Étiquette : Essai clinique

Annovis Bio présente une nouvelle forme cristalline de buntanetap pour traiter la maladie d’Alzheimer

Par Guillaume18 septembre 2025Laisser un commentaire

Annovis Bio, Inc. a publié des résultats dans la revue Biomolecules concernant une nouvelle forme cristalline dihydratée de buntanetap, qui contient deux moles d’eau. Cette nouvelle forme conserve pratiquement le même profil pharmacocinétique (absorption, élimination, métabolisme) que sa forme anhydre originale, selon des études menées sur des souris, des chiens et des humains. L’entreprise a indiqué que la forme originale avait été utilisée dans tous les travaux précliniques et cliniques à ce jour. Cependant, la forme cristalline offre une plus grande stabilité. Actuellement, Annovis utilise cette forme cristalline dans son essai clinique de phase 3, qui est crucial, pour le traitement de la maladie d’Alzheimer précoce aux États-Unis, et qui est en cours de recrutement de participants. Cet essai est conçu pour fournir des résultats symptomatiques à l’automne 2026 et des résultats modifiant la maladie à l’automne 2027. En outre, Annovis affirme que la nouvelle forme cristalline prolonge la protection de la propriété intellectuelle concernant le mécanisme d’action du composé, son utilisation thérapeutique et les thérapies combinées jusqu’aux années 2040. Source : https://longevity.technology/news/annovis-reports-similar-pharmacokinetics-for-new-crystal-buntanetap/

Rubedo Life Sciences obtient l’approbation de la FDA pour un essai de sénothérapie ciblant les cellules sénescentes

Par Guillaume18 septembre 2025Laisser un commentaire

Rubedo Life Sciences a récemment annoncé que la FDA des États-Unis a approuvé sa demande de médicament expérimental pour RLS-1496, un modulateur sélectif de la glutathione peroxydase 4 (GPX4). Ce médicament entre dans un essai clinique de Phase 1b/2a ciblant les kératoses actiniques, prévu pour débuter au quatrième trimestre de 2025. Cette étape fait suite à un essai européen en cours où RLS-1496 est testé sur des conditions cutanées telles que le psoriasis, la dermatite atopique et le vieillissement cutané, avec des résultats attendus dans des délais similaires. RLS-1496 vise à cibler les cellules sénescentes pathologiques et à rétablir l’homéostasie tissulaire en les sensibilisant à la ferroptose, une forme de mort cellulaire programmée. Cette approche a été découverte grâce à la plateforme ALEMBIC de Rubedo, qui utilise l’intelligence artificielle pour identifier des cibles et concevoir des molécules pour les cellules âgées dysfonctionnelles. La modulation de GPX4 est considérée comme une innovation audacieuse dans le domaine des sénothérapies, car elle pourrait offrir une solution aux cellules sénescentes, souvent appelées ‘cellules zombies’, tout en risquant également des dommages collatéraux si l’équilibre n’est pas respecté. Si RLS-1496 démontre une nette efficacité et sécurité dans l’élimination des cellules sénescentes chez l’homme, les implications pourraient s’étendre au-delà de la dermatologie pour inclure des applications systémiques dans des domaines tels que la fibrose, la sarcopénie et la neurodégénération. Bien que la kératose actinique soit le principal objectif de cet essai, Rubedo considère RLS-1496 comme un composé ayant une pertinence plus large. Les maladies cutanées liées à l’âge, comme le psoriasis et la dermatite atopique, touchent une proportion significative de la population, ce qui souligne le potentiel des sénothérapeutiques. La société aspire à aller au-delà des bienfaits cosmétiques et dermatologiques pour se concentrer sur la modification des maladies chroniques. Le développement de RLS-1496 se fait à la fois sous forme topique et orale, avec l’espoir d’exploiter la vulnérabilité des cellules âgées à la ferroptose pour réduire l’inflammation et soutenir la récupération de la fonction tissulaire normale. Rubedo continue également de renforcer son conseil d’administration clinique avec des experts du domaine pour guider ses efforts stratégiques et scientifiques. Les récentes avancées réglementaires de Rubedo, tant en Europe qu’aux États-Unis, illustrent son ambition et la volonté croissante des régulateurs d’examiner des thérapies ciblant spécifiquement les cellules sénescentes. Cependant, des questions demeurent quant à la capacité de la modulation de GPX4 à éliminer sélectivement les cellules dysfonctionnelles sans nuire aux cellules saines et à la faisabilité de l’administration systémique. La réussite de RLS-1496 pourrait signifier un tournant dans la médecine du vieillissement et redéfinirait la manière dont l’âge et les maladies liées à l’âge sont perçus dans les domaines clinique et politique. Source : https://longevity.technology/news/rubedo-gains-fda-clearance-for-senotherapeutic-trial/

