Étiquette : Essai clinique

Résultats prometteurs d’un traitement quotidien pour la maladie de Parkinson par Ventyx Biosciences

Une étude de Phase 2a menée par Ventyx Biosciences sur son inhibiteur NLRP3, VTX3232, a montré des résultats prometteurs chez des patients atteints de la maladie de Parkinson à un stade précoce. Bien que l’objectif principal de l’étude était d’évaluer la sécurité et la tolérabilité du médicament, des données positives ont également été recueillies concernant sa pharmacocinétique, pharmacodynamique et ses effets cliniques. Cette étude ouverte, de petite échelle, a inclus dix patients recevant une dose quotidienne de 40 mg de VTX3232 pendant 28 jours. Les résultats montrent que le médicament atteint des concentrations soutenues dans le plasma et le liquide céphalorachidien (LCR), dépassant le niveau requis pour inhiber de manière significative des cytokines pro-inflammatoires clés. Dr Mark Forman, médecin-chef de Ventyx, a exprimé sa satisfaction quant aux résultats, notant que le médicament maintenait des niveaux de plasma et de LCR supérieurs à l’IC90 pour l’IL-1b pendant 24 heures. Les changements des biomarqueurs dans le LCR et le plasma ont également été observés, indiquant une inhibition puissante de NLRP3. L’étude a démontré une réduction marquée des biomarqueurs d’activation de NLRP3, tant dans le plasma que dans le LCR, et une suppression cohérente des marqueurs inflammatoires en aval de l’inflammasome. David Russell, investigateur principal de l’étude de l’Université de Yale, a confirmé que cette étude bien conduite a montré des preuves claires de l’engagement de la cible. Sur le plan clinique, les patients ayant reçu VTX3232 ont présenté des améliorations significatives des symptômes de la maladie de Parkinson, ce qui suggère que l’inhibition de la voie NLRP3 pourrait avoir des bénéfices symptomatiques, bien que des études contrôlées supplémentaires soient nécessaires. Forts de ces résultats, Ventyx prévoit de lancer un essai de Phase 2 plus large et contrôlé par placebo pour évaluer davantage VTX3232 dans la maladie de Parkinson, tout en considérant une application potentielle dans d’autres conditions neurodégénératives comme la maladie d’Alzheimer. Ces avancées devraient ravir Sanofi, qui détient un droit de première négociation sur VTX3232 suite à un investissement stratégique de 27 millions de dollars. Source : https://longevity.technology/news/ventyx-touts-positive-results-in-parkinsons-trial/

Essai clinique de HRX-215 : un espoir pour la régénération hépatique chez les patients à risque

HepaRegeniX, une entreprise biotechnologique allemande, a lancé un essai clinique de son médicament de régénération hépatique, HRX-215, destiné aux patients subissant une résection partielle du foie en raison de métastases hépatiques issues d’un cancer colorectal. Cette étude, qui est un essai randomisé, en double aveugle de Phase 1b/2a, inclut 85 patients aux États-Unis et évalue le médicament dans trois groupes de patients selon l’étendue de la résection hépatique nécessaire. L’objectif principal de l’essai est de déterminer si le médicament peut améliorer la régénération du foie, ce qui pourrait élargir l’éligibilité chirurgicale et réduire les complications post-opératoires. HRX-215 est un petit composé administré par voie orale qui inhibe sélectivement la kinase activée par les mitogènes 4 (MKK4), un régulateur clé de la régénération hépatique. Ce médicament a été développé en collaboration avec l’équipe du professeur Lars Zender à l’Hôpital universitaire de Tübingen, qui a démontré le rôle de MKK4 dans le contrôle de l’activité régénérative des hépatocytes. En inhibant MKK4, HRX-215 vise à réactiver les mécanismes naturels de régénération du foie, permettant une récupération plus robuste des hépatocytes dans les foies sains et malades. L’action du médicament pourrait être particulièrement bénéfique pour les patients dont le tissu hépatique restant pourrait être insuffisant pour supporter une récupération après la chirurgie, car l’insuffisance hépatique post-opératoire est un risque majeur qui peut disqualifier les patients de procédures potentiellement curatives. Selon HepaRegeniX, des études précliniques ont montré que HRX-215 accélère la régénération hépatique et stabilise les hépatocytes, améliorant la survie et la fonction hépatique après des résections à haut risque dans des modèles animaux, tout en inversant les dommages fibrosiques et stéatosiques dans des foies malades sans induire une croissance cellulaire incontrôlée. Au-delà de son application dans la chirurgie des métastases hépatiques, on pense que le composé pourrait avoir des implications plus larges, comme le soutien des patients subissant une transplantation hépatique de donneur vivant et ceux souffrant d’hépatite alcoolique. Son potentiel à améliorer la viabilité des greffons pourrait également élargir le pool de donneurs éligibles, abordant ainsi un goulot d’étranglement de longue date dans la transplantation. Les résultats initiaux de l’essai actuel sont attendus dans la seconde moitié de 2025. Source : https://longevity.technology/news/heparegenix-commences-liver-regeneration-drug-trial/

