PulseSight Therapeutics, une biotech française spécialisée en ophtalmologie, a lancé le premier essai clinique chez l’homme de son candidat thérapeutique, le PST-611, pour traiter la dégénérescence maculaire liée à l’âge sèche (DMA) et sa forme avancée, l’atrophie géographique (AG). Ce traitement vise à répondre à un besoin médical non satisfait, car la DMA est la principale cause de perte de vision centrale chez les personnes âgées, se développant progressivement et menant à une perte de vision irréversible. Le PST-611 est une thérapie génique non virale qui cible la dérégulation du fer, un facteur clé de la dégénérescence rétinienne, en régulant les niveaux de fer dans l’œil grâce à la transferrine humaine. Un excès de fer peut devenir toxique, entraînant une inflammation et la mort cellulaire. En rétablissant l’équilibre du fer, PST-611 vise à réduire les dommages rétiniens et à préserver la vision. La plateforme de livraison électro-transfection de PulseSight introduit l’ADN thérapeutique dans le muscle ciliaire, permettant une production continue de protéines thérapeutiques. L’essai de Phase 1 en cours à Paris et à Grenoble recrute entre six et douze patients pour déterminer la sécurité et le dosage maximal toléré du PST-611, ouvrant la voie à une étude de Phase 2 pour évaluer l’efficacité du traitement. La PDG Judith Greciet et la fondatrice scientifique Francine Behar-Cohen soulignent le potentiel du PST-611 pour améliorer la qualité de vie des patients atteints de DMA et AG, en offrant une alternative moins invasive aux injections intraoculaires fréquentes, avec un intervalle potentiel de traitement de quatre à six mois. Les résultats de l’étude sont attendus pour début 2026. Source : https://longevity.technology/news/pulsesight-launches-first-in-human-trial-of-amd-gene-therapy/
Essai clinique du PST-611 : une avancée prometteuse pour traiter la dégénérescence maculaire liée à l’âge
