Étiquette : Alpha-synucléine

Arrowhead Pharmaceuticals a signé un accord de licence et de collaboration mondiale avec Novartis pour le développement d’ARO-SNCA, une thérapie expérimentale d’interférence ARN visant à cibler l’alpha-synucléine dans le traitement des synucléinopathies, notamment la maladie de Parkinson. Ce programme préclinique utilise la plateforme TRiM (Targeted RNAi Molecule) d’Arrowhead, qui permet l’administration sous-cutanée et la livraison au système nerveux central (SNC). ARO-SNCA a pour objectif de réduire l’expression du gène qui code pour l’alpha-synucléine, une protéine étroitement associée à la pathologie de la maladie de Parkinson et d’autres conditions neurodégénératives connexes. En appliquant l’interférence ARN, cette approche vise à réduire la production de protéines, ce qui pourrait potentiellement modifier la progression de la maladie. La technologie TRiM d’Arrowhead est conçue pour permettre la livraison ciblée de ces thérapies ARN, avec l’objectif d’obtenir une réduction durable des protéines responsables de la maladie, y compris dans des régions profondes du cerveau qui sont historiquement difficiles à atteindre avec des médicaments génétiques. Pour Novartis, cet accord enrichit son pipeline en neurosciences et reflète un intérêt continu pour les médicaments à base d’ARN qui s’attaquent à la neurodégénérescence. Le PDG d’Arrowhead, Dr Christopher Anzalone, a déclaré que leur plateforme TRiM a produit des résultats précliniques impressionnants, démontrant la livraison au SNC, y compris la distribution dans des régions profondes du cerveau, après administration sous-cutanée. La traduction potentielle de ces résultats dans les essais cliniques à venir représenterait un important progrès pour les maladies neurodégénératives et les cibles géniques dans le SNC qui ont historiquement été difficiles à traiter. Pour Arrowhead, cet accord représente une infusion financière significative et une opportunité d’étendre la portée de sa plateforme d’interférence ARN vers des indications au-delà de son portefeuille actuel. Dr Fiona Marshall, responsable de la recherche biomédicale chez Novartis, a ajouté que pour cibler efficacement les moteurs principaux dans la maladie de Parkinson et d’autres maladies neurodégénératives, il est nécessaire d’adopter des approches totalement nouvelles pour livrer des médicaments ARN au cerveau. Les termes de l’accord stipulent qu’Arrowhead recevra 200 millions de dollars à l’avance une fois l’accord conclu, prévu pour la seconde moitié de 2025 sous réserve d’une autorisation réglementaire et d’autres conditions habituelles. Au-delà du paiement initial, Arrowhead pourrait gagner jusqu’à 2 milliards de dollars en jalons de développement, réglementaires et commerciaux, ainsi que des redevances échelonnées qui pourraient atteindre les faibles chiffres à deux chiffres sur les ventes éventuelles. Novartis détiendra une licence mondiale exclusive pour rechercher, développer, fabriquer et commercialiser ARO-SNCA, ainsi que pour sélectionner d’autres cibles de collaboration en dehors du pipeline actuel d’Arrowhead pour un développement utilisant la plateforme TRiM. Arrowhead sera responsable de l’achèvement des travaux précliniques nécessaires pour permettre une demande d’essai clinique, après quoi Novartis prendra en charge tous les aspects du développement, de la fabrication, des affaires médicales et de la commercialisation. Source : https://longevity.technology/news/arrowhead-inks-2b-neurodegeneration-deal-with-novartis/