Étiquette : Essai clinique

Les résultats d’essai d’UNITY Biotechnology et l’avenir des sénolytiques

UNITY Biotechnology, une société de développement de médicaments sénothérapeutiques, a récemment publié des résultats d’essai pour son composé principal, l’UBX1325, dans le cadre d’une étude de phase 2b sur l’œdème maculaire diabétique (DME). Bien que l’essai ait atteint plusieurs de ses objectifs, le non-respect du critère principal a entraîné une chute de 30 % de l’action de l’entreprise. Le PDG Anirvan Ghosh a exprimé sa confiance quant à l’hypothèse fondamentale soutenant les sénolytiques, malgré cette contre-performance. Il souligne que l’étude a démontré des améliorations qualitatives de la vision, similaires aux résultats d’une étude précédente, et a mis en évidence un sous-groupe de patients atteints de DME modérément agressif, où l’UBX1325 a surpassé le traitement standard. Ghosh mentionne que le domaine des sénolytiques est complexe et que des attentes irréalistes du marché pourraient expliquer certaines réactions. Les résultats de l’étude ASPIRE serviront de guide pour les décisions futures concernant le développement de nouveaux essais cliniques, avec un accent possible sur les patients à DME modérément agressif. Ghosh conclut en affirmant que le domaine de la biotechnologie liée à la longévité avance lentement, mais que les mécanismes biologiques fondamentaux restent pertinents et que des progrès continus sont attendus dans la recherche de nouvelles classes de thérapeutiques. Source : https://longevity.technology/news/weve-shown-that-targeting-senescent-cells-can-lead-to-improved-outcomes/

PhotoPharmics avance vers une nouvelle thérapie par la lumière pour la maladie de Parkinson

La société de technologie médicale PhotoPharmics, basée dans l’Utah, a récemment annoncé la clôture d’une extension de Série B de 6 millions de dollars pour soutenir les dernières étapes du développement clinique de son dispositif de thérapie par la lumière, Celeste, destiné à la maladie de Parkinson. Ce financement permettra à l’entreprise de finaliser son essai clinique de phase 3, d’obtenir une autorisation de commercialisation de la FDA et de nouer des partenariats pour élargir l’accès à cette plateforme de traitement non invasive. Le dispositif Celeste propose une approche novatrice pour la gestion de la maladie de Parkinson, se différenciant des thérapies pharmacologiques traditionnelles qui ciblent principalement les symptômes moteurs via des voies dopaminergiques. Au lieu de cela, Celeste utilise des longueurs d’onde spécifiques de lumière pour réguler les rythmes circadiens, améliorer la fonction mitochondriale et moduler les processus neuroinflammatoires, qui sont de plus en plus impliqués dans la cascade neurodégénérative associée à la maladie de Parkinson. L’essai ‘Light for PD’ de PhotoPharmics a déjà recruté plus de 200 participants et repose sur des études antérieures prometteuses ayant montré des améliorations non seulement des symptômes moteurs, mais aussi des symptômes non moteurs critiques tels que les troubles du sommeil, les dysfonctions de l’humeur, les troubles cognitifs et la fatigue. Ces aspects souvent négligés par les traitements conventionnels ont un impact profond sur la qualité de vie des patients. Le dispositif Celeste est conçu pour être utilisé quotidiennement à domicile, permettant aux patients d’intégrer la thérapie dans leurs activités normales du soir comme la lecture ou le visionnage de la télévision, favorisant ainsi une adhésion facile. La maladie de Parkinson représente un défi majeur dans le contexte du vieillissement et de l’espérance de vie, les thérapies actuelles se concentrant principalement sur la gestion des symptômes moteurs. Le dispositif Celeste, en revanche, constitue un changement significatif, offrant une photothérapie non invasive qui vise à traiter à la fois les symptômes moteurs et non moteurs et à influencer potentiellement les processus sous-jacents de la maladie. Bien que les résultats cliniques préliminaires soient encourageants, des données robustes de phase 3 seront essentielles pour confirmer l’efficacité et la sécurité à long terme. Le dispositif a reçu la désignation FDA Breakthrough Device, un chemin réglementaire accéléré pour les technologies répondant à des besoins médicaux non satisfaits. Le PDG de PhotoPharmics, Kent Savage, a exprimé sa gratitude envers les investisseurs et a souligné que ce financement est crucial pour mener à bien leur programme clinique. Contrairement aux thérapies médicamenteuses traditionnelles, Celeste ne nécessite pas de titration médicamenteuse, de surveillance systémique ou de procédures invasives. Il exploite les processus physiologiques naturels du corps pour fournir une thérapie par la lumière au moment optimal pour la réentrainement des rythmes circadiens. Cette approche reflète une reconnaissance croissante que la maladie de Parkinson est un trouble multisystémique avec des bases neurodégénératives complexes allant au-delà de la perte de cellules dopaminergiques. Si Celeste est validé avec succès, il pourrait offrir une modalité de traitement complémentaire ou alternative qui complète les régimes pharmacologiques existants tout en fournissant une option non pharmacologique pour les patients souhaitant réduire leur charge médicamenteuse ou améliorer la gestion des symptômes non moteurs. À mesure que la prévalence de la maladie de Parkinson augmente avec le vieillissement de la population mondiale, la nécessité de stratégies thérapeutiques abordant à la fois les symptômes et les moteurs sous-jacents de la dégradation devient de plus en plus pressante. Le développement d’interventions non invasives, basées à domicile et ciblant la résilience neurophysiologique, représente une direction bienvenue et passionnante pour le domaine. Source : https://longevity.technology/news/photopharmics-closes-6-million-to-advance-parkinsons-device/