Insilico Medicine : Rentosertib montre des bénéfices cliniques dans le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique

Insilico Medicine, une entreprise de développement de médicaments basée sur l’intelligence artificielle, a publié les résultats de son essai clinique de phase 2a sur la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) dans la revue Nature Medicine. Cet essai a examiné l’efficacité de Rentosertib, un nouvel inhibiteur de TNIK conçu entièrement grâce à une plateforme d’IA générative. Rentosertib vise à traiter la FPI, une maladie pulmonaire chronique et progressive, en ciblant TNIK, un régulateur clé des voies de signalisation fibrotique. Les résultats de l’étude montrent des améliorations dépendantes de la dose de la capacité pulmonaire et de la qualité de vie des patients après trois mois de traitement. Insilico prévoit maintenant d’engager des discussions avec les organismes de réglementation pour planifier des études à plus grande échelle sur Rentosertib auprès de populations de patients plus larges. Le PDG d’Insilico, Dr Alex Zhavoronkov, a souligné que ces résultats indiquent non seulement un profil de sécurité et de tolérabilité gérable pour Rentosertib, mais aussi le potentiel transformateur de l’IA dans la découverte et le développement de médicaments. Insilico a récemment sécurisé 110 millions de dollars de financement de série E, portant sa valorisation à plus d’un milliard de dollars pour la première fois. L’entreprise affirme que son modèle de découverte de médicaments guidé par l’IA réduit considérablement les délais de développement, avec des candidats médicaments progressant typiquement du concept à la nomination préclinique en 13 mois. Entre 2021 et 2024, Insilico a avancé 22 candidats précliniques en seulement 12 à 18 mois par projet, avec un pipeline d’environ 30 candidats médicaments, dont 10 ont reçu l’approbation de la FDA pour initier des essais humains, y compris Rentosertib. L’essai clinique GENESIS-IPF, une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, a été réalisé dans 22 sites en Chine. Un total de 71 patients atteints de FPI ont été recrutés et ont reçu soit un placebo, soit l’un des trois régimes posologiques de Rentosertib : 30 mg une fois par jour, 30 mg deux fois par jour ou 60 mg une fois par jour, sur une période de 12 semaines. Le principal critère d’évaluation portait sur la sécurité et la tolérabilité, tandis que les résultats secondaires évaluaient l’efficacité à travers des mesures de la capacité vitale forcée, la mesure standard de la fonction pulmonaire dans la FPI. L’étude a montré que Rentosertib était bien toléré dans tous les groupes de dosage, avec des événements indésirables liés au traitement comparables entre les groupes. La plupart des effets secondaires étaient légers à modérés, et les événements indésirables graves étaient rares et se sont résolus après l’arrêt du traitement. Le groupe recevant la dose quotidienne de 60 mg a connu le plus grand bénéfice clinique, affichant une augmentation moyenne de la capacité vitale forcée de 98,4 mL, contre une diminution moyenne de 20,3 mL dans le groupe placebo, indiquant une tendance d’amélioration de la fonction pulmonaire dépendante de la dose. En plus des résultats cliniques, des analyses de biomarqueurs exploratoires ont été menées pour valider le mécanisme d’action du médicament et ses effets biologiques. Des échantillons de protéines sériques ont été analysés tout au long de l’essai, révélant qu’un traitement à forte dose de Rentosertib entraînait des réductions des marqueurs fibrosiques et une augmentation de la cytokine anti-inflammatoire IL-10. Le Dr Zuojun Xu, investigateur principal de l’essai et professeur au Peking Union Medical College, a déclaré que la FPI reste une maladie très difficile avec des besoins cliniques non satisfaits. Cette étude démontre que Rentosertib a le potentiel d’apporter des bénéfices cliniques significatifs aux patients atteints de FPI, ce qui est véritablement enthousiasmant. Cependant, la taille de l’échantillon dans chaque groupe de patients était relativement limitée, et ces résultats devront être validés dans des études de cohortes plus importantes. Source : https://longevity.technology/news/insilicos-ipf-drug-demonstrated-clinically-meaningful-benefits-in-trial/