Résultats Positifs de l’Essai de Phase 1 pour MZE782 de Maze Therapeutics

Par Guillaume13 septembre 2025Laisser un commentaire

Maze Therapeutics a récemment annoncé des résultats positifs lors de l’essai de phase 1 du MZE782, un inhibiteur oral de SLC6A19 conçu pour traiter la phénylcétonurie (PKU) et la maladie rénale chronique (MRC). L’étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo a impliqué 112 volontaires adultes en bonne santé et a évalué des doses uniques et multiples ascendantes de MZE782. Les résultats de l’essai ont montré une augmentation dépendante de la dose de l’excrétion urinaire de phénylalanine, avec une augmentation de 39 fois observée après une dose unique de 960 mg et une augmentation de 42 fois après un régime de 240 mg administré deux fois par jour pendant sept jours. En outre, le MZE782 a produit une diminution initiale dépendante de la dose du taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR), similaire aux effets observés avec les inhibiteurs de SGLT2, suggérant des bénéfices potentiels pour la protection rénale. Le médicament a été bien toléré à toutes les doses, sans événements indésirables graves signalés. Les événements indésirables légers liés au traitement comprenaient des maux de tête et de la diarrhée, mais ceux-ci n’ont pas conduit à l’interruption du traitement. Sur la base de ces résultats, Maze prévoit de lancer des essais de phase 2 de MZE782 tant pour la PKU que pour la MRC en 2026. L’entreprise considère ces résultats comme une avancée significative dans le développement de thérapies ciblées pour ces conditions. Source : https://longevity.technology/news/maze-therapeutics-reports-positive-phase-1-results-for-mze782/

Alchemab Therapeutics lance un essai clinique pour ATLX-1282 et sécurise un financement supplémentaire de 32 millions de dollars

Par Guillaume12 septembre 2025Laisser un commentaire

Alchemab Therapeutics a annoncé le lancement d’une étude de phase 1 sur son traitement par anticorps ATLX-1282, qui a été licencié à Eli Lilly and Company en mai 2025. Dans le cadre de cet accord, Lilly dirigera le développement ultérieur et la commercialisation d’ATLX-1282, tandis qu’Alchemab se chargera de l’essai clinique initial. En outre, Alchemab a révélé une extension de 32 millions de dollars de son financement de série A, portant le total des investissements de cette série à 114 millions de dollars. Parmi les investisseurs de cette extension figurent Ono Venture Investment, Lilly, ainsi que plusieurs investisseurs spécialisés existants tels que RA Capital, SV Health Investors, DCVC Bio et Lightstone Ventures. Les nouveaux fonds serviront à faire avancer ATLX-2847, un programme entièrement détenu par Alchemab qui cible l’atrophie musculaire via la voie des prostaglandines, en le faisant progresser dans le développement clinique. Ce financement soutiendra également des programmes antérieurs dans les maladies immunitaires et neurologiques, tout en élargissant la plateforme de découverte de résilience aux maladies, alimentée par l’IA de l’entreprise. Selon Alchemab, sa plateforme identifie des auto-anticorps protecteurs chez des individus dits ‘résilients’, grâce à des techniques d’apprentissage automatique et à une vaste base de données, appelée DataCube, qui comprend plus de 6 000 échantillons dérivés de patients provenant de plus de 30 collaborateurs mondiaux. Cette annonce de nouveaux essais et d’une extension de financement fait suite à des collaborations antérieures avec Lilly, y compris une collaboration de recherche en janvier 2025 pour découvrir et commercialiser jusqu’à cinq nouveaux candidats thérapeutiques pour les maladies neurodégénératives. Source : https://longevity.technology/news/alchemab-launches-phase-1-trial-for-atlx-1282-secures-extra-32m-funding/

