Étiquette : développement de médicaments

Nommer Joan Mannick comme Directrice Médicale : Un pas vers des essais cliniques chez Altos Labs

Altos Labs, une entreprise de biotechnologie axée sur la longévité, a récemment nommé le Dr Joan Mannick en tant que Directrice Médicale et responsable du développement des produits. Ce changement de direction indique une avancée vers des programmes cliniques basés sur leur technologie de rajeunissement cellulaire. Altos, qui a été lancé en 2022 avec un financement de 3 milliards de dollars, se concentre sur la restauration de la santé cellulaire par le biais du reprogrammation épigénétique partielle, une méthode inspirée par les travaux de Shinya Yamanaka, lauréat du prix Nobel. Bien qu’Altos n’ait pas encore commencé d’essais cliniques sur l’homme, la nomination de Mannick, qui a une vaste expérience dans le développement de médicaments liés au vieillissement, suggère que l’entreprise se dirige vers des applications cliniques de sa technologie. Mannick a dirigé des programmes cliniques dans des entreprises telles que Tornado Therapeutics et resTORbio, où elle a ciblé le déclin immunitaire lié à l’âge. Son expérience est particulièrement pertinente face aux défis réglementaires et cliniques uniques associés à la biologie du vieillissement. Elle a exprimé son enthousiasme pour la mission d’Altos, qui vise à changer la pratique de la médecine grâce à des thérapies innovantes. Altos Labs, avec ses centres de recherche en Californie et au Royaume-Uni, a attiré de nombreux scientifiques de renom. La contribution de Mannick est jugée essentielle pour traduire les recherches en avancées médicales qui amélioreront la vie des gens. Source : https://longevity.technology/news/is-altos-labs-gearing-up-for-clinical-trials/

Illimis Therapeutics : Accélération du développement de médicaments contre Alzheimer grâce à un financement de 42 millions de dollars

Illimis Therapeutics, une entreprise de biotechnologie sud-coréenne, a récemment levé 42 millions de dollars lors d’un tour de financement de série B pour accélérer le développement de médicaments visant des maladies du système nerveux central et des maladies liées à l’immunité. L’entreprise se concentre particulièrement sur la maladie d’Alzheimer. Son approche innovante exploite le système récepteur TAM, qui joue un rôle crucial dans le contrôle de l’inflammation et l’homéostasie immunitaire. Ce système est composé de trois kinases de tyrosine réceptrices : Tyro3, Axl et MerTK, qui sont impliquées dans divers processus biologiques, notamment le nettoyage des cellules apoptotiques et la modulation des réponses inflammatoires. Illimis utilise cette voie pour surmonter les limites des traitements existants, en particulier dans les cas de maladies neurodégénératives comme Alzheimer. Le candidat thérapeutique principal de la société, ILM01, est en développement pour traiter Alzheimer en nettoyant les protéines pathologiques sans déclencher de réponses inflammatoires nocives. Contrairement aux thérapies basées sur des anticorps qui induisent souvent une neuroinflammation entraînant des anomalies d’imagerie liées à l’amyloïde (ARIA), les protéines de fusion d’Illimis activent les récepteurs TAM sur les microglies et les astrocytes, favorisant un nettoyage efficace de la protéine amyloïde bêta tout en supprimant activement l’inflammation. Les études menées par la société ont montré que cette approche permet un nettoyage plus fort de l’amyloïde sans les effets secondaires neurotoxiques associés à d’autres thérapies. Illimis prévoit de soumettre une demande de nouveau médicament expérimental pour ILM01 d’ici la fin de 2027, et les fonds récemment acquis soutiendront le développement continu et l’expansion de son pipeline. En plus de la maladie d’Alzheimer, Illimis prévoit d’appliquer sa plate-forme à un éventail de troubles liés à l’immunité. L’entreprise a également formé une collaboration de recherche avec l’initiative Catalyze360-ExploR&D d’Eli Lilly, visant à améliorer les applications de sa plateforme dans les maladies neurodégénératives. De plus, Illimis a été sélectionnée pour le programme Global Joint Research to Defeat Dementia de 2025, dirigé par le ministère coréen de la Santé et du Bien-être et le Centre de recherche sur la démence coréenne, recevant un financement sur trois ans pour soutenir ses efforts de recherche. Sanghoon Park, PDG d’Illimis, a déclaré que cet investissement, les subventions gouvernementales et le partenariat avec Lilly permettront à l’entreprise d’accélérer ses efforts pour conquérir des maladies présentant des besoins cliniques non satisfaits, en se basant sur une compréhension approfondie de la biologie des TAM et d’établir un leadership mondial dans ce domaine. Le tour de financement de série B a vu la participation d’investisseurs déjà impliqués et de nouveaux investisseurs, avec des soutiens existants tels que DSC Investment, Woori Venture Partners et la Korea Development Bank, ainsi que des nouveaux investisseurs comme LB Investment, IMM Investment et la Industrial Bank of Korea. Yohan Kim de DSC, qui a dirigé le tour d’investissement, a déclaré que dans le paysage en évolution du développement de nouveaux médicaments, où les limites des médicaments existants sont continuellement surmontées, la technologie de plateforme différenciée d’Illimis devrait émerger comme une option de traitement de prochaine génération pour les maladies neuro-immunitaires avec des besoins médicaux non satisfaits. Illimis bénéficie également de la supervision stratégique d’un conseil consultatif scientifique composé d’experts de renom en neurobiologie et en développement de médicaments, y compris le Dr Greg Lemke, professeur émérite à l’institut Salk, et le Dr Morgan Sheng de l’institut Broad. Source : https://longevity.technology/news/korean-biotech-lands-funding-to-accelerate-alzheimers-drug-development/