MetroBiotech lance un essai clinique pour un nouveau précurseur de NAD+ destiné aux maladies liées à l’âge

MetroBiotech, un développeur de médicaments axé sur la longévité, a récemment lancé un essai clinique de phase 1a pour un nouveau candidat médicament, MIB-725, conçu pour traiter et prévenir les maladies liées à l’âge, y compris les maladies rénales chroniques. Fondée par les chercheurs sur le vieillissement, le Dr David Sinclair et le Dr Rajendra Apte, la société vise à s’attaquer aux mécanismes biologiques fondamentaux du vieillissement en restaurant les niveaux de NAD+, un cofacteur essentiel au métabolisme énergétique et à la réparation de l’ADN, qui diminue avec l’âge. MetroBiotech se concentre sur le développement de précurseurs de NAD+ sélectifs pour les tissus, permettant de rajeunir la fonction cellulaire dans un large éventail de conditions liées à l’âge. Le nouveau candidat médicament, MIB-725, est un « puissant précurseur de NAD » qui vise à augmenter les niveaux de NAD+ par un chemin biosynthétique unique, différent des autres activateurs connus comme le nicotinamide adénine dinucléotide (NMN). En parallèle, le composé phare de MetroBiotech, MIB-626, est une formulation propriétaire de NMN et est déjà en cours d’évaluation dans plusieurs essais cliniques. La recherche de MetroBiotech sur le NMN a également influencé la décision de la FDA en 2022 d’interdire la vente de NMN en tant que complément alimentaire aux États-Unis. Dans le cadre du nouvel essai, MIB-725 est évalué pour sa sécurité, sa pharmacocinétique, son métabolisme et son effet sur les niveaux circulants de NAD+ chez des volontaires sains. À ce jour, les quatre premiers des huit participants ont reçu leurs doses initiales sans toxicités limitantes de dose. Après la réussite de cette première phase, une étude de phase 1b avec des doses multiples est prévue, axée potentiellement sur le traitement des maladies rénales chroniques liées à l’âge. Selon le Dr David Livingston, directeur scientifique de MetroBiotech, le début des tests de phase 1 de ce nouvel activateur de NAD représente une étape clé dans leur vision de développer une famille de composés précurseurs de NAD optimisés pour des indications thérapeutiques particulières. La société est située à Worcester, Massachusetts, et fait partie du groupe EdenRoc Sciences, qui inclut également la société d’outils multiomiques Cantata Bio. Les études précliniques de MetroBiotech ont montré que MIB-725 élève les niveaux de NAD+ et a le potentiel d’apporter des bénéfices thérapeutiques dans divers domaines, y compris la suppression de la pancréatite, les lésions rénales aiguës et les maladies cardiovasculaires associées à des maladies mitochondriales rares. Source : https://longevity.technology/news/metrobiotech-kicks-off-human-trial-of-new-nad-booster/

