Étiquette : biomarqueurs

Le rôle des protéines mal repliées dans le déclin cognitif : nouvelles perspectives thérapeutiques

Par Guillaume19 juillet 2025Laisser un commentaire

Après la création d’une protéine dans la cellule, celle-ci doit être repliée dans la bonne conformation pour fonctionner correctement. Un ensemble complexe de mécanismes est dédié à la fois à l’atteinte d’un repliement correct et à l’élimination des protéines mal repliées lorsque le processus échoue. La recherche sur le repliement incorrect des protéines se concentre principalement sur les protéines qui forment des agrégats solides lorsqu’elles sont mal repliées, car cette pathologie est évidente et mesurable, notamment dans des conditions telles que la maladie d’Alzheimer et les différentes formes d’amyloïdose. Cependant, il existe de nombreuses autres protéines mal repliées qui restent solubles. Des chercheurs ont noté que des centaines de protéines mal repliées peuvent être trouvées dans le cerveau de rats âgés, suggérant que leur rôle collectif dans la neurodégénérescence est significatif. De nombreuses études ont révélé que le réseau de protéostasie, qui maintient les protéines correctement repliées, est altéré avec l’âge, ce qui implique qu’il pourrait y avoir de nombreuses protéines subissant des modifications structurelles au fil du temps. Dans cette étude, une spectrométrie de masse de protéolyse limitée (LiP-MS) a été employée pour identifier les protéines présentant des variations dans leur structure dans l’hippocampe de rats âgés, avec ou sans déficience cognitive, que les chercheurs ont désignées sous le nom de protéines CASC. Au total, 215 protéines CASC ont été identifiées dans la région CA1 de l’hippocampe. La recherche sur le vieillissement, la démence et les maladies neurodégénératives a depuis longtemps établi un lien entre ces processus pathologiques et le repliement incorrect des protéines. Cependant, l’accent a historiquement été mis sur les protéines formant des amyloïdes ou d’autres agrégats insolubles. Cette étude a ciblé la fraction soluble du protéome hippocampique et a utilisé une méthodologie capable de détecter de manière sensible des changements subtils dans la structure des protéines. Les résultats indiquent que le repliement incorrect des protéines pourrait être une caractéristique plus répandue du déclin cognitif que ce que l’on pensait auparavant, et que bon nombre de ces formes mal repliées persistent sous forme soluble. Cette découverte suggère qu’il pourrait exister des pistes auparavant non identifiées pour des cibles thérapeutiques potentielles et des biomarqueurs diagnostiques pour le déclin cognitif, au-delà du petit sous-ensemble de protéines formant des amyloïdes souvent étudiées. Bien entendu, ces interventions devraient être spécifiques à la conformation, ce qui crée des opportunités et des défis supplémentaires. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/07/protein-misfolding-is-pervasive-in-the-aging-brain/