Epigenica : Une avancée dans l’étude de l’épigénétique pour la longévité et le développement de médicaments

La société biopharmaceutique suédoise Epigenica a récemment levé 2,2 millions de dollars pour accélérer la commercialisation de ses technologies épigénétiques à haut débit et élargir sa présence sur le marché, notamment aux États-Unis. L’épigénétique, qui étudie les modifications de l’expression génique sans changer la séquence d’ADN sous-jacente, joue un rôle crucial dans la compréhension des maladies liées à l’âge, telles que le cancer, les maladies neurodégénératives et les troubles cardiovasculaires. En effet, les changements épigénétiques, souvent déclenchés par des facteurs environnementaux et le vieillissement, influencent l’activation ou la désactivation des gènes. Dans le cadre du développement de médicaments pour les maladies liées à l’âge, l’épigénétique offre une perspective puissante pour comprendre le déclin fonctionnel cellulaire au fil du temps. Le paysage scientifique adopte de plus en plus une approche multi-omiques pour appréhender les systèmes biologiques complexes, et l’épigénétique fournit une couche régulatrice essentielle qui complète les données génomiques, transcriptomiques, protéomiques et métabolomiques. Cependant, la plupart des outils épigénétiques existants souffrent de limitations en termes de débit, de coûts élevés et de l’incapacité à combiner les données de méthylation de l’ADN et de modification des histones dans un seul flux de travail. La plateforme EpiFinder d’Epigenica offre une solution évolutive et unifiée qui permet aux chercheurs de réaliser un profilage épigénomique quantitatif à l’échelle du génome en utilisant un matériau d’entrée minimal. Cette technologie soutient les applications dans le développement de médicaments, la médecine de précision et la recherche sur la longévité. La société affirme que son produit phare, EpiFinder Genome, est le premier kit commercial à fournir des capacités ChIP-seq multiplex à haut débit, permettant d’analyser jusqu’à huit marqueurs épigénétiques sur 24 échantillons en un seul flux de travail. Cela produit 192 profils à l’échelle du génome avec efficacité et cohérence, rendant la génération de données robuste et reproductible à une échelle et une vitesse auparavant inaccessibles avec des approches conventionnelles. EpiFinder Genome est compatible avec une large gamme de types d’échantillons, y compris les cellules primaires, les cellules cultivées et les tissus, ce qui le rend applicable à la recherche académique et commerciale. De plus, Epigenica s’apprête à lancer d’autres kits pour élargir les capacités de sa plateforme, en visant notamment l’épigénomique basée sur le sang et le dépistage à haut débit à travers divers paysages épigénétiques. Cette levée de fonds, dirigée par Voima Ventures et impliquant également Navigare Ventures, Leksell Social Ventures et l’investisseur de retour Almi Invest, positionne Epigenica pour avancer dans le développement de ses produits, améliorer ses offres de services et accroître ses opérations afin de répondre à la demande mondiale croissante pour des outils de recherche épigénomique innovants. L’épigénétique, qui étudie comment notre mode de vie et notre environnement influencent le fonctionnement de nos gènes, détient un potentiel transformateur dans des domaines tels que l’oncologie, la longévité et le développement de médicaments. Epigenica permet une analyse rapide, évolutive et abordable des biomarqueurs épigénétiques, aidant les chercheurs à libérer pleinement le potentiel des approches multi-omiques dans la recherche de nouveaux diagnostics et thérapies. Source : https://longevity.technology/news/epigenica-enables-precise-and-scalable-measurement-of-epigenetic-changes/

