Mois : janvier 2025

Insilico Medicine et Menarini : Une Alliance Stratégique pour Révolutionner la Découverte de Médicaments en Oncologie

Insilico Medicine, une entreprise spécialisée dans l’utilisation de l’intelligence artificielle (IA) pour la découverte de médicaments, a annoncé un accord de licence exclusif avec le groupe Menarini, d’une valeur totale pouvant atteindre 550 millions de dollars. Ce partenariat se concentre sur un candidat médicament en oncologie développé grâce aux plateformes d’IA propriétaires d’Insilico. L’actif concerné a déjà terminé la phase préclinique et sera désormais avancé par Menarini Stemline, qui supervisera le développement clinique, les approbations réglementaires et la commercialisation. Insilico recevra un paiement initial, des paiements d’étape subordonnés au succès clinique et réglementaire, ainsi que des redevances sur les ventes potentielles. Cette collaboration démontre l’approche stratégique d’Insilico en matière de partenariats, lui permettant de cibler des domaines de recherche dans le domaine du vieillissement, où l’IA montre un potentiel transformateur pour identifier de nouvelles voies et cibles thérapeutiques. Elcin Barker Ergun, PDG du groupe Menarini, s’est exprimé sur l’importance de cette collaboration, indiquant qu’elle leur permet d’entrer dans de nouveaux domaines à fort besoin non satisfait, élargissant ainsi les zones tumorales où ils peuvent aider les patients atteints de cancer. Alex Zhavoronkov, fondateur et PDG d’Insilico, a également souligné l’efficacité et l’engagement de Menarini Stemline dans le développement de solutions thérapeutiques novatrices. Ce nouvel accord fait suite à un précédent contrat de licence signé en janvier 2024, concernant un inhibiteur KAT6 pour le traitement du cancer du sein, illustrant la continuité et l’évolution de leur collaboration. Insilico Medicine se positionne comme un acteur clé à l’intersection de l’IA et du développement de médicaments, utilisant des modèles d’apprentissage profond pour identifier de nouvelles cibles thérapeutiques et optimiser les candidats précliniques. L’accord souligne également l’importance de sélectionner des partenaires capables de réaliser le potentiel des découvertes d’Insilico, alors que l’IA continue de transformer le paysage pharmaceutique. La valeur de 550 millions de dollars de ce partenariat reflète une confiance croissante dans le potentiel de l’IA pour transformer l’oncologie et d’autres domaines thérapeutiques. Les revenus générés par de tels accords permettront à Insilico de se concentrer davantage sur des domaines émergents, notamment les maladies liées au vieillissement. À mesure que l’IA continue d’influencer le secteur pharmaceutique, des collaborations comme celle entre Insilico et Menarini Stemline devraient devenir de plus en plus fréquentes, accélérant le développement de traitements innovants et intégrant efficacement l’IA dans l’écosystème mondial de la santé. Source : https://longevity.technology/news/insilico-licenses-ai-discovered-drug-candidate-to-menarini/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=insilico-licenses-ai-discovered-drug-candidate-to-menarini

Tune Therapeutics : Lever des fonds pour révolutionner l’édition épigénétique des maladies chroniques