Connectome : une révolution dans la surveillance de la santé cérébrale

Par Guillaume10 juillet 2025Laisser un commentaire

Connectome, une startup britannique-suisse, se consacre à révolutionner le suivi de la santé cérébrale grâce à des technologies portables et des analyses alimentées par l’IA. Fondée par des neuroscientifiques et des entrepreneurs du secteur de la santé, Connectome a développé un système de scan cérébral portable qui permet de mesurer et d’optimiser la performance cognitive de manière accessible. Bien que la technologie ait été validée cliniquement pour détecter des maladies comme Alzheimer et Parkinson, l’accent actuel de Connectome est mis sur les indicateurs de bien-être et de performance, cherchant à identifier les premiers signes de déclin cognitif avant l’apparition des symptômes. Leurs évaluations de santé cérébrale sont présentées comme étant plus abordables et évolutives que les technologies de neuroimagerie cliniques traditionnelles, avec un premier produit destiné aux consommateurs prévu pour un coût de 299 £ (environ 400 $). En collaborant avec des chercheurs de l’Imperial College de Londres et de l’Université de Zurich, Connectome vise à rendre la neuroimagerie accessible pour la santé des consommateurs, tout en répondant à la diminution globale des fonctions cognitives due au vieillissement de la population. Lucas Scherdel, co-fondateur et PDG, souligne que les outils d’évaluation cognitive actuels sont limités. La société propose une approche innovante qui combine des évaluations cognitives standard gamifiées avec des technologies de neuroimagerie avancées, comme la spectroscopie fonctionnelle proche infrarouge (fNIRS). Connectome offre une vue holistique de la fonction cérébrale, permettant aux utilisateurs de visualiser les connexions cérébrales et d’analyser les flux d’information à travers le cortex. Leurs évaluations incluent des métriques sur la variabilité de l’attention, la récupération cognitive, la capacité de mémoire et l’adaptabilité. En parallèle, la société développe une application qui génère des plans d’action personnalisés pour améliorer les performances cérébrales. À long terme, Connectome ambitionne de servir des applications cliniques et d’intégrer des biomarqueurs validés, tout en maintenant son objectif principal d’offrir des aperçus proactifs sur la santé cérébrale, similaires aux tests sanguins d’aujourd’hui. Source : https://longevity.technology/news/making-brain-imaging-as-accessible-as-a-blood-test/

Partenariat entre Lifeforce et Toku : Une avancée dans l’évaluation de la santé à travers l’imagerie rétinienne

Par Guillaume10 juillet 2025Laisser un commentaire

La médecine de longévité connaît un tournant avec la collaboration de Lifeforce, une plateforme de santé, et Toku, un spécialiste de l’imagerie rétinienne. Ensemble, ils ont développé une technologie qui utilise l’imagerie rétinienne alimentée par l’intelligence artificielle pour fournir une évaluation précoce de l’âge biologique et des risques cardiovasculaires. Cette approche innovante permet aux examens ophtalmologiques courants de devenir des outils de dépistage préventif, rendant l’optimisation de la santé plus accessible. En analysant une seule image de la rétine, le système de Toku peut fournir des estimations en temps réel de l’âge biologique d’une personne et des évaluations des risques pour des conditions de santé systémiques. L’approche non invasive de Toku utilise la rétine comme un biomarqueur accessible de la santé vasculaire et métabolique, en s’appuyant sur des signaux subtils dans les vaisseaux sanguins et les tissus rétiniens pour produire un aperçu personnalisé de la santé d’un individu. Lifeforce, qui propose des tests de biomarqueurs à domicile, des consultations médicales, du coaching de style de vie et des thérapies basées sur des preuves, intégrera le premier produit de Toku, BioAge, dans sa plateforme. BioAge, actuellement disponible aux États-Unis en tant que produit de bien-être, vise à sensibiliser à l’âge en comparant l’âge biologique et chronologique basé sur des biomarqueurs rétiniens. Les utilisateurs qui complètent un scan BioAge seront reliés au réseau clinique et de coaching de Lifeforce, leur permettant de traiter proactivement leurs risques liés au vieillissement et cardiovasculaires en fonction des données du scan. Dugal Bain-Kim, PDG de Lifeforce, déclare que voir les risques n’est que la moitié de la bataille ; agir sur ces risques est ce qui change des vies. Par ailleurs, la collaboration utilise CLAiR, la plateforme d’imagerie rétinienne basée sur l’IA de Toku, qui vise à fournir des évaluations des risques cardiovasculaires de qualité clinique. Bien que CLAiR soit encore en développement et non encore approuvée pour un usage clinique, elle a reçu la désignation de Dispositif Innovant de la FDA, et la société attend une approbation de la FDA pour 2026. Ehsan Vaghefi, PDG de Toku, souligne que ce partenariat garantit aux utilisateurs non seulement un accès à leurs données de santé, mais également un soutien d’une équipe de soins de longévité d’élite et fondée sur des preuves. Ensemble, ils ouvrent la voie à une approche proactive et accessible du bien-être tout au long de la vie. Source : https://longevity.technology/news/lifeforce-and-toku-bring-retinal-scanning-to-longevity-platform/