Collaboration stratégique entre Juvena Therapeutics et Eli Lilly pour améliorer la santé musculaire et la composition corporelle

Juvena Therapeutics, une entreprise de biotechnologie axée sur la longévité, a récemment annoncé un partenariat de collaboration de recherche et de licence mondiale avec Eli Lilly, un géant pharmaceutique. L’objectif de cette collaboration est de découvrir et de développer des candidats médicaments capables de traiter des conditions telles que la fragilité et l’obésité. Juvena utilisera sa plateforme d’intelligence artificielle pour identifier de nouvelles thérapies à partir de sa bibliothèque de protéines dérivées de cellules souches, visant à améliorer la masse musculaire, la fonction et la composition corporelle globale. Selon les termes de l’accord, Juvena recevra un paiement initial, un investissement en capital de Lilly et des paiements potentiels liés au développement et à la commercialisation. Lilly obtiendra les droits exclusifs sur les candidats principaux identifiés et assumera leur développement et commercialisation. Dr Hanadie Yousef, cofondatrice et PDG de Juvena, a souligné que la société est éligible à recevoir plus de 650 millions de dollars en paiements de recherche, développement et commercialisation. Ce partenariat intervient alors que les entreprises pharmaceutiques cherchent à capitaliser sur le succès des agonistes GLP-1 dans le traitement de l’obésité, en s’attaquant à des problèmes comme la perte de masse musculaire associée à la perte de poids induite médicalement. Juvena se concentre sur le potentiel thérapeutique des protéines de signalisation sécrétées dérivées de cellules souches humaines et utilise sa plateforme de découverte de médicaments alimentée par l’IA, JuvNET, pour optimiser les candidats médicaments biologiques. L’entreprise a déjà constitué un pipeline diversifié de biologiques ciblant les maladies musculaires chroniques et métaboliques, avec plus de 50 protéines identifiées ayant des applications thérapeutiques. Parmi elles se trouve JUV-161, qui a récemment débuté des essais cliniques et est basée sur une protéine sécrétée naturellement soutenant la régénération musculaire. Un autre programme, JUV-112, vise à favoriser la dégradation des graisses et à augmenter la dépense énergétique sans supprimer l’appétit ni réduire la masse musculaire. La nouvelle collaboration vise à accélérer la découverte de traitements qui non seulement traitent l’obésité et la fragilité, mais aussi promeuvent la santé métabolique et la résilience à long terme. Dr Jeremy O’Connell, cofondateur de Juvena, a exprimé que l’obésité affecte une personne sur huit dans le monde et que tous méritent une chance d’améliorer leur santé. En combinant l’expérience de Lilly dans les maladies métaboliques avec l’expertise de Juvena en IA et la compréhension des protéines sécrétées par les cellules souches humaines, ils visent à accélérer l’innovation qui fait progresser les normes de soins dans la gestion de l’obésité. Source : https://longevity.technology/news/juvena-flexes-muscles-in-650m-collaboration-deal-with-lilly/

Insilico Medicine : Rentosertib montre des bénéfices cliniques dans le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique

