AMVUTTRA (vutrisiran) est un traitement innovant approuvé par la FDA pour la cardiomyopathie associée à l’amyloïdose médiée par la transthyretine (ATTR-CM), une maladie potentiellement mortelle due à des protéines transthyretines mal repliées qui forment des dépôts amyloïdes dans divers organes, notamment le cœur et les nerfs. La forme sauvage de cette maladie touche principalement les personnes âgées, avec une prévalence croissante attendue, alors que l’ATTR est souvent sous-diagnostiquée et reconnue comme un contributeur majeur à l’insuffisance cardiaque. AMVUTTRA fonctionne en silenciant le gène responsable de la production de transthyretine, réduisant ainsi l’accumulation de ces protéines mal repliées. Ce traitement est administré par injection sous-cutanée tous les trois mois, offrant une alternative moins fréquente par rapport aux traitements oraux quotidiens existants. L’approbation de la FDA repose sur les résultats de l’essai clinique de phase 3 HELIOS-B, qui a montré une réduction de 28 % de la mortalité toutes causes confondues et des événements cardiovasculaires récurrents, ainsi que des améliorations significatives de la qualité de vie et de la capacité fonctionnelle des patients. Alnylam Pharmaceuticals, le développeur de ce traitement, s’engage à améliorer les résultats pour les patients atteints de cette maladie dévastatrice. Le paysage du traitement de l’ATTR-CM a été dominé par des traitements oraux tels que Vyndaqel (tafamidis) et Attruby (acoramidis), mais AMVUTTRA, malgré son coût élevé de près de 477 000 dollars par an, pourrait établir sa place sur le marché grâce à son efficacité et à son profil de sécurité. Alnylam a également mis en place des programmes pour faciliter l’accès des patients à AMVUTTRA, visant à réduire les obstacles financiers. À mesure que ce traitement s’intègre dans la pratique clinique, son impact sur les résultats des patients sera surveillé de près. Source : https://longevity.technology/news/alnylams-amvuttra-wins-fda-nod-for-attr-related-heart-disease/
AMVUTTRA : Une avancée thérapeutique pour la cardiomyopathie liée à l’amyloïdose
