Étiquette : développement de médicaments

Échecs et défis dans le traitement de la maladie d’Alzheimer : un aperçu des approches thérapeutiques

L’histoire des tentatives de traitement de la maladie d’Alzheimer est marquée par des échecs coûteux, en partie à cause de la complexité du cerveau et de la maladie elle-même. La maladie d’Alzheimer, qui touche principalement les humains, présente des défis éthiques et pratiques pour la recherche, notamment l’accès à la biologie du cerveau vivant. Les modèles animaux, tels que ceux utilisant des souris, sont souvent artificiels et ne reproduisent pas fidèlement les mécanismes de la maladie, ce qui entraîne des traitements qui échouent chez les humains malgré leur efficacité dans les modèles. L’article de revue en accès libre d’aujourd’hui aborde les principales catégories de développement de médicaments, tout en soulignant que certains traitements, notamment ceux ciblant les enchevêtrements neurofibrillaires liés à la protéine tau, ont été omis. Il met en garde contre l’enthousiasme excessif pour les nouvelles approches, car le bon mécanisme à cibler reste encore incertain. La maladie d’Alzheimer, qui est la cause la plus fréquente de démence, est une maladie neurodégénérative progressive, caractérisée par la dégénérescence des neurones cholinergiques et la présence de plaques extracellulaires d’amyloïde bêta et d’enchevêtrements neurofibrillaires. Les formes familiales de la maladie, bien qu’elles soient rares, peuvent être prévenues si le traitement commence suffisamment tôt. Cependant, la majorité des cas sont sporadiques et apparaissent après 65 ans, sans corrélation entre la présence de plaques amyloïdes et le degré de déclin cognitif. Les efforts récents de l’industrie pharmaceutique se sont concentrés sur le développement de médicaments pour réduire l’amyloïde bêta, mais les résultats ont souvent été décevants, avec seulement quelques anticorps monoclonaux approuvés et des effets secondaires potentiellement graves. D’autres cibles, comme les inhibiteurs de la γ-sécrétase, ont échoué dans des essais cliniques, entraînant des détériorations cognitives. De plus, le stress oxydatif et les cytokines pro-inflammatoires sont présents chez tous les patients atteints de la maladie d’Alzheimer, mais les médicaments qui pourraient les cibler ont également montré des effets indésirables ou des limitations d’efficacité. Des traitements comme le ladostigil, qui réduit le stress oxydatif, ont montré un potentiel prometteur dans des essais cliniques, mais le défi reste entier face à la complexité de la maladie et à la multitude de mécanismes contribuant à la neurodégénérescence. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/03/reviewing-the-state-of-therapies-for-alzheimers-disease/

ThirdLaw Molecular : Une Révolution dans le Traitement des Maladies Liées à l’Âge avec les Spiroligomers

ThirdLaw Molecular, une spin-off de l’Université Temple, développe une nouvelle classe de molécules thérapeutiques, les spiroligomers, pour lutter contre la détérioration liée à l’âge. Avec un investissement initial de 16,5 millions de dollars du Département de la Défense des États-Unis, l’entreprise a récemment lancé une bibliothèque d’ADN contenant 4,5 milliards de macromolécules de spiroligomers. Cette bibliothèque permet un criblage rapide et efficace des cibles biologiques, facilitant ainsi l’identification de nouveaux candidats thérapeutiques qui combinent les meilleures caractéristiques des biologiques et des petites molécules. Le président et fondateur de ThirdLaw, le Dr Christian Schafmeister, souligne que leur technologie permet de développer des molécules thérapeutiques qui peuvent cibler spécifiquement des protéines auparavant jugées « non accessibles ». En intégrant un « tag » d’ADN dans la structure moléculaire, ThirdLaw a élargi sa bibliothèque de molécules de manière exponentielle, augmentant ainsi ses capacités de recherche. Les spiroligomers présentent des avantages notables par rapport aux méthodes traditionnelles de développement de médicaments, tels que leur capacité à cibler les protéines avec une grande spécificité, leur résistance aux enzymes et la possibilité d’une synthèse évolutive. De plus, ces molécules sont censées être plus sûres et mieux tolérées par l’organisme, persistant plus longtemps sans être dégradées. ThirdLaw explore également des applications pour le traitement des dommages liés à l’âge, comme les liaisons glucospanes, et envisage de collaborer avec des entreprises pharmaceutiques pour développer des thérapies contre le cancer et d’autres médicaments. Actuellement, ThirdLaw cherche à lever 7 millions de dollars supplémentaires pour financer le travail préclinique nécessaire pour démontrer l’efficacité et la sécurité de ces nouvelles molécules dans des modèles animaux. Source : https://longevity.technology/news/new-spiroligomer-molecules-can-change-medicine/

Avancées dans la bioprinting 3D : Vers de nouvelles approches pour le traitement des maladies cardiaques