Epigenica : Une avancée dans l’étude de l’épigénétique pour la longévité et le développement de médicaments

Par Guillaume5 juillet 2025Laisser un commentaire

La société biopharmaceutique suédoise Epigenica a récemment levé 2,2 millions de dollars pour accélérer la commercialisation de ses technologies épigénétiques à haut débit et élargir sa présence sur le marché, notamment aux États-Unis. L’épigénétique, qui étudie les modifications de l’expression génique sans changer la séquence d’ADN sous-jacente, joue un rôle crucial dans la compréhension des maladies liées à l’âge, telles que le cancer, les maladies neurodégénératives et les troubles cardiovasculaires. En effet, les changements épigénétiques, souvent déclenchés par des facteurs environnementaux et le vieillissement, influencent l’activation ou la désactivation des gènes. Dans le cadre du développement de médicaments pour les maladies liées à l’âge, l’épigénétique offre une perspective puissante pour comprendre le déclin fonctionnel cellulaire au fil du temps. Le paysage scientifique adopte de plus en plus une approche multi-omiques pour appréhender les systèmes biologiques complexes, et l’épigénétique fournit une couche régulatrice essentielle qui complète les données génomiques, transcriptomiques, protéomiques et métabolomiques. Cependant, la plupart des outils épigénétiques existants souffrent de limitations en termes de débit, de coûts élevés et de l’incapacité à combiner les données de méthylation de l’ADN et de modification des histones dans un seul flux de travail. La plateforme EpiFinder d’Epigenica offre une solution évolutive et unifiée qui permet aux chercheurs de réaliser un profilage épigénomique quantitatif à l’échelle du génome en utilisant un matériau d’entrée minimal. Cette technologie soutient les applications dans le développement de médicaments, la médecine de précision et la recherche sur la longévité. La société affirme que son produit phare, EpiFinder Genome, est le premier kit commercial à fournir des capacités ChIP-seq multiplex à haut débit, permettant d’analyser jusqu’à huit marqueurs épigénétiques sur 24 échantillons en un seul flux de travail. Cela produit 192 profils à l’échelle du génome avec efficacité et cohérence, rendant la génération de données robuste et reproductible à une échelle et une vitesse auparavant inaccessibles avec des approches conventionnelles. EpiFinder Genome est compatible avec une large gamme de types d’échantillons, y compris les cellules primaires, les cellules cultivées et les tissus, ce qui le rend applicable à la recherche académique et commerciale. De plus, Epigenica s’apprête à lancer d’autres kits pour élargir les capacités de sa plateforme, en visant notamment l’épigénomique basée sur le sang et le dépistage à haut débit à travers divers paysages épigénétiques. Cette levée de fonds, dirigée par Voima Ventures et impliquant également Navigare Ventures, Leksell Social Ventures et l’investisseur de retour Almi Invest, positionne Epigenica pour avancer dans le développement de ses produits, améliorer ses offres de services et accroître ses opérations afin de répondre à la demande mondiale croissante pour des outils de recherche épigénomique innovants. L’épigénétique, qui étudie comment notre mode de vie et notre environnement influencent le fonctionnement de nos gènes, détient un potentiel transformateur dans des domaines tels que l’oncologie, la longévité et le développement de médicaments. Epigenica permet une analyse rapide, évolutive et abordable des biomarqueurs épigénétiques, aidant les chercheurs à libérer pleinement le potentiel des approches multi-omiques dans la recherche de nouveaux diagnostics et thérapies. Source : https://longevity.technology/news/epigenica-enables-precise-and-scalable-measurement-of-epigenetic-changes/

Lien entre la santé des fibroblastes cutanés et la capacité fonctionnelle chez les personnes âgées