Une approche topique pour ralentir les signes systémiques du vieillissement

Une nouvelle étude publiée dans le Journal of Cosmetic Dermatology a exploré les effets d’une formulation topique contenant le peptide sénothérapeutique OS-01 sur la fonction de barrière cutanée et les biomarqueurs systémiques du vieillissement. Le procès pilote, dirigé par des chercheurs de OneSkin et des collaborateurs académiques, a examiné si le traitement de la peau pouvait offrir des résultats mesurables non seulement au niveau épidermique, mais aussi de manière systémique, notamment en ce qui concerne l’inflammation et les indicateurs de vieillissement biologique. Le procès, randomisé et en double aveugle, a recruté 60 femmes âgées de 60 à 90 ans, qui ont été assignées soit à un hydratant commercial, soit à la formulation OS-01, qui combine le peptide 14 avec un mélange d’antioxydants et d’ingrédients anti-inflammatoires. L’étude a évalué des métriques de barrière cutanée telles que l’hydratation et la perte d’eau transepidermique, ainsi que des changements systémiques incluant les niveaux de cytokines plasmatiques et l’âge biologique à l’aide des tests GlycanAge. Les résultats préliminaires indiquent qu’une intervention topique, non invasive, pourrait améliorer l’intégrité de la barrière cutanée et est associée à des tendances favorables dans les marqueurs inflammatoires systémiques. Cependant, ces découvertes proviennent d’une étude de petite taille et de courte durée impliquant un groupe homogène de femmes, et la nature propriétaire de la formulation limite l’attribution mécaniste au peptide seul. Des études plus larges et à long terme avec des populations plus diverses et des contrôles de mode de vie standardisés seront nécessaires pour valider et élargir ces résultats. L’importance croissante de la convergence entre la dermatologie et la science de la longévité est mise en avant, en particulier alors que les chercheurs explorent des stratégies sénothérapeutiques qui vont au-delà des interventions pharmacologiques internes. Bien que les résultats préliminaires soient prometteurs, l’absence de données de suivi à long terme souligne la nécessité d’une interprétation prudente. Néanmoins, cette recherche établit une base importante, indiquant que la peau pourrait non seulement être le miroir du vieillissement, mais aussi une interface modifiable à travers laquelle le vieillissement lui-même pourrait être ralenti. Les évaluations instrumentales ont montré que le groupe OS-01 a connu de plus grandes améliorations en termes d’hydratation de la peau et de TEWL par rapport au groupe témoin, les résultats étant particulièrement marqués sur les bras, où la formulation active a surpassé le comparateur. Les participants ont également signalé une amélioration de la qualité de la peau, y compris l’élasticité, l’hydratation et l’apparence générale, soutenant les mesures objectives recueillies lors de l’étude. Au niveau systémique, le procès a mesuré les profils de cytokines et a trouvé que ceux utilisant OS-01 avaient des niveaux réduits d’IL-8 et d’IL-10, suggérant une normalisation de l’environnement cytokine plus large. L’analyse GlycanAge a indiqué que les participants utilisant la formulation OS-01 n’ont pas connu l’augmentation attendue de l’âge biologique, contrairement au groupe témoin qui a montré une augmentation moyenne de près de trois quarts d’année. Les auteurs interprètent cela comme un possible ralentissement des processus de vieillissement systémique, bien qu’ils reconnaissent la nécessité de recherches supplémentaires. Alors que la peau était traditionnellement le point focal de la science cosmétique et de la dermatologie, elle est de plus en plus considérée comme un site de pertinence biologique plus large, particulièrement dans le contexte de la modulation immunitaire et de l’inflammation. Cette étude contribue à un corpus croissant de preuves suggérant que l’amélioration de la santé de la peau pourrait exercer des effets en amont sur la biologie du vieillissement systémique. Malgré cela, l’utilisation exclusive d’un groupe féminin, la taille modeste de l’échantillon et la durée limitée de l’essai soulignent la nécessité d’une interprétation prudente et d’une validation supplémentaire. Alors que l’intérêt pour les sénothérapeutiques continue de croître, des études comme celle-ci soulèvent des questions importantes sur les interfaces entre le traitement localisé et les résultats systémiques. Source : https://longevity.technology/news/a-topical-approach-to-slowing-systemic-signs-of-aging/