Des chercheurs de l’Université de Galway ont réalisé une avancée significative dans le domaine de la bioprinting 3D en fabriquant avec succès un tissu cardiaque humain fonctionnel. Leur étude, publiée dans ‘Advanced Functional Materials’, présente le développement d’hydrogels bioprintés qui imitent l’environnement mécanique, électrique et biochimique du cœur, étape essentielle pour créer des tissus viables pour des applications régénératives et le développement de médicaments. La création de tissus cardiaques fonctionnels pourrait répondre à la pénurie de cœurs donneurs et offrir de nouvelles solutions pour le traitement des maladies cardiaques, qui demeurent l’une des principales causes de mortalité dans le monde. L’approche de l’équipe repose sur des techniques de bioprinting par extrusion, permettant de créer des hydrogels structurés favorisant la croissance des cellules cardiaques. Les tissus bioprintés ont montré des contractions synchronisées et une compatibilité avec la survie cellulaire à long terme, ce qui suggère que la bioprinting pourrait mener à des thérapies spécifiques aux patients pour les maladies cardiovasculaires.

Le succès ne réside pas seulement dans la capacité à reproduire les structures du tissu cardiaque, mais également à garantir leur fonctionnalité. Les méthodes de bioprinting conventionnelles se concentrent souvent sur la forme finale des organes sans tenir compte des transformations dynamiques qui se produisent au cours du développement embryonnaire. Les chercheurs de Galway ont introduit une méthode innovante de bioprinting qui intègre ces comportements de changement de forme essentiels. Cette méthode permet aux tissus bioprintés de subir des morphologies programmables et prévisibles, conduites par les forces générées par les cellules, améliorant ainsi la maturité structurelle et fonctionnelle des tissus cardiaques.

La recherche a démontré que les forces cellulaires pouvaient entraîner la morphologie des tissus bioprintés, influencée par des facteurs tels que la géométrie d’impression initiale et la rigidité du bioencre. De plus, l’équipe a développé un modèle informatique capable de prédire le comportement de morphing des tissus. Bien que la bioprinting de tissus cardiaques offre des applications immédiates, notamment pour le dépistage de médicaments, des défis importants demeurent avant que ces tissus puissent être utilisés dans un contexte thérapeutique. Les chercheurs doivent encore surmonter des obstacles tels que l’intégration des constructions bioprintées avec les tissus natifs, l’augmentation de la production pour répondre à la demande clinique et les défis réglementaires.

Les implications de cette recherche vont au-delà de la cardiologie. Les techniques développées peuvent également révolutionner l’ingénierie des organes en permettant de simuler des comportements de changement de forme au niveau cellulaire et tissulaire, ouvrant ainsi des possibilités passionnantes pour la bioprinting d’autres tissus fonctionnels, ce qui pourrait avoir des applications dans le traitement de maladies allant de l’insuffisance hépatique au diabète. Cette recherche, alliant matériaux de pointe et sciences biologiques, souligne le potentiel transformateur de la bioprinting 3D en médecine. Source : https://longevity.technology/news/researchers-achieve-bioprinting-milestone-with-functional-human-heart-tissue/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=researchers-achieve-bioprinting-milestone-with-functional-human-heart-tissue

Calico Life Sciences : Échec d’un essai clinique pour le traitement de la SLA

Calico Life Sciences, une biotech axée sur la longévité, a récemment annoncé des résultats décevants lors de son premier essai clinique pour le médicament fosigotifator, développé en collaboration avec AbbVie. Ce médicament était destiné à traiter la sclérose latérale amyotrophique (SLA) dans le cadre d’un essai clinique de 24 semaines, mais n’a pas réussi à atteindre ses objectifs principaux et secondaires. Environ 155 patients ont reçu une dose primaire, 79 une dose élevée exploratoire et 126 un placebo. Les résultats ont montré que le fosigotifator n’a pas significativement ralenti la progression de la maladie par rapport au groupe placebo et n’a pas amélioré la fonction respiratoire ou la qualité de vie des patients. Les points secondaires, comme l’échelle de fonctionnement de la SLA, n’ont pas montré d’amélioration statistiquement significative. Le fondateur d’Insilico Medicine, Alex Zhavoronkov, a qualifié cet échec de « triste nouvelle », soulignant que cela représente un coup dur pour la recherche sur le vieillissement dans le développement de médicaments. Bien que les résultats n’aient pas été à la hauteur des attentes, des chercheurs ont noté des trouvailles prometteuses concernant la dose élevée exploratoire, qui semblait maintenir la force musculaire et la fonction respiratoire plus longtemps que le placebo. Dr Merit Cudkowicz, investigateur principal de l’essai, a manifesté son engagement à comprendre pleinement les effets de fosigotifator. Dr Bill Cho de Calico a également souligné que l’étude avait fourni des données cliniques précieuses pouvant éclairer les futures recherches. L’annonce de Calico coïncide avec des nouvelles similaires de Denali Therapeutics, qui a également vu son candidat échouer dans le même essai. Malgré ces revers, l’industrie reste déterminée à découvrir de nouveaux traitements pour la SLA, comme en témoigne la récente collaboration entre Alchemab Therapeutics et Lilly pour développer de nouveaux médicaments pour cette condition dévastatrice. Source : https://longevity.technology/news/calicos-als-drug-trial-fails-to-meet-endpoints/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=calicos-als-drug-trial-fails-to-meet-endpoints