Insilico Medicine, une entreprise de développement de médicaments basée sur l’intelligence artificielle, a publié les résultats de son essai clinique de phase 2a sur la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) dans la revue Nature Medicine. Cet essai a examiné l’efficacité de Rentosertib, un nouvel inhibiteur de TNIK conçu entièrement grâce à une plateforme d’IA générative. Rentosertib vise à traiter la FPI, une maladie pulmonaire chronique et progressive, en ciblant TNIK, un régulateur clé des voies de signalisation fibrotique. Les résultats de l’étude montrent des améliorations dépendantes de la dose de la capacité pulmonaire et de la qualité de vie des patients après trois mois de traitement. Insilico prévoit maintenant d’engager des discussions avec les organismes de réglementation pour planifier des études à plus grande échelle sur Rentosertib auprès de populations de patients plus larges. Le PDG d’Insilico, Dr Alex Zhavoronkov, a souligné que ces résultats indiquent non seulement un profil de sécurité et de tolérabilité gérable pour Rentosertib, mais aussi le potentiel transformateur de l’IA dans la découverte et le développement de médicaments. Insilico a récemment sécurisé 110 millions de dollars de financement de série E, portant sa valorisation à plus d’un milliard de dollars pour la première fois. L’entreprise affirme que son modèle de découverte de médicaments guidé par l’IA réduit considérablement les délais de développement, avec des candidats médicaments progressant typiquement du concept à la nomination préclinique en 13 mois. Entre 2021 et 2024, Insilico a avancé 22 candidats précliniques en seulement 12 à 18 mois par projet, avec un pipeline d’environ 30 candidats médicaments, dont 10 ont reçu l’approbation de la FDA pour initier des essais humains, y compris Rentosertib. L’essai clinique GENESIS-IPF, une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, a été réalisé dans 22 sites en Chine. Un total de 71 patients atteints de FPI ont été recrutés et ont reçu soit un placebo, soit l’un des trois régimes posologiques de Rentosertib : 30 mg une fois par jour, 30 mg deux fois par jour ou 60 mg une fois par jour, sur une période de 12 semaines. Le principal critère d’évaluation portait sur la sécurité et la tolérabilité, tandis que les résultats secondaires évaluaient l’efficacité à travers des mesures de la capacité vitale forcée, la mesure standard de la fonction pulmonaire dans la FPI. L’étude a montré que Rentosertib était bien toléré dans tous les groupes de dosage, avec des événements indésirables liés au traitement comparables entre les groupes. La plupart des effets secondaires étaient légers à modérés, et les événements indésirables graves étaient rares et se sont résolus après l’arrêt du traitement. Le groupe recevant la dose quotidienne de 60 mg a connu le plus grand bénéfice clinique, affichant une augmentation moyenne de la capacité vitale forcée de 98,4 mL, contre une diminution moyenne de 20,3 mL dans le groupe placebo, indiquant une tendance d’amélioration de la fonction pulmonaire dépendante de la dose. En plus des résultats cliniques, des analyses de biomarqueurs exploratoires ont été menées pour valider le mécanisme d’action du médicament et ses effets biologiques. Des échantillons de protéines sériques ont été analysés tout au long de l’essai, révélant qu’un traitement à forte dose de Rentosertib entraînait des réductions des marqueurs fibrosiques et une augmentation de la cytokine anti-inflammatoire IL-10. Le Dr Zuojun Xu, investigateur principal de l’essai et professeur au Peking Union Medical College, a déclaré que la FPI reste une maladie très difficile avec des besoins cliniques non satisfaits. Cette étude démontre que Rentosertib a le potentiel d’apporter des bénéfices cliniques significatifs aux patients atteints de FPI, ce qui est véritablement enthousiasmant. Cependant, la taille de l’échantillon dans chaque groupe de patients était relativement limitée, et ces résultats devront être validés dans des études de cohortes plus importantes. Source : https://longevity.technology/news/insilicos-ipf-drug-demonstrated-clinically-meaningful-benefits-in-trial/

Vivodyne : 40 millions de dollars pour révolutionner le développement de médicaments sans tests sur les animaux