HepaRegeniX lève 21,5 millions d’euros pour développer un médicament de régénération hépatique

HepaRegeniX, une biotech allemande, a récemment levé 21,5 millions d’euros pour faire avancer le développement clinique de son candidat médicament phare, HRX-215, qui vise à améliorer la régénération du foie chez les patients atteints de maladies hépatiques aiguës et chroniques. Les fonds seront utilisés pour finaliser l’essai clinique de Phase 1b en cours et pour initier un essai de Phase 2a. La stratégie de l’entreprise repose sur l’inhibition de la kinase régulatrice MKK4, identifiée comme un élément clé de la régénération hépatique par une équipe de recherche dirigée par le professeur Lars Zender. Ce dernier a démontré le rôle de MKK4 dans la régénération hépatique en utilisant des molécules d’ARN de petite taille. En collaboration avec le groupe de Zender, HepaRegeniX a conçu HRX-215, une petite molécule administrée par voie orale, qui inhibe sélectivement MKK4 pour favoriser la régénération hépatique sans induire de prolifération cellulaire incontrôlée. HRX-215 active le potentiel régénérateur des hépatocytes dans les foies sains et endommagés. Selon HepaRegeniX, ce mécanisme présente un potentiel thérapeutique dans plusieurs scénarios cliniques, tels que la résection chirurgicale de tumeurs jugées inopérables en raison d’un volume hépatique insuffisant, le soutien à la régénération hépatique après une transplantation de donneur vivant, et le traitement des patients souffrant d’hépatite alcoolique sévère. Dans des modèles précliniques, y compris un cadre expérimental de résection hépatique à haut risque chez les porcs, HRX-215 a significativement amélioré la survie et la régénération des tissus hépatiques. Le composé a également montré sa capacité à inverser des processus pathologiques tels que la fibrose et la stéatose dans les foies malades, tout en maintenant un profil de sécurité favorable, sans risque observé de formation tumorale dans les modèles de knockdown. Une étude clinique de Phase 1 réalisée chez des volontaires sains a confirmé la sécurité et la pharmacocinétique de HRX-215. Elias Papatheodorou, PDG de HepaRegeniX, a exprimé son optimisme quant aux avancées cliniques de leur candidat principal et à l’importance de l’investissement reçu. La maladie du foie cause plus de deux millions de décès dans le monde chaque année, et la transplantation hépatique est souvent la seule option viable pour de nombreux patients en phase terminale. On espère qu’un médicament comme HRX-215 pourrait élargir les options de traitement et augmenter le nombre de donneurs vivants éligibles en améliorant la viabilité des greffons hépatiques de plus petite taille. La levée de fonds a été soutenue par Wellington Partners, qui rejoint un syndicat d’investisseurs existants tels que Vesalius Biocapital IV, Novo Holdings A/S, Boehringer Ingelheim Venture Fund, Coparion, High-Tech Gründerfonds et Ascenion GmbH. Dr Rainer Strohmenger, partenaire directeur de Wellington, a souligné l’approche différenciée de HepaRegeniX et son efficacité démontrée dans plusieurs modèles in vivo pour les maladies hépatiques avec un besoin médical non satisfait extraordinairement élevé, et a exprimé son impatience à soutenir la génération de données cliniques significatives chez des patients humains dans un proche avenir. Source : https://longevity.technology/news/heparegenix-lands-e21-5m-to-advance-liver-regeneration-drug/

