Étiquette : POLG

Pretzel Therapeutics, une entreprise de biotechnologie américaine basée dans le Massachusetts, se concentre sur le développement de traitements pour les maladies mitochondriales, en particulier celles associées aux mutations du gène POLG et aux syndromes de déplétion de l’ADN mitochondrial (ADNmt). Récemment, elle a obtenu un investissement de The Mito Fund, une initiative philanthropique de capital-risque de la United Mitochondrial Disease Foundation (UMDF). Les maladies mitochondriales englobent une large gamme de troubles génétiques et phénotypiques qui affectent la bioénergétique cellulaire, entraînant souvent des effets systémiques sur le cerveau, les muscles, le foie et d’autres organes. Pretzel, qui avait précédemment levé 72,5 millions de dollars lors d’une levée de fonds de série A, développe un pipeline de thérapies qui interviennent au niveau de la fonction mitochondriale en modulant la réplication et la transcription de l’ADNmt. L’objectif est de restaurer l’énergie cellulaire et d’arrêter ou de renverser la progression des maladies influencées par la dysfonction mitochondriale, y compris les maladies liées à l’âge. Le principal candidat thérapeutique de Pretzel, le PX578, est actuellement en phase de développement clinique 1. Ce médicament vise à activer la polymérase de l’ADN mitochondrial POLG et à restaurer les niveaux d’ADNmt ainsi que la capacité fonctionnelle dans les cellules affectées par la déplétion de l’ADNmt. La société affirme que cette stratégie pourrait avoir des applications potentielles dans un large éventail de maladies dégénératives, en particulier celles marquées par de sévères déficits énergétiques au niveau cellulaire, comme les maladies neurodégénératives. En plus de PX578, le pipeline de développement de Pretzel comprend un deuxième programme ciblant la polymérase de l’ARN mitochondrial POLRMT, qui est en fin de développement préclinique et est évalué comme traitement pour les maladies métaboliques, y compris l’obésité, par la modulation de la production d’énergie cellulaire. The Mito Fund, lancé en 2023, vise à accélérer le développement de traitements et de cures pour les maladies mitochondriales via un modèle de philanthropie de capital-risque. Le modèle de financement utilise le réseau scientifique et la communauté de patients de l’UMDF pour soutenir le développement de nouveaux traitements. Dr Philip Yeske, responsable des sciences et des alliances à l’UMDF, a déclaré que les types de maladies ciblées par PX578 représentent certaines des formes les plus courantes et les plus progressives de maladies mitochondriales. L’approbation de ce traitement répondrait à un besoin considérable au sein de la communauté. L’investissement de The Mito Fund a suivi une évaluation approfondie par le comité d’investissement en philanthropie de capital-risque de l’UMDF, qui comprend des spécialistes de la science mitochondriale, du développement pharmaceutique et du capital-investissement. Ce soutien a été motivé par le potentiel du PX578 et l’engagement de Pretzel à collaborer avec des groupes de défense des patients comme l’UMDF pour faire avancer la recherche liée à POLG. En plus de Pretzel Therapeutics, The Mito Fund a également investi dans d’autres entreprises prometteuses, notamment Napigen Therapeutics, qui développe des outils d’édition du génome mitochondrial, Pierrepont Therapeutics, qui développe des thérapies de remplacement enzymatique, et Khondrion, une entreprise en phase clinique qui avance des traitements pour les maladies mitochondriales primaires. Source : https://longevity.technology/news/mito-fund-invests-in-biotech-targeting-mitochondrial-dysfunction/