Tune Therapeutics, une entreprise d’édition de l’épigénome fondée en 2021, a levé plus de 175 millions de dollars lors d’un financement de série B pour développer sa plateforme de ‘tuning génétique’ et ses programmes thérapeutiques associés. Contrairement aux technologies d’édition de gènes qui modifient l’ADN, Tune se concentre sur la régulation de l’activité des gènes à l’aide de contrôleurs épigénomiques, permettant ainsi de traiter des maladies chroniques tout en préservant l’intégrité de la séquence d’ADN. Cette approche vise à minimiser les risques liés aux dommages à l’ADN et aux effets hors cible, tout en permettant la modulation simultanée de plusieurs gènes, ce qui est particulièrement pertinent pour les maladies complexes liées à l’âge. La société affirme que sa technologie pourrait remplacer les cellules perdues à cause du vieillissement et des maladies, faciliter la réparation des tissus et organes endommagés par l’âge, et traiter des problèmes d’inflammation chronique et de dysfonctionnement immunitaire. Le financement obtenu servira à accélérer le développement des pipelines de Tune, y compris le programme phare Tune-401, un silencieux épigénétique pour l’hépatite B chronique, une maladie qui touche des millions de personnes dans le monde et est la principale cause du cancer du foie. Tune-401 utilise une technologie de nanoparticules lipidiques pour silencer les structures d’ADN nécessaires à la persistance de l’infection. Le programme est actuellement en essais cliniques en Nouvelle-Zélande et à Hong Kong. Dr Charles Gersbach, co-fondateur de Tune, a exprimé sa satisfaction quant aux progrès de l’entreprise et à l’application clinique de l’épi-édition à une maladie chronique commune. La plateforme de Tune, appelée TEMPO, utilise un design modulaire comprenant des domaines de liaison à l’ADN et des effecteurs pour ajuster l’activité des gènes. Elle peut réguler ou silencer des gènes de manière spécifique et durable, en exploitant la mémoire épigénétique innée de la cellule pour des effets durables à partir d’interventions transitoires. À la conférence ASGCT 2023, Tune a démontré une répression durable du gène PCSK9 chez des primates non humains, entraînant une réduction soutenue des niveaux de cholestérol LDL presque deux ans après un seul traitement. Source : https://longevity.technology/news/tune-dials-in-175m-to-advance-epigenetic-editing-therapies/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=tune-dials-in-175m-to-advance-epigenetic-editing-therapies

Yuta Lee : L’avenir des thérapies par cellules souches et la prévention du vieillissement

Yuta Lee, fondateur et PDG d’Accelerated Biosciences, est un intervenant clé au Founders Longevity Forum à Singapour, où il discutera des avancées des thérapies par cellules souches et des défis réglementaires associés aux thérapies anti-âge. Le forum, qui réunira des experts de la science, de la santé et de l’investissement, mettra en lumière les progrès en matière de longévité et de santé, notamment l’importance croissante de Singapour en tant que pôle d’innovation dans ce domaine. Lee a dirigé sa société vers la commercialisation des cellules souches trophoblastiques humaines (hTSCs), une plateforme prometteuse en médecine régénérative, en obtenant plus de 49 brevets à travers le monde. Il souligne que l’industrie des cellules souches devrait atteindre une valeur de 56 milliards de dollars d’ici 2032, car les traitements traditionnels ne résolvent souvent pas les problèmes sous-jacents des maladies. Lee prévoit que dans les cinq à dix prochaines années, les avancées scientifiques démontreront l’efficacité de ces thérapies non seulement pour les soins curatifs, mais aussi pour la prévention des maladies, ouvrant la voie à une nouvelle approche de la longévité et de la santé. Cependant, il fait face à des obstacles réglementaires, car le vieillissement n’est pas reconnu comme une indication par la FDA ou l’EMA, ce qui complique la recherche de financements pour des traitements préventifs. Lee et son équipe collaborent avec le National Institute on Aging pour utiliser les exosomes dérivés des hTSCs dans le traitement des cellules sénescentes, qui sont liées à de nombreuses maladies chroniques. Leur vision à long terme inclut des essais cliniques sur des indications reconnues, ce qui pourrait ouvrir la voie à des applications plus larges pour le vieillissement et la santé. Avec des études précliniques en cours et des tests à venir, Lee reste optimiste quant à l’avenir des thérapies cellulaires dans l’amélioration de la durée de vie en bonne santé. Source : https://longevity.technology/news/longevity-really-resides-in-prevention/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=longevity-really-resides-in-prevention

Les Effets du Jeûne Intermittent sur la Myélinisation et la Coordination Musculaire chez les Souris Âgées