Science Corp : Une levée de fonds majeure pour restaurer la vision grâce à un implant rétinien

La société Neurotech, Science Corporation, a récemment levé plus de 100 millions de dollars de financement, dirigé par Khosla Ventures. Fondée par Max Hodak, co-fondateur de Neuralink, cette entreprise est un acteur majeur dans le secteur émergent des interfaces cerveau-ordinateur (BCI). Cette nouvelle levée de fonds s’ajoute aux 186 millions de dollars déjà collectés par Science Corp et vise à accélérer le développement de ses technologies BCI et la commercialisation de ses produits. La société utilise l’ingénierie neuronale pour concevoir des dispositifs destinés à restaurer la vision, la communication et la cognition. La restauration de la vision est le programme le plus avancé de Science Corp, notamment grâce à la technologie d’implant rétinien PRIMA, acquise l’année dernière auprès de Pixium Vision. Ce système est conçu pour restaurer la vision chez les patients atteints d’atrophie géographique, une forme sévère de dégénérescence maculaire liée à l’âge (AMD) entraînant une perte de la vision centrale. La technologie comprend un implant miniature sans fil placé sous la rétine, une paire de lunettes spécialement conçues, dotées d’une caméra et d’un système de projection, et un processeur de poche qui améliore la qualité et la magnification de l’image. Les informations visuelles captées par les lunettes sont converties en lumière proche infrarouge et projetées sur l’implant. Ce dernier, composé de centaines de pixels alimentés par la lumière, transforme cette lumière en signaux électriques qui stimulent les cellules restantes de la rétine, permettant ainsi au cerveau de percevoir des formes visuelles. Cette stimulation rétinienne directe contourne les photorécepteurs dégénérés, typiquement perdus dans les cas avancés d’AMD. Initialement développé à l’Université de Stanford et amélioré par Pixium avant son acquisition par Science Corp, l’implant PRIMA progresse vers une approbation réglementaire en Europe. L’année dernière, la société a rapporté les résultats préliminaires d’un essai clinique européen impliquant 38 patients ayant subi une perte de vision centrale sévère due à l’atrophie géographique. Les patients ayant reçu l’implant PRIMA ont montré une amélioration cliniquement significative de l’acuité visuelle, en particulier dans leur capacité à lire des séquences de lettres et à reconnaître des visages – des tâches qui leur étaient auparavant impossibles. « À ma connaissance, c’est la première fois qu’il est prouvé de manière définitive que la capacité de lire couramment a été restaurée chez des patients aveugles », a déclaré Hodak à l’époque. « Pour la première fois, il a été possible de restaurer une vision réelle dans une rétine qui s’est détériorée en raison de la dégénérescence maculaire liée à l’âge », a déclaré le professeur Frank Holz de l’Université de Bonn, qui a dirigé l’étude. « Avant cela, il n’y avait pas de réelles options de traitement pour améliorer la vision de ces patients. » Source : https://longevity.technology/news/science-corp-lands-big-funding-round-to-advance-bci-technology/

Serina Therapeutics avance son traitement de la maladie de Parkinson vers la phase 1