Vivodyne, une entreprise biotechnologique américaine, a récemment levé 40 millions de dollars lors d’un tour de financement de série A dirigé par Khosla Ventures, dans le but d’éliminer les tests sur les animaux dans le développement de médicaments. L’entreprise utilise la robotique et l’intelligence artificielle pour cultiver et analyser des milliers de tissus humains pleinement fonctionnels, s’attaquant ainsi à l’inadéquation biologique qui entraîne un taux d’échec de 95 % dans les essais cliniques humains après des tests réussis sur des animaux. Ce financement permettra à Vivodyne d’ouvrir une installation entièrement robotisée de 23 000 pieds carrés à South San Francisco. Le développement traditionnel de médicaments précliniques a longtemps reposé sur des modèles animaux, qui, malgré certaines similitudes biologiques avec les humains, produisent souvent des résultats trompeurs en raison de différences fondamentales dans la manifestation des maladies et les réponses immunitaires. L’approche de Vivodyne remplace ces modèles inadéquats par des tests cliniquement prédictifs à grande échelle sur des tissus humains complexes. La plateforme de l’entreprise, capable de simuler la biologie humaine in vitro, permet aux entreprises pharmaceutiques de générer des informations plus précises à toutes les étapes du développement de médicaments, de la découverte de cibles aux évaluations de sécurité et d’efficacité. Dr Andrei Georgescu, co-fondateur et PDG de Vivodyne, a souligné que cette technologie a un potentiel important dans le secteur biotechnologique de la longévité. Il a déclaré que les recherches sur les maladies chroniques étaient jusqu’à présent limitées par le manque et l’échelle des données humaines disponibles. En remplaçant les tests sur des souris, qui ont une espérance de vie d’un an, par des recherches à grande échelle sur des tissus humains cultivés en laboratoire, Vivodyne espère produire une quantité massive de nouvelles données et, espérons-le, des informations exploitables pour l’industrie pharmaceutique. La meilleure façon de comprendre comment les maladies chroniques impactent le vieillissement humain ne peut être abordée qu’à travers une recherche à grande échelle basée directement sur des tissus humains. Vivodyne peut produire et analyser plus de 10 000 expériences indépendantes de tissus humains par course robotique, avec des tissus plus grands que les organoïdes traditionnels, permettant une collecte de données multi-omiques haute résolution, y compris l’imagerie, la transcriptomique unicellulaire et la protéomique. Ces ensembles de données reflètent les réponses humaines authentiques aux médicaments, permettant aux chercheurs de capturer des états de maladie complexes et des dynamiques immunitaires que les modèles animaux ne peuvent tout simplement pas reproduire. Vivodyne affirme que son système est capable de cultiver plus de 20 types de tissus humains différents, y compris le foie, le poumon, la moelle osseuse, le placenta et les ganglions lymphatiques, et peut modéliser une large gamme de maladies telles que le cancer, la fibrose, les conditions auto-immunes et les maladies infectieuses. La plateforme de l’entreprise est déjà utilisée par la plupart des grandes entreprises pharmaceutiques, qui s’en servent pour réduire les risques des essais cliniques et améliorer la sélection des candidats médicaments. En plus de Khosla, le tour de financement a vu la participation de nouveaux investisseurs tels que Lingotto Investment Management, Helena Capital, Fortius Ventures, ainsi que des investisseurs existants comme Kairos Ventures, CS Ventures, Bison Ventures et MBX Capital. Vinod Khosla a déclaré que la robotique et l’IA commencent déjà à changer fondamentalement le paysage des soins de santé et que Vivodyne est à l’avant-garde de cette révolution, permettant de cultiver et de tester plus de 100 000 tissus humains entiers automatiquement en deux semaines, permettant aux entreprises pharmaceutiques d’obtenir des informations équivalentes aux humains avant d’engager des milliards de dollars dans des essais cliniques. Source : https://longevity.technology/news/vivodyne-lands-40m-to-replace-animal-testing-in-drug-development/