Des chercheurs ont découvert que le jeûne intermittent augmente la myéline chez des souris âgées, ce qui conduit à une meilleure fonction neuronale et à une meilleure coordination. Normalement, les axones neuronaux sont recouverts d’une gaine protéique composée de myéline, essentielle à leur bon fonctionnement. La myélinisation est souvent altérée par la sclérose en plaques, mais elle diminue également avec l’âge. Cette myéline est principalement constituée de deux protéines clés : la protéine basique de myéline (MBP) et la glycoprotéine associée à la myéline (MAG). Des recherches antérieures ont montré que l’augmentation de l’expression de ces protéines a un effet bénéfique sur la myélinisation. De plus, il a été montré que la myélinisation peut être influencée par le régime alimentaire et la nutrition, bien que ces études n’aient pas examiné l’intervention choisie par les chercheurs : le jeûne intermittent, qui a démontré des bénéfices métaboliques et anti-inflammatoires, en particulier dans le contexte du vieillissement. Pour leurs expériences, les chercheurs ont utilisé trois groupes de souris : dix jeunes souris, dix souris âgées et huit souris âgées ayant suivi un jeûne intermittent pendant dix semaines, où elles ne pouvaient manger que pendant six heures par jour. Les chercheurs ont d’abord évalué les marqueurs globaux de la fonction physique : lors du test de suspension, les souris en jeûne ont pu tenir plus longtemps que le groupe de contrôle âgé et ont tendance à courir plus vite et plus longtemps que ce groupe également. Dans un test de poutre d’équilibre, le jeûne s’est avéré exceptionnellement efficace : le groupe en jeûne a pu performer aussi bien que les jeunes souris, surpassant de loin leurs homologues du même âge. Toutefois, la fonction cognitive n’a pas été affectée, comme le montre un test en Y. Une analyse plus approfondie des muscles des souris a révélé pourquoi. Bien que la force du signal électrique maximal allant des nerfs aux muscles n’ait pas été significativement affectée, le groupe traité avait une force de signal moyenne plus élevée. En examinant les plages de fréquence impliquées, le groupe traité pouvait exercer plus de force et réagir plus rapidement que les souris du même âge qui étaient nourries librement. Le cerveau a également été affecté. En mesurant la connectivité cérébrale globale, les chercheurs ont constaté que les cerveaux des souris traitées étaient moins connectés dans dix zones, mais plus connectés dans sept, notamment dans des régions liées à la fonction motrice et à l’entrée sensorielle. En comparant ces différences de connexion aux tests physiques, les chercheurs ont conclu que ces changements pourraient également être responsables des améliorations observées. Enfin, les chercheurs ont examiné directement la myéline dans le cerveau. Curieusement, et peut-être de manière préoccupante, le groupe en jeûne avait des diamètres axonaux réduits par rapport au groupe de contrôle âgé, ce qui suggère une augmentation de la dégénérescence. Cependant, ils avaient substantiellement plus de myéline, en particulier sur leurs axones plus petits. Ces résultats étaient valables tant pour les parties motrices que non motrices du cerveau, et les chercheurs notent que cela a été documenté chez d’autres animaux, y compris chez les humains, qui se remettent de maladies démyélinisantes. Tant la MBP que la MAG ont été positivement affectées. Les souris traitées avaient significativement plus de ces deux protéines dans les deux zones testées, bien qu’il n’y ait pas eu d’augmentation significative de la MAG dans le cortex moteur. Les fibres myélinisées avaient tendance à être plus courantes et plus longues dans le groupe en jeûne. Dans l’ensemble, ces résultats suggèrent que le jeûne modifie quelque peu le cerveau, et les chercheurs soutiennent que ces changements sont bénéfiques. Bien que cela ne soit qu’une étude sur des souris, elle est en accord avec les recherches précédentes montrant que de telles interventions alimentaires peuvent avoir des effets bénéfiques sur le cerveau. De plus, bien que cela puisse ne pas convenir à tout le monde, le jeûne intermittent est une intervention librement accessible. D’autres études pourraient révéler si cela a des effets bénéfiques sur la myéline et la coordination musculaire des personnes âgées. Source : https://www.lifespan.io/news/intermittent-fasting-improves-coordination-in-mice/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=intermittent-fasting-improves-coordination-in-mice

Cyclarity Therapeutics démarre son premier essai clinique avec le médicament UDP-003 contre les maladies cardiaques