Blarcamesine : Une avancée prometteuse dans le traitement de l’Alzheimer

Par Guillaume12 septembre 2025Laisser un commentaire

Anavex Life Sciences a récemment présenté les résultats de son essai clinique de Phase IIb/III sur l’Alzheimer, où un traitement quotidien de 30 mg de blarcamesine a montré des résultats cognitifs prometteurs dans une population ciblée par une approche de médecine de précision, désignée ABCLEAR3. Selon la société, ces résultats se rapprochent du vieillissement normal plutôt que du déclin habituel associé à la maladie d’Alzheimer. L’étude a duré 48 semaines et a impliqué des patients souffrant de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce avec une pathologie avancée. Sur l’échelle ADAS-Cog13, l’entreprise rapporte un changement moyen de 0,853 points dans le groupe traité, en comparaison avec un déclin d’environ 1 point par an observé chez les adultes en phase prodromale (pré-démence). Pour l’échelle CDR-SB, le changement rapporté est de 0,465, cohérent avec des taux de déclin annuels de 0 à 0,5 points chez les adultes en phase prodromale. Dans le groupe placebo, une diminution de 5,592 points sur l’échelle ADAS-Cog13 a été observée au cours des 48 semaines, ce qui indique une réduction de 84,7 % du déclin cognitif avec blarcamesine par rapport au placebo sur cet indicateur cognitif. Anavex estime qu’environ 70 % des patients précoces atteints de la maladie d’Alzheimer à l’échelle mondiale pourraient bénéficier de cette approche de médecine de précision, ciblant les patients présentant des variantes de gènes SIGMAR1 et COL24A1 non mutées. La société a également réaffirmé que blarcamesine agit en restaurant l’autophagie via l’activation de SIGMAR1, un cible en amont distincte des pathologies amyloïdes et tau. Selon les informations fournies, la sécurité du traitement reste favorable. Des données supplémentaires seront soumises pour publication et présentation lors de conférences internationales sur l’Alzheimer. Source : https://longevity.technology/news/anavex-reports-blarcamesine-yields-near-normal-aging-cognition-in-alzheimers-trial/

Avancée dans la transplantation rénale : l’approbation de la FDA pour le rein porcin d’eGenesis

Par Guillaume11 septembre 2025Laisser un commentaire

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande de médicament expérimental (IND) de la société eGenesis pour commencer un essai clinique évaluant EGEN-2784, un rein dérivé de porc génétiquement modifié, chez des patients souffrant de maladie rénale en phase terminale. Cet essai clinique soutenu par l’IND est conçu comme une étude de phase 1/2/3, visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité d’EGEN-2784 24 semaines après la transplantation, pour des patients âgés de 50 ans ou plus, dépendants de la dialyse et figurant sur la liste d’attente pour une transplantation rénale. Cet essai représente une avancée significative dans la lutte contre la pénurie mondiale d’organes. EGEN-2784 comporte trois classes de modifications génétiques destinées à améliorer la compatibilité et la fonction à long terme chez les receveurs humains : l’élimination de trois antigènes glycanes pour éviter le rejet hyperaigu, l’insertion de sept transgènes humains pour moduler la réponse immunitaire, réduire l’inflammation et améliorer la régulation de la coagulation et du complément, ainsi que l’inactivation des rétrovirus endogènes porcins pour renforcer la sécurité. La société affirme être la seule à développer des organes avec ces trois types de modifications. Dans le cadre d’une étude d’accès élargi multi-patients en cours, le premier patient a dépassé sept mois de fonction rénale sans dialyse, devenant ainsi le receveur ayant vécu le plus longtemps avec un organe porcin génétiquement modifié. Un deuxième patient, transplanté en juin, ne nécessite également plus de dialyse. Cette avancée offre une nouvelle voie prometteuse pour les patients souffrant d’insuffisance rénale, en pleine crise de pénurie d’organes donneurs. Source : https://longevity.technology/news/fda-clears-trial-for-porcine-kidney-transplant-by-egenesis/

