Le glaucome est une maladie oculaire progressive qui entraîne une cécité irréversible, principalement due à une pression intraoculaire élevée qui endommage la rétine. Le glaucome se caractérise par une accumulation excessive d’humeur aqueuse dans l’œil, mais les causes sous-jacentes de cette affection sont complexes et nécessitent une meilleure compréhension. Il existe plusieurs méthodes pour influencer les mécanismes liés à cette pression sans traiter les causes profondes, comme le vieillissement et la dysfonction associée. Dans une étude récente, des chercheurs ont développé une thérapie ciblée pour le glaucome en inhibant l’expression de deux gènes associés à la production d’humeur aqueuse : l’aquaporine 1 (AQP1) et l’anhydrase carbonique de type 2 (CA2), en utilisant des systèmes d’édition génétique Cas13. Les résultats montrent que l’inhibition de ces gènes réduit de manière significative la pression intraoculaire chez des souris sauvages et dans un modèle murin de glaucome induit par corticostéroïdes. Cette diminution de la pression est attribuée à une réduction de la production d’humeur aqueuse sans affecter le drainage. De plus, cette approche favorise la survie des cellules ganglionnaires de la rétine (RGC) par rapport aux groupes de contrôle non traités. Ainsi, l’édition génique basée sur CRISPR-Cas pourrait constituer un traitement efficace pour réduire la pression intraoculaire dans le cadre de la neuropathie optique glaucomateuse. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/06/gene-therapy-reduces-ocular-pressure-in-a-mouse-model-of-glaucoma/
Traitement ciblé du glaucome par édition génique : une avancée prometteuse