Développement du Lorundrostat : Une avancée majeure dans le traitement de l’hypertension résistante

Les médicaments à petites molécules présentent une variabilité métabolique humaine qui entraîne des effets souvent modestes et des réponses très variées parmi les patients. Certains bénéficient peu des traitements, d’autres rencontrent des effets secondaires limitant leur utilisation, et il existe toujours la possibilité de développer de nouveaux médicaments adaptés à ces patients. Les investisseurs, quant à eux, préfèrent minimiser les risques et privilégient les investissements dans le développement de médicaments pour des marchés éprouvés et des mécanismes d’action bien établis. Ainsi, chaque fois qu’il existe un marché significatif pour des médicaments à petites molécules visant un résultat spécifique, comme le contrôle de la pression artérielle, le développement de nouveaux médicaments se poursuit, ce qui soulève la question de savoir si cela est bénéfique ou non. Une grande partie des investissements et des activités de l’industrie pharmaceutique est consacrée à la production de médicaments « me too » et à des améliorations incrémentielles. Les résultats de l’essai Launch-HTN montrent que le lorundrostat, un inhibiteur de la synthèse de l’aldostérone, est un traitement sûr et efficace pour les personnes souffrant d’hypertension incontrôlée ou résistante, montrant des réductions de la pression artérielle dans une population de patients large et diverse. Cet essai représente la plus grande étude de phase trois sur un inhibiteur de la synthèse de l’aldostérone pour le traitement de l’hypertension. Les résultats de cet essai sont une étape majeure vers la mise à disposition du premier traitement ciblé pour l’hypertension incontrôlée ou résistante, ce qui pourrait bénéficier à des millions de personnes touchées par cette condition. En dépit des traitements disponibles, plus de 40 % des adultes souffrant d’hypertension dans le monde n’atteignent pas leur objectif de pression artérielle, ce qui souligne le besoin urgent d’explorer de nouvelles thérapies. Le cheminement de l’aldostérone joue un rôle crucial dans la régulation de la pression artérielle, et les complications qui en découlent incluent des problèmes cardiaques et rénaux. Environ 30 % des personnes hypertendues présentent une dysrégulation de l’aldostérone, signifiant que le mécanisme naturel de contrôle de l’aldostérone est perturbé. Le lorundrostat a été conçu pour réduire les niveaux d’aldostérone en inhibant l’enzyme CYP11B2, responsable de sa production. L’essai Launch-HTN a été un essai contrôlé randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de phase 3, qui a recruté des participants adultes éligibles n’ayant pas atteint leur objectif de pression artérielle malgré la prise de deux à cinq médicaments antihypertenseurs. Le lorundrostat administré à une dose de 50 mg par jour a démontré des réductions cliniquement significatives et soutenues de la pression artérielle systolique, avec une réduction de 16,9 mmHg à la semaine 6 (ajustée de -9,1 mmHg par rapport au placebo) et de 19 mmHg à la semaine 12 (ajustée de -11,7 mmHg par rapport au placebo). Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/06/an-example-of-continued-efforts-to-expand-the-portfolio-of-antihypertensive-drugs/