Par Guillaume4 juillet 2025Laisser un commentaire

Dans l’article publié dans Aging Cell, une équipe de chercheurs a exploré le lien entre la santé des fibroblastes cutanés et la capacité physique et fonctionnelle. L’étude commence par définir la fragilité et la capacité intrinsèque, en précisant que la fragilité est un état global de réduction de la force, de l’endurance et des fonctions physiologiques, augmentant le risque de résultats sanitaires défavorables et menant à la dépendance. La capacité intrinsèque, bien qu’il soit difficile de la mesurer, fait référence à un ensemble d’attributs fonctionnels qui définissent la santé globale d’un individu. Les auteurs de cet article se concentrent sur une approche ‘gerophysique’ qui relie les horloges biologiques de l’âge chronologique et épigénétique avec des biomarqueurs de fonctionnalité. L’étude s’intéresse principalement aux fibroblastes cutanés, car la peau est plus facile à mesurer que d’autres parties du corps, et les fibroblastes préservent la fonction et la structure de plusieurs types de tissus. Les résultats précédents ont montré que ces cellules jouent un rôle significatif dans les réponses immunitaires et la régulation métabolique, mais aucun lien n’avait été établi auparavant entre les biomarqueurs de vieillissement cellulaire et les métriques de capacité intrinsèque. L’étude a utilisé des échantillons de peau de 133 volontaires, hommes et femmes, âgés de 20 à 96 ans, comprenant des états de santé variés. La première partie de l’étude a cultivé ces fibroblastes in vitro, comparant l’âge chronologique à divers biomarqueurs. Comme prévu, le taux de prolifération des fibroblastes a diminué avec l’âge, et les marqueurs de dommages à l’ADN ont augmenté. Toutefois, il n’y avait pas de corrélation statistiquement significative entre l’âge chronologique et plusieurs autres marqueurs de sénescence. Dans la deuxième partie, les chercheurs ont examiné trois aspects clés de la fonction des fibroblastes : la structure des tissus, les réponses immunitaires et la régulation métabolique, en utilisant une analyse basée sur des biomarqueurs. L’analyse a révélé que la distance de Mahalanobis, qui quantifie la dysrégulation homéostatique, était fortement corrélée à l’âge chronologique, suggérant qu’elle pourrait être utilisée comme biomarqueur de vieillissement. En examinant les indices structurels, immunitaires et métaboliques, les chercheurs ont identifié des biomarqueurs tels que le Periostin, qui pourrait jouer un rôle crucial dans le vieillissement fonctionnel. Bien que l’étude ait des limitations, notamment le nombre limité d’analyses et l’impossibilité de prendre en compte des facteurs externes, les résultats pourraient ouvrir la voie à des recherches futures sur le ciblage de ces biomarqueurs pour des interventions visant à améliorer la santé des personnes âgées. Source : https://www.lifespan.io/news/researchers-connect-cellular-markers-to-physical-well-being/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=researchers-connect-cellular-markers-to-physical-well-being

Circulate Health obtient 12 millions de dollars pour développer l’échange thérapeutique de plasma

Par Guillaume2 juillet 2025Laisser un commentaire

Circulate Health, une entreprise soutenue par Khosla Ventures, a récemment obtenu 12 millions de dollars en financement de démarrage pour développer ses cliniques de longévité offrant l’échange thérapeutique de plasma (TPE). Cette technologie vise à réduire l’âge biologique des patients en éliminant des facteurs pro-vieillissement et des protéines inflammatoires du plasma sanguin. Basée sur des décennies d’utilisation médicale de la plasmaphérèse, la procédure de TPE consiste à prélever le sang d’un patient, à le traiter pour en séparer le plasma, puis à remplacer ce plasma par un substitut. Les études animales ont montré que l’échange de plasma vieux contre du plasma jeune peut inverser certains marqueurs du vieillissement et améliorer la fonction physique. Circulate a déjà mis en œuvre cette technologie dans 24 cliniques aux États-Unis, où les clients paient jusqu’à 10 000 dollars par séance, et prévoit de doubler ce nombre d’ici la fin de l’année, en incluant des sites à l’international. Le PDG de Circulate, Dr Brad Younggren, a souligné l’engagement de l’entreprise à fournir des soins médicaux de haute qualité afin de traiter les aspects du vieillissement. Circulate a été cofondée par Younggren et Dr Eric Verdin, expert en gérontologie, et s’appuie sur des conseils scientifiques pour ses recherches. Une étude récente menée par Circulate et le Buck Institute a démontré que le TPE, en particulier lorsqu’il est combiné avec l’immunoglobuline intraveineuse (IVIG), peut réduire l’âge biologique selon divers biomarqueurs moléculaires. Cependant, bien que les résultats soient prometteurs, des études plus larges et à long terme sont nécessaires pour confirmer la sécurité et l’efficacité de cette intervention, notamment pour des individus en bonne santé. Les fonds obtenus permettront à Circulate de rendre cette technologie plus accessible et de continuer à explorer ses bénéfices pour la santé, y compris la possibilité d’éliminer des microplastiques du corps. Source : https://longevity.technology/news/circulate-health-lands-12m-to-scale-up-plasma-exchange-for-healthspan/