L’Acquisition de 23andMe par Regeneron : Un Changement de Pouvoir Génétique

L’acquisition de 256 millions de dollars de 23andMe par Regeneron marque un moment potentiellement transformateur dans le paysage de la découverte de médicaments basée sur les données génétiques. Regeneron, déjà un leader dans l’utilisation des données génétiques pour le développement de médicaments, contrôlera désormais l’une des plus grandes biobanques au monde, avec des données génétiques et phénotypiques provenant de plus de 15 millions d’individus. Cette acquisition permettra à Regeneron d’accélérer la découverte de cibles, d’améliorer les taux de succès clinique et d’améliorer la santé des populations grâce à une découverte de médicaments plus large. L’intégration des informations sur la santé des consommateurs de 23andMe avec l’infrastructure de génomique clinique de Regeneron peut également ouvrir de nouvelles sources de revenus, y compris des partenariats et des collaborations de recherche. L’acquisition est considérée comme un coup de maître en médecine de précision, offrant à Regeneron un avantage concurrentiel auto-renforçant. Regeneron dispose maintenant d’un ensemble de données cinq fois plus grand que celui de la UK Biobank, ce qui lui permet de poursuivre le développement de médicaments à une échelle et une vitesse inégalées par ses concurrents. Cependant, la base de données de 23andMe n’est pas seulement vaste, elle est aussi riche grâce à des questionnaires longitudinaux détaillés et à la participation à la recherche consentie. Les données comprennent des informations démographiques, des antécédents de santé, ainsi que des rapports personnalisés sur les traits et l’ascendance. Malgré certains risques liés à l’auto-déclaration, cette profondeur de données permet des analyses multidimensionnelles qui lient les variantes génétiques aux résultats de santé réels. Toutefois, des préoccupations subsistent concernant la vie privée des consommateurs et la sécurité des données, exacerbées par une violation de données en 2023 qui a conduit à la faillite de 23andMe. Regeneron a promis de respecter les politiques de confidentialité existantes et de se soumettre à un contrôle par un ombudsman nommé par le tribunal. L’intention de Regeneron de maintenir les services de test génétique de 23andMe en tant que filiale entièrement détenue ouvre des possibilités d’engagement des consommateurs et d’enrichissement des capacités de recherche, mais cela nécessite également de surmonter les préoccupations persistantes en matière de confidentialité et de garantir la conformité réglementaire. En somme, l’acquisition de Regeneron pourrait représenter une avancée majeure dans l’évolution de la médecine de précision, mais son impact réel dépendra de la manière dont la société gère les défis éthiques, réglementaires et opérationnels associés à la gestion de la plus grande base de données génétiques de consommateurs au monde. Source : https://longevity.technology/news/regenerons-acquisition-of-23andme-a-genomic-power-shift/

Défis du financement et de l’innovation dans le secteur biopharmaceutique

Naviguer dans une startup pharmaceutique ou biotechnologique, depuis la preuve de concept préclinique d’une nouvelle technologie potentiellement utile jusqu’à la phase des essais cliniques, est un défi. Les investisseurs institutionnels, ceux qui ont les moyens de financer les coûts réglementaires énormes liés à la fabrication de médicaments et aux essais cliniques, évitent généralement de financer des directions nouvelles et des thérapies réellement novatrices. Ils préfèrent des ajustements mineurs sur des médicaments existants, ce qui entraîne un surinvestissement dans des stratégies pour réduire le cholestérol LDL, malgré l’inefficacité de ces médicaments à inverser les maladies cardiovasculaires. Le marché pour le développement de médicaments a été morose au cours de la dernière décennie, et de bonnes technologies ont été négligées, comme l’illustre le cas de Covalent Biosciences, qui développe des anticorps catalytiques et qui est maintenant en train de fermer. Les anticorps catalytiques, qui peuvent interagir avec de nombreuses molécules cibles, avaient pour but de traiter des maladies comme l’amyloïdose transthyretin et la maladie d’Alzheimer. Cependant, des thérapies concurrentes ont émergé, rendant difficile l’attraction de fonds nécessaires pour les essais cliniques. Les investisseurs se préoccupent également de la durée de vie restante des brevets, car la valeur élevée d’une entreprise de développement de médicaments dépend de son monopole légal sur sa technologie. Si une entreprise tarde trop à faire le saut vers la clinique, sa valeur potentielle diminue, comme cela a été le cas pour Covalent Biosciences avec des brevets déjà anciens. L’espoir demeure qu’une fois dans le domaine public, la plateforme des anticorps catalytiques puisse être avancée par une nouvelle société, mais cela nécessiterait l’établissement de nouveaux brevets. La situation actuelle montre que des technologies hors brevets ne reçoivent pas d’investissements, bien qu’elles puissent être utiles, comme l’indiquent des traitements potentiels pour éliminer les cellules sénescentes. La question de la manière dont la recherche médicale et le développement devraient être gérés reste d’actualité, car des voix s’élèvent pour revendiquer une approche plus efficace. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/04/the-catalytic-antibody-work-of-covalent-biosciences-is-headed-for-the-public-domain/

Échecs et défis dans le traitement de la maladie d’Alzheimer : un aperçu des approches thérapeutiques