BioAge Labs avance vers le développement clinique de BGE-102, un inhibiteur de NLRP3 prometteur pour le traitement de l’obésité

BioAge Labs, une entreprise de biotechnologie spécialisée dans le domaine de la longévité, a annoncé avoir terminé des études précliniques pour son inhibiteur de NLRP3, le BGE-102, qui se dirige vers le développement clinique. Ce composé, qui se prend par voie orale, est conçu pour traiter l’obésité. BioAge prévoit de soumettre une demande d’IND (Investigational New Drug) à la mi-2025 et de débuter un essai clinique de Phase 1 peu après, incluant des doses individuelles croissantes ainsi que des doses multiples. Les premiers résultats sont attendus d’ici la fin de l’année. Un essai de preuve de concept en patients obèses pourrait être lancé au second semestre de 2026, sous réserve de résultats positifs lors de la première phase clinique. Après l’arrêt d’un essai clinique de Phase 2 pour son programme initial sur l’azelaprag pour des raisons de sécurité, BioAge a réorienté ses efforts vers d’autres avenues prometteuses, notamment l’inhibition de NLRP3. Le NLRP3 inflammasome est un facteur clé des inflammations chroniques liées au vieillissement et au stress cellulaire, un élément central dans de nombreuses maladies liées à l’âge, y compris l’obésité. Grâce à une analyse interne de cohortes humaines liées au vieillissement, BioAge a identifié une activité réduite de NLRP3 comme étant corrélée à une longévité accrue. Dans le cas de l’obésité, l’activation de NLRP3 perturbe la régulation de l’appétit, exacerbant ainsi l’inflammation systémique, un facteur de risque pour les maladies cardiovasculaires. Dans des modèles précliniques, BGE-102 a démontré une capacité à induire une perte de poids significative et dose-dépendante, comparable à celle de l’agoniste des récepteurs GLP-1, le semaglutide. L’effet du traitement, principalement dû à une réduction de l’apport alimentaire, a été maintenu sur une période de 28 jours et accompagné d’améliorations de la sensibilité à l’insuline. En combinaison avec le semaglutide, BGE-102 a montré des bénéfices additionnels, entraînant une réduction de poids de plus de 20%. Ces résultats suggèrent que BGE-102 pourrait servir à la fois comme thérapie autonome et comme agent complémentaire aux traitements existants basés sur les GLP-1. Selon Dr Kristen Fortney, co-fondatrice et PDG de BioAge, en inhibant l’inflammasome NLRP3, BGE-102 cible un cheminement central liant métabolisme, inflammation et vieillissement. Sa puissance potentielle, sa capacité à pénétrer le cerveau et sa pharmacocinétique suggèrent qu’une posologie quotidienne pourrait positionner BGE-102 comme une thérapie orale pratique pour l’obésité, que ce soit seule ou avec des agonistes des récepteurs GLP-1, et pourrait débloquer d’autres opportunités dans les maladies dues à l’inflammation médiée par NLRP3. Source : https://longevity.technology/news/bioage-plots-clinical-trial-of-nlrp3-inhibitor-this-year/

