Elamipretide : Première thérapie approuvée pour le syndrome de Barth
L’Elamipretide, anciennement connu sous le nom de SS-31, est une petite molécule ciblée sur les mitochondries, qui était initialement considéré comme un antioxydant. Cependant, il semble qu’elle fonctionne principalement par d’autres mécanismes pour améliorer la fonction mitochondriale. La fonction mitochondriale diminue avec l’âge, et des thérapies compensatoires qui améliorent cette fonction peuvent être utiles dans divers contextes liés à l’âge. Bien que des options telles que MitoQ et des dérivés de la vitamine B3 existent, elles ne se comparent pas toujours favorablement aux bénéfices de l’exercice sur la fonction mitochondriale.
Approbation de l’Elamipretide par l’FDA
Récemment, l’FDA a approuvé l’Elamipretide pour le traitement d’une maladie rare, ce qui est courant pour les nouvelles thérapies à potentiel large, car il est souvent plus rapide d’obtenir des approbations pour ce type d’indication. L’Elamipretide peut également être prescrit hors étiquette pour d’autres usages, mais il reste à voir comment la communauté des médecins anti-vieillissement accueillera ce traitement et si le fabricant sera en mesure de produire suffisamment de médicaments pour un usage hors étiquette.
Impact sur le syndrome de Barth
Stealth BioTherapeutics Inc., une entreprise de biotechnologie, a annoncé que l’FDA a accordé une approbation accélérée au FORZINITY (Elamipretide HCl) pour améliorer la force musculaire chez les adultes et les enfants atteints du syndrome de Barth, une maladie mitochondriale grave touchant environ 150 personnes aux États-Unis. Cette approbation représente une victoire significative pour la communauté du syndrome de Barth et ouvre la voie à une attention réglementaire accrue pour d’autres maladies ultra-rares.
Données cliniques et résultats
Les données d’efficacité et de sécurité soutenant cette approbation proviennent de l’essai clinique TAZPOWER, qui a montré une amélioration de la force musculaire des extenseurs du genou. Les effets indésirables les pl
Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/10/fda-approval-for-mitochondrial-therapeutic-elamipretide-formerly-ss-31/