Cyclarity Therapeutics, une entreprise de biotechnologie basée au Buck Institute en Californie, a lancé son premier essai clinique humain. Le candidat principal de l’entreprise, le médicament à base de cyclodextrine UDP-003, cible le 7-ketocholestérol, une variante oxydée du cholestérol qui s’accumule dans les cellules avec l’âge. L’athérosclérose, qui implique l’accumulation de plaques dans les artères, résulte principalement de cette forme oxydée du cholestérol. Les maladies cardiaques constituent la première cause de décès dans le monde. Si le médicament est un succès, il pourrait potentiellement aider 70 à 80 % des personnes atteintes de maladies cardiaques et à risque d’infarctus. Le traitement actuel des maladies cardiaques comprend des interventions sur le mode de vie et l’alimentation, des statines et la chirurgie, mais ces méthodes ne sont pas très efficaces et il n’existe actuellement aucune méthode efficace pour inverser la condition. Si le UDP-003 réussit dans les années à venir, cela pourrait changer la donne. Non seulement il transformerait la manière dont nous traitons les maladies cardiaques, mais il démontrerait également comment s’attaquer aux causes profondes du vieillissement peut mener à de véritables solutions pour les maladies liées à l’âge. L’essai clinique devait initialement se dérouler à Cambridge, au Royaume-Uni, en collaboration avec la MHRA (équivalent de la FDA aux États-Unis), mais des retards ont surgi. Dr. Matthew O’Connor, PDG des affaires scientifiques de Cyclarity, a expliqué que la MHRA était en retard après le Brexit et que cela avait ralenti le processus. Par conséquent, le premier essai clinique humain a été déplacé en Australie, où le processus est plus rapide et moins coûteux. Bien que cela ait entraîné un retard dans le démarrage des essais pour cette thérapie potentiellement transformative, il est positif de voir que les choses avancent enfin. La recherche se déroulera désormais au CMAX, un centre de recherche clinique de premier plan en Australie, en partenariat avec l’Université Monash. Les essais seront guidés par le Dr. Stephen Nicholls, directeur de l’Institut cardiaque victorien de Monash. Le Dr. O’Connor a exprimé son enthousiasme pour cette avancée révolutionnaire dans les soins cardiovasculaires. L’étude clinique de phase 1 comprendra des méthodologies de dose unique et de dose multiple, ainsi qu’un segment unique impliquant 12 patients souffrant de syndrome coronarien aigu. Cet essai vise à évaluer la sécurité de l’UDP-003 chez les patients ayant des plaques préexistantes et à collecter des informations initiales sur son efficacité. Cyclarity a déjà terminé le processus de fabrication du matériel médicamenteux de qualité humaine selon les bonnes pratiques de fabrication actuelles (CGMP). Ils disposent de matériel de qualité humaine emballé dans des flacons stériles à usage unique, prêts à être administrés aux patients. Des études approfondies nécessaires à l’approbation du médicament ont été réalisées, montrant qu’aucun problème de toxicité n’est attendu et garantissant une voie sûre pour l’avancement clinique. Tous les documents essentiels pour l’autorisation de l’essai ont été soumis et acceptés, ce qui signifie que l’essai clinique devrait commencer très prochainement. Cyclarity et notre organisation sont fiers de ce moment. Ce développement pourrait également favoriser une plus grande acceptation de l’idée que pour lutter contre les maladies liées à l’âge, il est essentiel de s’attaquer aux raisons sous-jacentes du vieillissement. Source : https://www.lifespan.io/news/cyclarity-launches-human-trial-for-atherosclerosis/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=cyclarity-launches-human-trial-for-atherosclerosis

Impact de la mortalité saisonnière sur l’espérance de vie en Europe

Dans l’hémisphère nord, la mortalité augmente durant l’hiver, principalement en raison de l’influenza, une maladie saisonnière qui affecte particulièrement les personnes âgées. Ces dernières sont plus susceptibles de contracter des infections et de subir des conséquences graves qui en découlent. De plus, le temps froid impose des stress supplémentaires sur le corps vieillissant, rendant les personnes âgées plus vulnérables. L’incapacité à résister à ces stress, qui peuvent être supportés par des individus plus jeunes, caractérise la fragilité liée à l’âge, conduisant souvent à un déclin vers la mortalité. Une étude a été menée pour examiner les fluctuations saisonnières de la mortalité et leur impact sur l’espérance de vie dans 20 pays européens entre 2000 et 2019, en utilisant des données de mortalité harmonisées. Les résultats indiquent que la mortalité saisonnière a un impact significatif mais stable sur l’espérance de vie, avec une réduction moyenne de 1,14 an pour les hommes et de 0,80 an pour les femmes. Les décès parmi la population âgée, notamment ceux de 65 ans et plus, représentent la majorité de cette réduction. En particulier, l’excès de mortalité en hiver a le plus grand impact sur l’espérance de vie annuelle, avec des pertes notables en Portugal et en Bulgarie. Des variations significatives entre les pays ont également été observées, les effets les plus marqués se produisant durant les mois d’hiver et à des âges avancés. Ces résultats mettent en lumière la nécessité d’interventions de santé publique ciblées et en temps opportun pour atténuer la mortalité saisonnière excessive. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/01/the-seasonality-of-mortality-in-later-life/