Effets bénéfiques du plasma jeune et des immunoglobulines dans un essai clinique

Un essai clinique contrôlé par placebo, dont les résultats ont été publiés dans Aging Cell, a déterminé que le plasma dérivé de donneurs plus jeunes présente des effets bénéfiques lorsqu’il est combiné avec des immunoglobulines, selon plusieurs horloges épigénétiques et biomarqueurs – omiques. L’échange thérapeutique de plasma (TPE), la pratique consistant à administrer du plasma jeune à une personne jeune, a été étudié pendant plus d’un siècle. En plus de nombreuses études sur des souris ayant donné des résultats positifs, il a été constaté que cela est efficace contre certaines conditions médicales chez les humains, y compris les conséquences à long terme du COVID-19. Les chercheurs ont utilisé une large variété d’horloges, 36 au total, pour déterminer les effets du TPE sur les personnes âgées. Parmi ces horloges, on trouve la GrimAge, ainsi que les horloges de Hannum et Horvath, en plus d’inventions plus récentes comme DamAge et des horloges qui évaluent des systèmes corporels particuliers. Les participants ont été divisés en quatre groupes : un recevant du plasma une fois par semaine pendant six mois, un autre recevant du TPE deux fois par semaine pendant trois mois, un groupe recevant du TPE avec immunoglobuline (IVIG) deux fois par semaine pendant trois mois, et un groupe placebo recevant des traitements fictifs. L’âge moyen de chaque groupe était dans la soixantaine. Au total, 44 personnes ont terminé cette étude. Comme prévu, il y avait des différences significatives au départ entre les horloges biologiques, et elles n’étaient pas toutes d’accord entre elles. Par exemple, le groupe témoin, avant le début de l’expérience, a signalé un vieillissement décéléré sur l’horloge de Horvath et un vieillissement très décéléré sur une horloge métabolique, mais ils étaient relativement plus âgés selon l’horloge de mortalité GrimAge. Ce travail a utilisé différents points temporels pour les différents groupes. Le point temporel 1 représentait la ligne de base pour tous les groupes, mais pour les groupes bihebdomadaires, le point temporel 2 était à un mois et le point temporel 3 à deux mois. Pour le groupe recevant du plasma une fois par semaine, le point temporel 2 était à trois mois et le point temporel 3 à cinq mois. En raison du nombre relativement faible de participants et du grand nombre d’horloges, la signification des différences entre la ligne de base et les autres points temporels au sein de n’importe quel groupe, selon n’importe quelle horloge individuelle, n’a pas survécu au processus de correction statistique. Cependant, il y avait des différences significatives entre les groupes même après ce processus de correction. La combinaison de TPE avec IVIG semblait produire des effets beaucoup plus forts au point temporel 2 qu’au point temporel 3, en particulier dans les horloges qui évaluent des organes et systèmes particuliers. L’accélération de l’âge, selon la plupart des horloges de cette catégorie, est devenue beaucoup plus mauvaise dans le groupe témoin. Les chercheurs ont également combiné leurs horloges en une seule métrique d’accélération de l’âge, ce qui a donné des résultats statistiquement significatifs au point temporel 2. Le groupe TPE + IVIG a connu une réduction moyenne de l’âge biologique de 2,61 ans, tandis que ce chiffre était de 1,32 pour le groupe TPE mensuel. Malheureusement, cet avantage ne s’est pas poursuivi jusqu’au point temporel 3 ; les chercheurs suggèrent que cela est dû à des mécanismes compensatoires potentiels qui atténuent les effets anti-vieillissants après plusieurs séances. Un examen multi-omique plus large a révélé que le groupe TPE+IVIG a reçu des bénéfices significatifs, en particulier dans le système immunitaire. Les proportions de lymphocytes T, ainsi que les cellules tueuses naturelles (NK) et les monocytes de ce groupe sont devenues plus semblables à celles des personnes plus jeunes. Les résultats protéomiques ont révélé des corrélations similaires, avec plus de changements protéomiques dans le groupe TPE+IVIG s’alignant sur le rajeunissement biologique que dans les autres groupes. Ces changements protéomiques étaient également liés à d’autres caractéristiques du vieillissement, telles que la perte de protéostase, la sénescence et l’inflammaging. Étonnamment, il semblait y avoir une corrélation entre la réponse à ce traitement et la santé globale, mesurée par les monocytes et les plaquettes. Les personnes en moins bonne santé étaient des répondeurs plus forts ; les personnes en bonne santé n’ont pas reçu de tel bénéfice. Cette étude avait quelques limitations. Tout d’abord, les différences d’horloge entre les groupes à la ligne de base ont quelque peu obscurci les résultats, un problème exacerbé par le nombre relativement faible de participants. Deuxièmement, il n’y avait pas de groupe uniquement IVIG, ce qui aurait fourni plus de preuves pour ou contre la synergie de la combinaison de TPE et IVIG. En l’état, ces résultats suggèrent que l’IVIG est potentiellement plus puissant que le TPE pour réduire l’âge biologique selon plusieurs métriques établies. Source : https://www.lifespan.io/news/how-young-plasma-affects-aging-in-older-people/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=how-young-plasma-affects-aging-in-older-people