Les chiens comme modèles du vieillissement : Une étude sur les marqueurs de sénescence et les thérapies par cellules souches

Par Guillaume26 juin 2025Laisser un commentaire

Une nouvelle étude publiée dans Communications Biology explore les marqueurs du vieillissement chez les chiens et investigue les thérapies par cellules souches, ce qui soulève des questions sur leur pertinence et leur rigueur en matière de recherche translational. Les chercheurs s’appuient sur des modèles canins pour examiner la complexité du vieillissement humain. En combinant la génomique, la protéomique et la métabolomique, l’étude a établi un atlas du vieillissement chez 19 chiens de quatre races, utilisant le séquençage d’ARN à cellule unique et la modélisation des cellules souches pour tracer les signatures systémiques et cellulaires du vieillissement. Les résultats révèlent neuf marqueurs de sénescence des cellules T CD8+ et deux métabolites – le Penitrem A et l’UDP-N-acétylglucosamine – comme des indicateurs robustes du vieillissement. Ces découvertes soulignent l’importance des chiens en tant que modèle pertinent pour le vieillissement humain, notamment en ce qui concerne le déclin du système immunitaire et la recherche de biomarqueurs cliniquement significatifs.

Les chercheurs ont identifié neuf types de cellules sanguines canines qui changent avec l’âge, notamment plusieurs populations de cellules T et myéloïdes, dont quatre présentent des modèles de vieillissement similaires aux données humaines. L’analyse métabolomique a révélé 51 métabolites associés à l’âge, avec une augmentation de l’UDP-N-acétylglucosamine et du Penitrem A. Les cellules souches mésenchymateuses ont été utilisées comme intervention sur douze chiens, certaines modifiées pour surexprimer NMNAT1, une enzyme clé pour la biosynthèse de NAD+. Bien que le traitement ait amélioré des marqueurs biochimiques liés à la fonction hépatique et rénale, des doutes subsistent sur l’ampleur des conclusions, certains experts appelant à la prudence quant à l’interprétation des résultats.

Malgré ces critiques, l’idée que les chiens pourraient servir de modèles translational dans la science du vieillissement est soutenue par certains chercheurs, qui soulignent leur potentiel pour informer sur les mécanismes de vieillissement humain et les interventions susceptibles d’améliorer la longévité. Les chiens, âgés de sept à dix fois plus vite que les humains, permettent d’évaluer les interventions sur des périodes beaucoup plus courtes. Toutefois, pour tirer le meilleur parti des données qu’ils fournissent, il est essentiel de faire preuve de rigueur analytique et de ne pas confondre les signaux précoces avec des résultats définitifs. Source : https://longevity.technology/news/dogs-data-and-the-drive-to-decode-aging/

Acquisition de SomaLogic par Illumina : Une avancée vers la compréhension multiomique de la biologie humaine