Serina Therapeutics sécurise jusqu’à 20 millions de dollars pour l’essai SER-252 sur la maladie de Parkinson

Par Guillaume11 septembre 2025Laisser un commentaire

Serina Therapeutics a conclu un accord pour accéder à un financement pouvant aller jusqu’à 20 millions de dollars, dirigé par le directeur du conseil d’administration, le Dr Greg Bailey. Ce financement est structuré via une note convertible non garantie en cinq tranches, liées à des jalons cliniques et opérationnels. Le financement inclut des bons de souscription, qui, s’ils sont entièrement émis et exercés, pourraient générer 20 millions de dollars supplémentaires. Le calendrier de décaissement prévu inclut jusqu’à 5 millions de dollars d’ici le 1er octobre 2025, 2,5 millions lors de l’inscription du premier patient de la phase 1b (à partir du 15 décembre 2025), et encore 2,5 millions après l’inscription du deuxième patient. De plus, 5 millions seront disponibles lors de l’administration du dernier patient dans le Cohorte 1 (à partir du 15 mars 2026) et 5 millions lors de l’administration du premier patient dans le Cohorte 2 (à partir du 30 avril 2026). Les notes arrivent à maturité dans cinq ans et peuvent être converties en actions ordinaires au prix de 5,18 $ par action, équivalent au prix de clôture de l’action de Serina au 8 septembre 2025. Elles portent un taux d’intérêt annuel de 10 %, payable trimestriellement après la première année, et peuvent être remboursées par anticipation sans pénalité. Chaque tranche inclut une couverture de bons de souscription à 100 %, avec un prix de bons de souscription fixé à 5,44 $ et expirant 60 jours après l’administration du premier patient dans le Cohorte 2 ou le 30 septembre 2026. Serina prévoit de soumettre sa demande d’IND (Investigational New Drug) aux États-Unis au quatrième trimestre de 2025, en intégrant les commentaires récents de la FDA, et s’attend à commencer à administrer des patients en Australie à la fin de 2025 dans le cadre d’une étude d’enregistrement mondiale, avec une inscription aux États-Unis anticipée au premier trimestre de 2026. L’essai de phase 1b (SER-252-1b) est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, comprenant des composants de dose unique ascendante et de doses multiples ascendantes pour évaluer la sécurité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du SER-252 sous-cutané chez les adultes atteints de la maladie de Parkinson et de fluctuations motrices, avec des points d’exploration d’efficacité. Source : https://longevity.technology/news/serina-therapeutics-secures-up-to-20-million-for-ser-252-parkinsons-trial/

Premier patient traité dans l’essai clinique de cirtuvivint pour la LMA et les SMD