Syndeio Biosciences : Une avancée dans les neurothérapeutiques ciblant les synapses pour le traitement des troubles neurologiques

Syndeio Biosciences, une entreprise de biotechnologie en phase clinique, a été lancée avec une mission claire : restaurer et améliorer la fonction synaptique dans les troubles du système nerveux central (SNC). Avec un financement de plus de 90 millions de dollars, Syndeio développe une gamme de thérapies visant à traiter les « synaptopathies », des troubles caractérisés par des connexions synaptiques affaiblies ou perdues, qui sous-tendent divers états pathologiques, y compris la maladie d’Alzheimer et la dépression. Le changement de nom de Gate Neurosciences à Syndeio suit l’acquisition de Boost Neuroscience, et l’entreprise se concentre sur la réparation des réseaux neuronaux perturbés en renforçant les synapses, les jonctions essentielles entre neurones qui soutiennent la fonction cérébrale. Le PDG de Syndeio, Derek Small, souligne que les synaptopathies, qui incluent des maladies comme la dépression majeure et la schizophrénie, touchent plus d’un milliard de personnes dans le monde et représentent une crise de santé publique pressante. La stratégie de la société repose sur une plateforme propriétaire développée à l’université de Stanford, intégrant des essais électrophysiologiques, comportementaux et des réseaux neuronaux humains pour évaluer l’impact des candidats médicaments sur la biologie synaptique. Dr Thomas Südhof, lauréat du prix Nobel et co-président du conseil consultatif scientifique de Syndeio, note que bien que les domaines de la neurologie et de la psychiatrie convergent vers une compréhension de la fonction synaptique comme un moteur essentiel de la santé cérébrale, le développement de médicaments neurologiques a longtemps été entravé par un manque de modèles précliniques de haute qualité. Le candidat principal de Syndeio, le zelquistinel, est actuellement en phase 2 d’essai clinique pour la dépression majeure et va commencer un essai biomarqueur dans la maladie d’Alzheimer, le premier à utiliser des biomarqueurs de fonction synaptique comme points de terminaison. Des études cliniques antérieures sur le zelquistinel ont montré qu’il améliore rapidement et durablement la plasticité synaptique, démontrant une activité prometteuse et des effets mesurables sur les biomarqueurs. Syndeio utilise des technologies avancées comme l’EEG quantitatif, l’analyse des ondes cérébrales et l’apprentissage automatique pour affiner le ciblage des patients et optimiser les stratégies de traitement. L’entreprise collabore avec Beacon Biosignals pour intégrer des dispositifs portables dans ses protocoles cliniques, permettant la capture en temps réel de biomarqueurs neurologiques et améliorant la précision des essais. Syndeio a sécurisé plus de 90 millions de dollars de financement d’investisseurs en sciences de la vie et de parties prenantes stratégiques, notamment Catalio Capital Management, Innoviva, AbbVie et Lilly. Jacob Vogelstein de Catalio déclare que la force de la plateforme scientifique de Syndeio et de son pipeline clinique pourrait transformer le paysage du développement de médicaments ciblant les synapses, soulignant que l’équipe est de classe mondiale avec une expertise inégalée dans la traduction de la biologie synaptique en thérapies impactantes. Source : https://longevity.technology/news/syndeio-launches-to-advance-synapse-targeted-neurotherapeutics/