Par Guillaume24 juin 2025Laisser un commentaire

Illumina, un géant de la génomique, a récemment annoncé son intention d’acquérir SomaLogic, une société spécialisée dans la protéomique, pour un montant de 350 millions de dollars, avec la possibilité d’ajouter jusqu’à 75 millions de dollars en fonction des performances et des redevances. Cette acquisition marque une avancée significative vers l’exploitation des technologies dites ‘multiomiques’, qui combinent les données issues de plusieurs domaines ‘omiques’ afin de mieux comprendre les systèmes biologiques. Illumina, déjà un acteur dominant dans le domaine du séquençage de nouvelle génération, intègre désormais l’expertise avancée de SomaLogic, qui permet de quantifier jusqu’à 7 000 protéines humaines à partir d’un échantillon de sang minimal. Cette fusion devrait offrir une vue plus complète des systèmes biologiques, facilitant la découverte de biomarqueurs, le profilage des états pathologiques avec plus de précision, et la conception de diagnostics de nouvelle génération. Les deux entreprises collaborent depuis 2021, intégrant les flux de travail de protéomique de SomaLogic dans l’écosystème évolutif de séquençage de nouvelle génération (NGS) d’Illumina. Leurs offres combinées donneront lieu à la solution de préparation de protéines d’Illumina, qui sera largement disponible au troisième trimestre de 2025. Jacob Thaysen, PDG d’Illumina, a souligné que cette combinaison accroît leur capacité à servir leurs clients et à accélérer leur feuille de route technologique en matière de découverte de biomarqueurs et de profilage des maladies. L’acquisition pourrait aussi avoir des implications importantes pour la recherche et le développement liés à la longévité. Alors que le séquençage génomique fournit le cadre structurel du code biologique d’un individu, la protéomique offre des aperçus sur les processus dynamiques qui régulent la santé, la progression des maladies et le vieillissement. Les protéines circulantes jouent un rôle clé dans la régulation de l’âge biologique et dans la détection précoce des maladies liées à l’âge. L’analyse des protéines en parallèle des données génomiques et transcriptomiques pourrait aider les chercheurs à découvrir de nouvelles cibles thérapeutiques et à évaluer plus précisément le risque de maladies tout au long de la vie, soutenant ainsi le développement de stratégies de médecine de précision pour intervenir plus efficacement dans le processus de vieillissement. Todd Christian, vice-président senior d’Illumina, a ajouté que cette fusion permettrait d’accélérer l’utilisation de nouveaux outils cruciaux pour faire avancer le domaine de la protéomique, y compris dans des domaines tels que la recherche sur la maladie d’Alzheimer, la longévité et les maladies chroniques. Environ 250 employés de SomaLogic, couvrant la recherche et le développement, les opérations commerciales et la fabrication, rejoindront l’organisation Illumina. La finalisation de la transaction est prévue pour le premier semestre de 2026, les deux entreprises continuant à fonctionner de manière indépendante jusqu’à cette date. Source : https://longevity.technology/news/illumina-doubles-down-on-multiomics-with-350m-somalogic-acquisition/