Par Guillaume11 septembre 2025Laisser un commentaire

Biosplice Therapeutics a annoncé que le premier patient a été traité dans un essai clinique de phase 1 pour son candidat cirtuvivint, destiné aux patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) et de syndromes myélodysplasiques (SMD). L’étude est réalisée en vertu d’un accord avec l’Institut National du Cancer (NCI), via le Réseau d’essais cliniques en thérapeutiques expérimentales, et est supervisée par le Programme d’évaluation des thérapies anticancéreuses du NCI. L’essai (NCT06484062) évalue la sécurité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et les premiers signes d’efficacité du cirtuvivint, à la fois en monothérapie et en combinaison avec l’ASTX727 (INQOVI), un agent hypométhylant approuvé par la FDA pour les SMD. Le recrutement se concentre sur les patients ayant une LMA ou un SMD en rechute ou réfractaire, et l’essai est dirigé par le Dr. Evan Chen du Dana-Farber Cancer Institute. Cirtuvivint est un inhibiteur sélectif de pan-CLK et pan-DYRK qui module l’épissage de l’ARN et cible les voies oncogéniques. Selon la société, des recherches préliminaires soutiennent la logique de combiner son mécanisme de modulation de l’épissage avec l’action hypométhylante de l’ASTX727. L’essai souligne la collaboration continue entre Biosplice et le NCI, visant à répondre à des besoins non satisfaits importants dans la LMA et les SMD en explorant des mécanismes de traitement complémentaires. Source : https://longevity.technology/news/first-patient-dosed-in-nci-sponsored-trial-of-cirtuvivint-in-aml-mds/

Lighthouse Pharma obtient un financement majeur pour faire avancer un traitement contre Alzheimer ciblant une bactérie buccale

Par Guillaume23 août 2025Laisser un commentaire

Lighthouse Pharmaceuticals, une biotech américaine, a reçu une subvention de 49,2 millions de dollars du National Institute on Aging pour faire avancer un essai de Phase 2 de son traitement expérimental LHP588 auprès de patients atteints de la maladie d’Alzheimer testés positifs pour la bactérie Porphyromonas gingivalis. Cette bactérie est reconnue comme un agent pathogène clé dans la parodontite chronique et a été de plus en plus associée à des conditions systémiques telles que les troubles cardiovasculaires et la neurodégénérescence. Les recherches suggèrent qu’une infection chronique permet à cette bactérie et à ses toxines d’entrer dans le cerveau, produisant des enzymes appelées gingipains qui peuvent provoquer un stress oxydatif, une inflammation et des lésions neuronales. Ces processus sont liés aux caractéristiques emblématiques de la maladie d’Alzheimer, notamment l’accumulation d’amyloïde bêta et la pathologie tau. Des preuves provenant de modèles animaux et d’études cliniques indiquent que l’activité des gingipains peut exacerber les boucles de rétroaction d’inflammation et de mort cellulaire, accélérant ainsi le déclin cognitif. LHP588 est un inhibiteur de gingipaine de lysine capable de pénétrer dans le cerveau, conçu pour bloquer sélectivement l’activité toxique de Porphyromonas gingivalis, réduisant ainsi à la fois la virulence bactérienne et la charge. Ce traitement s’appuie sur des résultats d’un précédent composé investigational, l’atuzaginstat, qui avait montré des bénéfices cliniques chez un sous-groupe de patients atteints d’Alzheimer positifs pour P. gingivalis. Dans les études de Phase 1, LHP588 a démontré une sécurité favorable, sans événements indésirables graves ni préoccupations liées à la dose. L’essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, connu sous le nom de SPRING, doit recruter 300 patients atteints d’Alzheimer léger à modéré ayant une infection salivaire confirmée. En se concentrant sur les patients ayant une infection bactérienne confirmée, Lighthouse adopte une approche de médecine de précision qui fait écho aux stratégies de traitement d’autres démences liées aux infections, telles que celles associées au VIH ou à la maladie de Lyme. Le Dr Marwan Sabbagh, président du comité consultatif clinique de l’entreprise, a déclaré que cette subvention permet un test clinique rigoureux d’un mécanisme d’action véritablement novateur dans la maladie d’Alzheimer. En inhibant directement la lysine-gingipaine, LHP588 offre une approche ciblée pour intervenir dans la cascade infectieuse et inflammatoire qui pourrait sous-tendre la maladie chez les patients atteints d’Alzheimer positifs pour P. gingivalis. Le PDG de Lighthouse, Casey Lynch, a ajouté que le financement du NIA était une validation de l’ensemble des preuves croissantes reliant P. gingivalis à la maladie d’Alzheimer et du potentiel de l’inhibition des gingipains comme stratégie thérapeutique. Nous sommes fiers de diriger cet essai pionnier visant à modifier le processus de la maladie en ciblant un facteur microbien connu de neuroinflammation et de neurodégénérescence. Source : https://longevity.technology/news/nia-funds-trial-of-alzheimers-drug-targeting-oral-health-bacteria/

