlée. HRX-215 active le potentiel régénérateur des hépatocytes dans les foies sains et endommagés. Selon HepaRegeniX, ce mécanisme présente un potentiel thérapeutique dans plusieurs scénarios cliniques, tels que la résection chirurgicale de tumeurs jugées inopérables en raison d’un volume hépatique insuffisant, le soutien à la régénération hépatique après une transplantation de donneur vivant, et le traitement des patients souffrant d’hépatite alcoolique sévère. Dans des modèles précliniques, y compris un cadre expérimental de résection hépatique à haut risque chez les porcs, HRX-215 a significativement amélioré la survie et la régénération des tissus hépatiques. Le composé a également montré sa capacité à inverser des processus pathologiques tels que la fibrose et la stéatose dans les foies malades, tout en maintenant un profil de sécurité favorable, sans risque observé de formation tumorale dans les modèles de knockdown. Une étude clinique de Phase 1 réalisée chez des volontaires sains a confirmé la sécurité et la pharmacocinétique de HRX-215. Elias Papatheodorou, PDG de HepaRegeniX, a exprimé son optimisme quant aux avancées cliniques de leur candidat principal et à l’importance de l’investissement reçu. La maladie du foie cause plus de deux millions de décès dans le monde chaque année, et la transplantation hépatique est souvent la seule option viable pour de nombreux patients en phase terminale. On espère qu’un médicament comme HRX-215 pourrait élargir les options de traitement et augmenter le nombre de donneurs vivants éligibles en améliorant la viabilité des greffons hépatiques de plus petite taille. La levée de fonds a été soutenue par Wellington Partners, qui rejoint un syndicat d’investisseurs existants tels que Vesalius Biocapital IV, Novo Holdings A/S, Boehringer Ingelheim Venture Fund, Coparion, High-Tech Gründerfonds et Ascenion GmbH. Dr Rainer Strohmenger, partenaire directeur de Wellington, a souligné l’approche différenciée de HepaRegeniX et son efficacité démontrée dans plusieurs modèles in vivo pour les maladies hépatiques avec un besoin médical non satisfait extraordinairement élevé, et a exprimé son impatience à soutenir la génération de données cliniques significatives chez des patients humains dans un proche avenir. Source : https://longevity.technology/news/heparegenix-lands-e21-5m-to-advance-liver-regeneration-drug/

Science Corp : Une levée de fonds majeure pour restaurer la vision grâce à un implant rétinien

Par Guillaume16 avril 2025Laisser un commentaire

La société Neurotech, Science Corporation, a récemment levé plus de 100 millions de dollars de financement, dirigé par Khosla Ventures. Fondée par Max Hodak, co-fondateur de Neuralink, cette entreprise est un acteur majeur dans le secteur émergent des interfaces cerveau-ordinateur (BCI). Cette nouvelle levée de fonds s’ajoute aux 186 millions de dollars déjà collectés par Science Corp et vise à accélérer le développement de ses technologies BCI et la commercialisation de ses produits. La société utilise l’ingénierie neuronale pour concevoir des dispositifs destinés à restaurer la vision, la communication et la cognition. La restauration de la vision est le programme le plus avancé de Science Corp, notamment grâce à la technologie d’implant rétinien PRIMA, acquise l’année dernière auprès de Pixium Vision. Ce système est conçu pour restaurer la vision chez les patients atteints d’atrophie géographique, une forme sévère de dégénérescence maculaire liée à l’âge (AMD) entraînant une perte de la vision centrale. La technologie comprend un implant miniature sans fil placé sous la rétine, une paire de lunettes spécialement conçues, dotées d’une caméra et d’un système de projection, et un processeur de poche qui améliore la qualité et la magnification de l’image. Les informations visuelles captées par les lunettes sont converties en lumière proche infrarouge et projetées sur l’implant. Ce dernier, composé de centaines de pixels alimentés par la lumière, transforme cette lumière en signaux électriques qui stimulent les cellules restantes de la rétine, permettant ainsi au cerveau de percevoir des formes visuelles. Cette stimulation rétinienne directe contourne les photorécepteurs dégénérés, typiquement perdus dans les cas avancés d’AMD. Initialement développé à l’Université de Stanford et amélioré par Pixium avant son acquisition par Science Corp, l’implant PRIMA progresse vers une approbation réglementaire en Europe. L’année dernière, la société a rapporté les résultats préliminaires d’un essai clinique européen impliquant 38 patients ayant subi une perte de vision centrale sévère due à l’atrophie géographique. Les patients ayant reçu l’implant PRIMA ont montré une amélioration cliniquement significative de l’acuité visuelle, en particulier dans leur capacité à lire des séquences de lettres et à reconnaître des visages – des tâches qui leur étaient auparavant impossibles. « À ma connaissance, c’est la première fois qu’il est prouvé de manière définitive que la capacité de lire couramment a été restaurée chez des patients aveugles », a déclaré Hodak à l’époque. « Pour la première fois, il a été possible de restaurer une vision réelle dans une rétine qui s’est détériorée en raison de la dégénérescence maculaire liée à l’âge », a déclaré le professeur Frank Holz de l’Université de Bonn, qui a dirigé l’étude. « Avant cela, il n’y avait pas de réelles options de traitement pour améliorer la vision de ces patients. » Source : https://longevity.technology/news/science-corp-lands-big-funding-round-to-advance-bci-technology/