L’histoire des tentatives de traitement de la maladie d’Alzheimer est marquée par des échecs coûteux, en partie à cause de la complexité du cerveau et de la maladie elle-même. La maladie d’Alzheimer, qui touche principalement les humains, présente des défis éthiques et pratiques pour la recherche, notamment l’accès à la biologie du cerveau vivant. Les modèles animaux, tels que ceux utilisant des souris, sont souvent artificiels et ne reproduisent pas fidèlement les mécanismes de la maladie, ce qui entraîne des traitements qui échouent chez les humains malgré leur efficacité dans les modèles. L’article de revue en accès libre d’aujourd’hui aborde les principales catégories de développement de médicaments, tout en soulignant que certains traitements, notamment ceux ciblant les enchevêtrements neurofibrillaires liés à la protéine tau, ont été omis. Il met en garde contre l’enthousiasme excessif pour les nouvelles approches, car le bon mécanisme à cibler reste encore incertain. La maladie d’Alzheimer, qui est la cause la plus fréquente de démence, est une maladie neurodégénérative progressive, caractérisée par la dégénérescence des neurones cholinergiques et la présence de plaques extracellulaires d’amyloïde bêta et d’enchevêtrements neurofibrillaires. Les formes familiales de la maladie, bien qu’elles soient rares, peuvent être prévenues si le traitement commence suffisamment tôt. Cependant, la majorité des cas sont sporadiques et apparaissent après 65 ans, sans corrélation entre la présence de plaques amyloïdes et le degré de déclin cognitif. Les efforts récents de l’industrie pharmaceutique se sont concentrés sur le développement de médicaments pour réduire l’amyloïde bêta, mais les résultats ont souvent été décevants, avec seulement quelques anticorps monoclonaux approuvés et des effets secondaires potentiellement graves. D’autres cibles, comme les inhibiteurs de la γ-sécrétase, ont échoué dans des essais cliniques, entraînant des détériorations cognitives. De plus, le stress oxydatif et les cytokines pro-inflammatoires sont présents chez tous les patients atteints de la maladie d’Alzheimer, mais les médicaments qui pourraient les cibler ont également montré des effets indésirables ou des limitations d’efficacité. Des traitements comme le ladostigil, qui réduit le stress oxydatif, ont montré un potentiel prometteur dans des essais cliniques, mais le défi reste entier face à la complexité de la maladie et à la multitude de mécanismes contribuant à la neurodégénérescence. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/03/reviewing-the-state-of-therapies-for-alzheimers-disease/

ThirdLaw Molecular : Une Révolution dans le Traitement des Maladies Liées à l’Âge avec les Spiroligomers

ThirdLaw Molecular, une spin-off de l’Université Temple, développe une nouvelle classe de molécules thérapeutiques, les spiroligomers, pour lutter contre la détérioration liée à l’âge. Avec un investissement initial de 16,5 millions de dollars du Département de la Défense des États-Unis, l’entreprise a récemment lancé une bibliothèque d’ADN contenant 4,5 milliards de macromolécules de spiroligomers. Cette bibliothèque permet un criblage rapide et efficace des cibles biologiques, facilitant ainsi l’identification de nouveaux candidats thérapeutiques qui combinent les meilleures caractéristiques des biologiques et des petites molécules. Le président et fondateur de ThirdLaw, le Dr Christian Schafmeister, souligne que leur technologie permet de développer des molécules thérapeutiques qui peuvent cibler spécifiquement des protéines auparavant jugées « non accessibles ». En intégrant un « tag » d’ADN dans la structure moléculaire, ThirdLaw a élargi sa bibliothèque de molécules de manière exponentielle, augmentant ainsi ses capacités de recherche. Les spiroligomers présentent des avantages notables par rapport aux méthodes traditionnelles de développement de médicaments, tels que leur capacité à cibler les protéines avec une grande spécificité, leur résistance aux enzymes et la possibilité d’une synthèse évolutive. De plus, ces molécules sont censées être plus sûres et mieux tolérées par l’organisme, persistant plus longtemps sans être dégradées. ThirdLaw explore également des applications pour le traitement des dommages liés à l’âge, comme les liaisons glucospanes, et envisage de collaborer avec des entreprises pharmaceutiques pour développer des thérapies contre le cancer et d’autres médicaments. Actuellement, ThirdLaw cherche à lever 7 millions de dollars supplémentaires pour financer le travail préclinique nécessaire pour démontrer l’efficacité et la sécurité de ces nouvelles molécules dans des modèles animaux. Source : https://longevity.technology/news/new-spiroligomer-molecules-can-change-medicine/