Étiquette : cardiomyopathie hypertrophique

Tenaya Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans les maladies cardiaques, a récemment annoncé le prix de son offre publique de 75 millions de nouvelles actions, qui devrait générer environ 52,5 millions de dollars de revenus bruts. Cependant, les actions de la société ont chuté suite à cette annonce, alors qu’elle prévoit d’allouer les bénéfices nets à l’avancement de ses candidats en thérapie génique en phase clinique, TN-201 et TN-401. La recherche de Tenaya se concentre sur les causes génétiques sous-jacentes de diverses affections cardiaques. Son pipeline comprend le TN-201, une thérapie génique pour l’hypertrophie cardiaque associée à MYBPC3 (HCM), et le TN-401, une thérapie génique pour la cardiomyopathie ventriculaire droite arythmogène associée à PKP2 (ARVC), ainsi que le TN-301, un inhibiteur de HDAC6 pour l’insuffisance cardiaque avec fraction d’éjection préservée (HFpEF), en plus de plusieurs programmes précliniques. Le TN-201 est une thérapie génique basée sur un virus adéno-associé de type 9 (AAV9) visant à fournir un gène MYBPC3 fonctionnel aux cellules musculaires cardiaques par une seule infusion intraveineuse. Son objectif est de restaurer les niveaux de protéine MyBP-C, ce qui pourrait arrêter ou inverser la progression de la maladie. De même, le TN-401 est conçu pour traiter l’ARVC causée par des mutations du gène PKP2, qui entraînent des niveaux de protéines déficients nécessaires à la structure et à la communication des cellules cardiaques. En utilisant une capsule AAV9, le TN-401 introduit un gène PKP2 fonctionnel pour restaurer les niveaux de protéines, ce qui pourrait ralentir ou inverser la progression de la maladie. Des études précliniques ont montré des résultats prometteurs, avec des améliorations sur le rythme cardiaque, les marqueurs de la maladie et la survie. Tenaya a récemment présenté son plan stratégique pour 2025, avec un essai clinique de phase 1b/2 pour le TN-201 dont les résultats sont attendus au premier semestre 2025, y compris des résultats de sécurité et de biopsie du premier cohort. Les premières données intermédiaires publiées fin 2024 ont indiqué que le TN-201 était généralement bien toléré à la dose initiale, avec des preuves d’expression de l’ARN du transgène et des biomarqueurs cardiaques stables ou en amélioration. L’inscription pour le deuxième cohort est toujours en cours, avec une finalisation prévue au premier semestre 2025. Les données des deux cohortes devraient être disponibles dans la seconde moitié de l’année. Pour le TN-401, l’inscription dans le premier cohort d’un essai clinique de phase 1b devrait être complétée au premier semestre 2025, avec des données de sécurité initiales et de biopsie anticipées dans la seconde moitié de l’année. Tenaya vise à étendre l’essai à l’international, avec l’ouverture de son premier site non américain en 2025. Le PDG de Tenaya, Faraz Ali, a déclaré que 2024 avait été une année décisive pour l’entreprise, marquée par une exécution opérationnelle importante de son pipeline de candidats en thérapie génique visant à cibler et à traiter les causes sous-jacentes des maladies cardiaques. Le mois dernier, la société a reçu une subvention de 8 millions de dollars du California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), qui contribuera aux coûts en cours de l’essai de phase 1b, soutenant le développement du TN-401 en tant que traitement potentiel pour l’ARVC associée à PKP2, une maladie progressive sévère touchant environ 70 000 personnes aux États-Unis. Source : https://longevity.technology/news/tenaya-raises-52-5m-to-advance-gene-therapies-for-heart-disease/