Serina Therapeutics, une société biotechnologique basée à Huntsville, Alabama, a récemment complété un tour de financement de 5 millions de dollars pour faire progresser son candidat clinique principal, SER-252, dans le traitement de la maladie de Parkinson avancée. Ce composé, une formulation expérimentale d’apomorphine, vise à fournir une stimulation dopaminergique continue pour réduire la sévérité des complications motrices, telles que la dyskinésie, et à prolonger les périodes de contrôle des symptômes pour les patients atteints de cette maladie. La société prévoit de lancer un essai clinique de phase 1 au quatrième trimestre de 2025. Serina utilise une plateforme propriétaire appelée POZ, qui repose sur un polymère synthétique, soluble dans l’eau et à faible viscosité, le poly(2-oxazoline), permettant une délivrance ciblée et programmable des médicaments. Cette technologie permet de contrôler précisément le chargement des médicaments et leur relâchement, ce qui est particulièrement pertinent pour les traitements nécessitant des niveaux sanguins constants en raison de fenêtres thérapeutiques étroites. Contrairement à d’autres polymères couramment utilisés, le POZ ne déclenche pas de réponses immunitaires ni de formation d’anticorps, ce qui résout des défis importants dans les systèmes de délivrance de médicaments à base de polymères. De plus, le polymère POZ ne s’accumule pas dans les tissus, n’est pas métabolisé par le corps et est éliminé en toute sécurité par filtration rénale. La technologie POZ a montré un potentiel clinique pour fournir des niveaux de médicaments continus par des injections sous-cutanées administrées aussi peu fréquemment qu’une fois par semaine. Elle est adaptée à divers types de médicaments, y compris les petites molécules, les protéines et les thérapies basées sur l’ARN, et permet une administration par voie intraveineuse, sous-cutanée ou intramusculaire. L’année dernière, Serina a fusionné avec AgeX Therapeutics, ce qui a permis à Serina de bénéficier de la cotation publique et de se négocier sur le marché NYSE American. Le financement récemment sécurisé a entraîné l’émission de 965 250 actions de stock préférentiel convertible. Le PDG de Serina, Steve Ledger, a déclaré que ce financement renforce leur position financière et reflète la confiance des investisseurs stratégiques dans le potentiel de SER-252. Il a exprimé l’espoir que cette approche novatrice pour atteindre une stimulation dopaminergique continue pourrait offrir des bénéfices cliniques significatifs aux patients atteints de la maladie de Parkinson avancée. La société reste concentrée sur le lancement des premières études chez l’homme plus tard cette année. Source : https://longevity.technology/news/serina-raises-funding-to-advance-parkinsons-therapy-into-phase-1/

Un système de neuromodulation réduit la progression de la maladie d’Alzheimer de 44%

Un nouvel article publié dans Alzheimer’s Research & Therapy présente les résultats d’un essai clinique de phase 2 évaluant un système de neuromodulation expérimental pour le traitement de la maladie d’Alzheimer. Cet essai de 52 semaines, mené par la société de neurotechnologie Sinaptica Therapeutics, a montré des bénéfices statistiquement significatifs dans les domaines cognitifs, fonctionnels et comportementaux, atteignant tous les principaux points d’évaluation. Le système SinaptiStim utilise une approche personnalisée et non invasive, ciblant le réseau par défaut du cerveau (DMN) à travers une combinaison de stimulation magnétique transcrânienne répétitive (rTMS) et d’électroencéphalographie en temps réel (EEG). En se concentrant sur le précuneus, un hub critique au sein du DMN, le système vise à restaurer la communication dans un réseau cérébral qui devient de plus en plus déréglé à mesure que la maladie d’Alzheimer progresse. Les résultats de l’essai montrent que les patients traités avec SinaptiStim ont connu une réduction de 44% de la progression de la maladie, mesurée par l’échelle de notation clinique de la démence (CDR-SB). Les résultats secondaires ont également été favorables, avec des améliorations significatives dans les mesures de la fonction cognitive. L’analyse neurophysiologique a révélé que la rTMS a amélioré la connectivité fonctionnelle au sein du DMN, et cette augmentation de la connectivité était corrélée à des améliorations cliniques. Le traitement a été bien toléré, sans effets secondaires graves. De plus, des données d’imagerie et électrophysiologiques ont corroboré l’impact physiologique de la thérapie, avec des résultats indiquant une préservation de la fonction cérébrale. Sinaptica prévoit de commencer un essai clinique de phase 3 en 2025, élargissant les recherches en intégrant des biomarqueurs supplémentaires et en utilisant une stratégie thérapeutique dynamique et adaptative. Source : https://longevity.technology/news/neuromodulation-system-reduces-alzheimers-disease-progression-by-44/

Résultats de l’essai clinique de l’UBX1325 pour le traitement de l’œdème maculaire diabétique