L’impact de la fragilité sur la mortalité chez les personnes âgées : étude sur une population chinoise

La fragilité est un état de faiblesse physique et de résilience réduite face aux stress, souvent associé à des processus d’inflammation chronique et d’immunosénescence. Elle résulte d’un fort fardeau de dommages cellulaires et tissulaires liés au vieillissement. Ce phénomène est corrélé à un risque accru de mortalité, ce qui en fait un indicateur des problèmes les plus graves liés à l’âge. Dans une étude examinée, les chercheurs ont analysé l’association entre l’évolution du score de fragilité (FI) sur trois ans et le risque de mortalité toutes causes confondues au sein d’une population âgée chinoise de 4 969 participants. L’analyse a révélé que pendant une période médiane de suivi de 4,08 ans, 1 388 participants sont décédés. Un risque de mortalité toutes causes confondues était 2,27 fois plus élevé avec une augmentation du FI de 0,045 ou plus, comparé à une variation du FI inférieure à 0,015. Des associations significatives ont également été observées dans les sous-groupes selon l’âge, le sexe et la résidence à la baseline. De plus, une association non linéaire entre le changement du FI et le risque de mortalité a été identifiée. Les résultats soulignent l’importance d’approches visant à réduire le FI pour améliorer la santé des personnes âgées en Chine. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/01/increasing-frailty-correlates-with-increasing-mortality-in-later-life/

Comprendre les thérapies de rajeunissement et les horloges biologiques

Le développement des thérapies de rajeunissement pourrait théoriquement se faire sans une mesure précise de l’âge biologique. Cependant, les causes sous-jacentes du vieillissement, telles que la charge en cellules sénescentes, la dysfonction mitochondriale et la présence d’amyloïdes, sont mesurables aujourd’hui. Les thérapies peuvent être évaluées en fonction de leur efficacité à réparer des formes spécifiques de dommages cellulaires et tissulaires, mais cela ne renseigne pas sur l’impact sur l’espérance de vie. Il est donc essentiel de quantifier la réduction du risque futur de maladies liées à l’âge et de mortalité pour obtenir du soutien pour ces thérapies. Malheureusement, cette mesure est coûteuse et nécessite du temps, ce qui a entraîné un intérêt croissant pour le développement des horloges biologiques, des technologies qui pourraient permettre une évaluation rapide de l’âge biologique et des effets des thérapies de rajeunissement.

La recherche sur le vieillissement a permis de mieux comprendre le processus de vieillissement en le classifiant en deux mécanismes interconnectés : le vieillissement intrinsèque et extrinsèque. Le vieillissement intrinsèque englobe les changements biologiques, cellulaires et moléculaires, ainsi que les variations génétiques et hormonales qui se produisent naturellement avec le temps. En revanche, le vieillissement extrinsèque est influencé par des facteurs environnementaux qui accélèrent le vieillissement physiologique. Bien que l’âge chronologique soit la mesure traditionnelle du vieillissement, il ne reflète pas pleinement l’hétérogénéité du processus de vieillissement, excluant de nombreux facteurs externes.

Par conséquent, le calcul de l’âge biologique, qui tente de tenir compte des variations individuelles dans le rythme de vieillissement, est devenu un sujet d’intérêt majeur. Les modèles d’horloge biologique utilisent différentes approches pour estimer l’âge chronologique ou biologique. Ils peuvent également estimer le rythme de vieillissement (ΔAge), qui est la différence entre l’âge biologique prédit par le modèle et l’âge chronologique. Des différences positives indiquent un vieillissement accéléré, tandis que des différences négatives signalent un vieillissement ralenti. Si le ΔAge dépasse l’erreur absolue moyenne de l’estimation du rythme de vieillissement, les individus peuvent être classés comme vieillissant rapidement ou lentement.