Essai clinique de Rejuvenate Biomed sur la thérapie combinée pour la sarcopénie chez les patients MPOC

La société Rejuvenate Biomed a récemment lancé un essai clinique de phase 2 visant à étudier l’impact d’une thérapie combinée à base de métformine et de galantamine sur la fonction physique, la force musculaire et la résistance à la fatigue chez les patients atteints de maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC). Cet essai, qui implique 130 adultes âgés ayant été hospitalisés en raison de la MPOC, vise à traiter la sarcopénie, une perte progressive de masse musculaire et de force souvent sous-estimée mais grave, touchant environ un patient sur quatre souffrant de MPOC. La thérapie RJx-01, qui combine des médicaments utilisés pour traiter le diabète de type 2 et la démence, a le potentiel de ralentir le vieillissement et d’améliorer la santé musculaire. Le PDG de Rejuvenate Biomed, le Dr Ann Beliën, a souligné que cet essai clinique aborde une question urgente de la dégénérescence liée à l’âge et pourrait fournir des données robustes sur l’efficacité de RJx-01, ouvrant la voie à des traitements plus efficaces pour la sarcopénie et le déclin musculosquelettique lié à l’âge. Les résultats prometteurs d’études précédentes ont montré que RJx-01 pouvait améliorer la force musculaire et la résistance à la fatigue. Cette étude est menée en collaboration avec l’Université de Leicester et d’autres institutions et bénéficie d’un financement significatif pour renforcer la résilience biologique des individus à risque de déclin majeur de santé. Le professeur Neil Greening, enquêteur principal, a déclaré que cette thérapie pourrait améliorer les résultats à long terme et la qualité de vie des patients. RJx-01 fait partie d’un pipeline plus large de thérapies combinées développées par Rejuvenate Biomed, soutenues par des plateformes de découverte de médicaments alimentées par l’IA, qui visent à traiter diverses maladies liées à l’âge. Source : https://longevity.technology/news/metformin-combination-therapy-enters-phase-2-sarcopenia-trial/

Juvena Therapeutics lance un essai clinique pour une thérapie de régénération musculaire

Juvena Therapeutics, une entreprise de biotechnologie axée sur la longévité, a lancé son premier essai clinique humain pour sa thérapie biologique phare, JUV-161, conçue pour régénérer le tissu musculaire. Ce traitement, appelé ‘insuline pour les muscles’, a montré son efficacité dans des modèles précliniques en favorisant la formation des fibres musculaires, en inversant l’atrophie musculaire, en améliorant la force et l’endurance, ainsi qu’en optimisant la santé métabolique. JUV-161 est actuellement exploré pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), une maladie héréditaire débilitante sans traitements approuvés, qui entraîne une dégénérescence musculaire progressive, des complications cardiaques, des cataractes et une résistance à l’insuline. L’année dernière, ce traitement a reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA. Le premier essai, qui recrute des participants en Australie, est une étude à dose unique croissante visant à évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie chez des volontaires adultes en bonne santé. Cet essai soutient la stratégie plus large de la société, qui consiste à développer JUV-161 pour plusieurs indications de maladies musculaires. La société prévoit de déposer une demande de nouveau médicament expérimental l’année prochaine pour passer aux études de phase II chez des patients atteints de DM1 congénitale et de sarcopénie. Le PDG de Juvena, Dr Hanadie Yousef, a exprimé son enthousiasme pour le potentiel d’application de JUV-161, qui pourrait restaurer la santé musculaire et améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de DM1 ainsi que d’autres conditions sarcopéniques liées au vieillissement, à l’obésité ou au diabète. JUV-161 repose sur une forme ingénierie de l’IGF2 (Insulin-like Growth Factor 2) et vise à restaurer la signalisation AKT, une voie clé régulant la croissance musculaire, la survie et le métabolisme, souvent altérée dans les maladies et le vieillissement. Juvena se distingue par sa plateforme de découverte de médicaments, JuvNET, qui intègre l’IA avec la biologie du secretome des cellules souches pour identifier et concevoir des protéines thérapeutiques. La société a identifié plus de 50 candidats biologiquement actifs avec un potentiel thérapeutique pour traiter des troubles musculaires chroniques et métaboliques, comme JUV-112, un candidat ciblant l’obésité qui induit une perte de poids par une augmentation de la dépense énergétique plutôt que par la suppression de l’appétit. En 2022, Juvena a levé 41 millions de dollars lors d’un tour de financement de série A, portant son financement total à 50 millions de dollars. Source : https://longevity.technology/news/juvena-kicks-off-first-human-trial-of-muscle-regeneration-therapy/

