Mois : janvier 2025

Vesper Bio, une entreprise biotechnologique danoise, a lancé une étude de phase 1b/2a visant à évaluer un médicament expérimental à petite molécule pour des patients porteurs de mutations génétiques associées à la démence frontotemporale (DFT). L’essai clinique, nommé SORT-IN-2, se concentre sur des individus asymptomatiques présentant des mutations du gène progranuline (GRN), qui est un facteur causal de cette forme mortelle de la maladie neurodégénérative. La DFT est une affection dégénérative qui touche les lobes frontal et temporal du cerveau, affectant le comportement, le jugement et la communication. Elle est la principale cause de démence chez les personnes de moins de 60 ans et est souvent confondue avec la maladie d’Alzheimer. Les cas de DFT liés à GRN se caractérisent par une carence en progranuline, une protéine essentielle au maintien de la croissance, de la survie et de la réparation cellulaire. L’absence de cette protéine contribue à la dysfonction cellulaire et à la neurodégénérescence. Le composé principal de Vesper, le VES001, est un médicament administré par voie orale qui pénètre dans le cerveau et est conçu pour inhiber la sortiline, un récepteur neuronal responsable de la dégradation de la progranuline. En empêchant la sortiline de se lier et d’internaliser la progranuline, le VES001 vise à préserver et normaliser les niveaux de progranuline, ralentissant ainsi la progression de la DFT liée à GRN. Ce traitement aborde la cause sous-jacente de la maladie plutôt que de se contenter de gérer les symptômes. Selon Mads Fuglsang Kjølby, co-fondateur de Vesper, la progranuline est vitale pour maintenir la santé neuronale, mais les niveaux de cette protéine chez les personnes asymptomatiques avec des mutations GRN sont généralement réduits de moitié par rapport à ceux qui n’ont pas ces mutations. La société croit que le VES001 peut normaliser les niveaux de progranuline et a donc un grand potentiel pour ralentir ou même arrêter la progression de la DFT. L’étude SORT-IN-2 est un essai ouvert mené à l’Erasmus University Medical Centre à Rotterdam et au Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre à l’University College London. L’étude cible des individus asymptomatiques porteurs de mutations GRN, cherchant à évaluer la sécurité, la tolérabilité et la capacité du VES001 à élever les niveaux de progranuline dans le liquide céphalorachidien et le plasma. Vesper a commencé l’administration du médicament après avoir reçu l’autorisation de l’essai clinique des autorités réglementaires aux Pays-Bas et au Royaume-Uni, et prévoit de terminer l’administration d’ici la mi-2025. Le PDG de Vesper, Paul Little, a déclaré que c’était un accomplissement incroyable pour l’équipe de Vesper d’avoir pu faire progresser aussi rapidement le VES001 vers cette nouvelle phase d’essai clinique. L’entreprise s’engage à offrir cette nouvelle option de traitement oral aux familles vivant avec la DFT, où il n’existe actuellement aucun traitement approuvé. La décision d’avancer à cette phase suit des résultats encourageants d’une étude de phase 1a du VES001 chez des volontaires en bonne santé. Dans l’essai, le VES001 a été efficacement distribué à la fois dans le plasma et le système nerveux central, entraînant une augmentation des niveaux de progranuline sans événements indésirables graves. Source : https://longevity.technology/news/vesper-bio-kicks-off-clinical-trial-in-patients-with-gene-mutations-that-cause-ftd/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=vesper-bio-kicks-off-clinical-trial-in-patients-with-gene-mutations-that-cause-ftd