La société de biotechnologie UNITY Biotechnology, axée sur la longévité, a récemment publié les résultats préliminaires de son essai clinique de phase 2b ASPIRE, qui évalue le traitement thérapeutique sénolytique UBX1325 comme une option potentielle pour le traitement de l’œdème maculaire diabétique (DME). Bien que les résultats aient montré des améliorations de la vision, l’essai n’a pas atteint son objectif principal, entraînant une chute de 30 % du prix de l’action de l’entreprise. Le DME est une complication sérieuse du diabète qui provoque un gonflement de la macula, entraînant des problèmes de vision. Actuellement, le traitement standard pour le DME repose sur des thérapies anti-VEGF, telles que l’aflibercept de Regeneron, qui présentent des défis pour les patients, notamment une diminution de l’adhérence au traitement. UNITY a noté qu’environ la moitié des patients ne parviennent pas à obtenir des résultats optimaux avec ces traitements et cessent souvent leur thérapie dans les six mois. UBX1325 vise à cibler les cellules sénescentes dans les vaisseaux sanguins rétiniens des patients diabétiques en inhibant une protéine essentielle à leur survie. L’essai a inclus 52 patients ayant peu réagi aux thérapies anti-VEGF. Bien que UBX1325 ait manqué de peu l’objectif principal, la société se montre optimiste quant aux améliorations de l’acuité visuelle observées, qui sont comparables à celles de l’aflibercept. Les résultats suggèrent également que le traitement pourrait offrir des gains visuels plus importants pour les patients atteints de DME modérément agressif. La société prévoit de publier des données complètes sur l’étude dans le deuxième trimestre de 2025. Source : https://longevity.technology/news/unity-biotech-reveals-topline-results-from-senolytic-dme-trial/

Efficacité du gantenerumab dans la prévention de la maladie d’Alzheimer familiale : résultats d’une étude ouverte

Une étude ouverte menée par l’Université de Washington à St. Louis a montré que le médicament anti-amyloïde gantenerumab réduit le risque de développer la maladie d’Alzheimer familiale chez un sous-groupe de participants. Malgré des investissements considérables dans le développement de thérapies contre Alzheimer, les progrès ont été lents. L’hypothèse de la cascade amyloïde, vieille de plusieurs décennies, soutient que les plaques de peptide amyloïde beta dans le cerveau sont la principale cause de la maladie. Bien que des médicaments comme le leqanemab aient été approuvés pour éliminer ces plaques, leur efficacité sur la progression de la maladie reste modeste. De nombreux chercheurs commencent à remettre en question l’hypothèse amyloïde, car la suppression des plaques ne semble pas inverser les symptômes de la maladie. Ils estiment que les traitements pourraient être administrés trop tard, lorsque la détérioration, en raison de l’accumulation de tangles de protéines tau, est déjà bien avancée. Les essais à long terme pour prouver que les médicaments anti-amyloïdes peuvent prévenir Alzheimer plutôt que simplement ralentir sa progression sont complexes et ont souvent échoué jusqu’à présent. L’étude publiée dans Lancet Neurology se concentre sur la maladie d’Alzheimer à héritage dominant, qui est associée à des variantes génétiques spécifiques, rendant ce groupe de participants plus prévisible en termes de développement de la maladie. L’étude a révélé qu’un sous-groupe de 22 participants, ayant peu ou pas de symptômes avant d’entrer dans l’étude et ayant pris le médicament pendant une période prolongée, a vu leur risque de développer la maladie réduit de moitié. Les résultats ont été comparés à ceux d’un groupe témoin dans une étude sœur, et bien que les auteurs soient optimistes, certains chercheurs restent sceptiques. Ils soulignent que les résultats de cette petite étude ne fournissent pas de preuves convaincantes d’un bénéfice réel pour les participants. D’autres facteurs chez les personnes âgées et malades, qui ne sont pas pris en compte dans cette étude, pourraient également influencer ces résultats. Malgré tout, les chercheurs continuent d’espérer que des essais futurs sur la prévention de la maladie d’Alzheimer chez la population générale pourraient donner des résultats similaires. Source : https://www.lifespan.io/news/study-suggests-alzheimers-prevention-by-anti-amyloid-drug/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=study-suggests-alzheimers-prevention-by-anti-amyloid-drug