Le métformin : un potentiel élargi pour la santé vasculaire et le vieillissement

Par Guillaume21 juin 2025Laisser un commentaire

Le métformin, médicament couramment utilisé pour traiter le diabète de type 2, suscite un intérêt croissant dans le domaine de la gérontologie, en particulier pour ses effets potentiels sur la santé vasculaire et l’allongement de l’espérance de vie. Une récente revue publiée dans la revue ‘Drugs & Aging’ explore cette possibilité, soulignant que le métformin pourrait jouer un rôle de ‘geroprotecteur’ en modifiant les processus dégénératifs liés au vieillissement vasculaire, tels que le stress oxydatif, la dysfonction endothéliale et le raidissement artériel. Ces éléments sont des marqueurs de déclin vasculaire qui, bien qu’ils ne soient pas des maladies en soi, contribuent à la morbidité cardiovasculaire. Les auteurs de l’étude, Rooban Sivakumar et ses collègues, soutiennent que le métformin va au-delà du simple contrôle glycémique et pourrait être utilisé de manière préventive pour contrer le déclin vasculaire lié à l’âge. La revue met également en évidence les mécanismes d’action du métformin, notamment l’activation de l’AMPK, un capteur d’énergie cellulaire qui pourrait atténuer le stress oxydatif et améliorer la fonction endothéliale. Les études ont montré que le métformin pourrait réduire la rigidité artérielle, ralentir la formation de plaques et améliorer l’intégrité endothéliale, ce qui est lié à la mortalité. Cependant, la transposition de ces résultats en pratiques cliniques pose encore des défis, car les agences de réglementation ne reconnaissent pas encore certains marqueurs comme des points de terminaison validés pour les essais cliniques. Les auteurs appellent à une révision des cadres réglementaires pour permettre l’utilisation de médicaments comme le métformin dans la gestion préventive du vieillissement, tout en soulignant que le vieillissement vasculaire n’est plus une préoccupation exclusive des personnes âgées, mais devient de plus en plus courant chez les jeunes en raison de facteurs de risque tels qu’une mauvaise alimentation et le stress. Ainsi, le métformin pourrait représenter une opportunité unique en tant que traitement préventif, mais des recherches supplémentaires et des essais cliniques ciblés sont nécessaires pour établir des endpoints spécifiques au vieillissement et pour lever les barrières réglementaires. Source : https://longevity.technology/news/metformin-steps-into-the-vascular-aging-spotlight/

Résultats prometteurs d’un traitement quotidien pour la maladie de Parkinson par Ventyx Biosciences

Par Guillaume20 juin 2025Laisser un commentaire

Une étude de Phase 2a menée par Ventyx Biosciences sur son inhibiteur NLRP3, VTX3232, a montré des résultats prometteurs chez des patients atteints de la maladie de Parkinson à un stade précoce. Bien que l’objectif principal de l’étude était d’évaluer la sécurité et la tolérabilité du médicament, des données positives ont également été recueillies concernant sa pharmacocinétique, pharmacodynamique et ses effets cliniques. Cette étude ouverte, de petite échelle, a inclus dix patients recevant une dose quotidienne de 40 mg de VTX3232 pendant 28 jours. Les résultats montrent que le médicament atteint des concentrations soutenues dans le plasma et le liquide céphalorachidien (LCR), dépassant le niveau requis pour inhiber de manière significative des cytokines pro-inflammatoires clés. Dr Mark Forman, médecin-chef de Ventyx, a exprimé sa satisfaction quant aux résultats, notant que le médicament maintenait des niveaux de plasma et de LCR supérieurs à l’IC90 pour l’IL-1b pendant 24 heures. Les changements des biomarqueurs dans le LCR et le plasma ont également été observés, indiquant une inhibition puissante de NLRP3. L’étude a démontré une réduction marquée des biomarqueurs d’activation de NLRP3, tant dans le plasma que dans le LCR, et une suppression cohérente des marqueurs inflammatoires en aval de l’inflammasome. David Russell, investigateur principal de l’étude de l’Université de Yale, a confirmé que cette étude bien conduite a montré des preuves claires de l’engagement de la cible. Sur le plan clinique, les patients ayant reçu VTX3232 ont présenté des améliorations significatives des symptômes de la maladie de Parkinson, ce qui suggère que l’inhibition de la voie NLRP3 pourrait avoir des bénéfices symptomatiques, bien que des études contrôlées supplémentaires soient nécessaires. Forts de ces résultats, Ventyx prévoit de lancer un essai de Phase 2 plus large et contrôlé par placebo pour évaluer davantage VTX3232 dans la maladie de Parkinson, tout en considérant une application potentielle dans d’autres conditions neurodégénératives comme la maladie d’Alzheimer. Ces avancées devraient ravir Sanofi, qui détient un droit de première négociation sur VTX3232 suite à un investissement stratégique de 27 millions de dollars. Source : https://longevity.technology/news/ventyx-touts-positive-results-in-parkinsons-trial/