Les modèles d’horloge biologique peuvent considérer divers changements liés au vieillissement, tels que les modifications épigénétiques, la longueur des télomères, la stabilité génomique, la communication intercellulaire altérée, l’inflammation chronique et la dysbiose du microbiome intestinal. Les premiers modèles d’horloge biologique incluent l’horloge de Horvath et l’horloge de Hannum, qui sont basés sur des modifications des motifs de méthylation de l’ADN. Depuis leur création, de nombreux modèles ont émergé, allant des horloges basées sur le microbiome aux horloges protéomiques. Les avancées récentes dans le développement de bases de données, des technologies omiques et des modèles d’apprentissage profond ont accéléré la création de prédictions d’horloge biologique. Cette revue vise à résumer les modèles d’horloge biologique actuellement disponibles, afin d’identifier les applications cliniques existantes et potentielles. Source : https://www.fightaging.org/archives/2025/01/a-high-level-overview-of-the-development-of-aging-clocks/

Insilico et Menarini : Un partenariat stratégique dans la découverte de médicaments grâce à l’IA

Insilico Medicine, une entreprise pionnière dans l’utilisation de l’intelligence artificielle (IA) pour la découverte de médicaments, a récemment annoncé un accord de licence exclusif avec le Menarini Group, par l’intermédiaire de sa division Stemline Therapeutics. Cet accord, d’une valeur totale pouvant atteindre 550 millions de dollars, se concentre sur un candidat médicament en oncologie développé grâce aux plateformes d’IA propriétaires d’Insilico. Le candidat, ayant déjà complété la phase préclinique, sera désormais avancé par Menarini Stemline, qui prendra en charge le développement clinique, les approbations réglementaires et la commercialisation. Insilico recevra un paiement initial ainsi que des paiements d’étape en fonction du succès clinique et réglementaire, ainsi que des redevances sur les ventes potentielles. Ce partenariat illustre l’approche stratégique d’Insilico à travers des collaborations qui alignent leurs capacités d’IA pour identifier et affiner des actifs thérapeutiques à fort potentiel. Ces capacités permettent à l’entreprise de choisir ses partenaires avec soin, en collaborant avec des organisations partageant sa vision d’avancer des thérapies efficaces pour les patients. Insilico a également mis en avant son expérience antérieure avec Menarini Stemline, soulignant l’efficacité et la stratégie de l’entreprise, qui est engagée à livrer rapidement les meilleures solutions thérapeutiques pour les patients atteints de cancer. L’accord souligne la tendance croissante d’intégration des technologies basées sur l’IA dans les pipelines de découverte de médicaments, avec des implications significatives pour l’oncologie et au-delà. Il aborde les goulets d’étranglement dans le développement pharmaceutique traditionnel, en accélérant le processus de découverte et en ciblant plus précisément les maladies. Insilico a su se positionner comme un acteur clé à l’intersection de l’IA et du développement de médicaments, utilisant des modèles d’apprentissage profond pour identifier des cibles thérapeutiques novatrices. La confiance croissante dans le potentiel de l’IA pour transformer l’oncologie se reflète dans la valeur de cet accord, qui offre à Insilico l’opportunité de concentrer ses efforts sur des domaines émergents tels que les maladies liées à l’âge. À mesure que l’IA continue de façonner le paysage pharmaceutique, des collaborations comme celle entre Insilico et Menarini devraient devenir de plus en plus courantes, permettant non seulement d’accélérer le développement de traitements innovants, mais aussi de définir des normes pour l’intégration efficace de l’IA dans l’écosystème de la santé mondiale. Source : https://longevity.technology/news/insilico-licenses-ai-discovered-drug-candidate-to-menarini/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=insilico-licenses-ai-discovered-drug-candidate-to-menarini

Tune Therapeutics : Une avancée majeure dans l’édition épigénétique pour traiter les maladies chroniques