BioAge Labs annonce le début d’un essai clinique pour son inhibiteur de NLRP3 BGE-102 dans le traitement de l’obésité

Par Guillaume16 août 2025Laisser un commentaire

BioAge Labs, Inc. est une entreprise de biotechnologie en phase clinique qui développe des candidats thérapeutiques pour des maladies métaboliques en ciblant la biologie du vieillissement humain. Récemment, la société a annoncé que le premier participant avait été traité dans un essai clinique de phase 1 évaluant BGE-102, un inhibiteur de NLRP3 oral, novateur et à forte pénétration cérébrale, initialement développé pour traiter l’obésité. BGE-102 représente une nouvelle classe d’inhibiteurs de NLRP3, une cible clé pour l’inflammation liée à l’âge, impliquée dans un large éventail de maladies telles que les troubles neurodégénératifs, les maladies cardiovasculaires et les troubles métaboliques comme l’obésité. La plateforme de découverte de BioAge a identifié NLRP3 comme cible thérapeutique, car une réduction de l’activité de NLRP3 est associée à une longévité accrue. Les recherches de la société montrent que les nouvelles molécules inhibent l’inflammasome NLRP3 par un site de liaison et un mécanisme uniques, distincts des autres inhibiteurs de NLRP3 en développement. BGE-102 a démontré une forte puissance avec un dosage oral quotidien et une forte pénétration cérébrale, ce qui soutient son potentiel à traiter la neuroinflammation et l’inflammation systémique associée à l’obésité et au risque cardiovasculaire. Dans des modèles précliniques d’obésité, BGE-102 administré seul a entraîné une perte de poids dépendante de la dose allant jusqu’à 15%, comparable au semaglutide. En combinaison avec le semaglutide, BGE-102 a produit des effets additifs, atteignant environ 25% de réduction de poids, soutenant son application potentielle dans un régime oral contre l’obésité. L’essai de phase 1 est un essai contrôlé, randomisé et en double aveugle, conçu pour évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de BGE-102 chez des participants sains. La première partie évaluera des doses uniques croissantes, tandis que la seconde évaluera des doses multiples croissantes administrées une fois par jour pendant 14 jours. L’étude vise à caractériser le profil pharmacocinétique de BGE-102 par des échantillons de sang, évaluer la pénétration dans le système nerveux central par des échantillons de liquide céphalorachidien, et évaluer les effets pharmacodynamiques à l’aide d’un test de stimulation sanguine ex vivo. Kristen Fortney, PDG et co-fondatrice de BioAge, a exprimé son enthousiasme pour le début de cette étude, soulignant que BGE-102 pourrait compléter des thérapies existantes comme les agonistes GLP-1 pour améliorer la perte de poids et atténuer l’inflammation excessive. Après la réussite de l’étude de phase 1, des données initiales sont attendues d’ici la fin de l’année 2025, avec un plan pour avancer BGE-102 vers une étude de preuve de concept sur l’obésité en 2026. BioAge est également en train de développer des agonistes APJ injectables à action prolongée et des petites molécules orales pour l’obésité, et d’autres programmes précliniques qui exploitent des informations issues de sa plateforme de découverte propriétaire axée sur les données de longévité humaine. Source : https://www.lifespan.io/news/bioage-labs-first-person-dosed-in-phase-1-bge-102-trial/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=bioage-labs-first-person-dosed-in-phase-1-bge-102-trial