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NRG Therapeutics, une biotech britannique basée à Stevenage, a récemment levé 67 millions de dollars lors d’un financement de série B pour faire avancer ses thérapies ciblant la santé mitochondriale dans le traitement des maladies neurodégénératives telles que la maladie de Parkinson et la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Les mitochondries jouent un rôle crucial dans la production d’énergie cellulaire, et leur dysfonctionnement est un signe distinctif de nombreuses maladies neurodégénératives. La plateforme de découverte de NRG se concentre sur des inhibiteurs de petites molécules du pore de transition de perméabilité mitochondriale, un régulateur de la fonction mitochondriale impliqué dans l’inflammation, l’échec énergétique et la mort neuronale. En ciblant ce mécanisme, NRG vise à préserver la santé mitochondriale dans les neurones, qui sont particulièrement vulnérables dans le cas de la maladie de Parkinson et de la SLA. Le candidat principal de la société, NRG5051, a montré des effets neuroprotecteurs et une réduction de la neuroinflammation dans des études précliniques et est prévu pour entrer dans des études cliniques de première intention au début de 2026. Le financement récemment obtenu soutiendra son avancée vers une preuve de concept clinique pour la SLA, avec une étude de Phase 1b également prévue pour les patients parkinsoniens. La recherche de NRG repose sur des données probantes indiquant que des protéines toxiques telles que l’α-synucléine dans la maladie de Parkinson et TDP-43 dans la SLA alimentent le dysfonctionnement mitochondrial, accélérant la dégénérescence neuronale. La société a identifié un régulateur novateur du pore pouvant être ciblé par des molécules orales capables de pénétrer le cerveau, offrant ainsi un chemin vers des thérapies susceptibles de ralentir la progression de la maladie plutôt que de simplement apporter un soulagement symptomatique. La maladie de Parkinson est l’une des conditions neurologiques à la croissance la plus rapide dans le monde, et sa prévalence devrait doubler d’ici 2050. Bien que la SLA soit une maladie à progression rapide avec peu d’options de traitement, l’approbation de Qalsody en 2023 a marqué la première thérapie modifiant la maladie pour une forme génétique rare de la SLA, laissant la majorité des patients atteints de la maladie sporadique sans réponse adéquate. Neil Miller, co-fondateur et PDG de NRG Therapeutics, a souligné que le développement de nouveaux médicaments pour traiter les maladies neurologiques est très difficile mais suscite un intérêt croissant en raison des besoins médicaux non satisfaits et de la prévalence croissante dans les populations vieillissantes. Le tour de financement, qui a été sursouscrit, a été dirigé par le Dementia Discovery Fund (DDF) de SV Health Investors, avec la participation de British Business Bank, M Ventures, Novartis Venture Fund et Criteria Bio Ventures, ainsi que des investisseurs existants comme Omega Funds et Brandon Capital. Parkinson’s UK, à travers son initiative Parkinson’s Virtual Biotech, reste également un investisseur actif. Laurence Barker, représentant du DDF, a exprimé sa confiance dans le fait que l’approche de NRG pourrait stopper ou ralentir significativement la progression de la maladie à travers plusieurs maladies neurodégénératives. Les experts soulignent que non seulement NRG a développé un ensemble de données précliniques impressionnant, mais elle a également approfondi sa compréhension de la biologie du dysfonctionnement mitochondrial dans les maladies neurodégénératives et du mode d’action de sa cible novatrice qui empêche l’ouverture du canal mPTP. Source : https://longevity.technology/news/nrg-lands-67m-to-combat-mitochondrial-dysfunction-in-neurodegeneration/