La société Tune Therapeutics, spécialisée dans l’édition de l’épigénome, a levé plus de 175 millions de dollars lors d’un financement de série B pour faire progresser sa plateforme de ‘réglage génétique’ et ses programmes thérapeutiques associés. Fondée en 2021, l’entreprise se concentre sur l’activation, le silence et l’ajustement précis de l’activité de gènes spécifiques afin d’inverser les dysfonctionnements cellulaires et les maladies. Contrairement aux technologies d’édition génique qui coupent ou remplacent l’ADN, Tune vise à traiter des maladies chroniques communes en ciblant les régulateurs épigénomiques pour réguler avec précision l’activité des gènes, tout en préservant la séquence d’ADN intacte. Cette approche vise à minimiser les risques liés aux dommages à l’ADN et aux effets hors cible, tout en permettant la modulation simultanée de plusieurs gènes, ce qui est particulièrement pertinent dans le cadre de maladies complexes liées à l’âge. La société affirme que sa technologie a le potentiel de remplacer les cellules perdues à cause du vieillissement et des maladies, de faciliter la réparation des tissus et organes endommagés par l’âge, de réduire l’inflammation chronique et les dysfonctionnements immunitaires, et de renverser ou réinitialiser les schémas de dysrégulation génique qui conduisent à de nombreuses maladies chroniques d’apparition tardive. Le tour de financement de série B a été dirigé par des investisseurs, dont la fondation Hevolution, axée sur la santé, ainsi que New Enterprise Associates, Regeneron Ventures et Yosemite. William Greene, directeur des investissements de Hevolution, a déclaré que la médecine moderne et la pharmacologie avaient considérablement prolongé notre espérance de vie, mais avaient fait peu pour améliorer la durée de notre santé active. Les maladies chroniques liées au vieillissement connaissent une incidence, une prévalence et une gravité croissantes, et les approches actuelles sont tout simplement inadéquates. Il est donc convaincu que l’édition épigénétique pourrait s’avérer être la modalité transformative nécessaire pour entrer dans une nouvelle ère de la médecine régénérative. Ce nouveau financement accélérera le développement du pipeline de Tune, y compris son programme phare, Tune-401, un silencieux épigénétique pour l’hépatite B chronique (HBV), une affection qui touche des millions de personnes dans le monde et qui est la principale cause de cancer du foie. Le premier programme de phase clinique de la société, Tune-401, silencie des structures d’ADN clés nécessaires à la persistance de l’infection, en utilisant une technologie de nanoparticules lipidiques fournie par Acuitas Therapeutics. La thérapie est actuellement en cours d’essais cliniques en Nouvelle-Zélande et à Hong Kong. Le co-fondateur de Tune, le Dr Charles Gersbach, dont la recherche à l’Université Duke a formé la base de la plateforme de Tune, a déclaré qu’il était profondément gratifiant de voir cette plateforme et cette entreprise évoluer jusqu’à présent. Tune a déjà réalisé une avancée mondiale dans le domaine, dans l’application clinique de l’édition épigénétique à une maladie commune et chronique. La plateforme de Tune, appelée TEMPO, adopte une conception modulaire comprenant des domaines de liaison à l’ADN (DBD) et des effecteurs. Les DBD guident le système vers des régions génomiques spécifiques, y compris des amplificateurs et des répresseurs, pour ajuster finement l’activité des gènes. Les effecteurs modifient ensuite les marques épigénétiques locales, ajustant l’accessibilité des gènes et la transcription. Selon les besoins thérapeutiques, TEMPO peut réguler à la hausse ou réduire l’expression des gènes avec spécificité et durabilité, tirant parti de la mémoire épigénétique innée de la cellule pour un effet durable à partir d’interventions transitoires. Lors de la conférence ASGCT 2023, Tune a démontré une répression durable du gène PCSK9 chez des primates non humains, entraînant une réduction soutenue des niveaux de cholestérol LDL près de deux ans après un seul traitement. Source : https://longevity.technology/news/tune-dials-in-175m-to-advance-epigenetic-editing-therapies/?utm_source=rss&utm_medium=rss&utm_campaign=tune-dials-in-175m-to-advance-epigenetic-editing-therapies