Résultats prometteurs de l’ATH434 d’Alterity dans le traitement de l’atrophie mult système
Alterity Therapeutics a récemment annoncé des résultats positifs issus de son essai clinique de phase 2, ATH434, présenté lors du Congrès international sur la maladie de Parkinson et les troubles du mouvement en 2025. Cet essai, de type ouvert, a impliqué dix participants atteints d’atrophie mult système avancée (MSA) traités pendant 12 mois avec une posologie de 75 mg deux fois par jour.
Résultats de l’essai clinique
Selon la société, les données ont montré une réduction de la progression de la maladie par rapport aux contrôles historiques et des changements cohérents à travers les points de terminaison cliniques et d’imagerie neuro. En particulier, Alterity affirme que les scores de l’échelle de notation modifiée UMSARS se sont améliorés ou stabilisés chez certains participants, et que les biomarqueurs ainsi que les images indiquent un ralentissement de l’atrophie cérébrale et une réduction de l’accumulation de fer dans les régions cérébrales affectées.
Profil de sécurité et tolérance
La société a également souligné qu’aucun nouveau signal de sécurité n’a émergé et que l’ATH434 a été généralement bien toléré durant la période d’étude. Ces résultats soutiennent le développement continu de l’ATH434 pour la MSA et potentiellement pour d’autres troubles parkinsoniens.
Perspectives de développement futur
De plus, Alterity a mentionné que l’ATH434 avait déjà démontré son efficacité dans un précédent essai de phase 2 randomisé et en double aveugle sur une MSA moins avancée (ATH434-201), où il a atteint des points de terminaison fonctionnels et de biomarqueurs clés. La société estime que la cohérence entre les deux essais renforce l’argument en faveur de l’avancement de l’ATH434 vers un engagement réglementaire et de futurs essais pivotaux. Alterity prévoit de dialoguer avec les autorités, y compris la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, afin de déterminer la voie à suivre pour le développement de l’ATH434 dans les troubles neurodégénératifs rares.
Source : https://longevity.technology/news/alterity-reports-encouraging-ath434-phase-2-data-at-parkinsons-congress/