Therini Bio avance vers un nouveau traitement pour la maladie d’Alzheimer et l’œdème maculaire diabétique

Therini Bio, une biotech axée sur la neurodégénérescence, a récemment annoncé des résultats prometteurs d’un essai clinique de Phase 1a pour son candidat médicament phare, le THN391, administré à des volontaires sains. Ce traitement est exploré pour son potentiel à traiter des maladies neurodégénératives en ciblant l’inflammation neurogène induite par le fibrinogène, un processus pathologique clé associé à la dysfonction vasculaire. Le THN391 est un anticorps monoclonal humanisé à haute affinité, conçu pour bloquer sélectivement les effets inflammatoires du fibrin sans interférer avec son rôle dans la coagulation. Les dépôts de fibrine, qui s’accumulent lors de blessures vasculaires, se liées aux récepteurs du complément sur les cellules immunitaires innées, déclenchant une inflammation chronique et des dommages neuronaux dans le cerveau et la rétine. Ce mécanisme est considéré comme central dans le développement et la progression de maladies liées à l’âge, telles que la maladie d’Alzheimer et l’œdème maculaire diabétique (DME). Les études précliniques menées par la co-fondatrice et chercheuse Dr Katerina Akassoglou ont montré que le ciblage de l’épitopes inflammatoire sur les dépôts de fibrine avec des anticorps comme le THN391 peut protéger contre la dégénérescence vasculaire et neuronale. En intervenant à ce point en amont de la cascade inflammatoire, l’entreprise vise à modifier le cours des maladies neurodégénératives et rétiniennes plutôt que de simplement atténuer les symptômes. Dans l’étude de première administration chez l’homme, le THN391 a été administré à des doses uniques et multiples dans le cadre d’une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo. Le traitement a été bien toléré sans événements indésirables graves, n’a pas eu d’impact sur la coagulation ou la fibrinolyse, et n’a pas provoqué de réponse d’anticorps anti-médicament. L’analyse pharmacocinétique a révélé une exposition proportionnelle à la dose et une demi-vie compatible avec une posologie mensuelle. Suite aux résultats positifs de la Phase 1a, Therini Bio prévoit de lancer deux essais de Phase 1b – l’un pour évaluer le potentiel du THN391 chez des patients atteints de la maladie d’Alzheimer et l’autre pour étudier son efficacité dans le traitement du DME. Le PDG de Therini Bio, Dr Tara Nickerson, a déclaré que l’entreprise vise à traiter les causes fondamentales de la neurodégénérescence en ciblant la dysfonction vasculaire et l’inflammation neurochronique. Les données de l’étude de Phase 1a seront présentées à la Conférence internationale de l’Association Alzheimer 2025 à Toronto. Source : https://longevity.technology/news/therini-bio-advances-neurodegeneration-drug-to-next-phase/